Un estudio de 4 semanas para probar diferentes dosis de BI 1265162 en adolescentes y adultos con fibrosis quística usando el inhalador Respimat® - BALANCE - CF™1

Criterios de inclusión:

• Pacientes masculinos o femeninos, de 12 años de edad o más en el momento de la selección;

• Diagnóstico documentado de fibrosis quística que incluye:

  • cloruro de sudor positivo ≥ 60 mEq/L, por iontoforesis de pilocarpina O
  • genotipo con 2 mutaciones identificables compatibles con fibrosis quística acompañadas de una o más características clínicas con fenotipo de fibrosis quística;
• Pacientes capaces de realizar maniobras espirométricas aceptables de acuerdo con los estándares de la American Thoracic Society (ATS);
• FEV1 ≥ 40 % y ≤ 90 % de los valores previstos en la selección y antes de la dosis en la Visita 2;
• Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben estar dispuestas y ser capaces de usar métodos anticonceptivos altamente efectivos según ICH M3 (R2) que resulten en una tasa de falla de menos del 1% por año cuando se usan de manera consistente y correcta. Se proporciona una lista de métodos anticonceptivos que cumplen estos criterios en la información del paciente (o del tutor legal del paciente);
• Consentimiento informado por escrito firmado y fechado y asentimiento de acuerdo con la Guía armonizada de buenas prácticas clínicas (BPC) de la ICH y la legislación local antes de la admisión en el ensayo.

Criterio de exclusión:

• Evidencia de infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores en las 4 semanas anteriores a la aleatorización según el criterio del investigador;
• Exacerbación pulmonar que requiere el uso de antibióticos i.v./orales/inhalados o corticosteroides orales dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización;
• Pacientes con antecedentes de Necrosis Tubular Aguda (ATN);
• Cualquier malignidad activa o sospechosa documentada o antecedentes de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la selección, excepto carcinoma de células basales de la piel o carcinoma in situ de cuello uterino adecuadamente tratado;
• Pacientes que no pueden inhalar el fármaco del ensayo de manera adecuada del inhalador Respimat® según el criterio del investigador;
• Pacientes que han comenzado una nueva medicación crónica para la FQ dentro de las 4 semanas posteriores a la aleatorización;
• Pacientes que hayan recibido previamente un trasplante de pulmón o pacientes que actualmente se encuentran en lista de espera para recibir un trasplante de pulmón;
• Pacientes con antecedentes significativos de alergia/hipersensibilidad (incluida la alergia a medicamentos) que se considere relevante para el ensayo a juicio del investigador o con una hipersensibilidad conocida al fármaco del ensayo o a sus componentes. "Importancia" en este contexto se refiere a cualquier aumento del riesgo de reacción de hipersensibilidad a la medicación del ensayo;

• Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la selección según lo juzgado por el investigador, o cualquiera de los siguientes:

  • Potasio > límite superior de lo normal (ULN) en sangre no hemolizada
  • Función renal anormal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 60 ml/min/1,73 m²
  • Función hepática anormal, definida por el nivel sérico de alanina transaminasa (ALT), aspartato transaminasa (AST) o bilirrubina total ≥ 3 veces el límite superior normal (LSN)
• Enfermedad clínicamente significativa o condición médica distinta de la FQ o condiciones relacionadas con la FQ que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos. Esto incluye enfermedades hematológicas, hepáticas, renales, cardiovasculares y neurológicas significativas. Los pacientes con diabetes pueden participar si su enfermedad está bien controlada antes de la selección;
• Pacientes que no se espera que cumplan con los requisitos del protocolo o que no se espera que completen el ensayo según lo programado;
• Asignación al azar previa en este ensayo;
• Actualmente inscrito en otro dispositivo de investigación o ensayo de drogas, o menos de 30 días o seis vidas medias (lo que sea mayor) desde que finalizó otro dispositivo de investigación o ensayo de drogas, o recibió otro tratamiento de investigación;
• Abuso crónico de alcohol o drogas o cualquier condición que, en opinión del investigador, los convierte en pacientes de prueba poco confiables o con pocas probabilidades de completar la prueba;
• Mujeres que están embarazadas, amamantando o que planean quedar embarazadas durante el ensayo.