Studie rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIIa pro injekci (FⅦa) u pacientů s hemofilií.

Kritéria pro zařazení:

• Diagnostikována jako vrozená hemofilie A nebo B a splňují následující podmínky: a. FⅧ<1% nebo FIX aktivita <2%; b. Titr FⅧ inhibitoru nebo FⅨ inhibitoru v období screeningu >5 BU (Nijmegen modifikovaná Bethesda metoda detekce).
• Věk ≥18 a ≤75 let, muž nebo žena.
• Do 48 hodin (2 dny) před podáním nebyly použity žádné jiné léky k léčbě hemofilie, včetně protrombinového komplexu a jakýchkoli produktů FVII, kryoprecipitátu, čerstvé plazmy a plné krve atd.
• Žádné zjevné krvácivé příznaky během medikace PK (žádné aktivní krvácení).
• Subjekty v plodném věku souhlasí s tím, že budou během zkušebního období přijímat účinná antikoncepční opatření a budou pokračovat až 28 dní po poslední medikaci.
• Dobrovolně se zúčastnit této studie, podepsat informovaný souhlas, mít dobrou shodu a být schopen spolupracovat na experimentálním pozorování.

Kritéria vyloučení:

• Jakékoli jiné krvácivé onemocnění kromě vrozené hemofilie A nebo B.
• Pacienti s jakoukoli předchozí anamnézou nebo příznaky arteriální nebo žilní tromboembolické příhody (jako je ateroskleróza, infarkt myokardu, ischemická cévní mozková příhoda, tranzitorní ischemická ataka, hluboká žilní trombóza nebo embolie plicní hypertenze) nebo diseminovaná intravaskulární koagulace (DIC).
• Výchozí a předchozí hodnoty inhibitoru FⅦ nebo inhibitoru rFVIIa jsou pozitivní.
• Nedostatek vitaminu K.
• Virus lidské imunodeficience (HIV) pozitivní a počet shluků diferenciace 4 (CD4) ≤200/μl, počet nosičů viru ≥200 částic/μl nebo ≥400000 kopií/ml.
• Subjekty plánují provést elektivní operaci během zkušebního období.
• Ti, kteří jsou alergičtí na testované léky nebo jakékoli pomocné látky.
• Těžká anémie a potřeba krevní transfuze.
• Počet krevních destiček <80×10^9/l.
• Zjevné poškození jater nebo ledvin: ALT nebo AST > 2,5 × ULN nebo celkový bilirubin > 1,5 × ULN nebo sérový kreatinin > 1,5 × ULN.
• Máte v anamnéze srdeční operaci a potřebujete antikoagulační léčbu; závažné srdeční onemocnění, včetně infarktu myokardu, srdeční insuficience stupně 3 nebo vyššího, současného stupně srdeční funkce New York Heart Association II-IV.
• Hypertenze, kterou nelze kontrolovat medikamentózní léčbou: systolický krevní tlak > 150 mmHg nebo diastolický krevní tlak > 90 mmHg.
• Účastnil se dalších klinických studií (kromě studií FVIIa, FⅧ a FⅨ) během jednoho měsíce před první medikací.
• Diagnostikováno s dědičnými chorobami, jako je intolerance fruktózy, malabsorpce glukózy nebo nedostatek sacharózy a maltázy.
• Alkoholismus, zneužívání drog, duševní poruchy, jiná závažná akutní nebo chronická onemocnění, vyšší abnormální laboratorní hodnoty a ty, které výzkumník považuje za nevhodné.