En 4-veckors studie för att testa olika doser av BI 1265162 hos ungdomar och vuxna med cystisk fibros med hjälp av Respimat®-inhalatorn - BALANCE - CF™1

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga patienter, 12 år eller äldre vid screening;

• Dokumenterad diagnos av cystisk fibros inklusive:

  • positiv svettklorid ≥ 60 mEq/L, genom pilokarpinjontofores ELLER
  • genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med cystisk fibros åtföljd av en eller flera kliniska egenskaper med cystisk fibros-fenotyp;
• Patienter som kan utföra acceptabla spirometriska manövrar enligt American Thoracic Society (ATS) standarder;
• FEV1 ≥ 40 % och ≤ 90 % av förutsagda värden vid screening och fördos vid besök 2;
• Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste vara villiga och kunna använda mycket effektiva preventivmetoder enligt ICH M3 (R2) som resulterar i en misslyckandefrekvens på mindre än 1 % per år när de används konsekvent och korrekt. En lista över preventivmetoder som uppfyller dessa kriterier finns i informationen om patienten (eller patientens vårdnadshavare).
• Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke och samtycke i enlighet med ICH Harmonized Guideline for Good Clinical Practice (GCP) och lokal lagstiftning före antagning i prövningen.

Exklusions kriterier:

• Bevis på akut övre eller nedre luftvägsinfektion inom 4 veckor före randomisering baserat på utredarens bedömning;
• Lungexacerbation som kräver användning av i.v./orala/inhalerade antibiotika eller orala kortikosteroider inom 4 veckor före randomisering;
• Patienter med anamnes på akut tubulär nekros (ATN);
• Varje dokumenterad aktiv eller misstänkt malignitet eller historia av malignitet inom 5 år före screening, förutom lämpligt behandlat basalcellscancer i huden eller in situ-karcinom i livmoderhalsen;
• Patienter som inte kan inhalera testläkemedlet på ett lämpligt sätt från Respimat®-inhalatorn baserat på utredarens bedömning;
• Patienter som har påbörjat en ny kronisk medicinering för CF inom 4 veckor efter randomisering;
• Patienter som tidigare fått en lungtransplantation eller patienter som för närvarande står på väntelista för att få en lungtransplantation;
• Patienter med en betydande historia av allergi/överkänslighet (inklusive läkemedelsallergi) som bedöms vara relevant för prövningen enligt bedömningen av utredaren eller med en känd överkänslighet mot prövningsläkemedlet eller dess komponenter. "Betydlighet" avser i detta sammanhang varje ökad risk för överkänslighetsreaktioner på provmedicinering;

• Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screening som bedömts av utredaren, eller något av följande:

  • Kalium > övre normalgräns (ULN) i icke-hemolyserat blod
  • Onormal njurfunktion definieras som uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m²
  • Onormal leverfunktion, definierad av serumnivån av antingen alanintransaminas (ALT), aspartattransaminas (AST) eller total bilirubin ≥ 3 x övre normalgräns (ULN)
• Kliniskt signifikant sjukdom eller medicinskt tillstånd annat än CF eller CF-relaterade tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle äventyra patientens säkerhet eller datakvaliteten. Detta inkluderar betydande hematologiska, lever-, njur-, kardiovaskulära och neurologiska sjukdomar. Patienter med diabetes kan delta om deras sjukdom är under god kontroll före screening;
• Patienter som inte förväntas följa protokollkraven eller inte förväntas slutföra prövningen som planerat;
• Tidigare randomisering i denna studie;
• För närvarande inskriven i en annan prövningsapparat eller läkemedelsprövning, eller mindre än 30 dagar eller sex halveringstider (beroende på vilket som är längst) sedan avslutandet av en annan prövningsapparat eller läkemedelsprövning(ar), eller fått annan prövningsbehandling;
• Kroniskt alkohol- eller drogmissbruk eller något tillstånd som, enligt utredarens åsikt, gör dem till en opålitlig prövningspatient eller osannolikt att slutföra prövningen;
• Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under rättegången.