Studio del fattore VIIa della coagulazione umana ricombinante per iniezione (FⅦa) in pazienti con emofilia.

Criterio di inclusione:

• Diagnosticata come emofilia congenita A o B e soddisfa le seguenti condizioni: a. FⅧ<1% o attività FIX<2%; B. Titolo dell'inibitore FⅧ o dell'inibitore FⅨ nel periodo di screening >5 BU (metodo di rilevamento Bethesda modificato da Nijmegen).
• Età ≥18 e ≤75 anni, maschio o femmina.
• Nessun altro farmaco per il trattamento dell'emofilia è stato utilizzato entro 48 ore (2 giorni) prima della somministrazione, compreso il complesso protrombinico e qualsiasi prodotto a base di FVII, crioprecipitato, plasma fresco e sangue intero, ecc.
• Nessun sanguinamento evidente durante la terapia farmacocinetica (nessun sanguinamento attivo).
• I soggetti in età fertile accettano di adottare misure contraccettive efficaci per tutto il periodo di prova e continuano fino a 28 giorni dopo l'ultimo trattamento.
• Offrirsi volontario per partecipare a questo studio, firmare un modulo di consenso informato, avere una buona compliance ed essere in grado di collaborare con l'osservazione sperimentale.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi altra malattia emorragica eccetto l'emofilia congenita A o B.
• Pazienti con precedenti medici o sintomi di eventi tromboembolici arteriosi o venosi (come aterosclerosi, infarto del miocardio, ictus ischemico, attacco ischemico transitorio, trombosi venosa profonda o embolia da ipertensione polmonare) o coagulazione intravascolare disseminata (CID).
• I valori basali e precedenti dell'inibitore FⅦ o dell'inibitore rFVIIa sono positivi.
• Carenza di vitamina K.
• Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo e cluster di differenziazione 4 (CD4) conta ≤200/μl, il numero di portatori di virus ≥200 particelle/μl o ≥400000 copie/ml.
• I soggetti prevedono di eseguire un intervento chirurgico elettivo durante il periodo di prova.
• Coloro che sono allergici a testare droghe o eventuali eccipienti.
• Anemia grave e necessita di trasfusioni di sangue.
• Conta piastrinica <80×10^9/L.
• Evidente danno epatico o renale: ALT o AST>2,5×ULN o bilirubina totale>1,5×ULN o creatinina sierica> 1,5 × ULN.
• Ha una storia di cardiochirurgia e necessita di terapia anticoagulante; malattie cardiache gravi, incluso infarto miocardico, insufficienza cardiaca di grado 3 o superiore, l'attuale funzione cardiaca di grado II-IV della New York Heart Association.
• Ipertensione che non può essere controllata con il trattamento farmacologico: pressione sanguigna sistolica> 150 mmHg o pressione sanguigna diastolica> 90 mmHg.
• Partecipazione ad altri studi clinici (ad eccezione degli studi su FVIIa, FⅧ e FⅨ) entro un mese prima del primo trattamento.
• Diagnosi di malattie ereditarie come intolleranza al fruttosio, malassorbimento di glucosio o carenza di saccarosio-maltasi.
• Alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali, altre gravi malattie acute o croniche, maggiori valori di laboratorio anormali e quelli che sono considerati non idonei dal ricercatore.