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MIROCALS: Modifikation der Immunantwort und Ergebnisse bei ALS (MIROCALS)

26. November 2025 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Wirksamkeit und Sicherheit von niedrig dosiertem IL-2 (Ld-IL-2) als Treg-Enhancer zur Kontrolle von Neuroinflammation bei neu diagnostizierten Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS): Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase- II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Klinische Studie

MIROCALS ist eine Phase-II-Studie zu ld-IL-2 als Therapeutikum für ALS. Eine randomisierte (1:1), placebokontrollierte, doppelblinde Parallelgruppenstudie wird durchgeführt, um die Sicherheit von ld-IL-2 und die klinische Wirksamkeit auf das Überleben und die funktionelle Verschlechterung bei neu diagnostizierten ALS-Patienten zu bewerten, die 18 Monate lang behandelt wurden. Die Randomisierung wird stratifiziert nach (i) Land (n = 2 Stufen: Vereinigtes Königreich, Frankreich) und (ii) Ort des Auftretens (n ​​= 2 Stufen: Bulbärer vs. Extremitäten-Beginn).

Das Hauptziel besteht darin, die klinische Wirksamkeit und Sicherheit des experimentellen Medikaments (ld IL-2) über einen Zeitraum von 18 Monaten zu bewerten, um den Machbarkeitsnachweis (PoC) zu erbringen, dass die Modifikation der Immunantwort durch die Verstärkung regulatorischer T-Zellen die Rate modifiziert des Fortschreitens der ALS-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die sekundären Ziele von MIROCALS sind:

Validierung eines neuen Phase-II-Studiendesigns zur Verbesserung der Effizienz der Arzneimittelentwicklung bei ALS mit frühzeitiger Bestimmung des Arzneimittelansprechens unter Verwendung etablierter Biomarker (BMs).

Die Ziele dieses neuen Studiendesigns sind:

(i) Um die Dauer zukünftiger Studien bei ALS zu verkürzen, indem ein Ersatzmarker für die Krankheitsaktivität verwendet wird, der früh auf Medikamente anspricht; (ii) Nachweis des Wirkungsmechanismus (PoM) der getesteten Arzneimittel; (iii) Um den Arzneimittel-Responder-Status zu identifizieren.

Weitere Sondierungsziele sind:

(i) Tiefe Immun- und Entzündungsphänotypisierung (ii) Biomarker des Gehirns (iii) Genomik und Transkriptomik

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

304

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankreich, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankreich, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Frankreich, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Frankreich, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Vereinigtes Königreich
      • Brighton, Vereinigtes Königreich, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien

  • Der Patient ist 18 Jahre alt und jünger als 76 Jahre
  • Mögliche, wahrscheinliche, wahrscheinlich laborgestützte oder eindeutige ALS gemäß den von El Escorial überarbeiteten ALS-Diagnosekriterien
  • Krankheitsdauer
  • Langsame Vitalkapazität >= 70 % des Normalwertes
  • Keine vorherige oder aktuelle Behandlung mit Riluzol
  • Lumbalpunktion vom Patienten akzeptiert und durchgeführt

Hauptausschlusskriterien

  • Andere neurodegenerative Erkrankung, die Anzeichen oder Symptome erklären könnte
  • Kontraindikation für Lumbalpunktion (Allergie gegen Xylocain in der Anamnese, Vorliegen einer kontraindizierten Behandlung oder Anomalie des Gerinnungstests, klinisch signifikante Koagulopathie oder Thrombozytopenie)
  • Nicht autorisierte Behandlung
  • Andere Krankheiten oder Störungen, die eine funktionelle Beurteilung ausschließen könnten, oder lebensbedrohliche Störungen
  • Alle dokumentierten, aktiven, früheren oder gegenwärtigen Autoimmunerkrankungen mit Ausnahme der asymptomatischen Hashimoto-Thyreoiditis
  • Einsatz von assistierter Beatmung
  • Ernährung durch Gastrostomie oder Magensonde
  • Frauen im gebärfähigen Alter oder sexuell aktiver Mann ohne Verhütung
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Jede klinisch signifikante Laboranomalie (außer Cholesterin, Triglyceride, Glukose, CK, Ferritin)
  • Vorgeschichte von dokumentiertem symptomatischem und behandeltem Asthma innerhalb der letzten 5 Jahre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: niedrig dosiertes Interleukin-2

Patienten, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten zusätzlich zur oralen Behandlung mit Riluzol subkutane Injektionen mit niedrig dosiertem Interleukin-2.

Intervention: Riluzol Intervention: IL-2
Arzneimittel: Riluzol

Alle Patienten werden vor der endgültigen Aufnahme und Randomisierung für einen Zeitraum von drei Monaten mit Riluzol behandelt. Die Behandlung mit Riluzol wird während der in diesem Protokoll vorgesehenen 18-monatigen Nachbeobachtung fortgesetzt.

Die Behandlung mit Riluzol ist Teil der routinemäßigen Behandlung von Patienten mit ALS.

Arzneimittel: IL-2

Die in dieser Studie zu verwendende IL-2-Dosis beträgt 2,0 Millionen IE/Tag.

Jeder Behandlungszyklus dauert 5 Tage (d. h. 1 subkutane Injektion pro Tag an 5 aufeinanderfolgenden Tagen). Die 5-tägige Kur wird alle 4 Wochen über einen Behandlungszeitraum von 18 Monaten wiederholt.

Im Falle einer Unverträglichkeit steht ein flexibler Dosisreduktionsplan zur Verfügung.

Andere Namen:
  • niedrig dosiertes Interleukin-2
  • ultraniedrig dosiertes Interleukin-2
Placebo-Komparator: Placebo

Patienten, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten zusätzlich zur oralen Riluzol-Behandlung subkutane Placebo-Injektionen (5 % Glukose-Wasser-Lösung).

Intervention: Riluzol Intervention: 5% Glukose-Wasser-Lösung
Arzneimittel: Riluzol

Alle Patienten werden vor der endgültigen Aufnahme und Randomisierung für einen Zeitraum von drei Monaten mit Riluzol behandelt. Die Behandlung mit Riluzol wird während der in diesem Protokoll vorgesehenen 18-monatigen Nachbeobachtung fortgesetzt.

Die Behandlung mit Riluzol ist Teil der routinemäßigen Behandlung von Patienten mit ALS.

Arzneimittel: 5% Glukose-Wasser-Lösung

Das Placebo besteht aus einer 5%igen Glukose-Wasser-Lösung, die die Matrix darstellt, mit der im experimentellen Arm niedrig dosierte IL-2-Injektionen hergestellt werden. Placebo-Injektionen werden auf genau die gleiche Weise wie IL-2-Injektionen zubereitet, nur ohne das IL-2.

Jeder Behandlungszyklus dauert 5 Tage (d. h. 1 subkutane Injektion pro Tag an 5 aufeinanderfolgenden Tagen). Die 5-tägige Kur wird alle 4 Wochen über einen Behandlungszeitraum von 18 Monaten wiederholt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Tod vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum
Zeitfenster: Monat 21
Zeit bis zum Tod vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum, wie in Sterbeurkunden dokumentiert, oder Datum der letzten dokumentierten Nachricht für Patienten, die durch die Nachsorge verloren gegangen sind, oder 640 Tage für Patienten, die mehr als 640 Tage überleben (Zensierung bei 640 Tagen). Sterbeurkunden werden vom Hauptermittler des Zentrums im Rathaus des Wohn- oder Geburtsortes des Patienten abgeholt.
Monat 21

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Ermittler

  • Hauptermittler: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Studienleiter: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Riluzol

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