Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di follow-up a lungo termine in soggetti che hanno ricevuto Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 aprile 2025 aggiornato da: Spark Therapeutics, Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti che hanno ricevuto un vettore virale sierotipo 2 associato ad adenovirus contenente il gene umano RPE65 (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) somministrato tramite iniezione sottoretinica

Studio osservazionale multi-sito, non randomizzato, fino a 15 anni dopo la somministrazione subretinale di AAV2-hRPE65v2 per ciascun soggetto. Lo studio è uno studio di follow-up non interventistico di soggetti che hanno partecipato a precedenti studi clinici sulla terapia genica AAV2-hRPE65v2.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale di follow-up su soggetti che hanno partecipato a precedenti studi clinici di Fase 1 e Fase 3 sulla terapia genica AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) per valutare la durata e la sicurezza a lungo termine per 15 anni dopo la somministrazione subretinale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

41

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti che hanno ricevuto la somministrazione sottoretinica di AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) negli studi clinici di fase 1 o di fase 3

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Soggetti che hanno partecipato a precedenti studi clinici sulla terapia genica subretinale AAV2-hRPE65v2

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che non acconsentiranno allo studio.
  2. Soggetti che gli investigatori ritengono non siano in grado di eseguire valutazioni dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di mobilità, Bilaterale
Lasso di tempo: 15 anni
Il test di mobilità verrà videoregistrato ad ogni visita di studio in cui viene condotto. I revisori indipendenti possono valutare i video sulla mobilità dei soggetti. I selezionatori utilizzeranno una combinazione definita di velocità e precisione per classificare ogni tentativo di corso a una determinata intensità di luce. Il corso verrà riconfigurato tra ogni tentativo, utilizzando dodici modelli standardizzati, per ridurre l'impatto di un potenziale effetto di apprendimento. Ogni soggetto verrà testato, utilizzando entrambi gli occhi, in almeno due e talvolta tre diverse condizioni di illuminazione (specificate). I livelli di luce, selezionati per coprire le condizioni di illuminazione che gli individui incontrano nella vita quotidiana, vanno da uno studio con riflettori (400 lux) o un ufficio molto illuminato (250 lux) fino a un marciapiede poco illuminato di notte (1 lux).
15 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test della soglia di sensibilità alla luce (FST) a campo pieno
Lasso di tempo: 15 anni
Il test FST misura la sensibilità alla luce dell'intero campo visivo registrando la luminanza alla quale un soggetto riferisce di aver visto il lampo più debole. Il test viene effettuato su soggetti con occhi dilatati in stato di adattamento al buio; i soggetti sono seduti davanti a una cupola di Ganzfeld in cui vengono generati i lampi di luce. La sensibilità alla luce di ciascun occhio viene misurata separatamente rattoppando un occhio (e poi l'altro). Viene generato un suono e il soggetto preme un pulsante quando vede un flash o un secondo pulsante se non vede un flash. I lampi di luminanza variabile (in un intervallo compreso tra ~80 dB) sono presentati in ordine casuale senza lampi, tranne per il fatto che la serie inizia con lampi deboli. Da questi dati, un algoritmo calcola la luminanza minima (per ciascun occhio) alla quale il soggetto percepisce la luce.
15 anni
Test di mobilità, monoculare
Lasso di tempo: 15 anni
Il test di mobilità verrà videoregistrato ad ogni visita di studio in cui viene condotto. I revisori indipendenti possono valutare i video sulla mobilità dei soggetti. I selezionatori utilizzeranno una combinazione definita di velocità e precisione per classificare ogni tentativo di corso a una determinata intensità di luce. Il corso verrà riconfigurato tra ogni tentativo, utilizzando dodici modelli standardizzati, per ridurre l'impatto di un potenziale effetto di apprendimento. Ogni soggetto sarà testato, utilizzando il primo occhio trattato, in almeno due e talvolta tre diverse condizioni di illuminazione (specificate). I livelli di luce, selezionati per coprire le condizioni di illuminazione che gli individui incontrano nella vita quotidiana, vanno da uno studio con riflettori (400 lux) o un ufficio molto illuminato (250 lux) fino a un marciapiede poco illuminato di notte (1 lux).
15 anni
Acuità visiva
Lasso di tempo: 15 anni
L'acuità visiva misura la visione centrale utilizzando la capacità di risolvere immagini ottotipiche standard presentate come lettere corrispondenti a diversi angoli visivi, ovvero la dimensione dell'immagine. Questo test includerà test adattati all'età, come il test ETDRS o il test HOTV (che utilizza le lettere H, O, T, V, che possono essere identificate anche dai bambini piccoli e tutte e quattro centrate attorno a un asse verticale). Il livello di risoluzione visiva centrale viene convertito in un punteggio dell'angolo visivo (LogMAR). I soggetti possono, in alcuni casi, dover sottoporsi a ripetute sessioni di test, anche in giorni successivi, per stabilire misurazioni coerenti su test psicofisici, come l'acuità visiva.
15 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del campo visivo - Humphrey e/o Goldmann
Lasso di tempo: 15 anni
I parametri del campo visivo valuteranno le alterazioni in funzione delle diverse regioni della retina; i campi cinetici saranno misurati con perimetria Goldmann ei campi statici con test computerizzati Humphrey.
15 anni
Questionario sulla funzione visiva
Lasso di tempo: 15 anni
I ricercatori dello studio sulla terapia genica hanno sviluppato un questionario relativo al deficit riscontrato dai pazienti con mutazioni del gene RPE65. Questo risultato riferito dal paziente è costituito da 25 domande relative alle attività della vita quotidiana che dipendono dalla vista o hanno una componente visiva. Ai soggetti e/o al loro genitore o tutore verrà chiesto di fornire tutte le risposte in merito al grado di difficoltà percepito di queste attività della vita quotidiana.
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Investigatore principale: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AAV2-hRPE65v2

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Croatia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi