Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych dla nerwiaka niedojrzałego 4/M

1. Kryteria oceny choroby przed i po transplantacji:

1. Całkowita odpowiedź (CR): wszystkie zmiany pierwotne i przerzutowe znikają, a enolaza swoista dla neuronów (NSE), katecholaminy i metabolity wracają do normy.
2. Bardzo dobra odpowiedź częściowa (VGPR): objętość guza pierwotnego zmniejsza się o 90% do 99%, znikają wszystkie mierzalne przerzuty, a NSE, katecholaminy i metabolity wracają do normy; zmiany kości skanowane radionuklidami mogą być dodatnie (ponieważ przerzuty do kości nie zostały wyleczone), ale jeśli wykonuje się skan metajodobenzyloguanidyny (MIBG), wszystkie zmiany są ujemne.
3. Odpowiedź częściowa (PR): objętość wszystkich guzów pierwotnych i mierzalnych przerzutów jest zmniejszona o ponad 50%, liczba zmian kostno-dodatnich jest zmniejszona o ponad 50% i nie ma więcej niż jednego miejsca dodatniego dla kości.
4. Odpowiedź mieszana (MR): brak nowych zmian, objętość jednej lub więcej mierzalnych zmian zmniejsza się o więcej niż 50%, a objętość każdej innej lub więcej zmian zmniejsza się o mniej niż 50%, a objętość wszelkich istniejących zmian zwiększa się o mniej niż 25%.
5. Brak odpowiedzi (NR): nie ma nowych zmian, a objętość istniejących zmian zmniejsza się o mniej niż 50% lub zwiększa się o mniej niż 25%.
6. Postępująca choroba (PD): pojawiają się nowe zmiany, objętość istniejących mierzalnych zmian wzrasta o ponad 25%, a szpik kostny zmienia się z ujemnego na dodatni.

2. Kryteria włączenia: jedno z poniższych kryteriów (2), (3) lub (4) musi być spełnione, a wszystkie inne kryteria muszą być spełnione jednocześnie:

1. Wiek≤18 lat;
2. Po co najmniej 7 kursach chemioterapii indukcyjnej (w tym okresie zakończono chirurgiczną resekcję guza pierwotnego lub choroby przerzutowej), ocena choroby to CR, markery nowotworowe (NSE we krwi i VMA w moczu) oraz minimalna choroba resztkowa za pomocą cytometrii przepływowej kości szpik i krew obwodowa są ujemne; guz pierwotny zakończył radioterapię przed HSCT;
3. U pacjentów z PR lub VGPR markery nowotworowe (NSE we krwi i VMA w moczu) oraz minimalna choroba resztkowa w cytometrii przepływowej szpiku kostnego i krwi obwodowej są ujemne; guz pierwotny i zmiany przerzutowe zakończyły radioterapię przed HSCT;
4. Pacjenci z nawrotem osiągają CR/VGPR/PR po ponownej indukcji lub chemioterapii ratunkowej, markery nowotworowe (NSE we krwi i VMA w moczu) oraz minimalna choroba resztkowa w cytometrii przepływowej szpiku kostnego i krwi obwodowej są ujemne; guz pierwotny i zmiany przerzutowe zakończyły radioterapię przed HSCT;
5. Radioterapia całego mózgu i całego rdzenia kręgowego została zakończona przed HSCT u pacjentów z inwazją ośrodkową na początku;
6. Rutyna krwi ogólnie wróciła do normy i nie ma dysfunkcji głównych narządów, takich jak serce, wątroba, płuca i nerki;
7. Opiekun/pacjent akceptuje leczenie tego badania, podpisuje świadomą zgodę i kończy obserwację.

3. Kryteria wykluczenia: spełnienie jednego z poniższych kryteriów:

1. W przypadku ciężkiej niewydolności serca frakcja wyrzutowa serca (EF) jest mniejsza niż 50%; lub ciężka choroba serca, pacjent nie toleruje schematu kondycjonowania według oceny badaczy;
2. W przypadku ciężkiej niewydolności płuc (ciężkie obturacyjne i/lub restrykcyjne zaburzenia wentylacji) pacjent nie toleruje schematu kondycjonującego według oceny badaczy;
3. Z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, AlAT>5 razy górna granica normy lub bilirubina całkowita>3 razy górna granica normy; pacjent nie toleruje schematu kondycjonowania według oceny badaczy;
4. Z ciężką niewydolnością nerek kreatynina >2 razy górna granica normy; lub skorygowany współczynnik klirensu kreatyniny Ccr<50ml/min; pacjent nie toleruje schematu kondycjonowania według oceny badaczy;
5. Z ciężkim aktywnym krwawieniem lub ciężką aktywną infekcją; pacjent nie toleruje schematu kondycjonowania według oceny badaczy;
6. Reakcje alergiczne lub poważne działania niepożądane wystąpiły podczas wcześniejszego stosowania leków kondycjonujących, pacjent nie toleruje schematu kondycjonującego według oceny badaczy;
7. Opiekun/pacjent nie może zrozumieć lub zastosować się do planu leczenia;
8. Inne powody niewybrania ze względu na ocenę badacza.