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Respimat® 흡입기 - BALANCE - CF™1를 사용하여 낭포성 섬유증이 있는 청소년 및 성인에서 다양한 용량의 BI 1265162를 테스트하기 위한 4주 연구

2021년 5월 11일 업데이트: Boehringer Ingelheim

낭포성 섬유증 환자에서 4주 동안 표준 치료에 대한 추가 요법으로 Respimat® 흡입기로 전달된 BI 1265162의 일일 2회 흡입 용량의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 및 병렬 그룹 시험 - 밸런스 - CF™ 1

이 시험의 주요 목적은 낭포성 섬유증이 있는 청소년 및 성인 환자에서 위약과 비교하여 Respimat® 흡입기로 전달되는 BI 1265162의 1일 2회 흡입 용량의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

52

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, 독일, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, 독일, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, 독일, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • 미국
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 스웨덴
      • Göteborg, 스웨덴, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, 스웨덴, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • 영국
      • London, 영국, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • 프랑스
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, 프랑스, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, 프랑스, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, 프랑스, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, 프랑스, 29684
        • HOP Perharidy

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 12세 이상의 남성 또는 여성 환자;

  • 다음을 포함하는 낭포성 섬유증의 문서화된 진단:

    • 필로카르핀 이온삼투법에 의한 양성 땀 염화물 ≥ 60 mEq/L 또는
    • 낭포성 섬유증 표현형을 갖는 하나 이상의 임상 특징을 동반하는 낭포성 섬유증과 일치하는 2개의 식별가능한 돌연변이를 갖는 유전자형;
  • 미국 흉부 학회(ATS) 표준에 따라 허용 가능한 폐활량 측정 조작을 수행할 수 있는 환자
  • FEV1 ≥ 40% 및 ≤ 90% 스크리닝 및 방문 2에서의 투약 전 예측값;
  • 가임 여성(WOCBP)은 ICH M3(R2)에 따라 일관되고 올바르게 사용할 경우 실패율이 연간 1% 미만인 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다. 이러한 기준을 충족하는 피임 방법 목록은 환자(또는 환자의 법적 보호자) 정보에 제공됩니다.
  • 시험에 참여하기 전에 GCP(Good Clinical Practice) 및 현지 법률에 대한 ICH 조화 가이드라인에 따라 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서 및 승인.

제외 기준:

  • 연구자의 판단에 기초한 무작위화 전 4주 이내에 급성 상기도 또는 하기도 감염의 증거;
  • 무작위화 전 4주 이내에 정맥/경구/흡입 항생제 또는 경구 코르티코스테로이드의 사용을 필요로 하는 폐 악화;
  • 급성 세뇨관 괴사(ATN) 병력이 있는 환자;
  • 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 암종 또는 자궁 경부의 상피내 암종을 제외하고 스크리닝 전 5년 이내에 모든 기록된 활동성 또는 의심되는 악성 종양 또는 악성 병력;
  • 시험자의 판단에 따라 Respimat® 흡입기에서 적절한 방식으로 시험약을 흡입할 수 없는 환자;
  • 무작위 배정 4주 이내에 CF에 대한 새로운 만성 약물 치료를 시작한 환자;
  • 이전에 폐이식을 받은 적이 있거나 현재 폐이식 대기자 명단에 있는 환자
  • 연구자가 판단한 바와 같이 임상시험과 관련된 것으로 간주되는 상당한 알레르기/과민증(약물 알레르기 포함) 병력이 있거나 임상시험 약물 또는 그 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 환자. 이 문맥에서 "중요성"은 시험 약물에 대한 과민 반응의 증가된 위험을 의미합니다.

  • 조사자가 판단한 스크리닝 시 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상 또는 다음 중 하나:

    • 칼륨 > 비용혈 혈액에서 정상 상한(ULN)
    • 예상 사구체 여과율(eGFR) < 60ml/min/1.73m²로 정의되는 비정상적인 신장 기능
    • 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 총 빌리루빈 ≥ 3 x 정상 상한치(ULN)의 혈청 수준으로 정의되는 비정상적인 간 기능
  • 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 데이터 품질을 손상시킬 CF 또는 CF 관련 상태 이외의 임상적으로 중요한 질병 또는 의학적 상태. 여기에는 상당한 혈액학적, 간장, 신장, 심혈관 및 신경계 질환이 포함됩니다. 당뇨병 환자는 스크리닝 전에 질병이 잘 통제되고 있는 경우 참여할 수 있습니다.
  • 프로토콜 요구 사항을 준수할 것으로 예상되지 않거나 예정대로 시험을 완료할 것으로 예상되지 않는 환자
  • 이 시험에서의 이전 무작위화;
  • 현재 다른 조사 장치 또는 약물 시험에 등록되어 있거나 다른 조사 장치 또는 약물 시험을 종료하거나 다른 조사 치료를 받은 후 30일 또는 6개의 반감기(둘 중 더 큰 것) 미만입니다.
  • 만성 알코올 또는 약물 남용 또는 연구자의 의견으로는 신뢰할 수 없는 시험 환자가 되거나 시험을 완료할 가능성이 없는 상태
  • 임신 중이거나 수유 중이거나 시험 기간 동안 임신을 계획 중인 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
낭포성 섬유증 환자에서 4주간의 치료 기간 동안 하루에 두 번 Respimat® 흡입기를 통해 일치하는 위궁의 2 퍼프를 입으로 흡입합니다.
의약품: 위약
흡입 용액
실험적: BI 1265162 50μg b.i.d.
25마이크로그램(μg) BI 1265162(총: 50μg)의 2 퍼프를 4주간의 치료 기간 동안 낭포성 섬유증 입원 환자에게 매일 두 번 Respimat® 흡입기를 통해 입으로 흡입했습니다(b.i.d, 일일 복용량: 100μg).
의약품: BI 1265162
흡입 용액
실험적: BI 1265162 100μg b.i.d.
50마이크로그램(μg) BI 1265162(총 100μg)의 2 퍼프를 낭포성 섬유증 입원 환자에게 4주간의 치료 기간 동안 하루에 두 번 Respimat® 흡입기를 통해 입으로 흡입했습니다(b.i.d, 일일 복용량: 200μg).
의약품: BI 1265162
흡입 용액
실험적: BI 1265162 200μg b.i.d.
100마이크로그램(μg) BI 1265162(총 200μg)의 2 퍼프를 낭포성 섬유증 입원 환자에게 4주간의 치료 기간 동안 하루에 두 번 Respimat® 흡입기를 통해 입으로 흡입했습니다(b.i.d, 일일 복용량: 400μg).
의약품: BI 1265162
흡입 용액
실험적: BI 1265162 20μg b.i.d.
10마이크로그램(μg) BI 1265162(총 20μg)의 2 퍼프를 낭포성 섬유증 입원 환자에게 4주간의 치료 기간 동안 하루에 두 번 Respimat® 흡입기를 통해 입으로 흡입했습니다(b.i.d, 일일 복용량: 40μg).
의약품: BI 1265162
흡입 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
4주간의 치료 후 예측된 1초 간 강제 호기량(FEV1) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에 투약 30분 전.
최저 FEV1은 연구 약물 투여 전 30분 이내에 측정되었습니다.
1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에 투약 30분 전.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 4주 후 N2 다중 호흡 세척(N2MBW) 절차에 의해 평가된 폐 청소 지수(LCI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 1일차(기준선) 및 29일차(4주 치료 기간 종료)의 투여 전.
치료 4주 후에 N2 다중 호흡 세척(N2MBW) 절차에 의해 평가된 폐 청소 지수(LCI)의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다. LCI는 기능적 잔류 용량(FRC)에 대한 누적 호기량(CEV)의 비율로 계산되었으며, LCI = CEV(밀리리터/킬로그램) / FRC(밀리리터/킬로그램)이므로 LCI는 "단위 없음"이었습니다. LCI에서 4주 치료 후 기준선으로부터의 변화는 29일째 치료 4주 후 측정된 LCI 값에서 1일째 기준선에서 측정된 LCI 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
1일차(기준선) 및 29일차(4주 치료 기간 종료)의 투여 전.
치료 4주 후 수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에.
CFQ-R의 성인/청소년 형식은 신체 기능(8 qts), 역할 제한(4 qts), 활력(4 qts), 정서적 기능(5 qts), 사회적 기능(6qts), 신체이미지(3qts), 섭식장애(3qts), 치료부담(3qts), 건강지각(3qts), 체중(1qts), 호흡기증상(7qts), 소화기 (3쿼트). 일부 qts의 점수는 반전 코딩된 경우 먼저 반전되므로 각 50qts의 점수 범위는 1~4점(증상이 적음)입니다. 그런 다음 N qts가 있는 도메인에 대한 도메인 점수는 (N qts의 점수 합계 - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100으로 계산됩니다. 각 도메인 점수 범위는 0에서 100(더 나은 건강)입니다. CFQ-R 총점은 도메인 점수를 합산한 것이며 범위는 0에서 1200(더 나은 삶의 질)입니다. 치료 4주 후 수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 총 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에.
치료 4주 후 기침 및 가래 평가 설문지(CASA-Q)(4개의 개별 하위 점수)에서 기준선으로부터의 변화
기간: 1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에.
20개 항목의 가래 평가 질문지(CASA-Q)는 기침 증상 영역(3개 항목), 기침 영향 영역(8개 항목), 가래 증상 영역(3개 항목) 및 가래 영향 영역(6개 항목)의 4개 영역으로 구성되었습니다. 각 항목의 점수가 역전되어 더 나은 응답이 더 높은 점수를 가지며 범위는 1(나쁨)에서 5(더 나은 건강)입니다. 각 영역에 대해 영역 점수는 각 항목의 점수를 합산하고 0에서 100 사이의 값으로 척도화하여 계산했으며 점수가 높을수록 기침이나 가래로 인한 증상/충격이 적습니다. 4개의 도메인 점수(하위 점수)가 보고되었습니다.
1일(기준선) 및 29일(4주 치료 기간 종료)에.
36일까지 치료 긴급 부작용(AE)이 발생한 환자의 비율
기간: 1일차(기준선)부터 치료 기간 4주 종료일(29일차) + 후속 조치 7일까지, 최대 36일.
36일까지 임의의 치료 관련 부작용(AE)이 있는 환자의 백분율이 보고되었습니다.
1일차(기준선)부터 치료 기간 4주 종료일(29일차) + 후속 조치 7일까지, 최대 36일.
용량 15(C0.083,ss,15)에 이어 정상 상태에서 0.083시간에서 혈장 중 BI 1265162의 농도
기간: 용량 15(8일째 아침 용량)에 대해 8일째 항정 상태에서 투약 후 5분(약 0.083시간)에.
용량 15(C0.083,ss,15) 이후 정상 상태에서 0.083시간에 혈장 내 BI 1265162의 농도가 보고되었습니다.
용량 15(8일째 아침 용량)에 대해 8일째 항정 상태에서 투약 후 5분(약 0.083시간)에.
용량 57(C0.083,ss,57)에 이어 정상 상태에서 0.083시간에서 혈장 중 BI 1265162의 농도
기간: 용량 57(29일에 아침 용량)에 대해 29일에 정상 상태에서 투약 후 5분(약 0.083시간)에.
용량 57(C0.083,ss,57) 이후 정상 상태에서 0.083시간에 혈장 내 BI 1265162의 농도가 보고되었습니다.
용량 57(29일에 아침 용량)에 대해 29일에 정상 상태에서 투약 후 5분(약 0.083시간)에.
투여 15 후 정상 상태의 혈장에서 BI 1265162의 투여 전 농도 측정(Cpre,ss, 15)
기간: 투여 전(투여 전 60분 이내에 복용) 15일째(8일째 아침 투여)에 대해 8일째 항정 상태에서.
용량 15(Cpre,ss, 15) 후 정상 상태에서 혈장 내 BI 1265162의 용량 전 농도 측정이 보고되었습니다.
투여 전(투여 전 60분 이내에 복용) 15일째(8일째 아침 투여)에 대해 8일째 항정 상태에서.
투여 57 후 정상 상태에서 혈장 내 BI 1265162의 투여 전 농도 측정(Cpre,ss, 57)
기간: 투여 전(투여 전 60분 이내에 복용)에서 29일째 정상 상태에서 투여량 57(29일째 아침 투여량).
용량 57(Cpre,ss, 57) 후 정상 상태에서 혈장 내 BI 1265162의 용량 전 농도 측정이 보고되었습니다.
투여 전(투여 전 60분 이내에 복용)에서 29일째 정상 상태에서 투여량 57(29일째 아침 투여량).
용량 15(AUC0-4,ss,15) 후 정상 상태에서 0~4시간 동안 혈장에서 BI 1265162의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(투여 전 60분 이내에 복용) 및 투여 후 5분(분), 30분, 1시간 및 4시간째에 항정 상태에서 투여량 15(8일째 아침 투여량)에 대해 8일째.
용량 15(AUC0-4,ss,15) 후 정상 상태에서 0시간에서 4시간까지 혈장에서 BI 1265162의 농도-시간 곡선 아래 면적이 보고되었습니다.
투여 전(투여 전 60분 이내에 복용) 및 투여 후 5분(분), 30분, 1시간 및 4시간째에 항정 상태에서 투여량 15(8일째 아침 투여량)에 대해 8일째.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boehringer Ingelheim

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 16일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 15일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 11일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구가 완료되고 기본 원고의 출판이 승인된 후 연구자는 다음 링크를 사용할 수 있습니다. https://trial.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ 이 연구와 관련된 임상 연구 문서에 대한 액세스를 요청하고 서명된 "문서 공유 계약"에 따라 clinical_submission_documents.html. 또한 연구원은 http://trials.boehringeringelheim 링크를 사용할 수 있습니다. 연구 제안서를 제출한 후 웹사이트에 명시된 조건에 따라 이 연구 및 기타 나열된 연구에 대한 임상 연구 데이터에 대한 액세스를 요청하기 위해 com/에서 정보를 찾을 수 있습니다. 공유되는 데이터는 원시 임상 연구 데이터 세트입니다.

IPD 공유 기간

제품 및 적응증에 대한 미국 및 EU의 모든 규제 활동이 완료되고 기본 원고가 출판용으로 승인된 후.

IPD 공유 액세스 기준

학습 문서의 경우 - '문서 공유 계약'에 서명할 때. 연구 데이터의 경우 - 1. 연구 제안서 제출 및 승인 후(계획된 분석이 스폰서의 출판 계획과 경쟁하지 않는지 확인하는 것을 포함하여 독립적인 검토 패널과 스폰서가 확인을 수행함) 2. 그리고 '데이터 공유 계약'에 서명할 때.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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