Studio sulla sotto e la sovrariabilitazione

La SM è una malattia cronica progressiva del sistema nervoso centrale ed è la principale causa di disabilità non traumatica negli adulti giovani e di mezza età. Porta comunemente a disabilità cumulative e miste nel tempo, che vanno da menomazioni motorie e sensoriali a affaticamento, visione alterata, deficit cognitivi, problemi di linguaggio e deglutizione, vescica, intestino e disfunzioni sessuali. La combinazione di diversi sintomi e disabilità spesso limita la capacità di una persona di svolgere le attività della vita quotidiana e di partecipare attivamente alle attività sociali e lavorative, con un conseguente impatto sulla qualità della vita.

Storicamente, i trattamenti per la SM si sono concentrati prevalentemente sulla conservazione della funzione degli arti inferiori - la capacità di camminare - e questo si riflette nelle principali aree della pratica clinica e della ricerca.

In primo luogo, tra le attuali opzioni terapeutiche, nessuna è autorizzata per le persone con forme avanzate di SM. In secondo luogo, gli utenti su sedia a rotelle sono esclusi dalla maggior parte degli studi clinici in quanto si ritiene che sia difficile misurare il cambiamento clinico nelle persone le cui funzioni motorie sono già gravemente compromesse. Infine, e in relazione al secondo punto, il gold standard della misurazione della malattia, la scala ampliata dello stato di disabilità (EDSS) è ponderata verso la mobilità, ovvero la capacità di una persona di camminare. I risultati di uno studio recente (ASCEND, NCT01416181) hanno evidenziato questi problemi in quanto l'esito primario dello studio era negativo; l'EDSS e la camminata cronometrata di 25 piedi, le misure della funzione degli arti inferiori, dominavano la misura composita. Tuttavia, il test a nove fori (9HPT), una misura della funzione dell'arto superiore, è risultato positivo; i partecipanti allo studio che hanno ricevuto natalizumab non hanno mostrato alcuna perdita della funzione dell'arto superiore, confermata a 12 settimane, rispetto ai partecipanti con SM secondaria progressiva che hanno ricevuto il placebo.

Il team Barts MS Research con sede presso QMUL ritiene che ora sia necessario uno spostamento dell'attenzione per riposizionare l'importanza delle funzioni degli arti superiori per le persone con SM.

Nell'agosto 2016 i ricercatori hanno lanciato la campagna #ThinkHand per sensibilizzare e anche avviare discussioni tra pazienti, medici, enti di beneficenza, aziende farmaceutiche, autorità di regolamentazione e il pubblico in generale per rendersi conto dell'importanza e lavorare per generare prove per sviluppare trattamenti per la SM avanzata. Nell'ambito di questa campagna, il nostro team ha condotto una serie di attività PPI in occasione di conferenze accademiche, online e in occasione di eventi per i pazienti su questo argomento. Parte di questo includeva un sondaggio online in cui l'88% delle persone con SM (314 su 360 intervistati) ha descritto la funzione degli arti superiori come più importante per loro rispetto a quella degli arti inferiori (Dubuisson, Baker, et al., 2017).

Ciò evidenzia l'importanza della funzione dell'arto superiore dal punto di vista del paziente e la conoscenza esperienziale unica di vivere con la condizione che hanno le persone con SM. Ciò è supportato da studi clinici; Bertoni et al. (2015) forniscono la prova che il 75% delle persone con SM ha una destrezza manuale compromessa bilateralmente anche nelle prime fasi della malattia. La funzionalità delle braccia e delle mani è molto importante per svolgere attività della vita quotidiana come mangiare, vestirsi e pettinarsi (Yozbatiran et al., 2006), e ancora di più per le persone che hanno già perso la funzionalità degli arti inferiori poiché un'ulteriore perdita di funzionalità contribuisce a ridurre umore, ridotta indipendenza e qualità della vita. Pertanto, è imperativo che i trattamenti mirino a preservare la funzione dell'arto superiore.

Strumenti per mantenere la funzione dell'arto superiore per le persone con sclerosi multipla

Gli attuali strumenti e attività di riabilitazione si concentrano su misure delle funzioni e delle strutture corporee che guardano alla capacità di valutare la capacità massima di completare un compito o un'azione (ad esempio, il 9HPT è la misura oggettiva gold standard per la destrezza manuale (Fischer et al., 1999)) o una misura delle prestazioni dell'attività che misura l'esecuzione abituale dei compiti della persona nel suo ambiente normale (l'ABILHAND).

Esiste una gamma di strumenti per la riabilitazione degli arti superiori in uso, ma pochi sono stati utilizzati nella ricerca sulla SM e i ricercatori sono a conoscenza di uno solo sviluppato specificamente per le persone con SM (Lamers et al., 2016). Ad esempio, l'ABILHAND è stato originariamente sviluppato per l'artrite reumatoide con versioni successive sviluppate per le persone con ictus (Penta et al., 1998).

Sebbene questi siano stati convalidati per l'uso con persone con SM (Barrett et al., 2013), il loro trasferimento da una condizione all'altra pone problemi in quanto le attività che sono incluse mancano di rilevanza per le attività specifiche della convivenza con la SM. Mancano anche di rilevanza per la vita moderna. Ad esempio, sono influenzati dalla capacità di camminare e non si fa menzione di cateteri urinari e nessuna menzione di nuove tecnologie come l'uso di telefoni o tablet touchscreen nell'ABILHAND.

Sviluppo di un nuovo strumento di riabilitazione per la funzione dell'arto superiore nella SM

Questo studio svilupperà un nuovo strumento di riabilitazione dell'arto superiore per migliorare in modo specifico la funzione dell'arto superiore nelle persone con SM utilizzando un approccio più partecipativo allo sviluppo dello strumento. Questo si ispira alla ricerca partecipata in quanto lo studio è stato progettato da persone con SM e coinvolgerà persone con SM con problemi agli arti superiori, che sono le persone le cui attività sono oggetto di studio.

Le misure di outcome e le attività riabilitative sono tipicamente derivate da clinici e ricercatori universitari che coinvolgono solo pazienti in fasi specifiche. Pertanto incorporano ciò che questi professionisti medici e accademici ritengono essere un risultato "buono", cioè clinicamente significativo dal punto di vista del clinico e del ricercatore, ma questi risultati potrebbero non essere significativi per i pazienti stessi. Inoltre, Lamers e Feys (2014) affermano che una caratteristica chiave delle misure di esito che è stata trascurata nella SM è il modo in cui possono essere utilizzate per facilitare l'evoluzione del contenuto e delle strategie riabilitative. Ciò evidenzia la necessità di sviluppare strumenti che includano attività significative per i singoli pazienti e che possano consentire loro di sviluppare strategie e continuare a svolgere queste attività.