Monitoraggio remoto per migliorare la bassa aderenza nella ventilazione non invasiva (READ-NIV)

Selezione dei partecipanti

I pazienti stabiliti su NIV per> 3 mesi saranno reclutati in questo studio. Il calcolo della dimensione del campione di n=32 pazienti si basa su precedenti dati interni (Ishak A et al, Respirology 2019 in corso di stampa) per rilevare una differenza nei bracci di trattamento con una potenza >80% e un alfa del 5% utilizzando l'aderenza al miglioramento come parametro di risultato.

Criteri e procedure per il ritiro o l'interruzione del soggetto.

La stima della dimensione del campione presupponeva che il 15-20% dei pazienti non avrebbe fornito informazioni di fine studio che potessero essere valutate. Se si osserva questo tasso, i dati per alcuni pazienti saranno osservati solo parzialmente. Per i pazienti che si ritirano o abbandonano prima della fine dello studio, verrà utilizzata l'ipotesi di "nessun cambiamento" per imputare i valori successivi mancanti. Questo può introdurre un pregiudizio se il motivo principale dell'abbandono è stato il deterioramento. Per esaminare questa possibilità, verrà eseguita un'analisi di sensibilità per valutare l'esito primario di efficacia utilizzando diversi metodi di imputazione, tra cui i possibili punteggi dello "scenario migliore" e dello "scenario peggiore" per i dati mancanti. Verrà eseguita anche una seconda analisi per protocollo, inclusi solo i soggetti con dati di follow-up completi.

Iscrizione del soggetto

I pazienti in NIV saranno reclutati dall'Unità Lane Fox presso il NHS Foundation Trust di Guy's & St Thomas, dove vengono valutati nelle cliniche. L'unità Lane Fox gestisce ambulatori giornalieri presso il sito di St Thomas. Attualmente, l'unità Lane Fox si prende cura di oltre 2.000 pazienti con ventilazione domiciliare non invasiva.

Il team di assistenza diretta si avvicinerà ai pazienti dopo aver consultato il consulente e consegnerà un foglio informativo per il paziente per discutere lo studio con i potenziali partecipanti. Il consenso informato scritto sarà preso dopo un tempo sufficiente per consentire informazioni e domande. Ai pazienti verrà quindi offerta una data clinica per venire in ospedale. Se il paziente soddisfa tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione, il follow-up sarà prenotato a 6 settimane (telefonata) ea 12 settimane (appuntamento in clinica) dopo la randomizzazione.

Procedure Consenso Informato

Un membro del team di assistenza clinica diretta (Good Clinical Practice, GCP-addestrato) prenderà il consenso informato una volta che i pazienti avranno avuto l'opportunità di leggere e discutere la scheda informativa per il paziente con sufficiente tempo. Sarà chiaramente affermato che il partecipante è libero di ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento senza che ciò influisca su eventuali cure future e senza alcun obbligo di fornire il motivo del ritiro.

Dopo un tempo sufficiente e l'opportunità di interrogare il (Co-)ricercatore o altre parti indipendenti per decidere se parteciperanno allo studio, si otterrà il consenso informato scritto. Una copia del consenso informato firmato sarà consegnata ai partecipanti. Il modulo originale firmato sarà conservato presso la sede dello studio e una copia sarà inserita nella cartella clinica.

Screening e valutazione di ammissibilità

I pazienti con disturbi respiratori del sonno e la necessità di ventilazione non invasiva saranno reclutati dall'unità Lane Fox dove vengono valutati nelle cliniche NIV. L'unità Lane Fox gestisce ambulatori giornalieri presso il sito di St Thomas. Attualmente, l'unità Lane Fox si prende cura di oltre 2.000 pazienti con ventilazione domiciliare non invasiva.

Il team di assistenza diretta si avvicinerà ai pazienti dopo aver consultato il consulente e consegnerà un foglio informativo per il paziente per discutere lo studio con loro. Il consenso informato scritto sarà preso dopo un tempo sufficiente per consentire informazioni e domande. Ai pazienti verrà quindi offerta una data per venire in ospedale entro quattro settimane per il riferimento. Se il paziente soddisfa tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione, il follow-up sarà prenotato a 6 settimane (telefonata) e a 12 settimane (appuntamento in clinica) dopo la randomizzazione.

Valutazioni di base

La valutazione iniziale includerà un appuntamento in clinica ambulatoriale. I pazienti saranno valutati utilizzando i seguenti parametri:

1. Demografia i. Età ii. Genere iii. Altezza, peso, indice di massa corporea (BMI) iv. Circonferenza collo v. Vita, fianchi, rapporto larghezza:altezza vi. Mallampati e Friedman Score vii. Funzione polmonare di base (spirometria: FEV1, FVC) viii. Pressione sanguigna e frequenza cardiaca ix. Uso di farmaci x. Appuntamenti medici/contatti pronto soccorso/ricoveri (3 mesi precedenti)
2. Vie aeree superiori i. Segnano Mallampati e Friedman
3. Esami del sangue i. Emogasanalisi arteriosa o del lobo dell'orecchio (inclusi pH, pO2, pCO2, HCO3-)
4. Precedenti parametri dello studio del sonno, misurati quando è stata impostata la NIV i. AHI/4% ODI ii. SpO2 media (%) iii. Tempo di registrazione totale iv. Diagnosi
5. Punteggi sui sintomi e sulla qualità della vita i. Scala della sonnolenza di Epworth (ESS) ii. Scala della sonnolenza di Stanford (SSS) iii. Strumento europeo per la qualità della vita (EQ-5D) iv. Scala per l'ansia e la depressione ospedaliera (HADS) rispetto al questionario sull'insufficienza respiratoria grave (SRI)
6. Aderenza alla NIV i. ore totali utilizzate ii. utilizzo medio per notte (ore) iii. notti totali utilizzate

Randomizzazione

Randomizzazione e trattamento domiciliare Dopo la valutazione di base, se ammissibili, i pazienti saranno randomizzati in trattamento attivo (monitoraggio remoto della NIV) o cure abituali (NIV). Il trattamento attivo sarà il monitoraggio remoto durante la notte durante l'utilizzo della NIV, mentre il consueto gruppo di assistenza riceverà la terapia NIV in corso senza monitoraggio remoto.

La randomizzazione comporterà l'assegnazione di un numero di paziente univoco in ordine cronologico sequenziale e crescente (casi corrispondenti). Questo numero sarà un numero a due cifre preceduto da "R" (ad es. R01, R02 ecc.) e saranno utilizzati per identificare il trattamento a cui il paziente è stato randomizzato. L'assegnazione del trattamento sarà determinata in base a un elenco di randomizzazione generato dal computer.

Valutazioni successive

Revisione settimanale dei dati online Nel gruppo di intervento, gli investigatori riesamineranno settimanalmente i dati sull'utilizzo e, se si riscontra che l'utilizzo medio per 3 notti successive è inferiore a 4 ore/notte e/o la perdita è >50 L/min, allora il il paziente verrà chiamato per discutere eventuali problemi.

Contatti telefonici semestrali

Tutti i pazienti riceveranno una telefonata di 6 settimane per incoraggiare l'uso della NIV e discutere i problemi con il trattamento. Ai pazienti verrà chiesto informazioni sul comfort e sugli eventi avversi. Saranno valutati i seguenti parametri:

io. Scala della sonnolenza di Epworth (ESS) ii. Scala della sonnolenza di Stanford (SSS) iii. utilizzo soggettivo della NIV (ore)

In questa fase, i pazienti saranno nuovamente istruiti sul dispositivo/NIV e incoraggiati a continuare con l'utilizzo.

Follow-up a 12 settimane

Al follow-up di 12 settimane i pazienti saranno invitati a frequentare le cliniche ambulatoriali presso l'Unità Lane Fox. La valutazione ripeterà le seguenti misurazioni (per maggiori dettagli vedere sopra, 7.4.3):

i) Dati demografici ii) Vie aeree superiori iii) Esami del sangue iv) Punteggi sui sintomi e sulla qualità della vita v) Utilizzo della NIV

I pazienti riceveranno un debriefing da parte del team dello studio e in questa fase potranno essere richiesti rapporti di studio individuali, che verranno forniti una volta completata l'intera analisi.

Definizione di fine del processo

Il processo termina con la valutazione di follow-up di 12 settimane. I pazienti verranno quindi rimandati alle cure standard per essere seguiti in regime ambulatoriale presso l'Unità Lane Fox.