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Une étude de 4 semaines pour tester différentes doses de BI 1265162 chez des adolescents et des adultes atteints de mucoviscidose à l'aide de l'inhalateur Respimat® - BALANCE - CF™1

11 mai 2021 mis à jour par: Boehringer Ingelheim

Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de doses inhalées deux fois par jour de BI 1265162 administrées par l'inhalateur Respimat® en tant que traitement complémentaire à la norme de soins sur 4 semaines chez des patients atteints de fibrose kystique - ÉQUILIBRE - CF™ 1

L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de doses inhalées deux fois par jour de BI 1265162 administrées par l'inhalateur Respimat® par rapport à un placebo chez des adolescents et des adultes atteints de mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Allemagne, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, Allemagne, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • France
      • Montpellier, France, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, France, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, France, 29684
        • HOP Perharidy
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, Suède, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus
  • États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins ou féminins, âgés de 12 ans ou plus au moment du dépistage ;

  • Diagnostic documenté de la fibrose kystique, y compris :

    • chlorure de sueur positif ≥ 60 mEq/L, par iontophorèse à la pilocarpine OU
    • génotype avec 2 mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose accompagnées d'une ou plusieurs caractéristiques cliniques avec le phénotype de la mucoviscidose ;
  • Patients capables d'effectuer des manœuvres spirométriques acceptables selon les normes de l'American Thoracic Society (ATS) ;
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % des valeurs prédites lors du dépistage et avant la dose lors de la visite 2 ;
  • Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent être disposées et capables d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces selon l'ICH M3 (R2) qui entraînent un taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées de manière cohérente et correcte. Une liste des méthodes de contraception répondant à ces critères est fournie dans la notice patient (ou tuteur légal du patient) ;
  • Consentement éclairé écrit signé et daté et assentiment conformément aux directives harmonisées de l'ICH pour les bonnes pratiques cliniques (GCP) et à la législation locale avant l'admission à l'essai.

Critère d'exclusion:

  • Preuve d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures dans les 4 semaines précédant la randomisation selon le jugement de l'investigateur ;
  • Exacerbation pulmonaire nécessitant l'utilisation d'antibiotiques i.v./oraux/inhalés ou de corticostéroïdes oraux dans les 4 semaines précédant la randomisation ;
  • Patients ayant des antécédents de nécrose tubulaire aiguë (ATN);
  • Toute malignité active ou suspectée documentée ou antécédent de malignité dans les 5 ans précédant le dépistage, à l'exception du carcinome basocellulaire de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus correctement traité ;
  • Patients incapables d'inhaler le médicament à l'essai de manière appropriée à partir de l'inhalateur Respimat® selon le jugement de l'investigateur ;
  • Les patients qui ont commencé un nouveau médicament chronique pour la mucoviscidose dans les 4 semaines suivant la randomisation ;
  • Les patients qui ont déjà reçu une greffe de poumon ou les patients qui sont actuellement sur une liste d'attente pour recevoir une greffe de poumon ;
  • Patients ayant des antécédents significatifs d'allergie / d'hypersensibilité (y compris une allergie médicamenteuse) jugée pertinente pour l'essai, selon le jugement de l'investigateur, ou présentant une hypersensibilité connue au médicament à l'essai ou à ses composants. "Importance" dans ce contexte fait référence à tout risque accru de réaction d'hypersensibilité au médicament d'essai ;

  • Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative lors du dépistage, jugée par l'investigateur, ou l'un des éléments suivants :

    • Potassium > limite supérieure de la normale (LSN) dans le sang non hémolysé
    • Fonction rénale anormale définie comme le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 60 ml/min/1,73 m²
    • Fonction hépatique anormale, définie par un taux sérique d'alanine transaminase (ALT), d'aspartate transaminase (AST) ou de bilirubine totale ≥ 3 x la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Maladie ou condition médicale cliniquement significative autre que la mucoviscidose ou des conditions liées à la mucoviscidose qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du patient ou la qualité des données. Cela comprend les maladies hématologiques, hépatiques, rénales, cardiovasculaires et neurologiques importantes. Les patients diabétiques peuvent participer si leur maladie est bien maîtrisée avant le dépistage ;
  • Patients dont on ne s'attend pas à ce qu'ils se conforment aux exigences du protocole ou dont on ne s'attend pas à ce qu'ils terminent l'essai comme prévu ;
  • Randomisation précédente dans cet essai ;
  • Actuellement inscrit dans un autre dispositif expérimental ou essai de médicament, ou moins de 30 jours ou six demi-vies (selon la plus grande des deux) depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou d'un ou plusieurs essais de médicament, ou la réception d'autres traitements expérimentaux ;
  • Abus chronique d'alcool ou de drogues ou toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, en fait un patient d'essai peu fiable ou peu susceptible de terminer l'essai ;
  • Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui envisagent de devenir enceintes pendant l'essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
2 bouffées du placebo correspondant ont été inhalées par voie orale via l'inhalateur Respimat® deux fois par jour pendant une période de traitement de 4 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose.
Médicament: Placebo
Solution pour inhalation
Expérimental: BI 1265162 50 μg b.i.d.
2 bouffées de 25 microgrammes (μg) de BI 1265162 (Total : 50 μg) ont été inhalées par voie orale via l'inhalateur Respimat® deux fois par jour (b.i.d., dose quotidienne : 100 μg) pendant une période de traitement de 4 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose.
Médicament: BI 1265162
Solution pour inhalation
Expérimental: BI 1265162 100 μg b.i.d.
2 bouffées de 50 microgrammes (μg) BI 1265162 (Total : 100 μg) ont été inhalées par voie orale via l'inhalateur Respimat® deux fois par jour (b.i.d., dose quotidienne : 200 μg) pendant une période de traitement de 4 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose.
Médicament: BI 1265162
Solution pour inhalation
Expérimental: BI 1265162 200 μg b.i.d.
2 bouffées de 100 microgrammes (μg) BI 1265162 (Total : 200 μg) ont été inhalées par voie orale via l'inhalateur Respimat® deux fois par jour (b.i.d., dose quotidienne : 400 μg) pendant une période de traitement de 4 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose.
Médicament: BI 1265162
Solution pour inhalation
Expérimental: BI 1265162 20 μg b.i.d.
2 bouffées de 10 microgrammes (μg) BI 1265162 (Total : 20 μg) ont été inhalées par voie orale via l'inhalateur Respimat® deux fois par jour (b.i.d., dose quotidienne : 40 μg) pendant une période de traitement de 4 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose.
Médicament: BI 1265162
Solution pour inhalation

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ en pourcentage du volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (FEV1) après 4 semaines de traitement
Délai: 30 minutes avant l'administration du jour 1 (ligne de base) et du jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Le VEMS résiduel a été mesuré dans les 30 minutes précédant l'administration du médicament à l'étude.
30 minutes avant l'administration du jour 1 (ligne de base) et du jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de clairance pulmonaire (ICL) évalué par la procédure N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) après 4 semaines de traitement
Délai: À la pré-dose au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Un changement par rapport à la ligne de base de l'indice de clairance pulmonaire (LCI) évalué par la procédure N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) après 4 semaines de traitement a été signalé. LCI a été calculé comme le rapport du volume expiré cumulé (CEV) à la capacité résiduelle fonctionnelle (FRC), qui était LCI = CEV (millilitre/kilogramme) / FRC (millilitre/kilogramme) et par conséquent, LCI était « sans unité ». Le changement par rapport au départ après 4 semaines de traitement du LCI a ensuite été calculé comme la valeur du LCI mesurée après 4 semaines de traitement au jour 29 moins la valeur du LCI mesurée au départ le jour 1.
À la pré-dose au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Changement par rapport au départ dans le score total révisé du questionnaire sur la fibrose kystique (CFQ-R) après 4 semaines de traitement
Délai: Au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Le format adulte/adolescent du CFQ-R se compose de 50 questions (qts) réparties en 12 domaines : fonctionnement physique (8 qts), limitations de rôle (4 qts), vitalité (4 qts), fonctionnement émotionnel (5 qts), social fonctionnement (6 pintes), image corporelle (3 pintes), troubles de l'alimentation (3 pintes), fardeau du traitement (3 pintes), perceptions de la santé (3 pintes), poids (1 pinte), symptômes respiratoires (7 pintes) et système digestif (3 pintes). Le score de certains qts est d'abord inversé s'il est codé inversé, de sorte que le score de chacun des 50 qts varie de 1 à 4 points (moins de symptômes). Ensuite, un score de domaine pour un domaine avec N qts est calculé comme (somme des scores des N qts - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100. Chaque score de domaine varie de 0 à 100 (meilleure santé). Le score total du CFQ-R résume les scores du domaine et varie de 0 à 1200 (meilleure qualité de vie). Le changement par rapport au départ du score total du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) après 4 semaines de traitement a été signalé.
Au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire d'évaluation de la toux et des expectorations (CASA-Q) (4 sous-scores distincts) après 4 semaines de traitement
Délai: Au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Le questionnaire d'évaluation des expectorations (CASA-Q) en 20 éléments comprenait 4 domaines : le domaine des symptômes de la toux (3 éléments), le domaine de l'impact de la toux (8 éléments), le domaine des symptômes de l'expectoration (3 éléments) et le domaine de l'impact de l'expectoration (6 éléments). Le score de chaque élément a été inversé de sorte que les meilleures réponses ont un score plus élevé, qui va de 1 (pire) à 5 (meilleure santé). Pour chaque domaine, le score du domaine a été calculé en additionnant les scores des éléments respectifs et en les échelonnant à une valeur allant de 0 à 100, le score le plus élevé étant associé à moins de symptômes/moins d'impact dû à la toux ou aux expectorations. Les scores des 4 domaines (sous-scores) ont été rapportés.
Au jour 1 (ligne de base) et au jour 29 (fin de la période de traitement de 4 semaines).
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement jusqu'au jour 36
Délai: Du jour 1 (ligne de base) jusqu'à la fin de la période de traitement de 4 semaines (jour 29) plus 7 jours de suivi, jusqu'à 36 jours.
Le pourcentage de patients présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement jusqu'au jour 36 a été signalé.
Du jour 1 (ligne de base) jusqu'à la fin de la période de traitement de 4 semaines (jour 29) plus 7 jours de suivi, jusqu'à 36 jours.
Concentration de BI 1265162 dans le plasma à 0,083 heure à l'état d'équilibre après la dose 15 (C0,083, ss, 15)
Délai: À 5 minutes (environ 0,083 heure) après l'administration à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).
La concentration de BI 1265162 dans le plasma à 0,083 heure à l'état d'équilibre après la dose 15 (C0,083, ss, 15) a été rapportée.
À 5 minutes (environ 0,083 heure) après l'administration à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).
Concentration de BI 1265162 dans le plasma à 0,083 heure à l'état d'équilibre après la dose 57 (C0,083, ss, 57)
Délai: À 5 minutes (environ 0,083 heure) après l'administration à l'état d'équilibre au jour 29 pour la dose 57 (dose du matin au jour 29).
La concentration de BI 1265162 dans le plasma à 0,083 heure à l'état d'équilibre après la dose 57 (C0,083, ss, 57) a été rapportée.
À 5 minutes (environ 0,083 heure) après l'administration à l'état d'équilibre au jour 29 pour la dose 57 (dose du matin au jour 29).
Concentration pré-dose mesurée de BI 1265162 dans le plasma à l'état d'équilibre après la dose 15 (Cpre, ss, 15)
Délai: À la pré-dose (prise dans les 60 minutes précédant l'administration) à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).
La concentration pré-dose mesurée de BI 1265162 dans le plasma à l'état d'équilibre après la dose 15 (Cpre, ss, 15) a été rapportée.
À la pré-dose (prise dans les 60 minutes précédant l'administration) à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).
Concentration pré-dose mesurée de BI 1265162 dans le plasma à l'état d'équilibre après la dose 57 (Cpre, ss, 57)
Délai: À la pré-dose (prise dans les 60 minutes précédant l'administration) à l'état d'équilibre le jour 29 pour la dose 57 (dose du matin le jour 29).
La concentration pré-dose mesurée de BI 1265162 dans le plasma à l'état d'équilibre après la dose 57 (Cpre, ss, 57) a été rapportée.
À la pré-dose (prise dans les 60 minutes précédant l'administration) à l'état d'équilibre le jour 29 pour la dose 57 (dose du matin le jour 29).
Aire sous la courbe concentration-temps du BI 1265162 dans le plasma de 0 à 4 heures à l'état d'équilibre après la dose 15 (AUC0-4, ss, 15)
Délai: À la pré-dose (prise dans les 60 minutes avant l'administration) et 5 minutes (min), 30 min, 1 heure et 4 heures après l'administration à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).
L'aire sous la courbe concentration-temps du BI 1265162 dans le plasma de 0 à 4 heures à l'état d'équilibre après la dose 15 (ASC0-4, ss, 15) a été rapportée.
À la pré-dose (prise dans les 60 minutes avant l'administration) et 5 minutes (min), 30 min, 1 heure et 4 heures après l'administration à l'état d'équilibre le jour 8 pour la dose 15 (dose du matin le jour 8).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boehringer Ingelheim

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

24 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2019

Première publication (Réel)

16 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Une fois l'étude terminée et le manuscrit principal accepté pour publication, les chercheurs peuvent utiliser ce lien suivant https://trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ clinical_submission_documents.html pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et sur la signature d'un "Accord de partage de documents". Les chercheurs peuvent également utiliser le lien suivant http://trials.boehringeringelheim. com/ pour trouver des informations afin de demander l'accès aux données de l'étude clinique, pour cette étude et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et selon les conditions décrites sur le site Web. Les données partagées sont les ensembles de données brutes des études cliniques.

Délai de partage IPD

Une fois que toutes les activités réglementaires sont terminées aux États-Unis et dans l'UE pour le produit et l'indication, et après que le manuscrit principal a été accepté pour publication.

Critères d'accès au partage IPD

Pour les documents d'étude - à la signature d'un «accord de partage de documents». Pour les données d'étude - 1. après la soumission et l'approbation de la proposition de recherche (des vérifications seront effectuées à la fois par le comité d'examen indépendant et le promoteur, notamment en vérifiant que l'analyse prévue n'entre pas en concurrence avec le plan de publication du promoteur) ; 2. et à la signature d'un 'Accord de partage de données'.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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