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Uno studio di 4 settimane per testare diverse dosi di BI 1265162 in adolescenti e adulti con fibrosi cistica utilizzando l'inalatore Respimat® - BALANCE - CF™1

11 maggio 2021 aggiornato da: Boehringer Ingelheim

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di dosi inalate due volte al giorno di BI 1265162 erogate dall'inalatore Respimat® come terapia aggiuntiva allo standard di cura per 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica - EQUILIBRIO - CF™ 1

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di dosi inalate due volte al giorno di BI 1265162 erogate dall'inalatore Respimat® rispetto al placebo in pazienti adolescenti e adulti con fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, Francia, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, Francia, 29684
        • HOP Perharidy
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Germania, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, Germania, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, Svezia, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 12 anni allo screening;

  • Diagnosi documentata di fibrosi cistica tra cui:

    • cloruro nel sudore positivo ≥ 60 mEq/L, mediante iontoforesi della pilocarpina OR
    • genotipo con 2 mutazioni identificabili coerenti con la fibrosi cistica accompagnate da una o più caratteristiche cliniche con fenotipo della fibrosi cistica;
  • Pazienti in grado di eseguire manovre spirometriche accettabili secondo gli standard dell'American Thoracic Society (ATS);
  • FEV1 ≥ 40% e ≤ 90% dei valori previsti allo screening e pre-dose alla Visita 2;
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono essere disposte e in grado di utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci per ICH M3 (R2) che si traducono in un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se utilizzati in modo coerente e corretto. Un elenco di metodi contraccettivi che soddisfano questi criteri è fornito nelle informazioni del paziente (o del tutore legale del paziente);
  • Consenso informato scritto firmato e datato e assenso in conformità con la linea guida armonizzata ICH per la buona pratica clinica (GCP) e la legislazione locale prima dell'ammissione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore entro 4 settimane prima della randomizzazione in base al giudizio dello sperimentatore;
  • Esacerbazione polmonare che richiede l'uso di antibiotici e.v./orali/inalatori o corticosteroidi orali entro 4 settimane prima della randomizzazione;
  • Pazienti con anamnesi di necrosi tubulare acuta (ATN);
  • Qualsiasi tumore maligno attivo o sospetto documentato o storia di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle opportunamente trattato o del carcinoma in situ della cervice uterina;
  • Pazienti incapaci di inalare il farmaco di prova in modo appropriato dall'inalatore Respimat® in base al giudizio dello sperimentatore;
  • Pazienti che hanno iniziato un nuovo farmaco cronico per la FC entro 4 settimane dalla randomizzazione;
  • Pazienti che hanno precedentemente ricevuto un trapianto di polmone o pazienti che sono attualmente in lista d'attesa per ricevere un trapianto di polmone;
  • Pazienti con una storia significativa di allergia/ipersensibilità (inclusa l'allergia ai farmaci) che è ritenuta rilevante per lo studio come giudicato dallo sperimentatore o con una nota ipersensibilità al farmaco sperimentale o ai suoi componenti. "Significato" in questo contesto si riferisce a qualsiasi aumento del rischio di reazione di ipersensibilità al farmaco sperimentale;

  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa allo screening secondo il giudizio dello sperimentatore, o una qualsiasi delle seguenti:

    • Potassio > limite superiore della norma (ULN) nel sangue non emolizzato
    • Funzionalità renale anormale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m²
    • Funzionalità epatica anormale, definita dal livello sierico di alanina transaminasi (ALT), aspartato transaminasi (AST) o bilirubina totale ≥ 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Malattia clinicamente significativa o condizione medica diversa dalla FC o condizioni correlate alla FC che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbero la sicurezza del paziente o la qualità dei dati. Ciò include significative malattie ematologiche, epatiche, renali, cardiovascolari e neurologiche. I pazienti con diabete possono partecipare se la loro malattia è sotto buon controllo prima dello screening;
  • Pazienti che non dovrebbero rispettare i requisiti del protocollo o che non dovrebbero completare lo studio come programmato;
  • Precedente randomizzazione in questo studio;
  • Attualmente iscritti a un altro dispositivo sperimentale o sperimentazione farmacologica, o meno di 30 giorni o sei emivite (a seconda di quale dei due sia maggiore) dalla conclusione di un altro dispositivo sperimentale o sperimentazione farmacologica o dalla ricezione di altri trattamenti sperimentali;
  • Abuso cronico di alcol o droghe o qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, lo renda un paziente inaffidabile della sperimentazione o improbabile che completi la sperimentazione;
  • Donne incinte, che allattano o che pianificano una gravidanza durante la sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
2 puff di placebo corrispondente sono stati inalati per via orale tramite l'inalatore Respimat® due volte al giorno per un periodo di trattamento di 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica.
Droga: Placebo
Soluzione per inalazione
Sperimentale: BI 1265162 50 μg b.i.d.
2 puff da 25 microgrammi (μg) BI 1265162 (totale: 50 μg) sono stati inalati per via orale tramite l'inalatore Respimat® due volte al giorno (b.i.d., dose giornaliera: 100 μg) per un periodo di trattamento di 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica.
Droga: BI 1265162
Soluzione per inalazione
Sperimentale: BI 1265162 100 μg b.i.d.
2 puff da 50 microgrammi (μg) BI 1265162 (totale: 100 μg) sono stati inalati per via orale tramite l'inalatore Respimat® due volte al giorno (b.i.d., dose giornaliera: 200 μg) per un periodo di trattamento di 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica.
Droga: BI 1265162
Soluzione per inalazione
Sperimentale: BI 1265162 200 μg b.i.d.
2 puff da 100 microgrammi (μg) BI 1265162 (totale: 200 μg) sono stati inalati per via orale tramite l'inalatore Respimat® due volte al giorno (b.i.d., dose giornaliera: 400 μg) per un periodo di trattamento di 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica.
Droga: BI 1265162
Soluzione per inalazione
Sperimentale: BI 1265162 20 μg b.i.d.
2 puff da 10 microgrammi (μg) BI 1265162 (totale: 20 μg) sono stati inalati per via orale tramite l'inalatore Respimat® due volte al giorno (b.i.d., dose giornaliera: 40 μg) per un periodo di trattamento di 4 settimane in pazienti con fibrosi cistica.
Droga: BI 1265162
Soluzione per inalazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato minimo previsto in 1 secondo (FEV1) dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 30 minuti prima della somministrazione al Giorno 1 (basale) e al Giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Il FEV1 minimo è stato misurato entro 30 minuti prima della somministrazione del farmaco in studio.
30 minuti prima della somministrazione al Giorno 1 (basale) e al Giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI) valutato mediante procedura N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Alla pre-dose al Giorno 1 (basale) e al Giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI) valutato mediante la procedura N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) dopo 4 settimane di trattamento. LCI è stato calcolato come il rapporto tra volume espirato cumulativo (CEV) e capacità funzionale residua (FRC), che era LCI = CEV (millilitro/chilogrammo) / FRC (millilitro/chilogrammo) e quindi, LCI era "Senza unità". La variazione rispetto al basale dopo 4 settimane di trattamento in LCI è stata quindi calcolata come il valore LCI misurato dopo 4 settimane di trattamento al giorno 29 meno il valore LCI misurato al basale il giorno 1.
Alla pre-dose al Giorno 1 (basale) e al Giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale rivisto del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Al giorno 1 (basale) e al giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Il formato adulto/adolescente del CFQ-R è composto da 50 domande (qts) suddivise in 12 domini: funzionamento fisico (8 qts), limitazioni di ruolo (4 qts), vitalità (4 qts), funzionamento emotivo (5 qts), social funzionamento (6 qts), immagine corporea (3 qts), disturbi alimentari (3 qts), carico del trattamento (3 qts), percezione della salute (3 qts), peso (1 qts), sintomi respiratori (7 qts) e apparato digerente (3 quarti). Il punteggio di alcuni quarti viene prima invertito se codificato in modo inverso, in modo che il punteggio per ciascuno dei 50 quarti varia da 1 a 4 punti (meno sintomi). Quindi, un punteggio di dominio per un dominio con N qts viene calcolato come (somma dei punteggi di N qts - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100. Ogni punteggio di dominio varia da 0 a 100 (salute migliore). Il punteggio totale CFQ-R riassume i punteggi del dominio e varia da 0 a 1200 (migliore qualità della vita). È stata segnalata la variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) dopo 4 settimane di trattamento.
Al giorno 1 (basale) e al giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione della tosse e dell'espettorato (CASA-Q) (4 punteggi parziali separati) dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Al giorno 1 (basale) e al giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Il questionario di valutazione dell'espettorato a 20 voci (CASA-Q) consisteva in 4 domini: dominio dei sintomi della tosse (3 elementi), dominio dell'impatto della tosse (8 elementi), dominio dei sintomi dell'espettorato (3 elementi) e dominio dell'impatto dell'espettorato (6 elementi). Il punteggio di ciascun elemento è stato invertito in modo tale che le risposte migliori abbiano un punteggio più alto, che va da 1 (peggiore) a 5 (migliore salute). Per ogni dominio, il punteggio del dominio è stato calcolato sommando i punteggi dei rispettivi item e scalando a un valore compreso tra 0 e 100, con un punteggio più alto associato a meno sintomi/minore impatto dovuto a tosse o espettorato. Sono stati riportati i 4 punteggi di dominio (punteggi secondari).
Al giorno 1 (basale) e al giorno 29 (fine del periodo di trattamento di 4 settimane).
Percentuale di pazienti con eventi avversi (AE) insorti durante il trattamento fino al giorno 36
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) fino alla fine del periodo di trattamento di 4 settimane (giorno 29) più 7 giorni di follow-up, fino a 36 giorni.
È stata segnalata la percentuale di pazienti con qualsiasi evento avverso (AE) emergente dal trattamento fino al giorno 36.
Dal giorno 1 (basale) fino alla fine del periodo di trattamento di 4 settimane (giorno 29) più 7 giorni di follow-up, fino a 36 giorni.
Concentrazione di BI 1265162 nel plasma a 0,083 ore allo stato stazionario dopo la dose 15 (C0,083,ss,15)
Lasso di tempo: A 5 minuti (circa 0,083 ore) dopo la somministrazione allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).
È stata riportata la concentrazione di BI 1265162 nel plasma a 0,083 ore allo stato stazionario dopo la dose 15 (C0,083,ss,15).
A 5 minuti (circa 0,083 ore) dopo la somministrazione allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).
Concentrazione di BI 1265162 nel plasma a 0,083 ore allo stato stazionario dopo la dose 57 (C0,083,ss,57)
Lasso di tempo: A 5 minuti (circa 0,083 ore) dopo la somministrazione allo stato stazionario il Giorno 29 per la dose 57 (dose mattutina il Giorno 29).
È stata riportata la concentrazione di BI 1265162 nel plasma a 0,083 ore allo stato stazionario dopo la dose 57 (C0,083,ss,57).
A 5 minuti (circa 0,083 ore) dopo la somministrazione allo stato stazionario il Giorno 29 per la dose 57 (dose mattutina il Giorno 29).
Concentrazione pre-dose misurata di BI 1265162 nel plasma allo stato stazionario dopo la dose 15 (Cpre,ss, 15)
Lasso di tempo: Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).
È stata segnalata la concentrazione pre-dose misurata di BI 1265162 nel plasma allo stato stazionario dopo la dose 15 (Cpre,ss, 15).
Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).
Concentrazione pre-dose misurata di BI 1265162 nel plasma allo stato stazionario dopo la dose 57 (Cpre,ss, 57)
Lasso di tempo: Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) allo stato stazionario il Giorno 29 per la dose 57 (dose mattutina il Giorno 29).
È stata segnalata la concentrazione pre-dose misurata di BI 1265162 nel plasma allo stato stazionario dopo la dose 57 (Cpre,ss, 57).
Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) allo stato stazionario il Giorno 29 per la dose 57 (dose mattutina il Giorno 29).
Area sotto la curva concentrazione-tempo di BI 1265162 nel plasma da 0 a 4 ore allo stato stazionario dopo la dose 15 (AUC0-4,ss,15)
Lasso di tempo: Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) e 5 minuti (min), 30 min, 1 ora e 4 ore dopo la somministrazione allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).
È stata segnalata l'area sotto la curva concentrazione-tempo di BI 1265162 nel plasma da 0 a 4 ore allo stato stazionario dopo la dose 15 (AUC0-4,ss,15).
Alla pre-dose (assunta entro 60 minuti prima della somministrazione) e 5 minuti (min), 30 min, 1 ora e 4 ore dopo la somministrazione allo stato stazionario il giorno 8 per la dose 15 (dose mattutina il giorno 8).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

16 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

24 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dopo che lo studio è stato completato e il manoscritto principale è stato accettato per la pubblicazione, i ricercatori possono utilizzare il seguente link https://trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ clinic_submission_documents.html per richiedere l'accesso ai documenti dello studio clinico relativi a questo studio e dopo aver firmato un "Accordo di condivisione dei documenti". Inoltre, i ricercatori possono utilizzare il seguente link http://trials.boehringeringelheim. com/ per reperire informazioni al fine di richiedere l'accesso ai dati dello studio clinico, per questo e per gli altri studi elencati, previa presentazione di una proposta di ricerca e secondo le modalità indicate nel sito web. I dati condivisi sono i set di dati grezzi degli studi clinici.

Periodo di condivisione IPD

Dopo che tutte le attività normative sono state completate negli Stati Uniti e nell'UE per il prodotto e l'indicazione e dopo che il manoscritto principale è stato accettato per la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Per i documenti di studio - previa sottoscrizione di un 'Document Sharing Agreement'. Per i dati dello studio - 1. dopo l'invio e l'approvazione della proposta di ricerca (verranno effettuati controlli sia dal comitato di revisione indipendente che dallo sponsor, inclusa la verifica che l'analisi pianificata non sia in contrasto con il piano di pubblicazione dello sponsor); 2. e alla firma di un 'Accordo di condivisione dei dati'.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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