Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Enoksacyna na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) (REALS-1)

25 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Angela Genge, McGill University

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, jednoośrodkowe badanie fazy 1b/2 w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę trzech dawek enoksacyny podawanych doustnie (200 mg dwa razy na dobę, 400 mg dwa razy na dobę i 600 mg dwa razy na dobę) u dorosłych Ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie oceni bezpieczeństwo leku enoksacyny w określonych dawkach u dorosłych z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech dawek enoksacyny (200, 400 lub 600 mg dwa razy dziennie) przez 30 dni. W 1., 7., 14., 21. i 30. dniu leczenia oraz podczas wizyty kontrolnej 14 dni po przyjęciu ostatniej dawki uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem środków bezpieczeństwa i pobrana zostanie krew w celu określenia farmakokinetyki enoksacyny (PK ) i farmakodynamiki (PD). W 1. i 30. dniu dawkowania uczestnicy przyjmą tylko jedną dawkę badanego leku (dawkę poranną), aby pomóc w określeniu farmakokinetyki pojedynczej dawki enoksacyny w ciągu 24 godzin. Nakłucie lędźwiowe (LP) w celu pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) do oceny PD nastąpi w dniu 1 i 30.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie rodzinnego lub sporadycznego ALS
  • FVC ≥ 50 procent wartości należnej
  • Jeśli kobieta, nie karmi piersią i nie jest w ciąży
  • otrzymywał stabilną dawkę riluzolu lub nie przyjmował riluzolu przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • W przypadku równoczesnego przyjmowania edarawonu przed rozpoczęciem badania należy ukończyć co najmniej jeden cykl leczenia edarawonem przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie nie przyjmuje i nie przyjmował przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym żadnych leków zawierających teofilinę, klozapinę lub duloksetynę
  • Brak aktywnej infekcji w ciągu 30 dni przed randomizacją
  • Nie przyjmował żadnych antybiotyków fluorochinolonowych przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Nadwrażliwość/alergia na fluorochinolony
  • Zdiagnozowano inną chorobę neurodegeneracyjną
  • Poważne zaburzenie płuc nieprzypisane ALS, zaburzenie ośrodkowego układu nerwowego związane z drgawkami, myasthenia gravis, czynna choroba reumatologiczna, tendinopatia lub jakikolwiek ciężki niekontrolowany stan medyczny (inny niż ALS)
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek lub zaburzenia czynności wątroby
  • Wyjściowe wydłużenie odstępu QT/skorygowanego odstępu QT (QTc) podczas badania przesiewowego, leczenie jakimkolwiek lekiem, który może wydłużyć odstęp Qt/QTc lub inne choroby serca związane z ryzykiem w wywiadzie
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym z udziałem eksperymentalnego leku lub urządzenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Enoksacyna 200 mg dwa razy dziennie
Enoxacin 200 mg dwa razy na dobę (jedna dawka rano i jedna dawka wieczorem) przez 30 dni, z wyjątkiem dnia 1. i dnia 30., kiedy przyjmowana będzie tylko dawka poranna. Uczestnicy przyjmą 1 aktywną tabletkę 200 mg enoksacyny i 2 tabletki placebo na dawkę.
Lek: Placebo
Tabletka doustna
Lek: Enoksacyna
Tabletka doustna 200 mg
Eksperymentalny: Enoksacyna 400 mg dwa razy dziennie
Enoksacyna 400 mg dwa razy na dobę (jedna dawka rano i jedna dawka wieczorem) przez 30 dni, z wyjątkiem dnia 1. i dnia 30., kiedy przyjmowana będzie tylko dawka poranna. Uczestnicy przyjmą 2 aktywne tabletki 200 mg enoksacyny i 1 tabletkę placebo na dawkę.
Lek: Placebo
Tabletka doustna
Lek: Enoksacyna
Tabletka doustna 200 mg
Eksperymentalny: Enoksacyna 600 mg dwa razy dziennie
Enoxacin 600 mg dwa razy na dobę (jedna dawka rano i jedna dawka wieczorem) przez 30 dni, z wyjątkiem dnia 1. i dnia 30., kiedy przyjmowana będzie tylko dawka poranna. Uczestnicy przyjmą 3 aktywne tabletki 200 mg enoksacyny na dawkę.
Lek: Enoksacyna
Tabletka doustna 200 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (nowych lub pogorszonych w stosunku do wartości wyjściowej (gdzie wartość wyjściowa odnosi się do zdarzeń niepożądanych zarejestrowanych przed dawkowaniem w dniu 1 dawkowania)) zostanie podsumowana według klasyfikacji głównych układów narządowych i preferowanego terminu jako liczby częstości i odsetka uczestników z zdarzeniami niepożądanymi.
Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Występowanie nieprawidłowości w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Kliniczne dane laboratoryjne będą charakteryzować się nieprawidłowościami w wartościach i zmianami w stosunku do wartości wyjściowych, przy czym linia podstawowa odnosi się do pomiarów wykonanych przed dawkowaniem w dniu 1 dawkowania.
Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Częstość występowania nieprawidłowości parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Dane funkcji życiowych będą charakteryzować się nieprawidłowościami w wartościach i zmianami w stosunku do wartości podstawowych, gdzie linia podstawowa odnosi się do pomiarów wykonanych przed dawkowaniem w dniu 1 dawkowania.
Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Występowanie nieprawidłowości w badaniach fizykalnych i neurologicznych
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Badania fizykalne i neurologiczne będą charakteryzować się nieprawidłowościami i zmianami w stosunku do linii podstawowej, gdzie linia podstawowa odnosi się do pomiarów wykonanych przed dawkowaniem w 1. dniu dawkowania.
Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Częstość występowania nieprawidłowości w elektrokardiogramach (EKG)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Dane EKG będą charakteryzować się nieprawidłowościami w wartościach i zmianami w stosunku do wartości podstawowych, gdzie linia podstawowa odnosi się do pomiarów wykonanych przed dawkowaniem w dniu 1 dawkowania.
Od wizyty początkowej (przed podaniem dawki w 1. dniu podawania) do 14 dnia +/- 2 dni wizyty kontrolnej
Zdolność uczestników do pozostania na przypisanej im dawce przez cały 30-dniowy okres leczenia
Ramy czasowe: Od początku (dzień 1.) do końca (dzień 30.) 30-dniowego okresu leczenia
Zdolność uczestników do pozostania na każdym poziomie dawki będzie mierzona średnią liczbą pominiętych dawek.
Od początku (dzień 1.) do końca (dzień 30.) 30-dniowego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie enoksacyny w osoczu (Cmax) po podaniu w dniu 1. i 30
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym podaniu dawki w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do obliczenia Cmax.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Czas maksymalnego stężenia enoksacyny w osoczu (Tmax) po podaniu w 1. i 30. dniu
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu zmierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed dawkowaniem oraz po 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godzinach po porannym podaniu dawki w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do wyznaczenia Tmax.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego do czasu odpowiadającego ostatniemu obserwowanemu ilościowemu stężeniu (AUC 0-ostatnie) enoksacyny po podaniu w dniu 1. i 30.
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym podaniu w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do obliczenia (AUC) 0-ostatni.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu ekstrapolowane do nieskończoności (AUC 0-inf) enoksacyny po podaniu w 1. i 30. dniu
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym podaniu w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do wyznaczenia AUC0-inf.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Końcowy okres półtrwania (t1/2) enoksacyny po podaniu w 1. i 30. dniu
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed dawkowaniem iw 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do obliczenia t1/2.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Współczynnik kumulacji (R) enoksacyny po podaniu w dniu 1 i 30
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym podaniu dawki w dniach 1 i 30 dawkowania zostaną wykorzystane do obliczenia R.
Przed dawkowaniem oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po porannym dawkowaniu w 1. i 30. dniu dawkowania.
Minimalne stężenie w osoczu przed podaniem dawki enoksacyny w dniach 7, 14, 21 i 30
Ramy czasowe: Przed porannym dawkowaniem w dniach 7, 14, 21 i 30.
Stężenia enoksacyny w osoczu mierzone u każdego indywidualnego uczestnika przed porannym podaniem dawki w dniach 7, 14, 21 i 30 zostaną wykorzystane do wyznaczenia minimalnego stężenia w osoczu przed podaniem dawki.
Przed porannym dawkowaniem w dniach 7, 14, 21 i 30.
Skala oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS-R) na początku badania i na koniec okresu obserwacji
Ramy czasowe: Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni
ALSFRS-R będzie używany do pomiaru czynności życia codziennego (ADL) i globalnych funkcji w czterech domenach (oddech, funkcja opuszkowa, duże zdolności motoryczne i umiejętności motoryczne) i składa się z 12 pytań, z których każde oceniane jest od 0 do 4, dla całkowitego możliwego wyniku 48, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję.
Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni
King's College (KINGS) na początku badania i pod koniec okresu obserwacji
Ramy czasowe: Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni
System oceny zaawansowania ALS KINGS zostanie wykorzystany do oceny przebiegu choroby i opiera się na liczbie zajętych regionów (gdzie trzy możliwe regiony to opuszka, kończyna górna lub kończyna dolna) w pierwszych trzech stadiach i potrzebie gastrostomii i wentylacji nieinwazyjnej dla kolejnych etapów. Możliwe etapy w systemie stopniowania KINGS są następujące: Etap 1: Pierwszy zaangażowany region; Etap 2: Zaangażowany drugi region; Etap 3: Zaangażowanie trzeciego regionu; Etap 4a: Niedożywienie (konieczność gastrostomii); Etap 4b: Niewydolność oddechowa (konieczność wentylacji nieinwazyjnej); i Etap 5: Śmierć.
Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni
Pomiary natężonej pojemności życiowej (FVC) na początku i na końcu okresu obserwacji
Ramy czasowe: Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni
Na początku badania (przed podaniem dawki w 1. dniu dawkowania) i podczas wizyty kontrolnej w 14 dniu +/- 2 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność enoksacyny do modulowania ekspresji jednego lub więcej rodzajów miRNA w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i/lub osoczu
Ramy czasowe: Krew: przed porannym dawkowaniem w dniach 1, 7 (+/- 2 dni), 14 (+/- 2 dni), 21 (+/- 2 dni) i 30 oraz w 14 dniu +/- 2 dni następnie -do góry wizyta. Płyn mózgowo-rdzeniowy: przed podaniem dawki w dniu 1 i 2 godziny (+/-1 godzina) po podaniu dawki w dniu 30.
Poziomy ekspresji rodzajów miRNA będą mierzone w płynie mózgowo-rdzeniowym i/lub osoczu
Krew: przed porannym dawkowaniem w dniach 1, 7 (+/- 2 dni), 14 (+/- 2 dni), 21 (+/- 2 dni) i 30 oraz w 14 dniu +/- 2 dni następnie -do góry wizyta. Płyn mózgowo-rdzeniowy: przed podaniem dawki w dniu 1 i 2 godziny (+/-1 godzina) po podaniu dawki w dniu 30.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

McGill University

Współpracownicy

Weizmann Institute of Science
Apotex Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Angela Genge, MD, FRCP, McGill University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REALS-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj