Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enoxacin mod amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (REALS-1)

25. januar 2024 opdateret af: Angela Genge, McGill University

En randomiseret, dobbeltblind, parallel gruppe, enkeltcenter, fase 1b/2-undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af tre oralt administrerede doser af enoxacin (200 mg to gange dagligt, 400 mg to gange dagligt og 600 mg to gange dagligt) hos voksne Med amyotrofisk lateral sklerose

Studiet vil vurdere sikkerheden af ​​lægemidlet enoxacin ved specifikke dosisniveauer hos voksne med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​tre doser af enoxacin (200, 400 eller 600 mg to gange dagligt) i 30 dage. På dag 1, 7, 14, 21 og 30 af behandlingen og ved et opfølgningsbesøg 14 dage efter den sidste dosis, vil deltagerne blive vurderet for sikkerhedsforanstaltninger, og der vil blive indsamlet blod for at hjælpe med bestemmelsen af ​​enoxacins farmakokinetik (PK) ) og farmakodynamik (PD). På dag 1 og dag 30 af doseringen vil deltagerne kun tage én dosis undersøgelsesmedicin (morgendosis) for at hjælpe med bestemmelse af enoxacin enkeltdosis PK over en 24-timers periode. En lumbalpunktur (LP) til opsamling af cerebrospinalvæske (CSF) til PD-vurderinger vil forekomme på dag 1 og dag 30.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af familiær eller sporadisk ALS
  • FVC på ≥ 50 procent forudsagt
  • Hvis hun er kvinde, ammer den ikke og er ikke gravid
  • Har været på en stabil dosis af riluzol, eller har ikke taget riluzol, i mindst 30 dage før screening
  • Hvis du samtidig tager edaravon ved start af studiet, skal du have gennemført mindst én cyklus med edaravonbehandling før screening
  • Tager ikke i øjeblikket og har ikke taget i mindst 30 dage før screening af medicin indeholdende teophyllin, clozapin eller duloxetin
  • Ingen aktiv infektion i de 30 dage før randomisering
  • Har ikke taget nogen fluoroquinolon-antibiotika i mindst 30 dage før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed/allergi over for fluorquinoloner
  • Diagnosticeret med en anden neurodegenerativ sygdom
  • Betydelig lungelidelse, der ikke tilskrives ALS, lidelse i centralnervesystemet forbundet med anfald, myasthenia gravis, aktiv reumatologisk sygdom, tendinopati eller enhver alvorlig ukontrolleret medicinsk tilstand (bortset fra ALS)
  • Alvorligt nedsat nyrefunktion eller nedsat leverfunktion
  • Baseline forlængelse af QT-interval/korrigeret QT-interval (QTc) ved screening, behandling med ethvert middel, der kan forlænge Qt/QTc-intervallet, eller historie med enhver anden risikofyldt hjertelidelse
  • Er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk forsøg, der involverer et eksperimentelt lægemiddel eller udstyr

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enoxacin 200 mg to gange dagligt
Enoxacin 200 mg to gange dagligt (én dosis om morgenen og en dosis om aftenen) i 30 dage, undtagen dag 1 og dag 30, hvor kun morgendosis vil blive taget. Deltagerne vil tage 1 aktiv 200 mg enoxacin-tablet og 2 placebotabletter pr. dosis.
Medicin: Placebo
Oral tablet
Medicin: Enoxacin
Oral 200 mg tablet
Eksperimentel: Enoxacin 400 mg to gange dagligt
Enoxacin 400 mg to gange dagligt (en dosis om morgenen og en dosis om aftenen) i 30 dage, undtagen dag 1 og dag 30, hvor kun morgendosis vil blive taget. Deltagerne vil tage 2 aktive 200 mg enoxacin-tabletter og 1 placebotablet pr. dosis.
Medicin: Placebo
Oral tablet
Medicin: Enoxacin
Oral 200 mg tablet
Eksperimentel: Enoxacin 600 mg to gange dagligt
Enoxacin 600 mg to gange dagligt (en dosis om morgenen og en dosis om aftenen) i 30 dage, undtagen dag 1 og dag 30, hvor kun morgendosis vil blive taget. Deltagerne vil tage 3 aktive 200 mg enoxacin-tabletter pr. dosis.
Medicin: Enoxacin
Oral 200 mg tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser (nye eller forværrede fra baseline (hvor baseline refererer til de AE'er, der er registreret før dosering på dag 1 af doseringen)) vil blive opsummeret efter primær systemorganklasse og foretrukne term som frekvensantal og procentdel af deltagere med AE'er.
Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Forekomst af abnormiteter i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Kliniske laboratoriedata vil være karakteriseret ved abnormiteter i værdier og i ændringer fra baseline-værdier, hvor baseline refererer til målinger taget før dosering på dag 1 af dosering.
Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Forekomst af abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Vitale tegndata vil være karakteriseret ved abnormiteter i værdier og i ændringer fra baselineværdier, hvor baseline refererer til målinger taget før dosering på dag 1 af dosering.
Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Forekomst af abnormiteter i fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Fysiske og neurologiske undersøgelser vil være karakteriseret ved abnormiteter og i ændringer fra baseline, hvor baseline refererer til målinger taget før dosering på dag 1 af dosering.
Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Forekomst af abnormiteter i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
EKG-data vil være karakteriseret ved abnormiteter i værdier og i ændringer fra baseline-værdier, hvor baseline refererer til målinger taget før dosering på dag 1 af dosering.
Fra baseline (før dosering på dag 1 af dosering) til 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Deltagernes evne til at forblive på deres tildelte dosis i hele 30 dages behandlingsperiode
Tidsramme: Fra begyndelsen (dag 1) til slutningen (dag 30) af den 30 dage lange behandlingsperiode
Deltagernes evne til at forblive på hvert dosisniveau vil blive målt ved det gennemsnitlige antal glemte doser.
Fra begyndelsen (dag 1) til slutningen (dag 30) af den 30 dage lange behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede Cmax.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Tidspunkt for maksimal plasmakoncentration (Tmax) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede Tmax.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til tidspunktet svarende til den sidst observerede kvantificerbare koncentration (AUC 0-sidste) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede (AUC) 0-sidst.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven ekstrapoleret til uendeligt (AUC 0-inf) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede AUC 0-inf.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Terminal halveringstid (t1/2) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede t1/2.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Akkumuleringsforhold (R) af enoxacin efter administration på dag 1 og 30
Tidsramme: Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering vil blive brugt til at udlede R.
Før dosering og 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter morgendosering på dag 1 og 30 af dosering.
Lav plasmakoncentration ved præ-dosis af enoxacin på dag 7, 14, 21 og 30
Tidsramme: Før morgendosering på dag 7, 14, 21 og 30.
Enoxacin-plasmakoncentrationer målt hos hver enkelt deltager før morgendosering på dag 7, 14, 21 og 30 vil blive brugt til at udlede den laveste plasmakoncentration ved præ-dosis.
Før morgendosering på dag 7, 14, 21 og 30.
Amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurdering Scale-Revised (ALSFRS-R) score ved baseline og i slutningen af ​​opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
ALSFRS-R vil blive brugt til at måle daglige aktiviteter (ADL) og global funktion på tværs af fire domæner (respiratorisk, bulbar funktion, grovmotorik og finmotorik) og består af 12 spørgsmål, hver scoret fra 0 til 4, for en samlet mulig score på 48, hvor højere score repræsenterer bedre funktion.
Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
King's College (KINGS) fase ved baseline og i slutningen af ​​opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
KINGS stadiesystemet for ALS vil blive brugt til at vurdere sygdomsforløbet og er baseret på antallet af involverede regioner (hvor de tre mulige regioner er bulbar, øvre lemmer eller underekstremitet) for de første tre stadier og behovet for gastrostomi og non-invasiv ventilation for de efterfølgende stadier. De mulige stadier i KINGS iscenesættelsessystemet er som følger: Fase 1: Første involverede region; Fase 2: Anden region involveret; Fase 3: Tredje region involveret; Trin 4a: Ernæringssvigt (behov for gastrostomi); Trin 4b: Åndedrætssvigt (behov for non-invasiv ventilation); og fase 5: Døden.
Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Forced Vital Capacity (FVC) målinger ved baseline og i slutningen af ​​opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg
Ved baseline (før dosering på dag 1 af dosering) og ved 14 dages +/- 2 dages opfølgningsbesøg

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Enoxacins evne til at modulere ekspressionen af ​​en eller flere miRNA-arter i cerebrospinalvæske (CSF) og/eller plasma
Tidsramme: Blod: før morgendosering på dag 1, 7 (+/- 2 dage), 14 (+/- 2 dage), 21 (+/- 2 dage) og 30, og på de 14 dage +/- 2 dage følger -up besøg. CSF: før dosering på dag 1 og 2 timer (+/-1 time) efter dosering på dag 30.
Ekspressionsniveauer af miRNA-arter vil blive målt i CSF og/eller plasma
Blod: før morgendosering på dag 1, 7 (+/- 2 dage), 14 (+/- 2 dage), 21 (+/- 2 dage) og 30, og på de 14 dage +/- 2 dage følger -up besøg. CSF: før dosering på dag 1 og 2 timer (+/-1 time) efter dosering på dag 30.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

McGill University

Samarbejdspartnere

Weizmann Institute of Science
Apotex Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Angela Genge, MD, FRCP, McGill University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2021

Først opslået (Faktiske)

12. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REALS-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner