Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MIROCALS: ALS:n immuunivasteen ja tulosten muuttaminen (MIROCALS)

keskiviikko 26. marraskuuta 2025 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Pieniannoksisen IL-2:n (Ld-IL-2) teho ja turvallisuus Tregin tehostajana hermotulehduksen hallinnassa äskettäin diagnosoiduilla amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavilla potilailla: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe II Proof of Concept / Proof of Mechanism Kliininen tutkimus

MIROCALS on vaiheen II tutkimus ld-IL-2:sta ALS:n terapeuttisena aineena. Suoritetaan satunnaistettu (1:1), lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan ld-IL-2:n turvallisuutta ja kliinistä tehoa eloonjäämiseen ja toiminnan heikkenemiseen äskettäin diagnosoiduilla ALS-potilailla, joita hoidettiin 18 kuukauden ajan. Satunnaistaminen ositetaan (i) maan (n = 2 tasoa: Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska) ja (ii) alkamispaikan mukaan (n = 2 tasoa: bulbar vs. raajan alkaminen).

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida kokeellisen lääkkeen (ld IL-2) kliinistä tehoa ja turvallisuutta 18 kuukauden ajanjaksolla, jotta saadaan todisteet käsitteestä (PoC), jonka mukaan immuunivasteiden muokkaaminen säätelevien T-solujen tehostamisella muuttaa nopeutta. ALS-taudin etenemisestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MIROCALSin toissijaiset tavoitteet ovat:

Validoida uusi vaiheen II tutkimussuunnitelma lääkekehityksen tehokkuuden parantamiseksi ALS:ssä määrittämällä varhainen lääkevaste käyttämällä vakiintuneita biomarkkereita (BM).

Tämän uuden kokeilusuunnitelman tavoitteet ovat:

(i) lyhentää tulevien kokeiden kestoa ALS:ssä käyttämällä taudin aktiivisuuden varhaiseen lääkevasteeseen liittyvää korvikemarkkeria; (ii) määrittää testattujen lääkkeiden mekanismin todiste (PoM); (iii) Tunnistaa lääkkeeseen reagoivan asema.

Muita tutkimustavoitteita ovat:

(i) Syvä immuuni- ja tulehdusfenotyypitys (ii) Aivojen biomarkkerit (iii) Genomiikka ja transkriptomiikka

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

304

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Ranska, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Ranska, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Ranska, 06002
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur
      • Paris, Ranska, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Ranska, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Ranska, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit

  • Potilas on 18-vuotias ja alle 76-vuotias
  • Mahdollinen, todennäköinen, todennäköinen laboratorion tukema tai selvä ALS El Escorialin tarkistettujen ALS-diagnostisten kriteerien mukaisesti
  • Sairauden kesto
  • Hidas vitaalikapasiteetti >= 70 % normaalista
  • Ei aikaisempaa tai nykyistä rilutsolihoitoa
  • Potilaan hyväksymä lannepunktio ja tehty

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit

  • Muu neurodegeneratiivinen sairaus, joka voi selittää merkit tai oireet
  • Lannepunktion vasta-aihe (aiempi allergia ksylokaiinille, vasta-aiheinen hoito tai poikkeavuus koagulaatiotestissä, kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia)
  • Luvaton hoito
  • Muut sairaudet tai häiriöt, jotka voivat estää toiminnan arvioinnin, tai hengenvaaralliset häiriöt
  • Kaikki dokumentoidut, aktiiviset, menneet tai nykyiset autoimmuunisairaudet paitsi oireeton Hashimoto-tyreoidiitti
  • Ilmanvaihdon käyttö
  • Ruokinta gastrostomia tai nenämahaletkua pitkin
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai seksuaalisesti aktiivinen mies ilman ehkäisyä
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen
  • Kliinisesti merkittävät laboratorioarvojen poikkeamat (paitsi kolesteroli, triglyseridi, glukoosi, CK, ferritiini)
  • Dokumentoidun oireisen ja hoidetun astman historia viimeisen 5 vuoden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: pieni annos interleukiini-2

Potilaat, jotka on satunnaistettu tähän haaraan, saavat oraalisen rilutsolihoidon lisäksi pieniannoksisia interleukiini-2-injektioita ihon alle.

Interventio: Rilutsoli Interventio: IL-2
Lääke: Rilutsoli

Kaikkia potilaita hoidetaan Riluzole-valmisteella kolmen kuukauden ajan ennen lopullista sisällyttämistä ja satunnaistamista. Rilutsolihoitoa jatketaan tässä protokollassa suunnitellun 18 kuukauden seurantajakson ajan.

Rilutsolihoito on osa ALS-potilaiden rutiinihoitoa.

Lääke: IL-2

Tässä tutkimuksessa käytettävä IL-2-annos on 2,0 miljoonaa IU/päivä.

Kukin hoitojakso kestää 5 päivää (eli 1 subkutaaninen injektio päivässä 5 peräkkäisenä päivänä). 5 päivän kurssi toistetaan 4 viikon välein 18 kuukauden hoitojakson aikana.

Suvaitsemattomuuden tapauksessa on saatavilla joustava annoksen pienentämisaikataulu.

Muut nimet:
  • pieni annos interleukiini-2
  • erittäin pieni annos interleukiini-2
Placebo Comparator: Plasebo

Tähän haaraan satunnaistetut potilaat saavat oraalisen rilutsolihoidon lisäksi ihonalaisia ​​lumelääkeinjektioita (5 % glukoosivesiliuos).

Interventio: Rilutsoli Interventio: 5 % glukoosivesiliuos
Lääke: Rilutsoli

Kaikkia potilaita hoidetaan Riluzole-valmisteella kolmen kuukauden ajan ennen lopullista sisällyttämistä ja satunnaistamista. Rilutsolihoitoa jatketaan tässä protokollassa suunnitellun 18 kuukauden seurantajakson ajan.

Rilutsolihoito on osa ALS-potilaiden rutiinihoitoa.

Lääke: 5 % glukoosivesiliuos

Plasebo koostuu 5-prosenttisesta glukoosivesiliuoksesta, joka on matriisi, jolla pieniannoksiset IL-2-injektiot valmistetaan koehaarassa. Plasebo-injektiot valmistetaan täsmälleen samalla tavalla kuin IL-2-injektiot, vain ilman IL-2:ta.

Kukin hoitojakso kestää 5 päivää (eli 1 subkutaaninen injektio päivässä 5 peräkkäisenä päivänä). 5 päivän kurssi toistetaan 4 viikon välein 18 kuukauden hoitojakson aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika kuolemaan satunnaistamisen päivämäärästä kuolinpäivään
Aikaikkuna: Kuukausi 21
Aika kuolemaan satunnaistamisen päivämäärästä kuolintodistukseen dokumentoituun kuolinpäivään tai viimeisten dokumentoitujen uutisten päivämäärä potilaille, jotka ovat kadonneet seurantaan, tai 640 päivää potilailla, jotka elävät yli 640 päivää (sensurointi 640 päivää). Kuolintodistukset kerää keskuksen ylitutkija potilaan kodin tai syntymäpaikan kaupungintalosta.
Kuukausi 21

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Tutkijat

  • Päätutkija: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Opintojohtaja: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 4. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa