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Treprostinil per via inalatoria nei pazienti con sarcoidosi con ipertensione polmonare (SAPPHIRE)

17 maggio 2023 aggiornato da: University of Florida

Uno studio in aperto sul treprostinil per via inalatoria nei pazienti con sarcoidosi con ipertensione polmonare e malattia polmonare interstiziale (SAPPHIRE)

Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del treprostinil per via inalatoria in soggetti con malattia polmonare interstiziale associata a sarcoidosi e ipertensione polmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipertensione polmonare associata a sarcoidosi polmonare è classificata come ipertensione polmonare di gruppo 5 dell'OMS e può verificarsi ovunque dal 5 al 20% dei pazienti con sarcoidosi. Treprostinil per via inalatoria ha mostrato miglioramenti clinici nella capacità di esercizio dopo 12 settimane di terapia in pazienti con ipertensione polmonare di gruppo 1 dell'OMS. Più recentemente, c'è stato interesse nell'utilizzo di terapie specifiche per PAH per via inalatoria per il trattamento dell'ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale.

I ricercatori ritengono che quei pazienti con ipertensione polmonare nel contesto della malattia polmonare interstiziale associata alla sarcoidosi siano una popolazione unica che potrebbe potenzialmente trarre beneficio dalla terapia per l'ipertensione arteriosa polmonare mirata per via inalatoria (treprostinil per via inalatoria) riducendo al minimo gli effetti avversi associati ai vasodilatatori polmonari sistemici. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del treprostinil per via inalatoria in soggetti con malattia polmonare interstiziale associata a sarcoidosi e ipertensione polmonare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
        • Contatto:
          • Christina M Eagan, DNP
        • Investigatore principale:
          • Ali Ataya, MD
        • Sub-investigatore:
          • Divya C Patel, DO, MBA

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipante allo studio disposto e in grado di fornire il consenso informato
  • Test di gravidanza sulle urine negativo al basale per le donne in età fertile
  • Diagnosi stabilita di sarcoidosi da ATS/ERS/WASOG 1999 Statement on of Sarcoidosis
  • Presenza di malattia polmonare interstiziale alla radiografia del torace in stadio IV Scadding o fibrosi estesa alla tomografia computerizzata del torace
  • Cateterizzazione del cuore destro entro sei mesi dalla visita basale che mostri ipertensione polmonare precapillare (mPAP ≥ 25 mmHg, PCWP ≤ 15 mmHg e PVR > 3 WU)
  • Paziente in terapia stabile per la sarcoidosi per almeno tre mesi prima dello screening
  • Se i pazienti sono in terapia orale per PAH (PDE5i/SCGS e/o ERA), la dose deve essere stabile per almeno tre mesi prima dello screening
  • Un 6MWT entro tre mesi dalla visita di screening di > 100 metri

Criteri di esclusione:

  • Pazienti in gravidanza o coloro che stanno attivamente allattando
  • Paziente non disposto a utilizzare una forma di controllo delle nascite (se applicabile) durante lo studio
  • Incapacità di sottoporsi a 6MWT, RHC, PFT o CMRI
  • Sopravvivenza prevista < 6 mesi
  • Paziente in terapia con prostanoidi o analoghi prostanoidi
  • Pazienti con cardiopatia del lato sinistro definita da PCWP > 15 mmHg e/o frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40%
  • Uso di qualsiasi farmaco/dispositivo sperimentale o partecipazione a qualsiasi studio sperimentale con intento terapeutico entro 30 giorni prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di studio

Pazienti con sarcoidosi con malattia polmonare interstiziale e ipertensione polmonare precapillare basata sul cateterismo del cuore destro (RHC).

Tutti i soggetti inizieranno treprostinil per via inalatoria alla dose di 3 respiri (18 mcg) quattro volte al giorno. Le escalation delle dosi del farmaco in studio (un respiro aggiuntivo quattro volte al giorno) possono verificarsi ogni tre giorni con un regime di dosaggio massimo fino a 12 respiri (72 mcg) quattro volte al giorno, come clinicamente tollerato.
Droga: Treprostinil inalato

Il treprostinil inalato provoca la dilatazione delle arterie polmonari e può aiutare a ridurre le pressioni polmonari in questa popolazione studiata.

Tutti i soggetti inizieranno treprostinil per via inalatoria alla dose di 3 respiri (18 mcg) quattro volte al giorno. Le escalation delle dosi del farmaco in studio (un respiro aggiuntivo quattro volte al giorno) possono verificarsi ogni tre giorni con un regime di dosaggio massimo fino a 12 respiri (72 mcg) quattro volte al giorno, come clinicamente tollerato.

Altri nomi:
  • Tivaso®
  • terapia dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PVR mediante cateterizzazione del cuore destro (RHC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione del parametro RHC PVR (resistenza vascolare polmonare)
Basale, settimana 16
mPAP mediante cateterizzazione del cuore destro (RHC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione del parametro RHC mPAP (pressione arteriosa polmonare media)
Basale, settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dei parametri della risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione della frazione di eiezione del ventricolo destro, indice del ventricolo telediastolico del ventricolo destro, indice sistolico del ventricolo destro
Basale, settimana 16
Cambiamento nei test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione del FEV1 abd FVC
Basale, settimana 16
Modifica nel test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16
variazione della distanza del walk test durante lo studio
Basale, settimana 8, settimana 16
Modifica del peptide natriuretico cerebrale (BNP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
variazione del livello di BNP durante lo studio
Basale, settimana 16
Modifica della classe funzionale dell'OMS (WHO FC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16
cambiamento dello stato della FC dell'OMS durante lo studio
Basale, settimana 8, settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

United Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Ali Ataya, MD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2020

Completamento primario (Anticipato)

29 ottobre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

29 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

24 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OCR19684
  • 20192572 (Altro identificatore: WIRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia polmonare interstiziale

Prove cliniche su Treprostinil inalato

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