Egy 4 hetes vizsgálat a BI 1265162 különböző dózisainak tesztelésére cisztás fibrózisban szenvedő serdülőknél és felnőtteknél a Respimat® inhalátor használatával - BALANCE - CF™1

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy női betegek, 12 éves vagy idősebb a szűréskor;

• A cisztás fibrózis dokumentált diagnózisa, beleértve:

  • pozitív verejték-klorid ≥ 60 mekv/l, pilokarpin iontoforézissel VAGY
  • genotípus 2 azonosítható mutációval, amelyek összhangban vannak a cisztás fibrózissal, egy vagy több cisztás fibrózis fenotípusú klinikai jellemzővel együtt;
• Azok a betegek, akik képesek az American Thoracic Society (ATS) szabványai szerint elfogadható spirometrikus manővereket végrehajtani;
• FEV1 ≥ 40%-a és ≤ 90%-a a szűréskor és a 2. vizit előtti adagoláskor várható értékeknek;
• A fogamzóképes korú nőknek (WOCBP) hajlandónak és képesnek kell lenniük az ICH M3 (R2) szerint nagyon hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazására, amelyek következetes és helyes használat mellett évi 1%-nál kevesebb sikertelenséget eredményeznek. Az e kritériumoknak megfelelő fogamzásgátlási módszerek listája a beteg (vagy a beteg törvényes gyámja) tájékoztatójában található;
• Aláírt és keltezett írásos, tájékozott beleegyezés és beleegyezés az ICH Harmonized Guideline for Good Clinical Practice (GCP) és a helyi jogszabályok szerint a vizsgálatba való felvétel előtt.

Kizárási kritériumok:

• Az akut felső vagy alsó légúti fertőzés bizonyítéka a randomizációt megelőző 4 héten belül, a vizsgáló megítélése alapján;
• iv./orális/inhalációs antibiotikumok vagy orális kortikoszteroidok alkalmazását igénylő pulmonalis exacerbáció a randomizációt megelőző 4 héten belül;
• Akut tubuláris nekrózis (ATN) anamnézisében szenvedő betegek;
• Bármilyen dokumentált aktív vagy feltételezett rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat anamnézisében a szűrést megelőző 5 éven belül, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes bőrkarcinómát vagy a méhnyak in situ karcinómáját;
• Azok a betegek, akik a vizsgáló megítélése alapján nem tudják megfelelő módon belélegezni a próbaszert a Respimat® inhalátorból;
• Azok a betegek, akik a randomizációt követő 4 héten belül új krónikus gyógyszeres kezelést kezdtek el CF kezelésére;
• Olyan betegek, akik korábban tüdőátültetésen estek át, vagy olyan betegek, akik jelenleg várólistán vannak tüdőtranszplantációra;
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében jelentős allergia/túlérzékenység szerepel (beleértve a gyógyszerallergiát is), amely a vizsgáló megítélése szerint relevánsnak minősül a vizsgálat szempontjából, vagy akiknél ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszerrel vagy annak összetevőivel szemben. A „szignifikancia” ebben az összefüggésben a kísérleti gyógyszerekkel szembeni túlérzékenységi reakciók fokozott kockázatára utal;

• Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés a szűrés során, a vizsgáló megítélése szerint, vagy a következők bármelyike:

  • Kálium > normál felső határ (ULN) a nem hemolizált vérben
  • Rendellenes veseműködés a becsült glomeruláris szűrési ráta (eGFR) < 60 ml/perc/1,73 m²
  • Kóros májműködés, amelyet az alanin-transzamináz (ALT), az aszpartát-transzamináz (AST) vagy az összbilirubin szérumszintje ≥ a normál felső határának (ULN) háromszorosa határoz meg
• Klinikailag jelentős betegség vagy egészségügyi állapot, amely a CF-től vagy a CF-hez kapcsolódó állapotoktól eltérő, és amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy az adatok minőségét. Ez magában foglalja a jelentős hematológiai, máj-, vese-, szív- és érrendszeri és neurológiai betegségeket. A cukorbetegek részt vehetnek, ha betegségük a szűrés előtt megfelelő kontroll alatt áll;
• Azok a betegek, akiknek várhatóan nem kell megfelelniük a protokoll követelményeinek, vagy nem várható, hogy az ütemezettnek megfelelően fejezzék be a vizsgálatot;
• Korábbi randomizálás ebben a vizsgálatban;
• Jelenleg egy másik vizsgálati eszközben vagy gyógyszervizsgálatban vesz részt, vagy kevesebb mint 30 nap vagy hat felezési idő (amelyik nagyobb) egy másik vizsgálati eszköz vagy gyógyszervizsgálat befejezése óta, vagy más vizsgálati kezelésben részesült;
• Krónikus alkohol- vagy kábítószer-visszaélés, vagy bármely olyan állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megbízhatatlanná teszi a vizsgálatban részt vevő pácienst, vagy valószínűtlen, hogy befejezi a vizsgálatot;
• Olyan nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat ideje alatt.