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근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 에녹사신 (REALS-1)

2024년 1월 25일 업데이트: Angela Genge, McGill University

성인의 에녹사신 3가지 경구 투여량(200mg 1일 2회, 400mg 1일 2회 및 600mg 1일 2회)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 단일 센터, 1b/2상 연구 근위축성 측삭 경화증

이 연구는 ALS가 있는 성인의 특정 용량 수준에서 약물 에녹사신의 안전성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자는 30일 동안 세 가지 용량의 에녹사신(200, 400 또는 600mg 하루 두 번) 중 하나에 무작위 배정됩니다. 치료 1일, 7일, 14일, 21일 및 30일째 및 마지막 투여 14일 후 후속 방문에서 참가자는 안전 조치에 대해 평가되고 에녹사신 약동학(PK) 결정을 돕기 위해 혈액을 수집합니다. ) 및 약력학(PD). 투약 1일과 30일에 참가자는 24시간 동안 에녹사신 단일 용량 PK 결정을 돕기 위해 연구 약물(아침 용량)을 1회만 복용합니다. PD 평가를 위해 뇌척수액(CSF)을 수집하기 위한 요추 천자(LP)는 1일과 30일에 발생합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 가족성 또는 산발성 ALS 진단
  • FVC ≥ 50% 예측
  • 여성의 경우 모유 수유 중이 아니며 임신하지 않았습니다.
  • 스크리닝 전 최소 30일 동안 riluzole을 안정적으로 복용했거나 riluzole을 복용하지 않았습니다.
  • 연구 등록 시 에다라본을 병용하는 경우 스크리닝 전에 에다라본 요법의 최소 한 주기를 완료해야 합니다.
  • 현재 복용하고 있지 않으며 테오필린 함유 약물, 클로자핀 또는 둘록세틴을 스크리닝하기 전 최소 30일 동안 복용하지 않았습니다.
  • 무작위 배정 전 30일 동안 활동성 감염 없음
  • 스크리닝 전 최소 30일 동안 어떠한 플루오로퀴놀론 항생제도 복용하지 않았습니다.

제외 기준:

  • 플루오로퀴놀론에 대한 과민성/알레르기
  • 다른 신경 퇴행성 질환으로 진단
  • ALS에 기인하지 않은 중대한 폐 장애, 발작과 관련된 중추 신경계 장애, 중증 근무력증, 활동성 류마티스 질환, 건병증 또는 통제되지 않는 심각한 의학적 상태(ALS 제외)
  • 심한 신기능 장애 또는 간 기능 장애
  • 스크리닝 시 QT 간격/보정된 QT 간격(QTc)의 기준선 연장, Qt/QTc 간격을 연장할 수 있는 약제를 사용한 치료, 또는 다른 위험에 처한 다른 심장 상태의 병력
  • 현재 실험 약물 또는 장치와 관련된 다른 임상 시험에 등록되어 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 매일 두 번 Enoxacin 200mg
에녹사신 200mg 1일 2회(아침 1회, 저녁 1회) 30일간 단, 아침에만 복용하는 1일차와 30일차는 제외한다. 참가자는 복용량 당 활성 200mg 에녹사신 정제 1개와 위약 정제 2개를 복용합니다.
의약품: 위약
구강 정제
의약품: 에녹사신
구두 200mg 정제
실험적: 에녹사신 400mg 1일 2회
에녹사신 400mg 1일 2회(아침 1회, 저녁 1회) 30일간 단, 아침에만 복용하는 1일과 30일을 제외한다. 참가자는 복용량 당 활성 200mg 에녹사신 정제 2개와 위약 정제 1개를 복용합니다.
의약품: 위약
구강 정제
의약품: 에녹사신
구두 200mg 정제
실험적: 에녹사신 600mg 1일 2회
에녹사신 600mg 1일 2회(아침 1회, 저녁 1회) 30일간 단, 아침만 복용하는 1일과 30일을 제외한다. 참가자는 복용량 당 3개의 활성 200mg 에녹사신 정제를 복용합니다.
의약품: 에녹사신
구두 200mg 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 발생률
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
유해 사례(기준선으로부터 신규 또는 악화됨(여기서 기준선은 투약 1일에 투여 전에 기록된 AE를 지칭함))의 발생률을 빈도수 및 AE를 갖는 참여자의 백분율로서 1차 기관계 부류 및 선호 용어로 요약할 것이다.
기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
임상 실험실 평가에서 이상 발생률
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
임상 실험실 데이터는 값의 이상 및 기준선 값으로부터의 변화를 특징으로 하며, 여기서 기준선은 투여 1일에 투여하기 전에 수행된 측정치를 나타냅니다.
기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
활력징후 이상 발생
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
활력 징후 데이터는 값의 이상 및 기준선 값으로부터의 변화를 특징으로 하며, 여기서 기준선은 투여 1일에 투여하기 전에 취한 측정치를 의미합니다.
기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
신체 및 신경학적 검사에서 이상 발생률
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
신체 및 신경학적 검사는 이상 및 기준선으로부터의 변화를 특징으로 할 것이며, 여기서 기준선은 투여 1일째에 투여하기 전에 취한 측정치를 의미한다.
기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
심전도(ECG)의 이상 발생률
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
ECG 데이터는 값의 이상 및 기준선 값으로부터의 변화를 특징으로 하며, 여기서 기준선은 투약 1일째에 투약하기 전에 취한 측정치를 의미합니다.
기준선(투약 1일차 투약 전)부터 14일 +/- 2일 후속 방문까지
참가자가 전체 30일 치료 기간 동안 할당된 용량을 유지할 수 있는 능력
기간: 30일 치료기간 시작(1일)부터 종료(30일)까지
참가자가 각 용량 수준을 유지하는 능력은 누락된 용량의 평균 수로 측정됩니다.
30일 치료기간 시작(1일)부터 종료(30일)까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1일 및 30일 투여 후 에녹사신의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투약 전 및 투약 1일 및 30일 아침 투약 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도를 사용하여 Cmax를 도출할 것입니다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
1일 및 30일 투여 후 에녹사신의 최대 혈장 농도(Tmax) 시간
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투약 전 및 투약 1일 및 30일 아침 투약 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도를 사용하여 Tmax를 도출할 것입니다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
0시부터 1일 및 30일에 투여 후 에녹사신의 정량화 가능한 최종 농도(AUC 0-마지막)에 해당하는 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투약 전 및 투약 1일 및 30일 아침 투약 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각각의 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도는 (AUC) 0-마지막을 유도하는 데 사용될 것이다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
1일 및 30일에 투여 후 에녹사신의 무한대(AUC 0-inf)로 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투약 전 및 투약 1일 및 30일 아침 투약 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각각의 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도를 사용하여 AUC 0-inf를 도출할 것이다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
1일 및 30일 투여 후 에녹사신의 말기 반감기(t1/2)
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투약 전 및 투약 1일 및 30일 아침 투약 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도를 사용하여 t1/2를 유도합니다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
1일 및 30일 투여 후 에녹사신의 축적 비율(R)
기간: 투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에 각각의 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도를 사용하여 R을 유도할 것이다.
투여 전 및 투여 1일 및 30일 아침 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간에.
7, 14, 21, 30일에 에녹사신 투여 전 최저 혈장 농도
기간: 7일, 14일, 21일 및 30일 아침 투여 전.
7일, 14일, 21일 및 30일에 아침 투약 전에 각 개별 참가자에서 측정된 에녹사신 혈장 농도는 투약 전 최저 혈장 농도를 도출하는 데 사용될 것입니다.
7일, 14일, 21일 및 30일 아침 투여 전.
근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 점수 기준선 및 추적 기간 종료 시
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시
ALSFRS-R은 4개 영역(호흡, 구근 기능, 대근육 운동 능력 및 소근육 운동 능력)에 걸쳐 일상 생활 활동(ADL) 및 전반적인 기능을 측정하는 데 사용되며 각각 0에서 4까지 점수가 매겨진 12개의 질문으로 구성됩니다. 가능한 총점 48점에 대해 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시
기준선 및 추적 기간 종료 시점의 King's College(KINGS) 단계
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시
ALS에 대한 KINGS 병기 결정 시스템은 질병의 경과를 평가하는 데 사용되며 처음 세 단계에 대한 관련 부위(세 가지 가능한 부위는 구근, 상지 또는 하지임)의 수와 위절개술의 필요성을 기반으로 합니다. 후속 단계를 위한 비침습적 환기. KINGS 병기 시스템에서 가능한 단계는 다음과 같습니다. 1단계: 관련된 첫 번째 지역; 2단계: 관련된 두 번째 지역; 3단계: 관련된 세 번째 영역; 4a기: 영양실패(위루술 필요); 4b 단계: 호흡 부전(비침습적 환기가 필요함); 그리고 5단계: 죽음.
기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시
기준선 및 추적 기간 종료 시 강제 폐활량(FVC) 측정
기간: 기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시
기준선(투약 1일차 투약 전) 및 14일 +/- 2일 후속 방문 시

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌척수액(CSF) 및/또는 혈장에서 하나 이상의 miRNA 종의 발현을 조절하는 에녹사신의 능력
기간: 혈액: 1일, 7일(+/- 2일), 14일(+/- 2일), 21일(+/- 2일) 및 30일 아침 투여 전 및 14일 +/- 2일 후 -위 방문. CSF: 1일차 투여 전 및 30일차 투여 후 2시간(+/-1시간).
MiRNA 종의 발현 수준은 CSF 및/또는 혈장에서 측정됩니다.
혈액: 1일, 7일(+/- 2일), 14일(+/- 2일), 21일(+/- 2일) 및 30일 아침 투여 전 및 14일 +/- 2일 후 -위 방문. CSF: 1일차 투여 전 및 30일차 투여 후 2시간(+/-1시간).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

McGill University

협력자

Weizmann Institute of Science
Apotex Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Angela Genge, MD, FRCP, McGill University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 26일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 15일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 8일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • REALS-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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