Programma di accesso anticipato con Inolimomab nella malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi

Nonostante i miglioramenti nelle impostazioni del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT), la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) rimane un problema significativo dopo il trapianto e una delle principali cause di mortalità senza recidiva. La GvHD acuta (aGvHD) si sviluppa ancora in circa il 30-80% dei pazienti, per i quali possono essere iniziati corticosteroidi ad alte dosi in quelli con grado ≥II. Tuttavia, fino al 50% dei pazienti non riesce a ottenere una risposta soddisfacente con il solo trattamento con steroidi. Il trattamento dell'aGvHD resistente agli steroidi (SR) rimane un'esigenza clinica insoddisfatta.

Inolimomab è un anticorpo monoclonale murino IgG1 che si lega specificamente alla catena alfa del recettore dell'interleuchina-2 umana (CD25, IL-2R), un recettore espresso sulla superficie delle cellule T in risposta alla stimolazione antigenica.

L'efficacia di inolimomab nel trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite resistente ai corticosteroidi dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche è stata valutata in uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, controllato in doppio cieco (INO-0107) rispetto a Thymoglobulin® (anti-timociti globulina (ATG) ).

I dati sulla sopravvivenza a lungo termine sono stati raccolti nei 43 pazienti sopravvissuti alla fine dello studio di fase 3 INO-0107 (23 inolimomab; 20 ATG) e fino a 104 mesi dopo l'interruzione del trattamento (follow-up mediano: 58,4 mesi). Questi dati di follow-up a lungo termine hanno mostrato una differenza statisticamente significativa per la sopravvivenza con un rischio relativo di morte ridotto del 43% nel gruppo inolimomab (p=0,030). Questi dati confermano le osservazioni a 1 anno dello studio di fase 3 INO-0107 con un chiaro beneficio clinico sulla sopravvivenza statisticamente maggiore nei pazienti trattati con inolimomab.

Leukotac (inolimomab) non è ancora approvato per la commercializzazione in nessuna regione. Questo programma di accesso precoce è stato concesso a Leukotac (inolimomab) negli adulti e nei bambini di età superiore ai 28 giorni, per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GvHD) di grado II-IV (cortico-resistente o cortico-dipendente) secondo il Glucksberg classificazione dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.