Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En 4-ukers studie for å teste forskjellige doser av BI 1265162 hos ungdom og voksne med cystisk fibrose ved bruk av Respimat®-inhalatoren - BALANCE - CF™1

11. mai 2021 oppdatert av: Boehringer Ingelheim

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert og parallell gruppeforsøk for å evaluere effektivitet og sikkerhet av to ganger daglige inhalerte doser av BI 1265162 levert av Respimat®-inhalator som tilleggsbehandling til standardbehandling over 4 uker hos pasienter med cystisk fibrose - BALANSE - CF™ 1

Hovedmålet med denne studien er å vurdere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til to ganger daglig inhalerte doser av BI 1265162 levert av Respimat® inhalator versus placebo hos ungdom og voksne pasienter med cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • HOP Perharidy
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, Tyskland, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter, 12 år eller eldre ved screening;

  • Dokumentert diagnose av cystisk fibrose inkludert:

    • positivt svetteklorid ≥ 60 mEq/L, ved pilokarpiniontoforese ELLER
    • genotype med 2 identifiserbare mutasjoner i samsvar med cystisk fibrose ledsaget av ett eller flere kliniske trekk med cystisk fibrose-fenotype;
  • Pasienter i stand til å utføre akseptable spirometriske manøvrer i henhold til American Thoracic Society (ATS) standarder;
  • FEV1 ≥ 40 % og ≤ 90 % av predikerte verdier ved screening og forhåndsdosering ved besøk 2;
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må være villige og i stand til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder i henhold til ICH M3 (R2) som resulterer i en feilrate på mindre enn 1 % per år når de brukes konsekvent og riktig. En liste over prevensjonsmetoder som oppfyller disse kriteriene er gitt i pasientinformasjonen (eller pasientens juridiske verge);
  • Signert og datert skriftlig informert samtykke og samtykke i samsvar med ICH Harmonized Guideline for Good Clinical Practice (GCP) og lokal lovgivning før opptak i forsøket.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon innen 4 uker før randomisering basert på etterforskerens vurdering;
  • Lungeforverring som krever bruk av i.v./orale/inhalerte antibiotika eller orale kortikosteroider innen 4 uker før randomisering;
  • Pasienter med anamnese med akutt tubulær nekrose (ATN);
  • Enhver dokumentert aktiv eller mistenkt malignitet eller historie med malignitet innen 5 år før screening, bortsett fra passende behandlet basalcellekarsinom i huden eller in situ karsinom i livmorhalsen;
  • Pasienter som ikke er i stand til å inhalere utprøvingsmedisin på en passende måte fra Respimat®-inhalatoren basert på etterforskerens vurdering;
  • Pasienter som har startet en ny kronisk medisin for CF innen 4 uker etter randomisering;
  • Pasienter som tidligere har fått lungetransplantasjon eller pasienter som i dag står på venteliste for å få lungetransplantasjon;
  • Pasienter med en betydelig anamnes på allergi/overfølsomhet (inkludert medikamentallergi) som anses som relevant for studien som bedømt av etterforskeren eller med kjent overfølsomhet overfor utprøvde legemiddel eller dets komponenter. "Betydning" refererer i denne sammenheng til enhver økt risiko for overfølsomhetsreaksjon på utprøvde medisiner;

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screening som bedømt av etterforskeren, eller noen av følgende:

    • Kalium > øvre normalgrense (ULN) i ikke-hemolysert blod
    • Unormal nyrefunksjon definert som estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m²
    • Unormal leverfunksjon, definert av serumnivå av enten alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST) eller total bilirubin ≥ 3 x øvre normalgrense (ULN)
  • Klinisk signifikant sykdom eller medisinsk tilstand annet enn CF eller CF-relaterte tilstander som etter utforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller datakvaliteten. Dette inkluderer betydelig hematologisk, lever-, nyre-, kardiovaskulær og nevrologisk sykdom. Pasienter med diabetes kan delta hvis sykdommen deres er under god kontroll før screening;
  • Pasienter som ikke forventes å overholde protokollkravene eller ikke forventes å fullføre studien som planlagt;
  • Tidligere randomisering i denne studien;
  • For tiden registrert i en annen undersøkelsesenhet eller medikamentutprøving, eller mindre enn 30 dager eller seks halveringstider (den som er størst) siden avsluttet en annen undersøkelsesenhet eller medikamentforsøk(er), eller mottatt annen(e) undersøkelsesbehandling(er);
  • Kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk eller enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, gjør dem til en upålitelig prøvepasient eller usannsynlig å fullføre prøven;
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide mens de er i rettssaken.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
2 drag av matchende placebo ble inhalert via Respimat®-inhalatoren to ganger daglig i en behandlingsperiode på 4 uker hos pasienter med cystisk fibrose.
Legemiddel: Placebo
Inhalasjonsløsning
Eksperimentell: BI 1265162 50 μg b.i.d.
2 drag på 25 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 50 μg) ble inhalert via Respimat®-inhalatoren to ganger daglig (b.i.d., daglig dose: 100 μg) for en behandlingsperiode på 4 uker inneliggende pasienter med cystisk fibrose.
Legemiddel: BI 1265162
Inhalasjonsløsning
Eksperimentell: BI 1265162 100 μg b.i.d.
2 drag på 50 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 100 μg) ble inhalert via Respimat®-inhalatoren to ganger daglig (b.i.d., daglig dose: 200 μg) for en behandlingsperiode på 4 uker inneliggende pasienter med cystisk fibrose.
Legemiddel: BI 1265162
Inhalasjonsløsning
Eksperimentell: BI 1265162 200 μg b.i.d.
2 drag på 100 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 200 μg) ble inhalert via Respimat®-inhalatoren to ganger daglig (b.i.d., daglig dose: 400 μg) for en behandlingsperiode på 4 uker hos pasienter med cystisk fibrose.
Legemiddel: BI 1265162
Inhalasjonsløsning
Eksperimentell: BI 1265162 20 μg b.i.d.
2 drag på 10 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 20 μg) ble inhalert via Respimat®-inhalatoren to ganger daglig (b.i.d., daglig dose: 40 μg) for en behandlingsperiode på 4 uker inneliggende pasienter med cystisk fibrose.
Legemiddel: BI 1265162
Inhalasjonsløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i prosent predikert trough forceret ekspiratorisk volum på 1 sekund (FEV1) etter 4 ukers behandling
Tidsramme: 30 minutter før dosering på dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).
Trough FEV1 ble målt innen 30 minutter før dosering av studiemedisin.
30 minutter før dosering på dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) vurdert ved N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) prosedyre etter 4 ukers behandling
Tidsramme: Ved forhåndsdosering på dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutten av 4-ukers behandlingsperiode).
Endring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) vurdert ved N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) prosedyre etter 4 ukers behandling ble rapportert. LCI ble beregnet som forholdet mellom kumulativt utløpt volum (CEV) og funksjonell gjenværende kapasitet (FRC), som var LCI = CEV (milliliter/kilogram) / FRC (milliliter/kilogram) og følgelig var LCI "Unitless". Endringen fra baseline etter 4 ukers behandling i LCI ble deretter beregnet som LCI-verdien målt etter 4 ukers behandling på dag 29 minus LCI-verdien målt ved baseline på dag 1.
Ved forhåndsdosering på dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutten av 4-ukers behandlingsperiode).
Endring fra baseline i spørreskjema for cystisk fibrose revidert (CFQ-R) total poengsum etter 4 ukers behandling
Tidsramme: På dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).
Voksen/ungdomsformatet til CFQ-R består av 50 spørsmål (qts) som er delt inn i 12 domener: Fysisk funksjon(8 qts), rollebegrensninger(4 qts), vitalitet(4 qts), emosjonell funksjon(5 qts), sosial funksjon (6 kv), kroppsbilde (3 kv), spiseforstyrrelse (3 kv), behandlingsbyrde (3 kv), helseoppfatninger (3 kv), vekt (1 kv), luftveissymptomer (7 kv) og fordøyelsessystem (3 qts). Poengsummen til noen qts reverseres først hvis den reverseres kodet, slik at poengsummen for hver av de 50 qts varierer fra 1 til 4 poeng (mindre symptomer). Deretter beregnes en domenepoengsum for et domene med N qts som (summen av poengsummene til N qts - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100. Hver domenepoengsum varierer fra 0 til 100 (bedre helse). Totalpoengsummen for CFQ-R summerer domenepoengene og varierer fra 0 til 1200 (bedre livskvalitet). Endringen fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) totalscore etter 4 ukers behandling ble rapportert.
På dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).
Endring fra baseline i spørreskjema for vurdering av hoste og sputum (CASA-Q) (4 separate delpoeng) etter 4 ukers behandling
Tidsramme: På dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).
Sputum Assessment Questionnaire (CASA-Q) med 20 elementer besto av 4 domener: Hostesymptomerdomene (3 elementer), Hostepåvirkningsdomene (8 elementer), Sputumsymptomerdomene (3 elementer) og Sputum Impact Domain (6 elementer). Poengsummen for hvert element har blitt reversert slik at bedre svar har høyere poengsum, som varierer fra 1 (dårligere) til 5 (bedre helse). For hvert domene ble domenepoengsummen beregnet ved å summere poengsummene til de respektive elementene og skalere til en verdi fra 0 til 100, med høyere score assosiert med færre symptomer/mindre påvirkning på grunn av hoste eller oppspytt. De 4 domene-skårene (sub-skårene) ble rapportert.
På dag 1 (grunnlinje) og dag 29 (slutt på 4-ukers behandlingsperiode).
Prosentandel av pasienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE) frem til dag 36
Tidsramme: Fra dag 1 (baseline) til slutten av 4 ukers behandlingsperiode (dag 29) pluss 7 dagers oppfølging, opptil 36 dager.
Prosentandelen av pasienter med eventuelle behandlingsfremkomne bivirkninger (AE) frem til dag 36 ble rapportert.
Fra dag 1 (baseline) til slutten av 4 ukers behandlingsperiode (dag 29) pluss 7 dagers oppfølging, opptil 36 dager.
Konsentrasjon av BI 1265162 i plasma ved 0,083 timer ved stabil tilstand etter dose 15 (C0,083,ss,15)
Tidsramme: 5 minutter (rundt 0,083 timer) etter dosering ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).
Konsentrasjon av BI 1265162 i plasma ved 0,083 timer ved steady state etter dose 15 (C0,083,ss,15) ble rapportert.
5 minutter (rundt 0,083 timer) etter dosering ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).
Konsentrasjon av BI 1265162 i plasma ved 0,083 timer ved stabil tilstand etter dose 57 (C0,083,ss,57)
Tidsramme: 5 minutter (rundt 0,083 timer) etter dosering ved steady state på dag 29 for dose 57 (morgendose på dag 29).
Konsentrasjon av BI 1265162 i plasma ved 0,083 timer ved steady state etter dose 57 (C0,083,ss,57) ble rapportert.
5 minutter (rundt 0,083 timer) etter dosering ved steady state på dag 29 for dose 57 (morgendose på dag 29).
Konsentrasjon før dose målt av BI 1265162 i plasma ved stabil tilstand etter dose 15 (Cpre,ss, 15)
Tidsramme: Ved forhåndsdose (tatt innen 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).
Pre-dose konsentrasjon målt av BI 1265162 i plasma ved steady state etter dose 15 (Cpre,ss, 15) ble rapportert.
Ved forhåndsdose (tatt innen 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).
Konsentrasjon før dose målt av BI 1265162 i plasma ved stabil tilstand etter dose 57 (Cpre,ss, 57)
Tidsramme: Ved forhåndsdose (tatt innen 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 29 for dose 57 (morgendose på dag 29).
Før dosekonsentrasjon målt av BI 1265162 i plasma ved steady state etter dose 57 (Cpre,ss, 57) ble rapportert.
Ved forhåndsdose (tatt innen 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 29 for dose 57 (morgendose på dag 29).
Areal under konsentrasjon-tidskurven til BI 1265162 i plasma fra 0 til 4 timer ved stabil tilstand etter dose 15 (AUC0-4,ss,15)
Tidsramme: Ved førdose (tatt innen 60 minutter før dosering) og 5 minutter (min), 30 minutter, 1 time og 4 timer etter dosering ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).
Areal under konsentrasjon-tid-kurven for BI 1265162 i plasma fra 0 til 4 timer ved steady state etter dose 15 (AUC0-4,ss,15) ble rapportert.
Ved førdose (tatt innen 60 minutter før dosering) og 5 minutter (min), 30 minutter, 1 time og 4 timer etter dosering ved steady state på dag 8 for dose 15 (morgendose på dag 8).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

24. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Etter at studien er fullført og hovedmanuskriptet er akseptert for publisering, kan forskere bruke denne følgende lenken https:// trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ clinical_submission_documents.html for å be om tilgang til de kliniske studiedokumentene angående denne studien, og etter en signert "Document Sharing Agreement". Forskere kan også bruke følgende lenke http://trials.boehringeringelheim. com/ for å finne informasjon for å be om tilgang til de kliniske studiedataene, for denne og andre listede studier, etter innsending av et forskningsforslag og i henhold til vilkårene som er skissert på nettstedet. Dataene som deles, er de rå kliniske studiedatasettene.

IPD-delingstidsramme

Etter at alle regulatoriske aktiviteter er fullført i USA og EU for produktet og indikasjonen, og etter at det primære manuskriptet er akseptert for publisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

For studiedokumenter - ved signering av en 'Dokumentdelingsavtale'. For studiedata - 1. etter innsending og godkjenning av forskningsforslaget (kontroller vil bli utført av både det uavhengige granskingspanelet og sponsoren, inkludert å kontrollere at den planlagte analysen ikke konkurrerer med sponsorens publiseringsplan); 2. og ved signering av en 'Datadelingsavtale'.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere