Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per neuroblastoma 4/M

1. Criteri di valutazione della malattia prima e dopo il trapianto:

1. Risposta completa (CR): tutte le lesioni primarie e metastatiche scompaiono e l'enolasi neurone specifica (NSE), le catecolamine e i metaboliti tornano alla normalità.
2. Risposta parziale molto buona (VGPR): il volume del tumore primario si riduce dal 90% al 99%, tutte le metastasi misurabili scompaiono e NSE, catecolamine e metaboliti tornano alla normalità; le lesioni ossee scansionate con radionuclidi possono essere positive (poiché le metastasi ossee non sono guarite), ma se viene eseguita una scintigrafia con metaiodobenzilguanidina (MIBG), tutte le lesioni sono negative.
3. Risposta parziale (PR): il volume di tutti i tumori primari e delle metastasi misurabili è ridotto di oltre il 50%, il numero di lesioni ossee positive è ridotto di oltre il 50% e non esiste più di un sito osseo positivo.
4. Risposta mista (MR): nessuna nuova lesione, il volume di una o più lesioni misurabili diminuisce di oltre il 50% e il volume di qualsiasi altra o più lesioni diminuisce di meno del 50% e il volume di qualsiasi lesione esistente aumenta di meno del 25%.
5. Nessuna risposta (NR): non ci sono nuove lesioni e il volume di qualsiasi lesione esistente diminuisce di meno del 50% o aumenta di meno del 25%.
6. Malattia progressiva (PD): compaiono nuove lesioni, il volume delle lesioni misurabili esistenti aumenta di oltre il 25% e il midollo osseo cambia da negativo a positivo.

2. Criteri di inclusione: uno dei seguenti criteri (2), (3) o (4) deve essere soddisfatto e tutti gli altri criteri devono essere soddisfatti contemporaneamente:

1. Età≤18 anni;
2. Dopo almeno 7 cicli di chemioterapia di induzione (la resezione chirurgica del tumore primario o della malattia metastatica è stata completata durante il periodo), la valutazione della malattia è CR, marcatori tumorali (NSE nel sangue e VMA nelle urine) e malattia residua minima mediante citometria a flusso dell'osso midollo e sangue periferico sono negativi; il tumore primario ha completato la radioterapia prima del trapianto;
3. Per i pazienti con PR o VGPR, i marcatori tumorali (NSE nel sangue e VMA nelle urine) e la malattia residua minima mediante citometria a flusso del midollo osseo e del sangue periferico sono negativi; il tumore primario e le lesioni metastatiche hanno completato la radioterapia prima del trapianto;
4. I pazienti con recidiva ottengono CR/VGPR/PR dopo chemioterapia di reinduzione o di salvataggio, marcatori tumorali (NSE nel sangue e VMA nelle urine) e malattia residua minima mediante citometria a flusso del midollo osseo e del sangue periferico sono negativi; il tumore primario e le lesioni metastatiche hanno completato la radioterapia prima del trapianto;
5. La radioterapia dell'intero cervello e dell'intero midollo spinale è stata completata prima dell'HSCT nei pazienti con invasione centrale all'esordio;
6. La routine del sangue è generalmente tornata alla normalità e non vi è alcuna disfunzione degli organi principali come cuore, fegato, polmoni e reni;
7. Il tutore/paziente accetta il trattamento di questa ricerca, firma il consenso informato e completa il follow-up.

3. Criteri di esclusione: soddisfare uno dei seguenti criteri:

1. Con grave insufficienza cardiaca, la frazione di eiezione cardiaca (EF) è inferiore al 50%; o grave malattia cardiaca, il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
2. Con grave insufficienza polmonare (gravi disturbi della ventilazione ostruttiva e/o restrittiva), il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
3. Con grave compromissione della funzionalità epatica, ALT>5 volte il limite superiore della norma o bilirubina totale>3 volte il limite superiore della norma; il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
4. Con grave insufficienza renale, creatinina> 2 volte il limite superiore della norma; o tasso di clearance della creatinina corretto Ccr<50ml/min; il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
5. Con grave sanguinamento attivo o grave infezione attiva; il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
6. Reazioni allergiche o reazioni avverse gravi verificatesi nel precedente uso di farmaci correlati al regime di condizionamento, il paziente non può tollerare il regime di condizionamento secondo la valutazione degli investigatori;
7. Il tutore/paziente non può comprendere o rispettare il piano di trattamento;
8. Altri motivi per non essere selezionati a causa della valutazione dello sperimentatore.