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MIROCALS: modificación de la respuesta inmunitaria y los resultados en la ELA (MIROCALS)

26 de noviembre de 2025 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Eficacia y seguridad de dosis bajas de IL-2 (Ld-IL-2) como potenciador de Treg para controlar la neuroinflamación en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) recién diagnosticada: estudio de fase aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo II Prueba de concepto/Prueba de mecanismo Ensayo clínico

MIROCALS es un estudio de fase II de ld-IL-2 como agente terapéutico para la ELA. Se llevará a cabo un ensayo aleatorizado (1:1), controlado con placebo, doble ciego, de grupos paralelos para evaluar la seguridad y la eficacia clínica de la ld-IL-2 sobre la supervivencia y el deterioro funcional en pacientes con ELA recién diagnosticados tratados durante 18 meses. La aleatorización se estratificará según (i) país (n = 2 niveles: Reino Unido, Francia) y (ii) sitio de inicio (n = 2 niveles: inicio bulbar vs inicio en extremidades).

El objetivo principal de evaluar la eficacia clínica y la seguridad del fármaco experimental (ld IL-2) durante un período de 18 meses para establecer la prueba de concepto (PoC) de que la modificación de las respuestas inmunitarias a través de la mejora de las células T reguladoras modifica la tasa de la progresión de la enfermedad de ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los objetivos secundarios de MIROCALS son:

Validar un nuevo diseño de estudio de fase II para mejorar la eficiencia del desarrollo de fármacos en la ELA con la determinación temprana de la respuesta al fármaco utilizando biomarcadores (BM) establecidos.

Los objetivos de este nuevo diseño de ensayo son:

(i) Acortar la duración de los ensayos futuros en ELA utilizando un marcador sustituto de respuesta temprana a fármacos de la actividad de la enfermedad; (ii) Establecer la prueba de mecanismo (PoM) de los medicamentos probados; (iii) Para identificar el estado de respondedor de drogas.

Los objetivos exploratorios adicionales son:

(i) Fenotipado inflamatorio e inmunológico profundo (ii) Biomarcadores cerebrales (iii) Genómica y transcriptómica

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

304

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Francia, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Francia, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francia, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francia, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Francia, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Francia, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Reino Unido, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Reino Unido, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales criterios de inclusión

  • El paciente tiene 18 años y menos de 76 años.
  • ELA posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definida según los criterios de diagnóstico de ELA revisados ​​de El Escorial
  • Duración de la enfermedad
  • Capacidad vital lenta >= 70% de lo normal
  • Sin tratamiento previo o actual con riluzol
  • Punciones lumbares aceptadas por el paciente y realizadas

Principales criterios de exclusión

  • Otra enfermedad neurodegenerativa que podría explicar los signos o síntomas
  • Contraindicación para punción lumbar (antecedentes de alergia a la xilocaína, presencia de tratamiento contraindicado o anomalía en la prueba de coagulación, coagulopatía clínicamente significativa o trombocitopenia)
  • Tratamiento no autorizado
  • Otras enfermedades o trastornos que podrían impedir la evaluación funcional o trastornos potencialmente mortales
  • Cualquier trastorno autoinmune documentado, activo, pasado o presente, excepto la tiroiditis asintomática de Hashimoto
  • Uso de ventilación asistida
  • Alimentación por gastrostomía o sonda nasogástrica
  • Mujeres en edad fértil u hombres sexualmente activos sin anticoncepción
  • Mujer embarazada o en período de lactancia
  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa (excepto colesterol, triglicéridos, glucosa, CK, ferritina)
  • Antecedentes de asma sintomática y tratada documentada en los últimos 5 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: dosis baja de interleucina-2

Los pacientes aleatorizados a este grupo recibirán inyecciones subcutáneas de interleucina-2 en dosis bajas además del tratamiento oral con Riluzol.

Intervención: Riluzol Intervención: IL-2
Droga: Riluzol

Todos los pacientes serán tratados con Riluzole durante un período de tres meses antes de la inclusión final y la aleatorización. El tratamiento con riluzol continuará durante los 18 meses de seguimiento previstos en este protocolo.

El tratamiento con riluzol es parte de la atención de rutina para pacientes con ELA.

Droga: IL-2

La dosis de IL-2 a utilizar en este estudio será de 2,0 millones de UI/día.

Cada curso de tratamiento tendrá una duración de 5 días (es decir, 1 inyección subcutánea por día durante 5 días consecutivos). El curso de 5 días se repetirá cada 4 semanas durante un período de tratamiento de 18 meses.

En caso de intolerancia, está disponible un programa flexible de reducción de dosis.

Otros nombres:
  • dosis baja de interleucina-2
  • dosis ultrabaja de interleucina-2
Comparador de placebos: Placebo

Los pacientes aleatorizados a este grupo recibirán inyecciones subcutáneas de placebo (solución acuosa de glucosa al 5 %) además del tratamiento oral con Riluzol.

Intervención: Riluzol Intervención: solución acuosa de glucosa al 5 %
Droga: Riluzol

Todos los pacientes serán tratados con Riluzole durante un período de tres meses antes de la inclusión final y la aleatorización. El tratamiento con riluzol continuará durante los 18 meses de seguimiento previstos en este protocolo.

El tratamiento con riluzol es parte de la atención de rutina para pacientes con ELA.

Droga: Solución acuosa de glucosa al 5%

El placebo consiste en una solución acuosa de glucosa al 5%, que es la matriz con la que se preparan las inyecciones de IL-2 en dosis bajas en el brazo experimental. Las inyecciones de placebo se preparan exactamente de la misma manera que las inyecciones de IL-2, solo que sin la IL-2.

Cada curso de tratamiento tendrá una duración de 5 días (es decir, 1 inyección subcutánea por día durante 5 días consecutivos). El curso de 5 días se repetirá cada 4 semanas durante un período de tratamiento de 18 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la muerte desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte
Periodo de tiempo: Mes 21
Tiempo hasta la muerte desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte documentada en los certificados de defunción, o la fecha de la última noticia documentada para los pacientes perdidos durante el seguimiento, o 640 días para los pacientes que sobreviven más de 640 días (censura a los 640 días). Los certificados de defunción son recogidos por el investigador principal del centro en el Ayuntamiento del domicilio o lugar de nacimiento de los pacientes.
Mes 21

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Investigadores

  • Investigador principal: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Director de estudio: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

22 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

22 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de febrero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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