Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MIROCALS: Modifikace imunitní odezvy a výsledků u ALS (MIROCALS)

26. listopadu 2025 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Účinnost a bezpečnost nízké dávky IL-2 (Ld-IL-2) jako posilovače Treg pro kontrolu neurozánětu u nově diagnostikovaných pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS): Randomizovaný, dvojitě zaslepený, placebem kontrolovaný, fáze- II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Klinická studie

MIROCALS je studie fáze II ld-IL-2 jako terapeutického činidla pro ALS. Bude provedena randomizovaná (1:1), placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie k posouzení bezpečnosti ld-IL-2 a klinické účinnosti na přežití a funkční pokles u nově diagnostikovaných pacientů s ALS léčených po dobu 18 měsíců. Randomizace bude stratifikována podle (i) země (n = 2 úrovně: Velká Británie, Francie) a (ii) místa nástupu (n= 2 úrovně: bulbární vs. končetinový nástup).

Primárním cílem je vyhodnotit klinickou účinnost a bezpečnost experimentálního léku (ld IL-2) po dobu 18 měsíců, aby bylo možné prokázat koncept (PoC), že modifikace imunitních odpovědí prostřednictvím posílení regulačních T buněk modifikuje rychlost progrese onemocnění ALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sekundárními cíli MIROCALS jsou:

Ověřit nový design studie fáze II pro zlepšení účinnosti vývoje léků u ALS s včasným stanovením lékové odpovědi pomocí zavedených biomarkerů (BM).

Cíle tohoto nového zkušebního designu jsou:

(i) Zkrátit trvání budoucích studií u ALS pomocí časného náhradního markeru aktivity onemocnění reagujícího na lék; (ii) Prokázat důkaz mechanismu (PoM) testovaných léků; (iii) Identifikovat stav lékové odpovědi.

Další průzkumné cíle jsou:

(i) Hluboká imunitní a zánětlivá fenotypizace (ii) Biomarkery mozku (iii) Genomika a transkriptomika

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

304

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Francie, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Francie, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francie, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francie, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Francie, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Francie, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Spojené království
      • Brighton, Spojené království, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Spojené království, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení

  • Pacientovi je 18 let a méně než 76 let
  • Možná, pravděpodobná, pravděpodobná laboratorně podporovaná nebo definitivní ALS, jak je definováno diagnostickými kritérii El Escorial Revised ALS
  • Trvání onemocnění
  • Pomalá vitální kapacita >= 70 % normálu
  • Žádná předchozí nebo současná léčba riluzolem
  • Lumbální punkce přijata pacientem a hotovo

Hlavní kritéria vyloučení

  • Jiné neurodegenerativní onemocnění, které by mohlo vysvětlit příznaky nebo symptomy
  • Kontraindikace k lumbální punkci (anamnéza alergie na xylokain, přítomnost kontraindikované léčby nebo abnormalita koagulačních testů, klinicky významná koagulopatie nebo trombocytopenie)
  • Neautorizovaná léčba
  • Jiné onemocnění nebo poruchy, které by mohly bránit funkčnímu posouzení, nebo život ohrožující poruchy
  • Jakékoli zdokumentované, aktivní, minulé nebo současné, autoimunitní poruchy kromě asymptomatické Hashimotovy tyreoiditidy
  • Použití asistované ventilace
  • Krmení pomocí gastrostomie nebo nazogastrické sondy
  • Ženy ve fertilním věku nebo sexuálně aktivní muži bez antikoncepce
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita (kromě cholesterolu, triglyceridů, glukózy, CK, feritinu)
  • Anamnéza dokumentovaného symptomatického a léčeného astmatu během posledních 5 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nízká dávka interleukinu-2

Pacienti randomizovaní do této větve dostanou kromě perorální léčby riluzolem subkutánní injekce nízké dávky interleukinu-2.

Intervence: Riluzol Intervence: IL-2
Lék: Riluzol

Všichni pacienti budou léčeni Riluzolem po dobu tří měsíců před konečným zařazením a randomizací. Léčba riluzolem bude pokračovat během 18 měsíců sledování plánovaného v tomto protokolu.

Léčba riluzolem je součástí běžné péče o pacienty s ALS.

Lék: IL-2

Dávka IL-2, která má být použita v této studii, bude 2,0 milionů IU/den.

Každý léčebný cyklus bude trvat 5 dní (tj. 1 subkutánní injekce denně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů). 5denní kúra se bude opakovat každé 4 týdny po dobu 18 měsíců léčby.

V případě intolerance je k dispozici flexibilní schéma snižování dávky.

Ostatní jména:
  • nízká dávka interleukinu-2
  • ultranízká dávka interleukinu-2
Komparátor placeba: Placebo

Pacienti randomizovaní do této větve budou dostávat subkutánní placebo injekce (5% roztok glukózy ve vodě) navíc k perorální léčbě riluzolem.

Zákrok: Riluzol Zákrok: 5% vodný roztok glukózy
Lék: Riluzol

Všichni pacienti budou léčeni Riluzolem po dobu tří měsíců před konečným zařazením a randomizací. Léčba riluzolem bude pokračovat během 18 měsíců sledování plánovaného v tomto protokolu.

Léčba riluzolem je součástí běžné péče o pacienty s ALS.

Lék: 5% vodný roztok glukózy

Placebo se skládá z 5% vodného roztoku glukózy, což je matrice, se kterou se v experimentální větvi připravují injekce nízké dávky IL-2. Placebo injekce se připravují přesně stejným způsobem jako injekce IL-2, pouze bez IL-2.

Každý léčebný cyklus bude trvat 5 dní (tj. 1 subkutánní injekce denně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů). 5denní kúra se bude opakovat každé 4 týdny po dobu 18 měsíců léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do smrti od data randomizace do data úmrtí
Časové okno: 21. měsíc
Doba do úmrtí od data randomizace do data úmrtí, jak je zdokumentováno v úmrtních listech, nebo datum poslední zdokumentované zprávy pro pacienty ztracené při sledování, nebo 640 dní pro pacienty, kteří přežili více než 640 dní (cenzura 640 dní). Úmrtní listy vyzvedává hlavní řešitel střediska na radnici domova nebo místa narození pacientů.
21. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Ředitel studie: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

22. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

22. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit