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Studio di fase 2 del glicomacropeptide rispetto alla dieta aminoacidica per la gestione della fenilchetonuria (PKU)

25 luglio 2018 aggiornato da: University of Wisconsin, Madison

Studio di fase 2 del glicomacropeptide rispetto alla dieta aminoacidica per la gestione della PKU

Per gli individui con fenilchetonuria (PKU), i ricercatori ipotizzano che il glicomacropeptide fornirà una forma accettabile di proteina alimentare a basso contenuto di fenilalanina che migliorerà la compliance alimentare, i livelli di fenilalanina nel sangue, la funzione cognitiva e, in ultima analisi, la qualità della vita rispetto alla normale dieta a base di aminoacidi . Lo studio è finanziato dall'Office of Orphan Products Development Grants Program della Food and Drug Administration (FDA), R01 FD003711.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli individui con fenilchetonuria (PKU) mancano dell'enzima fenilalanina idrossilasi che è necessario per metabolizzare l'amminoacido essenziale fenilalanina (phe). Quando seguono una dieta normale mostrano un livello elevato di phe nel sangue che è tossico per il cervello. Al fine di prevenire danni cerebrali e deterioramento cognitivo, le persone con PKU devono seguire una dieta a basso contenuto di phe per tutta la vita che è limitata negli alimenti naturali e richiede l'ingestione di una formula di amminoacidi (AA) senza phe. La maggior parte degli adolescenti e degli adulti affetti da PKU trova la formula AA sgradevole e interrompe la dieta con conseguente aumento dei livelli di phe nel sangue e deterioramento neuropsicologico. Il glicomacropeptide (GMP), una proteina intatta prodotta durante la produzione del formaggio, è particolarmente adatto a una dieta a basso phe perché è l'unica proteina alimentare conosciuta che contiene phe minimo. Gli alimenti e le bevande prodotti con GMP sono un'alternativa appetibile alla formula AA. L'obiettivo a lungo termine è valutare la sicurezza, l'efficacia e l'accettabilità delle GMP per la gestione nutrizionale della PKU. L'obiettivo specifico è condurre uno studio crossover randomizzato, in due fasi, di 11 settimane, che confronti la dieta GMP con la dieta AA in 30 soggetti con PKU ≥12 anni di età trattati dalla nascita con una dieta AA a basso phe. I siti sono: University of Wisconsin-Madison, Waisman Center (primario) e Harvard University, Children's Hospital Boston. I soggetti saranno reclutati e randomizzati per iniziare le prime 3 settimane dello studio con una dieta a basso contenuto di phe in cui la maggior parte delle proteine ​​alimentari è fornita da alimenti medici GMP o AA e poi, dopo un periodo di interruzione di 3 settimane con l'assunzione di la loro dieta abituale, iniziare la seconda dieta per 3 settimane. L'educazione alimentare sarà fornita in un periodo base di 1 settimana prima dell'inizio di ciascuna dieta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 45 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • PKU identificata mediante screening neonatale; iniziato il trattamento dietetico prima di 1 mese di età
  • Diagnosi di PKU classica o variante con livello documentato di fenilalanina superiore a 600 umol/L a 7-10 giorni di età
  • Segue o è disposto a seguire la dieta PKU e consuma formule mediche di aminoacidi che forniscono oltre il 50% del fabbisogno proteico
  • Accettazione degli alimenti glicomacropeptidici determinata prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che stanno pianificando una gravidanza
  • Individui con deficit mentali dovuti a PKU non trattata o scarsamente controllata
  • Individui con qualsiasi condizione di salute ritenuta tale da interferire con la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dieta GMP/Alimenti medici GMP
L'intervento sperimentale è la dieta GMP seguita a casa per 3 settimane. In questo studio incrociato randomizzato, metà dei soggetti (n=15) è stata randomizzata a ricevere la dieta GMP come primo braccio e metà dei soggetti (n=15) è stata randomizzata a ricevere la dieta GMP come secondo braccio.
Altro: Alimenti medici dietetici AA/AA
L'intervento consiste in una dieta a basso contenuto di Phe in combinazione con alimenti medici commerciali AA consumati nella dieta abituale di ciascun soggetto. Un totale di 15 diversi alimenti medici AA commerciali sono stati consumati dai soggetti nello studio. La dieta è formulata per fornire a ciascun soggetto la tipica assunzione giornaliera di equivalenti proteici da alimenti medici AA. Il periodo di trattamento dietetico AA consiste in tutti i soggetti che seguono la dieta AA per 3 settimane a casa. L'intervento di confronto della dieta AA viene somministrato in diversi ordini, dieta GMP/dieta AA o dieta AA/dieta GMP.
Altri nomi:
  • Alimenti medici AA
Comparatore attivo: Alimenti medici dietetici AA/AA
L'intervento sperimentale è la dieta AA seguita a casa per 3 settimane. In questo studio crossover randomizzato, metà dei soggetti (n=15) è stata randomizzata a ricevere la dieta AA come primo braccio e metà dei soggetti (n=15) è stata randomizzata a ricevere la dieta AA come secondo braccio.
Altro: Dieta GMP/Alimenti medici GMP
L'intervento consiste in una dieta a basso contenuto di fenilalanina (Phe) in combinazione con alimenti medicinali realizzati con il peptide GMP integrato con amminoacidi indispensabili limitanti, come fornito da Cambrooke Therapeutics, LLC. La dieta è formulata per sostituire gli equivalenti proteici forniti dagli alimenti medici AA con alimenti medici GMP, mantenendo costanti gli altri componenti dietetici. Il periodo di trattamento dietetico GMP comprende tutti i soggetti che seguono la dieta GMP per 3 settimane a casa. L'intervento di dieta GMP viene somministrato in diversi ordini, dieta GMP/dieta AA o dieta AA/dieta GMP.
Altri nomi:
  • Alimenti medici GMP
  • Marchio Glytactin di Cambrooke Therapeutics, LLC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione plasmatica di fenilalanina nei soggetti con PKU alimentati con dieta a base di glicomacropeptidi rispetto alla variazione in caso di alimentazione con dieta aminoacidica
Lasso di tempo: dal basale al giorno 22 di ciascuna dieta
Il plasma verrà raccolto ad ogni settimana base e dopo 3 settimane su ciascuno dei trattamenti dietetici, glicomacropeptide e aminoacidi, dopo un digiuno notturno. La concentrazione plasmatica di fenilalanina (insieme al profilo completo degli amminoacidi liberi) sarà determinata con un analizzatore di amminoacidi nel Wisconsin State Lab of Hygiene. L'analisi statistica per determinare il significato del cambiamento nella concentrazione plasmatica di phe quando si confrontano le 2 diete consisterà in ANCOVA con covariate per Phe al basale e assunzione di Phe dietetica. La variazione della concentrazione plasmatica di Phe dal giorno 22 (finale) al giorno 1 (basale) è stata determinata dopo l'aggiustamento per il livello di Phe al basale e l'assunzione dietetica di Phe.
dal basale al giorno 22 di ciascuna dieta

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conformità dietetica
Lasso di tempo: Trattamento dietetico di 3 settimane
La conformità con i trattamenti dietetici con glicomacropeptidi e aminoacidi sarà valutata confrontando l'assunzione di cibo medico in grammi di proteine ​​da cibo medico al giorno in base al completamento da parte del soggetto dei registri alimentari di 3 giorni prima della visita di studio finale il giorno 22. L'analisi statistica per un effetto del trattamento dietetico consisterà in ANOVA.
Trattamento dietetico di 3 settimane
Funzione Esecutiva Valutata da BRIEF
Lasso di tempo: giorno 22 di ogni trattamento dietetico
Completamento di un test standardizzato, il Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF), da parte di ciascun soggetto per la dieta GMP e la dieta AA. I valori sono punteggi T che hanno una media di 50 punti e una deviazione standard di 10 punti. Un punteggio T <50 è considerato all'interno dell'intervallo normativo. I dati vengono analizzati con un test t accoppiato.
giorno 22 di ogni trattamento dietetico
Concentrazione plasmatica di vitamina D (25-OH) al giorno 22
Lasso di tempo: giorno 22 di ogni trattamento dietetico
La vitamina D è stata misurata come misura della capacità di assorbimento del calcio. Livelli più elevati di vitamina D plasmatica sono coerenti con un maggiore assorbimento del calcio.
giorno 22 di ogni trattamento dietetico
Confronto delle concentrazioni di Phe nel plasma con le concentrazioni nelle macchie di sangue essiccato
Lasso di tempo: 4 volte in totale, 2 per trattamento
Le concentrazioni di Phe nel plasma e nelle macchie di sangue essiccato raccolte simultaneamente dai soggetti saranno confrontate utilizzando 2 metodologie, indipendentemente dall'intervento. A ciascuna delle 4 visite dello studio (basale e finale per ogni trattamento dietetico): 1) è stata utilizzata la venipuntura per raccogliere il sangue e il plasma è stato isolato e analizzato per Phe con cromatografia a scambio ionico e 2) i soggetti sono stati invitati subito dopo la venipuntura a individuare il loro sangue su carta da filtro per analisi di Phe con spettroscopia di massa tandem (MS/MS). La discrepanza nelle concentrazioni di Phe con questi 2 metodi è stata confrontata per ciascuna coppia di campioni utilizzando l'analisi statistica di Bland-Altman. Ogni soggetto avrebbe dovuto avere 4 coppie di campioni, 29 x 4 = 116, ma alla fine abbiamo avuto solo 110 coppie di campioni, come spiegato di seguito.
4 volte in totale, 2 per trattamento
Concentrazione plasmatica di fosfatasi alcalina specifica per l'osso (BSAP) al giorno 22
Lasso di tempo: giorno 22 di ogni trattamento dietetico
La concentrazione plasmatica di BSAP è stata determinata come misura del turnover osseo.
giorno 22 di ogni trattamento dietetico
Concentrazione plasmatica di telopeptide N-terminale (NTX) al giorno 22
Lasso di tempo: giorno 22 di ogni trattamento dietetico
La concentrazione plasmatica di NTX è stata determinata come misura del riassorbimento osseo; livelli più alti indicano una maggiore disgregazione ossea
giorno 22 di ogni trattamento dietetico

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Densità minerale ossea determinata mediante scansione DXA (Dual-energy X-ray Absorptiometry).
Lasso di tempo: una volta durante le prime 3 settimane di trattamento dietetico
I soggetti verranno sottoposti a un singolo test DXA per valutare la densità minerale ossea della colonna lombare e del corpo totale durante il primo trattamento dietetico con cui vengono assegnati in modo casuale all'inizio.
una volta durante le prime 3 settimane di trattamento dietetico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Collaboratori

Boston Children's Hospital

Investigatori

  • Direttore dello studio: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

2 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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