Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 4-ugers undersøgelse for at teste forskellige doser af BI 1265162 hos unge og voksne med cystisk fibrose ved hjælp af Respimat®-inhalatoren - BALANCE - CF™1

11. maj 2021 opdateret af: Boehringer Ingelheim

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret og parallelt gruppeforsøg til evaluering af effektivitet og sikkerhed af to gange daglige inhalerede doser af BI 1265162 leveret af Respimat®-inhalatoren som tilføjelsesbehandling til standardbehandling over 4 uger hos patienter med cystisk fibrose - BALANCE - CF™ 1

Det primære formål med dette forsøg er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​to gange daglige inhalerede doser af BI 1265162 leveret af Respimat® inhalator versus placebo hos unge og voksne patienter med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, Frankrig, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, Frankrig, 29684
        • HOP Perharidy
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, Tyskland, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter, 12 år eller ældre ved screening;

  • Dokumenteret diagnose af cystisk fibrose, herunder:

    • positivt svedklorid ≥ 60 mEq/L, ved pilocarpiniontoforese ELLER
    • genotype med 2 identificerbare mutationer i overensstemmelse med cystisk fibrose ledsaget af et eller flere kliniske træk med cystisk fibrose fænotype;
  • Patienter i stand til at udføre acceptable spirometriske manøvrer i henhold til American Thoracic Society (ATS) standarder;
  • FEV1 ≥ 40 % og ≤ 90 % af forudsagte værdier ved screening og foruddosis ved besøg 2;
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal være villige og i stand til at bruge yderst effektive præventionsmetoder i henhold til ICH M3 (R2), der resulterer i en fejlrate på mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt. En liste over præventionsmetoder, der opfylder disse kriterier, findes i informationen om patienten (eller patientens juridiske værge);
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke og samtykke i overensstemmelse med ICH Harmonized Guideline for Good Clinical Practice (GCP) og lokal lovgivning forud for optagelse i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

  • Evidens for akut øvre eller nedre luftvejsinfektion inden for 4 uger før randomisering baseret på investigators vurdering;
  • Lungeeksacerbation, der kræver brug af i.v./orale/inhalerede antibiotika eller orale kortikosteroider inden for 4 uger før randomisering;
  • Patienter med anamnese med akut tubulær nekrose (ATN);
  • Enhver dokumenteret aktiv eller mistænkt malignitet eller historie med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen passende behandlet basalcellekarcinom i huden eller in situ karcinom i livmoderhalsen;
  • Patienter, der ikke er i stand til at inhalere forsøgslægemidlet på en passende måde fra Respimat®-inhalatoren baseret på efterforskerens vurdering;
  • Patienter, der er startet på en ny kronisk medicin mod CF inden for 4 uger efter randomisering;
  • Patienter, der tidligere har modtaget en lungetransplantation eller patienter, der i øjeblikket står på en venteliste til at få en lungetransplantation;
  • Patienter med en betydelig anamnese med allergi/overfølsomhed (herunder medicinallergi), som vurderes at være relevant for forsøget som vurderet af investigator eller med en kendt overfølsomhed over for forsøgslægemidlet eller dets komponenter. "Betydning" henviser i denne sammenhæng til enhver øget risiko for overfølsomhedsreaktion på forsøgsmedicin;

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening som vurderet af investigator, eller et af følgende:

    • Kalium > øvre normalgrænse (ULN) i ikke-hæmolyseret blod
    • Unormal nyrefunktion defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m²
    • Unormal leverfunktion, defineret ved serumniveau af enten alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST) eller total bilirubin ≥ 3 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand ud over CF eller CF-relaterede tilstande, der efter investigators mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller datakvaliteten. Dette omfatter betydelig hæmatologisk, hepatisk, nyre-, kardiovaskulær og neurologisk sygdom. Patienter med diabetes kan deltage, hvis deres sygdom er under god kontrol før screening;
  • Patienter, der ikke forventes at overholde protokolkravene eller ikke forventes at gennemføre forsøget som planlagt;
  • Tidligere randomisering i dette forsøg;
  • Aktuelt tilmeldt et andet afprøvningsudstyr eller lægemiddelforsøg, eller mindre end 30 dage eller seks halveringstider (alt efter hvad der er størst) siden afslutningen af ​​en anden undersøgelsesanordning eller lægemiddelforsøg eller modtagelse af anden(e) undersøgelsesbehandling(er);
  • Kronisk alkohol- eller stofmisbrug eller enhver tilstand, der efter efterforskerens mening gør dem til en upålidelig forsøgspatient eller usandsynligt, at de vil fuldføre forsøget;
  • Kvinder, der er gravide, ammer, eller som planlægger at blive gravide, mens de er i forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
2 pust af matchende placebo blev inhaleret via Respimat®-inhalatoren to gange dagligt i en behandlingsperiode på 4 uger hos patienter med cystisk fibrose.
Medicin: Placebo
Inhalationsopløsning
Eksperimentel: BI 1265162 50 μg b.i.d.
2 pust af 25 mikrogram (μg) BI 1265162 (Total: 50 μg) blev inhaleret via Respimat®-inhalatoren to gange dagligt (b.i.d., daglig dosis: 100 μg) til en behandlingsperiode på 4 ugers indlagte patienter med cystisk fibrose.
Medicin: BI 1265162
Inhalationsopløsning
Eksperimentel: BI 1265162 100 μg b.i.d.
2 pust af 50 mikrogram (μg) BI 1265162 (Total: 100 μg) blev inhaleret via Respimat®-inhalatoren to gange dagligt (b.i.d., daglig dosis: 200 μg) for en behandlingsperiode på 4 uger indlagte patienter med cystisk fibrose.
Medicin: BI 1265162
Inhalationsopløsning
Eksperimentel: BI 1265162 200 μg b.i.d.
2 pust af 100 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 200 μg) blev inhaleret via Respimat®-inhalatoren to gange dagligt (b.i.d., daglig dosis: 400 μg) for en behandlingsperiode på 4 uger indlagte patienter med cystisk fibrose.
Medicin: BI 1265162
Inhalationsopløsning
Eksperimentel: BI 1265162 20 μg b.i.d.
2 pust af 10 mikrogram (μg) BI 1265162 (Totalt: 20 μg) blev inhaleret via Respimat®-inhalatoren to gange dagligt (b.i.d., daglig dosis: 40 μg) til en behandlingsperiode på 4 uger indlagte patienter med cystisk fibrose.
Medicin: BI 1265162
Inhalationsopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt laveste forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) efter 4 ugers behandling
Tidsramme: 30 minutter før dosering på dag 1 (baseline) og dag 29 (slutningen af ​​4-ugers behandlingsperiode).
Trough FEV1 blev målt inden for 30 minutter før dosering af undersøgelsesmedicin.
30 minutter før dosering på dag 1 (baseline) og dag 29 (slutningen af ​​4-ugers behandlingsperiode).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) vurderet ved N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) procedure efter 4 ugers behandling
Tidsramme: Ved præ-dosis på dag 1 (baseline) og dag 29 (slut på 4-ugers behandlingsperiode).
Ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI) vurderet ved N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) procedure efter 4 ugers behandling blev rapporteret. LCI blev beregnet som forholdet mellem kumulativ udløbet volumen (CEV) og funktionel restkapacitet (FRC), som var LCI = CEV (milliliter/kilogram) / FRC (milliliter/kilogram), og derfor var LCI "Unitless". Ændringen fra baseline efter 4 ugers behandling i LCI blev derefter beregnet som LCI-værdien målt efter 4 ugers behandling på dag 29 minus LCI-værdien målt ved baseline på dag 1.
Ved præ-dosis på dag 1 (baseline) og dag 29 (slut på 4-ugers behandlingsperiode).
Ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema revideret (CFQ-R) totalscore efter 4 ugers behandling
Tidsramme: På dag 1 (baseline) og dag 29 (afslutning på 4-ugers behandlingsperiode).
Voksen/ungdomsformatet af CFQ-R består af 50 spørgsmål (qts) opdelt i 12 domæner: Fysisk funktion(8 qts), rollebegrænsninger(4 qts), vitalitet(4 qts), følelsesmæssig funktion(5 qts), social funktion(6 qts), kropsopfattelse(3 qts), spiseforstyrrelse(3 qts), behandlingsbyrde(3 qts), sundhedsopfattelser(3 qts), vægt(1 qts), luftvejssymptomer(7 qts) og fordøjelsessystem (3 qts). Scoren for nogle qts vendes først, hvis de omvendt kodes, så scoren for hver af de 50 qts varierer fra 1 til 4 point (mindre symptomer). Derefter beregnes en domænescore for et domæne med N qts som (summen af ​​scorerne af N qts - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100. Hver domænescore varierer fra 0 til 100 (bedre sundhed). CFQ-R's samlede score opsummerer domænets score og varierer fra 0 til 1200 (bedre livskvalitet). Ændringen fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) totalscore efter 4 ugers behandling blev rapporteret.
På dag 1 (baseline) og dag 29 (afslutning på 4-ugers behandlingsperiode).
Ændring fra baseline i spørgeskema til vurdering af hoste og opspyt (CASA-Q) (4 separate sub-scores) efter 4 ugers behandling
Tidsramme: På dag 1 (baseline) og dag 29 (afslutning på 4-ugers behandlingsperiode).
Sputum Assessment Questionnaire (CASA-Q) med 20 punkter bestod af 4 domæner: Hostesymptomerdomæne (3 genstande), Hostepåvirkningsdomæne (8 genstande), Sputumsymptomerdomæne (3 genstande) og Sputumpåvirkningsdomæne (6 genstande). Score for hvert punkt er blevet omvendt, således at bedre svar har højere score, som spænder fra 1 (dårligere) til 5 (bedre sundhed). For hvert domæne blev domænescoren beregnet ved at opsummere scorerne for de respektive emner og skalere til en værdi fra 0 til 100, med højere score forbundet med færre symptomer/mindre påvirkning på grund af hoste eller opspyt. De 4 domænescores (sub-scores) blev rapporteret.
På dag 1 (baseline) og dag 29 (afslutning på 4-ugers behandlingsperiode).
Procentdel af patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE) op til dag 36
Tidsramme: Fra dag 1 (baseline) til slutningen af ​​4 ugers behandlingsperiode (dag 29) plus 7 dages opfølgning, op til 36 dage.
Procentdel af patienter med eventuelle behandlingsudløste bivirkninger (AE) op til dag 36 blev rapporteret.
Fra dag 1 (baseline) til slutningen af ​​4 ugers behandlingsperiode (dag 29) plus 7 dages opfølgning, op til 36 dage.
Koncentration af BI 1265162 i plasma ved 0,083 time ved stabil tilstand efter dosis 15 (C0,083,ss,15)
Tidsramme: 5 minutter (ca. 0,083 timer) efter dosering ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).
Koncentration af BI 1265162 i plasma efter 0,083 timer ved steady state efter dosis 15 (C0,083,ss,15) blev rapporteret.
5 minutter (ca. 0,083 timer) efter dosering ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).
Koncentration af BI 1265162 i plasma ved 0,083 time ved stabil tilstand efter dosis 57 (C0,083,ss,57)
Tidsramme: 5 minutter (ca. 0,083 timer) efter dosering ved steady state på dag 29 for dosis 57 (morgendosis på dag 29).
Koncentration af BI 1265162 i plasma efter 0,083 timer ved steady state efter dosis 57 (C0,083,ss,57) blev rapporteret.
5 minutter (ca. 0,083 timer) efter dosering ved steady state på dag 29 for dosis 57 (morgendosis på dag 29).
Koncentration før dosis målt af BI 1265162 i plasma ved steady state efter dosis 15 (Cpre,ss, 15)
Tidsramme: Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).
Koncentration før dosis målt af BI 1265162 i plasma ved steady state efter dosis 15 (Cpre,ss, 15) blev rapporteret.
Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).
Koncentration før dosis målt af BI 1265162 i plasma ved steady state efter dosis 57 (Cpre,ss, 57)
Tidsramme: Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 29 for dosis 57 (morgendosis på dag 29).
Koncentration før dosis målt af BI 1265162 i plasma ved steady state efter dosis 57 (Cpre,ss, 57) blev rapporteret.
Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) ved steady state på dag 29 for dosis 57 (morgendosis på dag 29).
Areal under koncentration-tidskurven for BI 1265162 i plasma fra 0 til 4 timer ved stabil tilstand efter dosis 15 (AUC0-4,ss,15)
Tidsramme: Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) og 5 minutter (min), 30 minutter, 1 time og 4 timer efter dosering ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).
Areal under koncentration-tid-kurven for BI 1265162 i plasma fra 0 til 4 timer ved steady state efter dosis 15 (AUC0-4,ss,15) blev rapporteret.
Ved præ-dosis (indtaget inden for 60 minutter før dosering) og 5 minutter (min), 30 minutter, 1 time og 4 timer efter dosering ved steady state på dag 8 for dosis 15 (morgendosis på dag 8).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

24. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2019

Først opslået (Faktiske)

16. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Efter undersøgelsen er afsluttet, og det primære manuskript er accepteret til publicering, kan forskere bruge dette følgende link https:// trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ clinical_submission_documents.html for at anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdokumenter vedrørende denne undersøgelse og efter en underskrevet "Document Sharing Agreement". Forskere kan også bruge følgende link http://trials.boehringeringelheim. com/ for at finde information for at anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdata, for denne og andre listede undersøgelser, efter indsendelse af et forskningsforslag og i overensstemmelse med de vilkår, der er beskrevet på hjemmesiden. De delte data er de rå kliniske undersøgelsesdatasæt.

IPD-delingstidsramme

Efter at alle regulatoriske aktiviteter er afsluttet i USA og EU for produktet og indikationen, og efter at det primære manuskript er blevet accepteret til offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

For studiedokumenter - ved underskrivelse af en 'Dokumentdelingsaftale'. For undersøgelsesdata - 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (tjek vil blive udført af både det uafhængige bedømmelsespanel og sponsor, herunder kontrol af, at den planlagte analyse ikke konkurrerer med sponsorens publikationsplan); 2. og ved underskrivelse af en 'Datadelingsaftale'.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner