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Nuovi marcatori della funzione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nel sudore

MucoSWEATomics Nuovi marcatori della funzione CFTR nel sudore: valore per la diagnosi e l'efficacia delle terapie mirate

Lo scopo dello studio è identificare nuovi biomarcatori della funzione CFTR nel sudore e nella ghiandola sudoripare.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il sudore è una soluzione acquosa contenente tracce di proteine ​​e peptidi che possono contribuire al sistema di difesa antimicrobica della barriera cutanea, svolgendo un ruolo nelle risposte immunitarie innate contro potenziali agenti patogeni. La composizione di peptidi e metaboliti del sudore non è stata completamente esplorata. Le prove suggeriscono che la composizione della barriera cutanea potrebbe variare con le malattie. Le cause e le conseguenze dei cambiamenti delle proteine ​​e dei peptidi del sudore nell'uomo sono sconosciute. Questa sperimentazione clinica si concentrerà sull'analisi multiomica del sudore, principalmente dei peptidi antimicrobici che svolgono un ruolo chiave nell'interazione ospite-patogeno. I composti antiossidanti, antibatterici e antinfiammatori possono contribuire alla regolazione dell'infiammazione sistemica e dei disturbi fisiopatologici. Nella fibrosi cistica, le risposte infiammatorie sono alterate, esagerate e persistenti, anche in assenza di infezione. È quindi rilevante studiare l'influenza delle mutazioni CFTR sul profilo dei peptidi antimicrobici espressi nel sudore. Lo studio clinico porterà potenzialmente alla scoperta di nuovi biomarcatori non invasivi della malattia nel sudore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teresinha Leal, MD,PhD
        • Sub-investigatore:
          • Gabriel Mazzucchelli, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto di età pari o superiore a 18 anni.
  • I pazienti con fibrosi cistica devono avere una diagnosi confermata, essere clinicamente stabili, avere un volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) ≥ 30 e una saturazione di O2 ≥ 92%. F508del omozigote sarà testato.
  • L'eterozigosi (genitori dei pazienti) sarà confermata dalla presenza di una singola mutazione F508del.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di un'infezione acuta
  • Gravidanza e allattamento
  • Soggetti attualmente inclusi in un altro studio clinico
  • Soggetti con alterazioni cutanee dell'avambraccio
  • Soggetti con segni di disidratazione
  • Fumatori

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore fittizio: Volontari sani
test del sudore e biopsia cutanea

tre gruppi:

  1. Volontari sani
  2. Pazienti con fibrosi cistica
  3. Soggetti eterozigoti
Sperimentale: Pazienti con fibrosi cistica
test del sudore e biopsia cutanea

tre gruppi:

  1. Volontari sani
  2. Pazienti con fibrosi cistica
  3. Soggetti eterozigoti
Sperimentale: Soggetti eterozigoti
test del sudore e biopsia cutanea

tre gruppi:

  1. Volontari sani
  2. Pazienti con fibrosi cistica
  3. Soggetti eterozigoti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi statistica descrittiva
Lasso di tempo: un giorno
La valutazione della quantità di sudore secreto sarà misurata in mg con una scala, la concentrazione di cloruro nel sudore sarà effettuata mediante titolazione coulometrica ed espressa in mmol/L.
un giorno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi proteomica, peptidomica e metabolomica del sudore e delle ghiandole sudoripare
Lasso di tempo: 2 anni

La quantità di proteine ​​totali sarà analizzata con un saggio colorimetrico e sarà espressa in mg/ml.

L'identificazione delle diverse proteine ​​sarà eseguita con diversi software, database e algoritmi come Proteome Discoverer (versione 1.4.1.14), Software mascotte (versione 2.2.0.6), MaxQuant (versione 1.5.2.8), Andromeda, Uniprot, LFQ e Perseus (versione 1.5.0.15).

2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Teresinha Leal, MD, PhD, Cliniques Universitaires Saint-Luc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2018

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

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