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Enoxacina per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (REALS-1)

25 gennaio 2024 aggiornato da: Angela Genge, McGill University

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, a centro singolo, di fase 1b/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di tre dosi somministrate per via orale di enoxacina (200 mg due volte al giorno, 400 mg due volte al giorno e 600 mg due volte al giorno) negli adulti Con sclerosi laterale amiotrofica

Lo studio valuterà la sicurezza del farmaco enoxacina a specifici livelli di dose negli adulti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno randomizzati a una delle tre dosi di enoxacina (200, 400 o 600 mg due volte al giorno) per 30 giorni. Il giorno 1, 7, 14, 21 e 30 del trattamento e durante una visita di follow-up 14 giorni dopo l'ultima dose, i partecipanti saranno valutati per le misure di sicurezza e il sangue sarà raccolto per assistere nella determinazione della farmacocinetica dell'enoxacina (PK ) e farmacodinamica (PD). Il giorno 1 e il giorno 30 della somministrazione, i partecipanti assumeranno solo una dose del farmaco in studio (la dose mattutina) per assistere con la determinazione della farmacocinetica a dose singola di enoxacina per un periodo di 24 ore. Una puntura lombare (LP) per raccogliere il liquido cerebrospinale (CSF) per le valutazioni PD avverrà il giorno 1 e il giorno 30.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA familiare o sporadica
  • FVC ≥ 50% del predetto
  • Se femmina, non sta allattando e non è incinta
  • Ha assunto una dose stabile di riluzolo o non ha assunto riluzolo per almeno 30 giorni prima dello screening
  • Se assume edaravone in concomitanza all'ingresso nello studio, deve aver completato almeno un ciclo di terapia con edaravone prima dello screening
  • Attualmente non sta assumendo e non ha assunto per almeno 30 giorni prima dello screening farmaci contenenti teofillina, clozapina o duloxetina
  • Nessuna infezione attiva nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
  • Non ha assunto antibiotici fluorochinolonici per almeno 30 giorni prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità/allergia ai fluorochinoloni
  • Diagnosi di un'altra malattia neurodegenerativa
  • Disturbo polmonare significativo non attribuito alla SLA, disturbo del sistema nervoso centrale associato a convulsioni, miastenia grave, malattia reumatologica attiva, tendinopatia o qualsiasi condizione medica grave non controllata (diversa dalla SLA)
  • Grave compromissione renale o compromissione della funzionalità epatica
  • Prolungamento basale dell'intervallo QT/intervallo QT corretto (QTc) allo screening, trattamento con qualsiasi agente che può prolungare l'intervallo Qt/QTc o anamnesi di qualsiasi altra condizione cardiaca a rischio
  • Attualmente iscritto a un altro studio clinico che coinvolge un farmaco o dispositivo sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Enoxacina 200 mg due volte al giorno
Enoxacina 200 mg due volte al giorno (una dose al mattino e una dose alla sera) per 30 giorni, tranne il giorno 1 e il giorno 30 in cui verrà assunta solo la dose del mattino. I partecipanti assumeranno 1 compressa di enoxacina attiva da 200 mg e 2 compresse di placebo per dose.
Droga: Placebo
Compressa orale
Droga: Enoxacina
Compressa orale da 200 mg
Sperimentale: Enoxacina 400 mg due volte al giorno
Enoxacin 400 mg due volte al giorno (una dose al mattino e una alla sera) per 30 giorni, tranne il giorno 1 e il giorno 30 in cui verrà assunta solo la dose del mattino. I partecipanti assumeranno 2 compresse attive di enoxacina da 200 mg e 1 compressa di placebo per dose.
Droga: Placebo
Compressa orale
Droga: Enoxacina
Compressa orale da 200 mg
Sperimentale: Enoxacina 600 mg due volte al giorno
Enoxacina 600 mg due volte al giorno (una dose al mattino e una dose alla sera) per 30 giorni, tranne il giorno 1 e il giorno 30 in cui verrà assunta solo la dose del mattino. I partecipanti prenderanno 3 compresse attive di enoxacina da 200 mg per dose.
Droga: Enoxacina
Compressa orale da 200 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
L'incidenza di eventi avversi (nuovi o peggiorati rispetto al basale (dove il basale si riferisce a quegli eventi avversi registrati prima della somministrazione il giorno 1 della somministrazione)) sarà riassunta per classificazione primaria per sistemi e organi e termine preferito come numero di frequenza e percentuale di partecipanti con eventi avversi.
Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Incidenza di anomalie nelle valutazioni cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
I dati clinici di laboratorio saranno caratterizzati da anomalie nei valori e nelle variazioni rispetto ai valori basali, dove il basale si riferisce alle misurazioni effettuate prima della somministrazione il giorno 1 della somministrazione.
Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Incidenza di anomalie nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
I dati sui segni vitali saranno caratterizzati da anomalie nei valori e nelle variazioni rispetto ai valori basali, dove il basale si riferisce alle misurazioni effettuate prima della somministrazione il giorno 1 della somministrazione.
Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Incidenza di anomalie negli esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Gli esami fisici e neurologici saranno caratterizzati da anomalie e cambiamenti rispetto al basale, dove il basale si riferisce alle misurazioni effettuate prima della somministrazione il giorno 1 della somministrazione.
Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Incidenza di anomalie negli elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
I dati ECG saranno caratterizzati da anomalie nei valori e nelle variazioni rispetto ai valori basali, dove il basale si riferisce alle misurazioni effettuate prima della somministrazione il giorno 1 della somministrazione.
Dal basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Capacità dei partecipanti di mantenere la dose assegnata per l'intero periodo di trattamento di 30 giorni
Lasso di tempo: Dall'inizio (giorno 1) alla fine (giorno 30) del periodo di trattamento di 30 giorni
La capacità dei partecipanti di rimanere su ciascun livello di dose sarà misurata dal numero medio di dosi perse.
Dall'inizio (giorno 1) alla fine (giorno 30) del periodo di trattamento di 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di enoxacina dopo la somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per ricavare la Cmax.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Tempo di massima concentrazione plasmatica (Tmax) di enoxacina dopo la somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per derivare il Tmax.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dall'ora zero fino all'ora corrispondente all'ultima concentrazione quantificabile osservata (AUC 0-ultima) di enoxacina dopo la somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per derivare l'(AUC) 0-ultimo.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo estrapolata all'infinito (AUC 0-inf) di enoxacina dopo somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per ricavare l'AUC 0-inf.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Emivita terminale (t1/2) di enoxacina dopo somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per ricavare il t1/2.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Rapporto di accumulo (R) di enoxacina dopo la somministrazione nei giorni 1 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione verranno utilizzate per ricavare il valore R.
Prima della somministrazione e a 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione mattutina nei giorni 1 e 30 della somministrazione.
Concentrazione plasmatica minima alla pre-dose di enoxacina nei giorni 7, 14, 21 e 30
Lasso di tempo: Prima della somministrazione mattutina nei giorni 7, 14, 21 e 30.
Le concentrazioni plasmatiche di enoxacina misurate in ogni singolo partecipante prima della somministrazione mattutina nei giorni 7, 14, 21 e 30 verranno utilizzate per ricavare la concentrazione plasmatica minima alla pre-dose.
Prima della somministrazione mattutina nei giorni 7, 14, 21 e 30.
Punteggio della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) al basale e alla fine del periodo di follow-up
Lasso di tempo: Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
L'ALSFRS-R sarà utilizzato per misurare le attività della vita quotidiana (ADL) e la funzione globale in quattro domini (respiratorio, funzione bulbare, abilità motorie grossolane e abilità motorie fini) e consiste in 12 domande, ciascuna con un punteggio da 0 a 4, per un punteggio totale possibile di 48, con punteggi più alti che rappresentano una migliore funzione.
Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
King's College (KINGS) al basale e alla fine del periodo di follow-up
Lasso di tempo: Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Il sistema di stadiazione KINGS per la SLA verrà utilizzato per valutare il decorso della malattia e si basa sul numero di regioni coinvolte (dove le tre possibili regioni sono bulbare, arto superiore o arto inferiore) per i primi tre stadi e la necessità di gastrostomia e ventilazione non invasiva per le fasi successive. Le possibili fasi del sistema di stadiazione di KINGS sono le seguenti: Fase 1: prima regione coinvolta; Fase 2: Seconda Regione coinvolta; Fase 3: Terza Regione Coinvolta; Stadio 4a: Fallimento nutrizionale (necessità di gastrostomia); Stadio 4b: insufficienza respiratoria (necessità di ventilazione non invasiva); e Fase 5: Morte.
Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Misurazioni della capacità vitale forzata (FVC) al basale e alla fine del periodo di follow-up
Lasso di tempo: Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni
Al basale (prima della somministrazione il giorno 1 di somministrazione) e alla visita di follow-up di 14 giorni +/- 2 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità dell'enoxacina di modulare l'espressione di una o più specie di miRNA nel liquido cerebrospinale (CSF) e/o nel plasma
Lasso di tempo: Sangue: prima della somministrazione mattutina nei giorni 1, 7 (+/- 2 giorni), 14 (+/- 2 giorni), 21 (+/- 2 giorni) e 30, e al 14° giorno +/- 2 giorni successivi visita di sopra. CSF: prima della somministrazione il giorno 1 e 2 ore (+/-1 ora) dopo la somministrazione del giorno 30.
I livelli di espressione delle specie di miRNA saranno misurati nel CSF e/o nel plasma
Sangue: prima della somministrazione mattutina nei giorni 1, 7 (+/- 2 giorni), 14 (+/- 2 giorni), 21 (+/- 2 giorni) e 30, e al 14° giorno +/- 2 giorni successivi visita di sopra. CSF: prima della somministrazione il giorno 1 e 2 ore (+/-1 ora) dopo la somministrazione del giorno 30.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

McGill University

Collaboratori

Weizmann Institute of Science
Apotex Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Angela Genge, MD, FRCP, McGill University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REALS-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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