- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04145141
National Translational Science Network of Precision-based Immunotherapy for Primary Liver Cancer
Una rete scientifica traslazionale nazionale di immunoterapia basata sulla precisione per il carcinoma epatico primario (PLC)
Sfondo:
Il carcinoma epatico primario è la seconda causa più comune di morte correlata al cancro in tutto il mondo. È il cancro con l'incidenza e la mortalità in più rapida crescita negli Stati Uniti. I ricercatori vogliono saperne di più sul cancro al fegato per aiutarli a progettare trattamenti migliori.
Obbiettivo:
Per capire meglio il cancro al fegato.
Eleggibilità:
Persone di età pari o superiore a 18 anni che hanno un cancro al fegato e hanno avuto o stanno pianificando di sottoporsi a terapia immunitaria
Design:
I partecipanti saranno sottoposti a screening con una revisione delle loro cartelle cliniche. Saranno interrogati sulla loro storia medica e sui risultati dei test.
I partecipanti verranno al Centro clinico NIH. Durante questa visita, verranno raccolte le loro cartelle cliniche, i risultati dei test, gli studi di imaging e i campioni di tessuto (se disponibili). I partecipanti apprenderanno i risultati di un test per vedere se hanno mutazioni note per essere collegate al cancro. Impareranno se ci sono opzioni di trattamento per loro. I partecipanti forniranno campioni di sangue, urina e feci o tamponi rettali.
I partecipanti non avranno visite di follow-up solo per questo studio. Se si uniscono a un altro studio di ricerca NIH e hanno visite per questo altro studio, le loro cartelle cliniche; risultati del test; e possono essere raccolti campioni di sangue, urina e feci. Ciò avverrà circa ogni 3 mesi. Se hanno una biopsia o un intervento chirurgico su un altro studio o come parte del trattamento e c'è del tessuto residuo, i ricercatori vorrebbero raccogliere parte di quel tessuto.
I partecipanti saranno contattati ogni 6 mesi per telefono o e-mail. Saranno interrogati sulla loro salute. Forniranno tutte le cartelle cliniche, i risultati dei test e gli studi di imaging.
I partecipanti saranno seguiti in questo studio per tutta la vita.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Sfondo:
Il carcinoma epatico primario (PLC) è la seconda causa più comune di morte correlata al cancro in tutto il mondo e l'unico tumore con l'incidenza e la mortalità in più rapida crescita nel PLC statunitense è costituito da due principali sottotipi istologici, ovvero carcinoma epatocellulare (HCC) e colangiocarcinoma ( CCA), in cui le diagnosi e le decisioni terapeutiche si basano esclusivamente sulle loro caratteristiche cliniche di base. Tuttavia, al momento non è chiaro se questi sottotipi siano veramente distinti o condividano alcune caratteristiche fondamentali che possono essere perseguite per migliorare la gestione clinica. Inoltre, le malattie epatiche croniche, dovute a eziologie complesse come epatite virale, consumo di alcol, sostanze chimiche, parassiti o fattori dietetici, sono alla base e contribuiscono al danno epatico, aumentando il rischio di sviluppo e progressione di HCC e CCA. Di conseguenza, il PLC è clinicamente e biologicamente eterogeneo, il che ha impedito la valutazione biologica e il trattamento clinico.
Nonostante i notevoli sforzi per migliorare la diagnosi e lo sviluppo di nuove modalità di trattamento, il miglioramento della sopravvivenza dei pazienti affetti da PLC è minimo. Per alcuni pazienti in stadi iniziali o intermedi della malattia, sono disponibili la resezione e l'ablazione locale percutanea o la chemioembolizzazione transarteriosa. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti presenta stadi avanzati della malattia, dove l'attuale gold standard di trattamento è il sorafenib, che fornisce solo un minimo miglioramento del tempo di sopravvivenza. PLC rimane quindi tra i tumori maligni più difficili da trattare, con un tasso di sopravvivenza a 5 anni inferiore al 15% negli Stati Uniti. Pertanto, è imperativo sviluppare nuove modalità di trattamento per limitare lo sviluppo del cancro e trattare la PLC avanzata.
L'immunoterapia (IO) è un nuovo approccio promettente nel trattamento del PLC. Le alterazioni del sistema immunitario, un componente dei segni distintivi rivisti del cancro, sono riconosciute come un attore centrale nella carcinogenesi e nella progressione del cancro. Pertanto, le strategie per inibire o reindirizzare la risposta immunitaria alla presenza di tumori sono attualmente impiegate o sviluppate. Gli inibitori del checkpoint immunitario hanno mostrato risultati promettenti negli studi clinici su diversi tumori solidi. Di particolare rilievo sono la terapia a base di anticorpi monoclonali per bloccare le molecole immuno-inibitrici, tra cui la proteina 1 per la morte cellulare programmata (PD-1), il ligando 1 per la morte programmata delle cellule 1 (PDL-1) e l'antigene 4 dei linfociti T citotossici (CTLA4), che bloccano l'attività delle cellule T antitumorali. Tuttavia, la capacità di queste terapie di ridurre l'incidenza e la progressione della PLC è ancora relativamente sconosciuta. Attualmente sono in corso diversi studi per studiare l'impatto degli inibitori del checkpoint immunitario come agenti singoli o in combinazione con una terapia mirata, sullo sviluppo e sull'esito del PLC. I risultati iniziali degli studi clinici di Fase I/II sul PLC sono promettenti, ma suggeriscono che solo alcuni pazienti rispondono a tali regimi terapeutici, mentre altri no o soffrono di resistenza/ricaduta. Al momento, è difficile determinare quale paziente possa trarre beneficio dalla terapia immunitaria, in gran parte a causa della mancanza di ampi studi completi, di risorse di biobanche di campioni e di raccolta di campioni biologici nei protocolli di sperimentazione clinica, che scoraggiano la nostra capacità di comprendere e definire le criticità fattori genomici o genetici che contribuiscono alla risposta del paziente. Pertanto, prevediamo di raccogliere campioni di pazienti affetti da PLC e dati clinici da coloro sottoposti a immunoterapie presso il Centro clinico NIH e alcuni siti clinici extramurali per sviluppare predittori per (a) risposta o resistenza all'immunoterapia e (b) resistenza acquisita all'immunoterapia.
Obbiettivo:
Stabilire un deposito di campioni biologici per l'analisi genomica, genetica ed epigenetica per studiare la biologia dello sviluppo e della progressione del PLC.
Eleggibilità:
Pazienti con lesioni istologicamente/ecografia/imaging confermate o sospette di HCC o CCA.
Pazienti con pianificata o con anamnesi di almeno 1 dose di immunoterapia per HCC o CCA.
Età >= 18 anni alla data del consenso allo studio
Design:
Questo sarà uno studio multicentrico a lungo termine per studiare in modo completo i pazienti con carcinoma epatico primario (PLC).
I partecipanti forniranno informazioni cliniche (inclusi anamnesi, test clinici, studi e rapporti di imaging, rapporti di patologia chirurgica, risultati di test genetici).
Campioni di tessuto, sangue, urina e campioni fecali saranno ottenuti dai partecipanti durante questo studio.
Verrà eseguito un ampio spettro di esperimenti scientifici, tra cui genomica, metaboloma, microbioma e monitoraggio immunitario.
Ai medici locali verranno forniti i risultati dei test di valutazione del panel di genomica (TruSight Oncology 500 (TSO-500).
Poiché il follow-up a lungo termine delle persone con PLC è una caratteristica importante dello studio, i siti locali intendono mantenere un contatto attivo con i soggetti dello studio il più a lungo possibile. I pazienti saranno seguiti durante tutto il corso delle loro malattie, con particolare attenzione ai modelli di recidiva e progressione della malattia, alla risposta alle terapie e alla durata delle risposte. I dati dell'indice nazionale di morte possono anche essere utilizzati per ottenere informazioni sugli esiti dei pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Anuradha Budhu, M.D.
- Numero di telefono: (240) 760-6837
- Email: budhua@mail.nih.gov
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Tim F Greten, M.D.
- Numero di telefono: (240) 760-6114
- Email: gretentf@mail.nih.gov
Luoghi di studio
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- Reclutamento
- University of California, San Diego (UCSD)
-
Contatto:
- Adam Burgoyne, MD, PhD
- Numero di telefono: 858-246-0674
- Email: aburgoyne@health.ucsd.edu
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Contatto:
- Robin Kelley
- Numero di telefono: 415-353-7065
- Email: Katie.Kelley@ucsf.edu
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Reclutamento
- Georgetown University
-
Contatto:
- Ruth He
- Numero di telefono: 202-444-2223
- Email: arh29@georgetown.edu
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contatto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
- Numero di telefono: 888-624-1937
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Reclutamento
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Contatto:
- Ghassan Abou-Alfa
- Numero di telefono: 646-888-4184
- Email: abou-alg@MSKCC.ORG
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Reclutamento
- Thomas Jefferson University
-
Contatto:
- Hien Dang, PhD
- Numero di telefono: 215-955-1621
- Email: Hien.Dang@jefferson.edu
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Contatto:
- Yujin Hoshida
- Numero di telefono: 214-648-6137
- Email: yujin.hoshida@utsouthwestern.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Pazienti con lesioni istologicamente/ecografia/imaging confermate o sospette di HCC o CCA.
- Pazienti con pianificata o con anamnesi di almeno 1 dose di immunoterapia per HCC o CCA.
- Capacità di comprensione del soggetto e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.
- Età maggiore o uguale a 18 anni alla data del consenso allo studio.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Pazienti con infezione da HIV nota (poiché questi pazienti potrebbero avere risultati di test anormali che potrebbero confondere gli endpoint di questo studio)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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1/ Coorte 1
Soggetti con diagnosi o sospetto di PLC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Stabilire un deposito di campioni biologici per l'analisi genomica, genetica ed epigenetica per studiare la biologia dello sviluppo e della progressione del PLC
Lasso di tempo: 5 anni
|
Stabilito deposito di campioni biologici per l'analisi genomica, genetica ed epigenetica per studiare la biologia dello sviluppo e della progressione del PLC
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per stimare la sopravvivenza globale dopo immunoterapia per PLC
Lasso di tempo: Morte
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La quantità mediana di tempo in cui il soggetto sopravvive dall'inizio dell'immunoterapia.
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Morte
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Per stimare la sopravvivenza libera da progressione a 3 anni dopo l'immunoterapia per PLC
Lasso di tempo: 3 anni
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Percentuale di pazienti con malattia progressiva dopo 3 anni.
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3 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tim F Greten, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 200006
- 20-C-0006
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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