Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MIROCALS: Modifisering av immunrespons og resultater ved ALS (MIROCALS)

26. november 2025 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Effekt og sikkerhet av lavdose IL-2 (Ld-IL-2) som en Treg Enhancer for å kontrollere nevrobetennelse hos nylig diagnostisert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) pasienter: en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase- II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Clinical Trial

MIROCALS er en fase II-studie av ld-IL-2 som et terapeutisk middel for ALS. En randomisert (1:1), placebokontrollert, dobbeltblind, parallell gruppeforsøk vil bli utført for å vurdere ld-IL-2 sikkerhet og klinisk effekt på overlevelse og funksjonsnedgang hos nydiagnostiserte ALS-pasienter behandlet i 18 måneder. Randomisering vil bli stratifisert i henhold til (i) land (n = 2 nivåer: Storbritannia, Frankrike) og (ii) startsted (n= 2 nivåer: bulbar vs lem debut).

Hovedmålet å evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til det eksperimentelle legemidlet (ld IL-2) over en 18 måneders periode for å etablere proof of concept (PoC) at modifisering av immunresponser gjennom forbedring av regulatoriske T-celler modifiserer hastigheten av ALS sykdomsprogresjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De sekundære målene til MIROCALS er:

For å validere et nytt fase-II studiedesign for å forbedre effektiviteten av legemiddelutvikling i ALS med tidlig bestemmelse av legemiddelrespons ved bruk av etablerte biomarkører (BM).

Målet med denne nye prøvedesignen er:

(i) For å forkorte fremtidige forsøksvarighet i ALS ved bruk av en tidlig medikamentreagerende surrogatmarkør for sykdomsaktivitet; (ii) å etablere bevis på mekanisme (PoM) for de testede legemidlene; (iii) For å identifisere narkotikaresponderende status.

Ytterligere utforskende mål er:

(i) Dyp immun- og inflammatorisk fenotyping (ii) Hjernebiomarkører (iii) Genomikk og transkriptomikk

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

304

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrike, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Frankrike, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Frankrike, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Storbritannia
      • Brighton, Storbritannia, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Storbritannia, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Storbritannia, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier

  • Pasienten er 18 år og under 76 år
  • Mulig, Sannsynlig, Sannsynlig laboratoriestøttet eller definitiv ALS som definert av El Escorial Reviderte ALS diagnostiske kriterier
  • Sykdommens varighet
  • Langsom Vitalkapasitet >= 70 % av normalen
  • Ingen tidligere eller nåværende riluzolbehandling
  • Lumbalpunkteringer akseptert av pasient og utført

Hovedeksklusjonskriterier

  • Annen nevrodegenerativ sykdom som kan forklare tegn eller symptomer
  • Kontraindikasjon for lumbalpunksjon (historie med allergi mot xylocain, tilstedeværelse av kontraindisert behandling eller unormal koagulasjonstest, klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni)
  • Ikke autorisert behandling
  • Annen sykdom eller lidelser som kan utelukke funksjonsvurdering, eller livstruende lidelser
  • Alle dokumenterte, aktive, tidligere eller nåværende autoimmune lidelser bortsett fra asymptomatisk Hashimoto tyreoiditt
  • Bruker assistert ventilasjon
  • Mating gjennom gastrostomi eller nasogastrisk sonde
  • Kvinner i fertil alder eller seksuelt aktive mann uten prevensjon
  • Gravid eller ammende kvinne
  • Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik (unntatt kolesterol, triglyserid, glukose, CK, ferritin)
  • Anamnese med dokumentert symptomatisk og behandlet astma i løpet av de siste 5 årene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: lav dose interleukin-2

Pasienter randomisert til denne armen vil få subkutane injeksjoner av lavdose interleukin-2 i tillegg til oral Riluzole-behandling.

Intervensjon: Riluzole Intervensjon: IL-2
Legemiddel: Riluzole

Alle pasienter vil bli behandlet med Riluzole i en periode på tre måneder før endelig inkludering og randomisering. Riluzole-behandling vil fortsette gjennom de 18 månedene med oppfølging som er planlagt i denne protokollen.

Riluzolbehandling er en del av rutinemessig behandling for pasienter med ALS.

Legemiddel: IL-2

Dosen av IL-2 som skal brukes i denne studien vil være 2,0 millioner IE/dag.

Hvert behandlingskur vil vare i 5 dager (dvs. 1 subkutan injeksjon per dag i 5 påfølgende dager). Kurset på 5 dager gjentas hver 4. uke over en 18-måneders behandlingsperiode.

Ved intoleranse er en fleksibel dosereduksjonsplan tilgjengelig.

Andre navn:
  • lav dose interleukin-2
  • ultra lav dose interleukin-2
Placebo komparator: Placebo

Pasienter randomisert til denne armen vil få subkutane placebo-injeksjoner (5 % glukosevannoppløsning) i tillegg til oral Riluzole-behandling.

Intervensjon: Riluzole Intervensjon: 5 % glukosevannoppløsning
Legemiddel: Riluzole

Alle pasienter vil bli behandlet med Riluzole i en periode på tre måneder før endelig inkludering og randomisering. Riluzole-behandling vil fortsette gjennom de 18 månedene med oppfølging som er planlagt i denne protokollen.

Riluzolbehandling er en del av rutinemessig behandling for pasienter med ALS.

Legemiddel: 5 % glukosevannløsning

Placeboen består av 5 % glukosevannløsning, som er matrisen som lavdose IL-2-injeksjoner tilberedes med i forsøksarmen. Placebo-injeksjoner tilberedes på nøyaktig samme måte som IL-2-injeksjoner, bare uten IL-2.

Hvert behandlingskur vil vare i 5 dager (dvs. 1 subkutan injeksjon per dag i 5 påfølgende dager). Kurset på 5 dager gjentas hver 4. uke over en 18-måneders behandlingsperiode.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til død fra randomiseringsdato til dødsdato
Tidsramme: Måned 21
Tid til død fra randomiseringsdato til dødsdato som dokumentert i dødsattester, eller dato for siste dokumenterte nyheter for pasienter tapt til oppfølging, eller 640 dager for pasienter som overlever mer enn 640 dager (sensurering ved 640 dager). Dødsattester hentes av senterets hovedetterforsker fra Rådhuset i pasientens hjem eller fødested.
Måned 21

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Studieleder: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

22. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

22. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

1. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Riluzole

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere