Programma voor vroege toegang met inolimomab bij steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte

Ondanks verbeteringen in de instellingen voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT), blijft graft-versus-host-ziekte (GvHD) een belangrijk probleem na transplantatie en een belangrijke oorzaak van niet-terugvallende mortaliteit. Acute GvHD (aGvHD) ontwikkelt zich nog steeds bij ongeveer 30% tot 80% van de patiënten, waarvoor hoge doses corticosteroïden kunnen worden gestart bij patiënten met graad ≥II. Echter, tot 50% van de patiënten slaagt er niet in een bevredigende respons te verkrijgen met behandeling met steroïden alleen. Behandeling van steroïde-resistente (SR) aGvHD blijft een onvervulde klinische behoefte.

Inolimomab is een IgG1 monoklonaal antilichaam van de muis dat zich specifiek bindt aan de alfa-keten van de menselijke interleukine-2-receptor (CD25, IL-2R), een receptor die tot expressie wordt gebracht op het oppervlak van de T-cellen als reactie op antigene stimulatie.

De werkzaamheid van inolimomab bij de behandeling van corticosteroïd-resistente graft-versus-hostziekte na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie werd beoordeeld in een multicenter fase 3 gerandomiseerde dubbelblinde gecontroleerde studie (INO-0107) versus Thymoglobuline® (anti-thymocytenglobuline (ATG) ).

Er werden langetermijnoverlevingsgegevens verzameld van de 43 overlevende patiënten aan het einde van het fase 3-onderzoek INO-0107 (23 inolimomab; 20 ATG) en tot 104 maanden na stopzetting van de behandeling (mediane follow-up: 58,4 maanden). Deze follow-upgegevens op lange termijn toonden een statistisch significant verschil voor overleving met een relatief risico op overlijden verminderd met 43% in de inolimomab-groep (p=0,030). Deze gegevens bevestigen de 1-jarige observaties van de fase 3-studie INO-0107 met een duidelijk klinisch voordeel op overleving dat statistisch groter is bij patiënten die inolimomab krijgen.

Leukotac (inolimomab) is nog niet goedgekeurd voor marketing in welke regio dan ook. Dit programma voor vroege toegang is toegekend aan Leukotac (inoliomab) bij volwassenen en bij kinderen ouder dan 28 dagen, voor de behandeling van acute cortico-resistente of cortico-afhankelijke graad II-IV acute graft-versus-hostziekte (GvHD) volgens de Glucksberg classificatie na allogene hematopoietische stamceltransplantatie.