Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento con pimavanserina nella TS

10 marzo 2021 aggiornato da: Joseph Jankovic

Uno studio pilota in aperto, prova di principio, per valutare la pimavanserina per il trattamento dei sintomi motori e comportamentali della sindrome di Tourette

Questo studio di ricerca sta determinando se un farmaco chiamato Pimavanserin è sicuro ed efficace nel trattamento dei sintomi della sindrome di Tourette. Pimavanserin è un farmaco sperimentale per la sindrome di Tourette, il che significa che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della sindrome di Tourette. La pimavanserina è stata approvata dalla FDA come trattamento per le allucinazioni nel morbo di Parkinson. Attualmente è commercializzato con il nome di capsule NUPLAZID (pimavanserin) da Acadia Pharmaceuticals.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Tourette viene generalmente trattata con farmaci che bloccano o riducono la funzione della dopamina (una sostanza chimica del cervello coinvolta nel movimento). Tuttavia, molti di questi farmaci hanno effetti avversi tra cui movimenti irreversibili e involontari, tipicamente a carico del viso, noti come discinesia tardiva. I farmaci più recenti possono avere un rischio inferiore di discinesia tardiva. Tuttavia, molti di questi farmaci sono ancora in sperimentazione clinica o sono molto costosi se usati off-label (senza approvazione della FDA) per il trattamento della sindrome di Tourette. Date queste limitazioni, esplorare il potenziale di altri farmaci è essenziale per aiutare i pazienti.

Diversi studi hanno dimostrato che la serotonina, un'altra sostanza chimica nel cervello come la dopamina, può anche svolgere un ruolo nei sintomi della sindrome di Tourette. La serotonina è già il bersaglio di molti farmaci nel trattamento della depressione, dell'ansia e del disturbo ossessivo-compulsivo che si verificano frequentemente nei pazienti con sindrome di Tourette. Pimavanserin è anche un farmaco che agisce sul sistema della serotonina. Ciò significa che può essere utile nel trattamento della sindrome di Tourette.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
  • I pazienti soddisfano i criteri diagnostici per la TS del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione (DSM-5) e, secondo l'opinione dello sperimentatore e del paziente, i tic attivi del paziente stanno causando disagio o menomazione.
  • Il paziente ha un TTS di 20 o superiore sull'YGTSS allo screening e al basale.
  • Il paziente può deglutire l'intero studio medico.
  • - Il paziente è disposto ad aderire al regime terapeutico e a rispettare tutte le procedure dello studio.
  • Il paziente è in buone condizioni di salute generale, come indicato dall'anamnesi medica e psichiatrica, nonché dall'esame fisico e neurologico.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente ha la capacità di comprendere la natura dello studio e le sue procedure e ci si aspetta che il paziente completi lo studio come previsto.
  • Il paziente ha fornito il consenso informato scritto secondo le normative locali.
  • Le donne in postmenarca o di età superiore ai 12 anni possono essere incluse se hanno un test di gravidanza sulle urine negativo al basale o sono sterili.
  • Donne in postmenarca o di età superiore ai 12 anni i cui partner maschi sono potenzialmente fertili (ad es. nessuna vasectomia) devono utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio (cioè a partire dallo screening) e per 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo dopo l'ultima dose di pimavanserina. Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare le restrizioni dello studio e di rimanere presso la clinica per la durata richiesta durante il periodo di studio e disposto a tornare alla clinica per la valutazione di follow-up come specificato in questo protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha un disturbo neurologico diverso dalla TS che potrebbe oscurare la valutazione dei tic.
  • Il disturbo del movimento predominante del paziente è la stereotipia (movimenti coordinati che si ripetono continuamente e in modo identico) associata al disturbo dello spettro autistico.
  • Il paziente ha una diagnosi confermata di disturbo bipolare, schizofrenia o un altro disturbo psicotico.
  • Il paziente ha una diagnosi DSM allo screening che, a parere dello sperimentatore, rende il paziente inadatto allo studio.
  • Il paziente ha ricevuto un intervento comportamentale completo per i tic per TS o la terapia cognitivo comportamentale per il disturbo ossessivo compulsivo entro 4 settimane dallo screening.
  • - Il paziente ha ricevuto un trattamento con stimolazione cerebrale profonda, stimolazione transmagnetica o stimolazione transcranica a corrente continua entro 4 settimane dalla visita di screening per la riduzione dei tic.
  • Ictus o altra malattia medica grave non controllata come infarto del miocardio entro 6 mesi dal basale.
  • Pazienti con prolungamento QT sconosciuto o in combinazione con altri farmaci noti per prolungare l'intervallo QT inclusi antiaritmici di classe 1A (ad esempio chinidina, procainamide) o antiaritmici di classe 3 (ad esempio amiodarone, sotalolo), alcuni farmaci antipsicotici (ad esempio ziprasidone, clorpromazina, tioridazina) ) e alcuni antibiotici (ad es. gatifloxacina, moxifloxacina).
  • Pazienti con una storia di aritmie cardiache, nonché altre circostanze che possono aumentare il rischio di insorgenza di torsione di punta e/o morte improvvisa, tra cui bradicardia sintomatica, ipokaliemia o ipomagnesemia e presenza di prolungamento congenito dell'intervallo QT.
  • Il paziente ha evidenza di insufficienza epatica.
  • Il paziente ha un'allergia nota a uno qualsiasi dei componenti della pimavanserina.
  • - Il paziente ha partecipato a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi e ha ricevuto un intervento entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco rispetto al basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • La paziente è una donna incinta o in allattamento o prevede di rimanere incinta durante lo studio.
  • Il paziente ha una storia di o riconosce un disturbo correlato all'alcol nei 12 mesi precedenti, come definito nel DSM-5.
  • - Il paziente ha un risultato positivo del test di screening antidroga sulle urine o non è in grado di astenersi dall'abuso di sostanze durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Pimavanserin
Tutti i partecipanti riceveranno pimavanserina 17 mg una volta al giorno per 1 settimana e, se si ritiene che i tic non siano controllati in modo adeguato, aumenteranno a 34 mg una volta al giorno, assunti per via orale come due compresse da 17 mg una volta al giorno.
Droga: Pimavanserin
La pimavanserina è un agonista inverso del recettore della serotonina utilizzato nel trattamento della psicosi nella malattia di Parkinson.
Altri nomi:
  • Nuplazide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
L'obiettivo primario è valutare l'effetto della pimavanserina sui tic motori e fonici associati alla sindrome di Tourette utilizzando la Yale Global Tic Severity Scale. Il punteggio minimo per questa scala è 0 e il punteggio massimo per questa scala 100. Un punteggio più alto suggerisce un Tic più grave o che il Tic ha un impatto maggiore sulla vita della persona.
10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
Un obiettivo secondario è valutare l'effetto della pimavanserina sui comportamenti ossessivo-compulsivi associati alla sindrome di Tourette utilizzando la scala ossessivo-compulsiva di Yale-Brown. Il punteggio minimo di questa scala è 0 e il punteggio massimo di questa scala è 40. Un punteggio più alto rappresenta una maggiore gravità dei sintomi ossessivo compulsivi.
10 settimane
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
Un obiettivo secondario è valutare l'effetto della pimavanserina sui tic motori e fonici associati alla Clinical Global Impression Scale. Il punteggio minimo di questa scala è 1 e il punteggio massimo di questa scala è 7. Un punteggio più alto suggerisce un sintomo più grave.
10 settimane
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
Un obiettivo secondario è valutare l'effetto della pimavanserina sui tic motori e fonici associati alla Patient Global Impression of Improvement Scale. Il punteggio minimo di questa scala è 1 e il punteggio massimo di questa scala è 7. Un punteggio più alto suggerisce che i sintomi sono molto peggiori.
10 settimane
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
Un obiettivo secondario è valutare l'effetto della pimavanserina sui tic motori e fonici e sui comportamenti ossessivo-compulsivi associati alla sindrome di Tourette utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). Il punteggio minimo di questa scala è 2 e il punteggio massimo di questa scala è 25, con un punteggio più alto che indica un'ideazione più intensa e un rischio maggiore.
10 settimane
Valutare l'effetto della pimavanserina sulla sindrome di Tourette
Lasso di tempo: 10 settimane
Un obiettivo secondario è valutare l'effetto della pimavanserina sui tic motori e fonici e sui comportamenti ossessivo-compulsivi associati alla sindrome di Tourette utilizzando la scala della qualità della vita della sindrome di Gilles de la Tourette. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 108, con un punteggio più alto che indica problemi estremi.
10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joseph Jankovic

Collaboratori

Andrew Billnitzer, MD

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 novembre 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 febbraio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

12 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-43658

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

IPD non sarà messo a disposizione di altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Pimavanserin

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahamas

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi