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MIROCALS: Modificando a resposta imune e os resultados na ELA (MIROCALS)

26 de novembro de 2025 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Eficácia e segurança de baixa dose de IL-2 (Ld-IL-2) como um intensificador de Treg para controlar a neuroinflamação em pacientes recém-diagnosticados com esclerose lateral amiotrófica (ALS): um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, controlado por fase II Prova de Conceito/Prova de Mecanismo de Ensaio Clínico

MIROCALS é um estudo de fase II de ld-IL-2 como um agente terapêutico para ALS. Um estudo randomizado (1:1), controlado por placebo, duplo-cego, de grupos paralelos será realizado para avaliar a segurança e eficácia clínica da ld-IL-2 na sobrevida e declínio funcional em pacientes com ELA recém-diagnosticados tratados por 18 meses. A randomização será estratificada de acordo com (i) país (n = 2 níveis: Reino Unido, França) e (ii) local de início (n = 2 níveis: início bulbar vs membro).

O objetivo principal é avaliar a eficácia clínica e a segurança do medicamento experimental (ld IL-2) durante um período de 18 meses, a fim de estabelecer a prova de conceito (PoC) de que a modificação das respostas imunes por meio do aumento das células T reguladoras modifica a taxa da progressão da doença de ELA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os objetivos secundários do MIROCALS são:

Validar um novo projeto de estudo de fase II para melhorar a eficiência do desenvolvimento de medicamentos na ELA com determinação precoce da resposta ao medicamento usando biomarcadores estabelecidos (BMs).

Os objetivos deste novo projeto de teste são:

(i) Para encurtar a duração dos ensaios futuros em ALS usando um marcador substituto de resposta precoce à droga da atividade da doença; (ii) Estabelecer a prova de mecanismo (PoM) das drogas testadas; (iii) Para identificar o status de resposta às drogas.

Os objetivos exploratórios adicionais são:

(i) Fenotipagem imunológica e inflamatória profunda (ii) Biomarcadores cerebrais (iii) Genômica e transcriptômica

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

304

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Lille, França, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, França, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, França, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, França, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, França, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, França, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, França, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, França, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, França, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Reino Unido, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Reino Unido, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão

  • Paciente tem 18 anos e menos de 76 anos
  • ELA Possível, Provável, Provável com suporte laboratorial ou ELA Definitiva, conforme definido pelos critérios de diagnóstico de ELA Revisado El Escorial
  • Duração da doença
  • Capacidade vital lenta >= 70% do normal
  • Nenhum tratamento anterior ou presente com riluzol
  • Punções lombares aceitas pelo paciente e realizadas

Principais critérios de exclusão

  • Outra doença neurodegenerativa que possa explicar os sinais ou sintomas
  • Contra-indicação para punção lombar (história de alergia à xilocaína, presença de tratamento contra-indicado ou anormalidade no teste de coagulação, coagulopatia ou trombocitopenia clinicamente significativa)
  • Tratamento não autorizado
  • Outras doenças ou distúrbios que possam impedir a avaliação funcional ou distúrbios com risco de vida
  • Qualquer distúrbio autoimune documentado, ativo, passado ou presente, exceto tireoidite de Hashimoto assintomática
  • Usando ventilação assistida
  • Alimentação por gastrostomia ou sonda nasogástrica
  • Mulheres com potencial para engravidar ou homens sexualmente ativos sem contracepção
  • Mulher grávida ou amamentando
  • Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa (exceto colesterol, triglicerídeos, glicose, CK, ferritina)
  • História de asma documentada sintomática e tratada nos últimos 5 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: baixa dose de interleucina-2

Os pacientes randomizados para este braço receberão injeções subcutâneas de baixa dose de interleucina-2, além do tratamento oral com riluzol.

Intervenção: Riluzol Intervenção: IL-2
Medicamento: Riluzol

Todos os pacientes serão tratados com Riluzol por um período de três meses antes da inclusão final e randomização. O tratamento com riluzol continuará durante os 18 meses de seguimento previstos neste protocolo.

O tratamento com riluzol faz parte dos cuidados de rotina para pacientes com ELA.

Medicamento: IL-2

A dose de IL-2 a ser utilizada neste estudo será de 2,0 milhões de UI/dia.

Cada curso de tratamento durará 5 dias (ou seja, 1 injeção subcutânea por dia durante 5 dias consecutivos). O curso de 5 dias será repetido a cada 4 semanas durante um período de tratamento de 18 meses.

Em caso de intolerância, está disponível um esquema flexível de redução da dose.

Outros nomes:
  • baixa dose de interleucina-2
  • dose ultrabaixa de interleucina-2
Comparador de Placebo: Placebo

Os pacientes randomizados para este braço receberão injeções subcutâneas de placebo (solução aquosa de glicose a 5%) além do tratamento oral com riluzol.

Intervenção: Riluzol Intervenção: solução aquosa de glicose a 5%
Medicamento: Riluzol

Todos os pacientes serão tratados com Riluzol por um período de três meses antes da inclusão final e randomização. O tratamento com riluzol continuará durante os 18 meses de seguimento previstos neste protocolo.

O tratamento com riluzol faz parte dos cuidados de rotina para pacientes com ELA.

Medicamento: Solução aquosa de glicose a 5%

O placebo consiste em solução aquosa de glicose a 5%, que é a matriz com a qual as injeções de baixa dose de IL-2 são preparadas no braço experimental. As injeções de placebo são preparadas exatamente da mesma maneira que as injeções de IL-2, apenas sem a IL-2.

Cada curso de tratamento durará 5 dias (ou seja, 1 injeção subcutânea por dia durante 5 dias consecutivos). O curso de 5 dias será repetido a cada 4 semanas durante um período de tratamento de 18 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até a morte desde a data de randomização até a data da morte
Prazo: Mês 21
Tempo até a morte desde a data da randomização até a data da morte conforme documentada nos atestados de óbito, ou data da última notícia documentada para pacientes perdidos no acompanhamento, ou 640 dias para pacientes que sobrevivem mais de 640 dias (censura em 640 dias). As certidões de óbito são recolhidas pelo investigador principal do centro na Câmara Municipal do domicílio ou local de nascimento dos doentes.
Mês 21

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Investigadores

  • Investigador principal: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Diretor de estudo: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

22 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

22 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

1 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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