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Um estudo de 4 semanas para testar diferentes doses de BI 1265162 em adolescentes e adultos com fibrose cística usando o inalador Respimat® - BALANCE - CF™1

11 de maio de 2021 atualizado por: Boehringer Ingelheim

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e em grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança de doses inaladas duas vezes ao dia de BI 1265162 fornecidas pelo inalador Respimat® como terapia complementar ao tratamento padrão durante 4 semanas em pacientes com fibrose cística - EQUILÍBRIO - CF™ 1

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de doses inaladas duas vezes ao dia de BI 1265162 fornecidas pelo inalador Respimat® versus placebo em adolescentes e pacientes adultos com fibrose cística.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha, 45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Gießen, Alemanha, 35385
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • Brussels - UNIV UZ Brussel
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V1Y 1S1
        • St. Paul's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • França
      • Montpellier, França, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Paris, França, 75019
        • HOP Robert Debré
      • Paris, França, 75679
        • HOP Cochin
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • HOP Lyon Sud
      • Roscoff, França, 29684
        • HOP Perharidy
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia, 413 45
        • Sahlgrenska US, Göteborg
      • Stockholm, Suécia, 141 86
        • Stockholm CF-Center , B59, Huddinge Universitetssjukhus

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino, com 12 anos ou mais de idade na triagem;

  • Diagnóstico documentado de fibrose cística, incluindo:

    • cloreto de suor positivo ≥ 60 mEq/L, por iontoforese de pilocarpina OU
    • genótipo com 2 mutações identificáveis ​​consistentes com fibrose cística acompanhada por uma ou mais características clínicas com fenótipo de fibrose cística;
  • Pacientes capazes de realizar manobras espirométricas aceitáveis ​​de acordo com os padrões da American Thoracic Society (ATS);
  • VEF1 ≥ 40% e ≤ 90% dos valores previstos na triagem e pré-dose na Visita 2;
  • As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem estar dispostas e aptas a usar métodos de controle de natalidade altamente eficazes de acordo com ICH M3 (R2) que resultem em uma taxa de falha inferior a 1% ao ano quando usados ​​de forma consistente e correta. Uma lista de métodos contraceptivos que atendem a esses critérios é fornecida nas informações do paciente (ou responsável legal do paciente);
  • Consentimento informado assinado e datado por escrito e consentimento de acordo com a Diretriz Harmonizada de Boas Práticas Clínicas (GCP) da ICH e a legislação local antes da admissão no estudo.

Critério de exclusão:

  • Evidência de infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior dentro de 4 semanas antes da randomização com base no julgamento do investigador;
  • Exacerbação pulmonar requerendo uso de antibióticos i.v./orais/inalatórios ou corticosteroides orais dentro de 4 semanas antes da randomização;
  • Pacientes com história de Necrose Tubular Aguda (NTA);
  • Qualquer malignidade documentada ativa ou suspeita ou história de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, exceto carcinoma basocelular da pele adequadamente tratado ou carcinoma in situ do colo uterino;
  • Pacientes incapazes de inalar o medicamento do estudo de maneira apropriada do inalador Respimat® com base no julgamento do investigador;
  • Pacientes que iniciaram uma nova medicação crônica para FC dentro de 4 semanas após a randomização;
  • Pacientes que já receberam transplante de pulmão ou pacientes que estão em lista de espera para receber um transplante de pulmão;
  • Pacientes com história significativa de alergia/hipersensibilidade (incluindo alergia a medicamentos) que seja considerada relevante para o estudo, conforme julgado pelo investigador, ou com hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou seus componentes. "Significado" neste contexto refere-se a qualquer risco aumentado de reação de hipersensibilidade à medicação em estudo;

  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na triagem, julgadas pelo investigador, ou qualquer uma das seguintes:

    • Potássio > limite superior do normal (ULN) em sangue não hemolisado
    • Função renal anormal definida como taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 60ml/min/1,73m²
    • Função hepática anormal, definida pelo nível sérico de alanina transaminase (ALT), aspartato transaminase (AST) ou bilirrubina total ≥ 3 x limite superior do normal (ULN)
  • Doença clinicamente significativa ou condição médica diferente da FC ou condições relacionadas à FC que, na opinião do investigador, comprometeriam a segurança do paciente ou a qualidade dos dados. Isso inclui doenças hematológicas, hepáticas, renais, cardiovasculares e neurológicas significativas. Pacientes com diabetes podem participar se sua doença estiver sob bom controle antes da triagem;
  • Pacientes que não se espera que cumpram os requisitos do protocolo ou não se espera que concluam o estudo conforme programado;
  • Randomização prévia neste estudo;
  • Atualmente inscrito em outro dispositivo experimental ou teste de medicamento, ou menos de 30 dias ou seis meias-vidas (o que for maior) desde o término de outro dispositivo experimental ou teste(s) de medicamento, ou recebendo outro(s) tratamento(s) experimental(is);
  • Abuso crônico de álcool ou drogas ou qualquer condição que, na opinião do investigador, os torne um paciente não confiável ou improvável de concluir o estudo;
  • Mulheres grávidas, amamentando ou que planejam engravidar durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
2 puffs de placebo correspondente foram inalados por via oral através do inalador Respimat® duas vezes ao dia por um período de tratamento de 4 semanas em pacientes com fibrose cística.
Medicamento: Placebo
Solução de inalação
Experimental: BI 1265162 50 μg b.i.d.
2 puffs de 25 microgramas (μg) BI 1265162 (total: 50 μg) foram inalados por via oral através do inalador Respimat® duas vezes ao dia (b.i.d., dose diária: 100 μg) por um período de tratamento de 4 semanas em pacientes com fibrose cística.
Medicamento: BI 1265162
Solução de inalação
Experimental: BI 1265162 100 μg b.i.d.
2 puffs de 50 microgramas (μg) BI 1265162 (total: 100 μg) foram inalados por via oral através do inalador Respimat® duas vezes ao dia (b.i.d., dose diária: 200 μg) por um período de tratamento de 4 semanas em pacientes com fibrose cística.
Medicamento: BI 1265162
Solução de inalação
Experimental: BI 1265162 200 μg b.i.d.
2 puffs de 100 microgramas (μg) BI 1265162 (total: 200 μg) foram inalados por via oral através do inalador Respimat® duas vezes ao dia (b.i.d., dose diária: 400 μg) por um período de tratamento de 4 semanas em pacientes com fibrose cística.
Medicamento: BI 1265162
Solução de inalação
Experimental: BI 1265162 20 μg b.i.d.
2 puffs de 10 microgramas (μg) BI 1265162 (total: 20 μg) foram inalados por via oral através do inalador Respimat® duas vezes ao dia (b.i.d., dose diária: 40 μg) por um período de tratamento de 4 semanas em pacientes com fibrose cística.
Medicamento: BI 1265162
Solução de inalação

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado mínimo previsto em 1 segundo (FEV1) após 4 semanas de tratamento
Prazo: 30 minutos antes da dosagem no Dia 1 (linha de base) e Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
O VEF1 mínimo foi medido 30 minutos antes da dosagem da medicação do estudo.
30 minutos antes da dosagem no Dia 1 (linha de base) e Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI) avaliado pelo procedimento de lavagem de respiração múltipla N2 (N2MBW) após 4 semanas de tratamento
Prazo: Na pré-dose no Dia 1 (linha de base) e Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
Foi relatada alteração da linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI) avaliado pelo procedimento N2 Multiple Breath Washout (N2MBW) após 4 semanas de tratamento. O LCI foi calculado como a razão entre o volume expirado cumulativo (CEV) e a capacidade residual funcional (FRC), que era LCI = CEV (mililitro/quilograma) / FRC (mililitro/quilograma) e, portanto, LCI era "sem unidade". A mudança da linha de base após 4 semanas de tratamento em LCI foi então calculada como o valor de LCI medido após 4 semanas de tratamento no Dia 29 menos o valor de LCI medido na linha de base no Dia 1.
Na pré-dose no Dia 1 (linha de base) e Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
Mudança da linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação total após 4 semanas de tratamento
Prazo: No Dia 1 (linha de base) e no Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
O formato adulto/adolescente do CFQ-R consiste em 50 questões (qts) divididas em 12 domínios: funcionamento físico (8 qts), limitações de papel (4 qts), vitalidade (4 qts), funcionamento emocional (5 qts), funcionamento (6 qts), imagem corporal (3 qts), distúrbio alimentar (3 qts), carga de tratamento (3 qts), percepções de saúde (3 qts), peso (1 qts), sintomas respiratórios (7 qts) e sistema digestivo (3 qts). A pontuação de alguns qts é primeiro invertida se codificada inversamente, de modo que a pontuação para cada um dos 50 qts varie de 1 a 4 pontos (menos sintomas). Então, uma pontuação de domínio para um domínio com N qts é calculada como (soma das pontuações dos N qts - N)/(N ✕ 4 - N) ✕ 100. A pontuação de cada domínio varia de 0 a 100 (melhor saúde). O escore total do CFQ-R é a soma dos escores dos domínios e varia de 0 a 1200 (melhor qualidade de vida). Foi relatada a alteração desde a linha de base no escore total do Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) após 4 semanas de tratamento.
No Dia 1 (linha de base) e no Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
Mudança da linha de base no questionário de avaliação de tosse e escarro (CASA-Q) (4 subpontuações separadas) após 4 semanas de tratamento
Prazo: No Dia 1 (linha de base) e no Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
O Questionário de Avaliação de Escarro de 20 itens (CASA-Q) consistia em 4 domínios: Domínio de Sintomas de Tosse (3 itens), Domínio de Impacto de Tosse (8 itens), Domínio de Sintomas de Escarro (3 itens) e Domínio de Impacto de Escarro (6 itens). A pontuação de cada item foi invertida para que respostas melhores tenham pontuação maior, que varia de 1 (pior) a 5 (melhor saúde). Para cada domínio, o escore do domínio foi calculado somando as pontuações dos respectivos itens e escalando para um valor que varia de 0 a 100, com maior pontuação associada a menos sintomas/menor impacto devido à tosse ou escarro. As 4 pontuações de domínio (sub-pontuações) foram relatadas.
No Dia 1 (linha de base) e no Dia 29 (final do período de tratamento de 4 semanas).
Porcentagem de pacientes com eventos adversos (EA) emergentes do tratamento até o dia 36
Prazo: Do dia 1 (baseline) até o final do período de tratamento de 4 semanas (dia 29) mais 7 dias de acompanhamento, até 36 dias.
Foi relatada a porcentagem de pacientes com quaisquer eventos adversos (EA) emergentes do tratamento até o dia 36.
Do dia 1 (baseline) até o final do período de tratamento de 4 semanas (dia 29) mais 7 dias de acompanhamento, até 36 dias.
Concentração de BI 1265162 no plasma às 0,083 horas no estado estacionário após a dose 15 (C0,083,ss,15)
Prazo: Aos 5 minutos (cerca de 0,083 horas) após a dosagem em estado estacionário no Dia 8 para a dose 15 (dose matinal no Dia 8).
A concentração de BI 1265162 no plasma às 0,083 horas no estado de equilíbrio após a dose 15 (C0,083,ss,15) foi relatada.
Aos 5 minutos (cerca de 0,083 horas) após a dosagem em estado estacionário no Dia 8 para a dose 15 (dose matinal no Dia 8).
Concentração de BI 1265162 no plasma às 0,083 horas no estado estacionário após a dose 57 (C0,083,ss,57)
Prazo: Aos 5 minutos (cerca de 0,083 horas) após a dosagem em estado estacionário no Dia 29 para a dose 57 (dose matinal no Dia 29).
A concentração de BI 1265162 no plasma às 0,083 horas no estado de equilíbrio após a dose 57 (C0,083,ss,57) foi relatada.
Aos 5 minutos (cerca de 0,083 horas) após a dosagem em estado estacionário no Dia 29 para a dose 57 (dose matinal no Dia 29).
Concentração pré-dose medida de BI 1265162 no plasma em estado estacionário após a dose 15 (Cpre,ss, 15)
Prazo: Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) no estado de equilíbrio no dia 8 para a dose 15 (dose matinal no dia 8).
A concentração pré-dose medida de BI 1265162 no plasma no estado estacionário após a dose 15 (Cpre,ss, 15) foi relatada.
Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) no estado de equilíbrio no dia 8 para a dose 15 (dose matinal no dia 8).
Concentração pré-dose medida de BI 1265162 no plasma em estado estacionário após a dose 57 (Cpre,ss, 57)
Prazo: Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) no estado de equilíbrio no dia 29 para a dose 57 (dose matinal no dia 29).
A concentração pré-dose medida de BI 1265162 no plasma no estado estacionário após a dose 57 (Cpre,ss, 57) foi relatada.
Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) no estado de equilíbrio no dia 29 para a dose 57 (dose matinal no dia 29).
Área sob a curva de concentração-tempo de BI 1265162 no plasma de 0 a 4 horas em estado estacionário após a dose 15 (AUC0-4,ss,15)
Prazo: Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) e 5 minutos (min), 30 min, 1 hora e 4 horas após a dosagem em estado estacionário no Dia 8 para a dose 15 (dose matinal no Dia 8).
A área sob a curva concentração-tempo de BI 1265162 no plasma de 0 a 4 horas no estado estacionário após a dose 15 (AUC0-4,ss,15) foi relatada.
Na pré-dose (tomada 60 minutos antes da dosagem) e 5 minutos (min), 30 min, 1 hora e 4 horas após a dosagem em estado estacionário no Dia 8 para a dose 15 (dose matinal no Dia 8).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Boehringer Ingelheim

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

16 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

24 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

16 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1399-0003
  • 2019-000261-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Depois que o estudo for concluído e o manuscrito primário for aceito para publicação, os pesquisadores podem usar este link https://trials.boehringer-ingelheim.com/trial_results/ clinic_submission_documents.html para solicitar acesso aos documentos do estudo clínico relativos a este estudo e mediante a assinatura de um "Acordo de compartilhamento de documentos". Além disso, os pesquisadores podem usar o seguinte link http://trials.boehringeringelheim. com/ para obter informações para solicitar acesso aos dados do estudo clínico, para este e outros estudos listados, após a submissão de uma proposta de pesquisa e nos termos descritos no site. Os dados compartilhados são os conjuntos de dados de estudos clínicos brutos.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Depois que todas as atividades regulatórias forem concluídas nos EUA e na UE para o produto e a indicação, e depois que o manuscrito principal for aceito para publicação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Para documentos de estudo - após a assinatura de um 'Acordo de compartilhamento de documentos'. Para dados do estudo - 1. após a submissão e aprovação da proposta de pesquisa (serão realizadas verificações tanto pelo painel de revisão independente quanto pelo patrocinador, incluindo a verificação de que a análise planejada não compete com o plano de publicação do patrocinador); 2. e mediante a assinatura de um 'Contrato de Compartilhamento de Dados'.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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