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Anakinra per il trattamento delle lesioni della sostanza bianca cronicamente infiammate nella sclerosi multipla

9 dicembre 2024 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Sfondo:

La sclerosi multipla (SM) è una malattia del sistema nervoso centrale (SNC). Le persone che hanno la SM possono avere lesioni che si formano su parti del sistema nervoso centrale, come il cervello. Alcune di queste lesioni possono essere infiammate per lungo tempo. Questo fa progredire la SM. Non esiste alcun trattamento per queste lesioni. I ricercatori ritengono che un farmaco che riduce l'infiammazione possa aiutare.

Obbiettivo:

Per vedere se un farmaco chiamato anakinra può aiutare a eliminare l'infiammazione nelle lesioni cerebrali della SM.

Eleggibilità:

Persone di età pari o superiore a 18 anni con SM e almeno una lesione della sostanza bianca.

Design:

I partecipanti verranno selezionati con uno o più protocolli della clinica di neuroimmunologia.

I partecipanti avranno una storia medica e un esame fisico. Faranno esami del sangue e delle urine. Avranno una puntura lombare. Per questo, viene inserito un ago tra le ossa nella parte posteriore e viene rimosso il liquido cerebrospinale. Avranno anche una risonanza magnetica del cervello. Lo scanner MRI è un cilindro circondato da un forte campo magnetico. I partecipanti giacciono su un tavolo che scorre dentro e fuori dallo scanner.

I partecipanti ripeteranno le procedure di cui sopra durante lo studio.

I partecipanti riceveranno la loro prima dose di anakinra presso la clinica. Somministreranno loro stessi il resto delle dosi, mediante iniezione sotto la pelle.

I partecipanti seguiranno il loro dosaggio giornaliero elettronicamente o in un diario scritto della droga.

I partecipanti avranno 4 visite durante l'assunzione del farmaco. Ad ogni visita verranno raccolte scatole di oggetti taglienti e flaconi vuoti.

I partecipanti avranno 2 visite di follow-up dopo aver completato il trattamento.

Lo studio durerà 28 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obbiettivo:

L'obiettivo generale di questo studio è determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia radiologica fino a 12 settimane di iniezione sottocutanea di anakinra nelle persone con sclerosi multipla e l'evidenza, mediante risonanza magnetica (MRI), di attività cronica (nota anche come fumanti) lesioni nella sostanza bianca.

Popolazione studiata:

5 persone con SM progressiva o stabile, almeno una lesione del bordo paramagnetico alla risonanza magnetica a 7 tesla e nessuna nuova formazione di lesioni della sostanza bianca per almeno 3 mesi o recidiva clinica per almeno 12 mesi, completeranno lo studio.

Design:

In questo studio di aumento della dose in aperto, i partecipanti riceveranno fino a 12 settimane di

anakinra per via sottocutanea con una dose iniziale di 100 mg al giorno fino a una dose target di 300 mg al giorno. Le visite dello studio avverranno ogni 4 settimane durante il trattamento, con 2 visite di follow-up a 4 e 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento.

Misure di risultato:

L'outcome primario è la scomparsa di uno o più bordi paramagnetici dalle lesioni della sostanza bianca identificate al basale. Gli esiti secondari includono sicurezza e tollerabilità, esiti clinici e radiologici. Saranno ottenute anche misure esplorative sierologiche e CSF per studiare il meccanismo d'azione di anakinra e per lo sviluppo di biomarcatori.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 120 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Capacità di dare il consenso informato
  • Se fertile, accordo per utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  • Accordo di non partecipare a nessun altro studio interventistico durante la partecipazione a questo protocollo
  • Diagnosi di SM, stabile o clinicamente progressiva
  • Precedente risonanza magnetica a 7 tesla, con elevata qualità dell'immagine a giudizio del neuroradiologo dello studio, che dimostra almeno una lesione della sostanza bianca con un bordo paramagnetico (41)

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Gravidanza o allattamento al seno in corso
  • Uso di un altro agente sperimentale entro 1 mese dallo screening
  • Infezione attiva e/o neutropenia (CAN < 1000 cellule/microlitro)
  • Storia del linfoma
  • Ipersensibilità nota alla somministrazione di anakinra
  • Precedente trattamento con anakinra e/o inibitore del recettore del TNF
  • Storia dell'asma
  • QuantiFERON-TB oro positivo
  • Precedente trattamento con agente anti-CD20 (ocrelizumab, rituximab)
  • Precedente trattamento con agente anti-CD52 (alemtuzumab)
  • Storia o evidenza attuale di qualsiasi condizione, terapia o anomalia di laboratorio che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o interferire con la partecipazione per l'intera durata della sperimentazione; o non nel migliore interesse del soggetto a partecipare, secondo il parere dell'investigatore curante
  • Disfunzione renale, come definita dalle linee guida del Centro Clinico per la somministrazione di gadolinio
  • Disfunzione epatica, come indicato da aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) al basale superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale
  • Recidiva clinica nei 12 mesi precedenti la somministrazione
  • Nuova formazione di lesioni (rispetto alla risonanza magnetica di screening con una precedente risonanza magnetica di qualità sufficiente) nei 3 mesi precedenti la somministrazione
  • Una o più lesioni che aumentano il gadolinio sulla scansione di screening
  • Modifica della terapia modificante la malattia nei 6 mesi precedenti la somministrazione
  • Controindicazione medica per la risonanza magnetica a 7 tesla (inclusi, ma non limitati a, qualsiasi impianto non organico o altro dispositivo come un pacemaker cardiaco o una pompa per infusione o altri impianti metallici, oggetti o piercing, che non sono compatibili con la risonanza magnetica o non possono essere rimosso)
  • Controindicazione psicologica per la risonanza magnetica a 7 tesla (ad esempio, claustrofobia)
  • Controindicazione alla somministrazione di gadolinio.
  • Malattia neoplastica attiva o qualsiasi condizione medica, diversa dalla SM, che richieda una concomitante immunosoppressione o immunomodulazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1/Trattamento attivo
I pazienti con SM saranno assegnati allo stesso intervento
Droga: Anakinra
100 mg al giorno settimane 1-4, 200 mg al giorno settimane 5-8, 300 mg al giorno settimane 9-12.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modulazione di una o tutte le lesioni del bordo paramagnetico
Lasso di tempo: 24 settimane
Proporzione di lesioni in cui il bordo paramagnetico è stato modulato alla fine del periodo di dosaggio.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica nel Peg Test a 9 fori (9HPT)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il Nine-Hole Peg Test (9-HPT) è una valutazione quantitativa standardizzata utilizzata per misurare la destrezza delle dita. Il test viene somministrato chiedendo al partecipante di prendere i pioli da un contenitore, uno per uno, e di inserirli nei fori su una tavola il più rapidamente possibile. I partecipanti devono quindi rimuovere i picchetti dai fori, uno per uno, e rimetterli nel contenitore. Il test è cronometrato con un numero più basso che suggerisce una destrezza delle dita più veloce e un numero più alto che suggerisce una destrezza delle dita più lenta. I risultati rappresentano la variazione media dal basale alla fine del dosaggio.
24 settimane
Modifica nel test delle modalità delle cifre dei simboli (SDMT)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il Symbol Digit Modalities Test (SDMT) è un test neuropsicologico che valuta lo stato cognitivo, inclusa la velocità di elaborazione, la scansione visiva, il tracciamento e la velocità motoria. Ai partecipanti viene fornita una serie di nove coppie simbolo-cifra e una sequenza di simboli. Hanno quindi 90 secondi per abbinare quanti più simboli possibili nella sequenza ai numeri corrispondenti. Il punteggio è il numero di sostituzioni corrette nell'intervallo di 90 secondi, con un massimo di 110. I risultati rappresentano un cambiamento dal basale alla fine del dosaggio.
24 settimane
Modifica della scala estesa dello stato di disabilità (EDSS)
Lasso di tempo: 24 settimane
L'EDSS è uno strumento utilizzato per misurare la gravità della sclerosi multipla (SM). L'EDSS si basa su una combinazione di punteggi di otto sistemi funzionali (FS), ovvero debolezza muscolare, equilibrio, coordinazione e tremore, movimenti oculari, linguaggio/deglutizione, sensazioni insolite o intorpidimento, intestino e vescica, vista, pensiero e memoria. e la scala dello stato di disabilità (DSS). L’EDSS è una scala che va da 0 a 10, dove i punteggi più alti indicano una maggiore disabilità. I punteggi da 1,0 a 4,5 indicano un alto grado di capacità di deambulazione, mentre i punteggi da 5,0 a 9,5 indicano una perdita di capacità di deambulazione. I risultati rappresentano un cambiamento dal basale alla fine del dosaggio.
24 settimane
Cambiamento nella lesione del bordo paramagnetico in qualsiasi momento
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
I partecipanti sono stati sottoposti a risonanza magnetica 7T durante il periodo di dosaggio e il periodo post-dosaggio. I risultati presentati descrivono la percentuale di lesioni paramagnetiche del bordo in cui il bordo era diminuito o scomparso durante il periodo di dosaggio (settimane 0-12), durante il periodo post-somministrazione (settimane 12-24) e durante l'intero studio (settimane 0-12). 24).
Fino a 24 settimane
Variazione delle dimensioni delle lesioni del bordo paramagnetico in tutti i punti temporali, rispetto alle lesioni non del bordo
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per la durata dello studio
Le lesioni del bordo paramagnetico sono placche di sclerosi multipla che mostrano segni di infiammazione in corso di basso grado alla risonanza magnetica. I partecipanti sono stati sottoposti a risonanza magnetica ogni 4 settimane e abbiamo confrontato il cambiamento di dimensione tra le lesioni del bordo paramagnetiche (PRL+) e le lesioni del bordo non paramagnetiche (PRL-) del partecipante. Ad ogni punto temporale, è stato calcolato il volume medio del gruppo di ciascun PRL+ e PRL-. I risultati forniti includono le medie del gruppo e i limiti di confidenza in ogni momento per il tipo di lesione PRL+ e PRL-.
Ogni 4 settimane per la durata dello studio
Cambiamenti nel tempo di rilassamento T1 nelle lesioni del bordo paramagnetico in tutti i punti temporali, rispetto alle lesioni non del bordo
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per la durata dello studio
Le lesioni del bordo paramagnetico sono placche di sclerosi multipla che mostrano segni di infiammazione in corso di basso grado alla risonanza magnetica. Il tempo di rilassamento T1 è una misura del danno cerebrale alla risonanza magnetica. I partecipanti sono stati sottoposti a risonanza magnetica ogni 4 settimane e abbiamo confrontato la variazione del tempo di rilassamento T1 tra le lesioni del bordo paramagnetiche (PRL+) e le lesioni del bordo non paramagnetiche (PRL-) del partecipante in ciascun momento. I risultati forniti includono le medie del gruppo e i limiti di confidenza in ogni momento per il tipo di lesione PRL+ e PRL-.
Ogni 4 settimane per la durata dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel S Reich, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

24 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2024

Ultimo verificato

25 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 190124
  • 19-N-0124

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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