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Respimat® 吸入器​​を使用して嚢胞性線維症の青年と成人を対象に異なる用量の BI 1265162 をテストする 4 週間の研究 - BALANCE - CF™1

2021年5月11日 更新者：Boehringer Ingelheim

嚢胞性線維症患者を対象に、標準治療への追加療法としてレスピマット®吸入器により4週間にわたって投与されるBI 1265162の1日2回吸入用量の有効性と安全性を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照並行グループ試験 -バランス - CF™ 1

この試験の主な目的は、嚢胞性線維症の青年および成人患者を対象に、Respimat® 吸入器​​によって送達される BI 1265162 の 1 日 2 回の吸入用量とプラセボの有効性、安全性および薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

52

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington
  • イギリス
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • スウェーデン
      • Göteborg、スウェーデン、413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm、スウェーデン、141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen、ドイツ、45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen、ドイツ、35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • フランス
      • Montpellier、フランス、34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris、フランス、75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris、フランス、75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite、フランス、69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff、フランス、29684
        • HOP Perharidy
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • スクリーニング時点で12歳以上の男性または女性の患者。

  • 以下を含む嚢胞性線維症の文書化された診断:

    • 汗塩化物陽性 ≥ 60 mEq/L、ピロカルピンイオン導入または
    • 嚢胞性線維症の表現型を伴う1つ以上の臨床的特徴を伴う、嚢胞性線維症と一致する2つの識別可能な変異を有する遺伝子型。
  • 米国胸部学会（ATS）の基準に従って許容可能な肺活量測定操作を実行できる患者。
  • 訪問2でのスクリーニング時および投与前予測値のFEV1≧40%および≦90%；
  • 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）は、一貫して正しく使用された場合、失敗率が年間 1% 未満となる、ICH M3（R2）に基づく非常に効果的な避妊方法を喜んで使用できなければなりません。 これらの基準を満たす避妊方法のリストは、患者 (または患者の法的保護者) の情報に記載されています。
  • 治験への参加前に、ICH の適正臨床実施ガイドライン (GCP) および現地の法律に従って署名および日付を記入した書面によるインフォームドコンセントおよび同意。

除外基準:

  • 研究者の判断に基づく無作為化前の4週間以内の急性上気道感染症または下気道感染症の証拠。
  • -無作為化前4週間以内に静注/経口/吸入抗生物質または経口コルチコステロイドの使用を必要とする肺の増悪。
  • 急性尿細管壊死症（ATN）の病歴のある患者。
  • 適切に治療された皮膚の基底細胞癌または子宮頸部上皮内癌を除き、スクリーニング前5年以内に何らかの活動性悪性腫瘍または悪性腫瘍の疑い、または悪性腫瘍の病歴が文書化されている。
  • 研究者の判断に基づいて、Respimat® 吸入器​​から適切な方法で治験薬を吸入できない患者。
  • ランダム化から4週間以内にCFに対する新たな慢性治療薬の投与を開始した患者。
  • 以前に肺移植を受けた患者、または現在肺移植を受ける待機リストに載っている患者。
  • -治験責任医師の判断により治験に関連するとみなされるアレルギー/過敏症（薬物アレルギーを含む）の重大な病歴を有する患者、または治験薬もしくはその成分に対する既知の過敏症を有する患者。 この文脈における「重要性」とは、治験薬に対する過敏反応のリスクの増加を指します。

  • スクリーニング時に治験責任医師が判断した臨床的に重大な臨床検査異常、または以下のいずれか：

    • 非溶血血液中のカリウム > 正常値の上限 (ULN)
    • 推定糸球体濾過率 (eGFR) < 60ml/min/1.73m²として定義される腎機能異常
    • 異常な肝機能。アラニントランスアミナーゼ（ALT）、アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、または総ビリルビンのいずれかの血清レベルが正常値の上限（ULN）の 3 倍以上であることによって定義されます。
  • 患者の安全性またはデータ品質を損なうと研究者の意見で判断された、CFまたはCF関連症状以外の臨床的に重大な疾患または病状。 これには、重大な血液疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、心血管疾患、神経疾患が含まれます。 糖尿病患者は、スクリーニング前に疾患が良好にコントロールされていれば参加できます。
  • 患者がプロトコールの要件に従うことが予想されない、または予定通りに試験を完了することが予想されない場合。
  • この試験における以前のランダム化。
  • 現在別の治験機器または薬物試験に参加している、または別の治験機器または薬物試験の終了後、または他の治験治療を受けてから 30 日または 6 半減期（いずれか長い方）未満である。
  • 慢性的なアルコール乱用または薬物乱用、または治験責任医師の意見では、治験患者が信頼できない、または治験を完了する可能性が低いと判断される状態。
  • 妊娠中、授乳中、または治験期間中に妊娠を計画している女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
嚢胞性線維症患者に対し、4週間の治療期間中、1日2回、レスピマット®吸入器を介して対応するプラセボウを2パフ経口吸入しました。
薬：プラセボ
吸入液
実験的：BI 1265162 50μg 1日2回
嚢胞性線維症の入院患者に、4週間の治療期間中、25マイクログラム（μg）のBI 1265162（合計：50μg）を2パフ、レスピマット®吸入器を介して1日2回（1日2回、1日用量：100μg）経口吸入した。
薬：BI 1265162
吸入液
実験的：BI 1265162 100 μg 1日2回
嚢胞性線維症の入院患者に、50マイクログラム（μg）のBI 1265162を2パフ（合計：100μg）、レスピマット®吸入器を介して1日2回（1日2回、1日用量：200μg）経口吸入し、4週間の治療期間とした。
薬：BI 1265162
吸入液
実験的：BI 1265162 200 μg 1日2回
嚢胞性線維症の入院患者に、100マイクログラム（μg）のBI 1265162を2パフ（合計：200μg）、レスピマット®吸入器を介して1日2回（1日2回、1日用量：400μg）、4週間の治療期間にわたって経口吸入した。
薬：BI 1265162
吸入液
実験的：BI 1265162 20 μg 1日2回
嚢胞性線維症の入院患者に、4週間の治療期間中、10マイクログラム（μg）のBI 1265162（合計：20μg）を2パフ、レスピマット®吸入器を介して1日2回（1日2回、1日用量：40μg）経口吸入した。
薬：BI 1265162
吸入液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
4週間の治療後の1秒当たりの予測トラフ努力呼気量（FEV1）のパーセントのベースラインからの変化
時間枠：1日目（ベースライン）および29日目（4週間の治療期間の終わり）の投与30分前。
トラフFEV1は、治験薬の投与前の30分以内に測定されました。
1日目（ベースライン）および29日目（4週間の治療期間の終わり）の投与30分前。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
4週間の治療後のN2複数回呼気洗浄（N2MBW）手順によって評価された肺クリアランス指数（LCI）のベースラインからの変化
時間枠：1日目(ベースライン)および29日目(4週間の治療期間の終わり)の投与前。
4 週間の治療後に N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) 手順によって評価された肺クリアランス指数 (LCI) のベースラインからの変化が報告されました。 LCIは、累積呼気量（CEV）と機能的残気量（FRC）の比として計算され、LCI = CEV（ミリリットル/キログラム）/FRC（ミリリットル/キログラム）であるため、LCIは「単位なし」でした。 次いで、ＬＣＩにおける４週間の治療後のベースラインからの変化を、４週間の治療後の２９日目に測定されたＬＣＩ値から、１日目のベースラインで測定されたＬＣＩ値を差し引いたものとして計算した。
1日目(ベースライン)および29日目(4週間の治療期間の終わり)の投与前。
4週間の治療後の嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：1日目（ベースライン）と29日目（4週間の治療期間の終わり）。
CFQ-R の成人/青少年形式は、12 の領域に分かれた 50 の質問 (qts) で構成されています: 身体機能 (8 qts)、役割制限 (4 qts)、活力 (4 qts)、感情的機能 (5 qts)、社会的機能機能(6クォート)、身体イメージ(3クォート)、摂食障害(3クォート)、治療負担(3クォート)、健康認識(3クォート)、体重(1クォート)、呼吸器症状(7クォート)、消化器系(3クォート)。 逆コード化されると、一部の QT のスコアが最初に逆転され、50 の QT のそれぞれのスコアが 1 から 4 ポイントの範囲になります (症状が少なくなります)。 次に、N qts を持つドメインのドメイン スコアは、(N qts のスコアの合計 - N)/(N × 4 - N) × 100 として計算されます。 各ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 100 (健全性の向上) です。 CFQ-R の合計スコアはドメイン スコアを合計したもので、範囲は 0 ～ 1200 (生活の質の向上) です。 4週間の治療後の嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）合計スコアのベースラインからの変化が報告されました。
1日目（ベースライン）と29日目（4週間の治療期間の終わり）。
4週間の治療後の咳喀痰評価質問票（CASA-Q）（4つの個別のサブスコア）のベースラインからの変化
時間枠：1日目（ベースライン）と29日目（4週間の治療期間の終わり）。
20 項目の喀痰評価アンケート (CASA-Q) は、咳症状ドメイン (3 項目)、咳影響ドメイン (8 項目)、喀痰症状ドメイン (3 項目)、および喀痰影響ドメイン (6 項目) の 4 つのドメインで構成されていました。 各項目のスコアは、より良い回答ほどスコアが高くなるように逆転されており、その範囲は 1 (悪化) から 5 (健康状態の改善) までです。 各ドメインのドメイン スコアは、それぞれの項目のスコアを合計し、0 ～ 100 の範囲の値にスケールすることによって計算され、スコアが高いほど、咳や痰による症状が少なく、影響が少ないことと関連付けられています。 4 つのドメイン スコア (サブスコア) が報告されました。
1日目（ベースライン）と29日目（4週間の治療期間の終わり）。
36 日目までに治療中に発生した有害事象 (AE) が発生した患者の割合
時間枠：1日目（ベースライン）から4週間の治療期間の終了（29日目）までに7日間の追跡調査を加え、最大36日間。
36 日目までに治療中に発生した有害事象 (AE) が発生した患者の割合が報告されました。
1日目（ベースライン）から4週間の治療期間の終了（29日目）までに7日間の追跡調査を加え、最大36日間。
投与 15 後の定常状態 0.083 時間における血漿中の BI 1265162 の濃度 (C0.083,ss,15)
時間枠：用量１５（８日目の朝の用量）について、８日目の定常状態での投与５分後（約０．０８３時間）。
用量 15 の投与後、定常状態で 0.083 時間後の血漿中の BI 1265162 の濃度 (C0.083,ss,15) が報告されました。
用量１５（８日目の朝の用量）について、８日目の定常状態での投与５分後（約０．０８３時間）。
57 回の投与後、定常状態で 0.083 時間後の血漿中の BI 1265162 の濃度 (C0.083,ss,57)
時間枠：用量57(29日目の朝の用量)について、29日目の定常状態での投与後5分(約0.083時間)の時点。
用量57後の定常状態0.083時間における血漿中のBI 1265162の濃度(C0.083,ss,57)が報告された。
用量57(29日目の朝の用量)について、29日目の定常状態での投与後5分(約0.083時間)の時点。
投与 15 後の定常状態における血漿中の BI 1265162 の投与前濃度の測定 (Cpre,ss, 15)
時間枠：用量15の8日目の定常状態における投与前(投与前60分以内に摂取)(8日目の朝の投与)。
用量 15 の後に定常状態で測定された血漿中の BI 1265162 の用量前濃度 (Cpre,ss, 15) が報告されました。
用量15の8日目の定常状態における投与前(投与前60分以内に摂取)(8日目の朝の投与)。
57 回の投与後の定常状態における血漿中の BI 1265162 の投与前濃度の測定 (Cpre,ss, 57)
時間枠：用量57の29日目の定常状態における投与前(投与前60分以内に摂取)(29日目の朝の投与)。
用量57後の定常状態で測定された血漿中のBI 1265162の用量前濃度(Cpre,ss, 57)が報告された。
用量57の29日目の定常状態における投与前(投与前60分以内に摂取)(29日目の朝の投与)。
投与 15 後の定常状態で 0 ～ 4 時間の血漿中 BI 1265162 の濃度時間曲線の下の面積 (AUC0-4、ss、15)
時間枠：用量15（8日目の朝の用量）については、8日目の投与前（投与前60分以内に摂取）および定常状態での投与5分、30分、1時間、および4時間後。
用量 15 後の定常状態で 0 から 4 時間までの血漿中の BI 1265162 の濃度-時間曲線の下の面積 (AUC0-4,ss,15) が報告されました。
用量15（8日目の朝の用量）については、8日目の投与前（投与前60分以内に摂取）および定常状態での投与5分、30分、1時間、および4時間後。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Boehringer Ingelheim

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月16日

一次修了 (実際)

2020年4月16日

研究の完了 (実際)

2020年4月24日

試験登録日

最初に提出

2019年8月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月15日

最初の投稿 (実際)

2019年8月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月11日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究が完了し、一次原稿の出版が受理された後、研究者は次のリンクを使用できます https://trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ Clinical_submission_documents.html にアクセスして、「文書共有契約」に署名した上で、この研究に関する臨床研究文書へのアクセスをリクエストしてください。 また、研究者は次のリンク http://trials.boehringeringelheim を使用することができます。研究提案書の提出後、Web サイトに記載されている条件に従って、この研究およびその他のリストされた研究の臨床研究データへのアクセスをリクエストするための情報を見つけるには、com/ にアクセスしてください。 共有されるデータは生の臨床研究データセットです。

IPD 共有時間枠

米国および EU で製品と適応症に関するすべての規制活動が完了し、一次原稿が出版用に受理された後。

IPD 共有アクセス基準

研究文書の場合 - 「文書共有契約」への署名時。 研究データの場合 - 1. 研究提案書の提出および承認後（計画された分析がスポンサーの出版計画と競合しないことのチェックを含む、独立審査委員会とスポンサーの両方によってチェックが実行されます）。 2. そして「データ共有契約」に署名したとき。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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