Trattamento con cellule staminali neurali per la sclerosi laterale amiotrofica (STEMALS) (STEMALS)

Criterio di inclusione:

1. Il paziente fornisce il consenso informato scritto, la raccolta della firma del consenso informato prima di qualsiasi procedura di studio (il paziente ha una buona accettazione e comprensione del consenso informato);
2. Diagnosi certa e probabile secondo i criteri rivisti dell'El Escorial;
3. Età: 18-65 anni;
4. CVF >70%;
5. Insorgenza ≤ 24 mesi;
6. Pazienti con un punteggio ALSFRS-R di almeno 26; complessivamente, compreso un punteggio di almeno 2 su ciascuno degli 1-9 item delle singole componenti dell'ALSFRS-R e di almeno 3 dei 10-12 item delle singole componenti;
7. Evidenza di una rapida progressione della malattia. Escludiamo i progressori lenti al momento dello screening definiti come pazienti con una progressione del punteggio totale ALSFRS-R tra l'esordio della malattia e lo screening < 0,3 al mese. Abbiamo documentato la rapida progressione della malattia definita come diminuzione del punteggio totale ALSFRS-R di ≥ 1 punto al mese durante un periodo di run-in di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione;
8. Il paziente deve assumere una dose stabile di riluzolo per > 30 giorni dalla visita di pre-screening o non assumere affatto riluzolo, né pianificare di iniziare riluzolo durante il periodo di studio;
9. Il paziente è in grado dal punto di vista medico di tollerare un regime di immunosoppressione transitoria;
10. Presenza di un caregiver disponibile e capace che comprenda la necessità di partecipare a tutte le visite di follow-up, anche se la mobilità diminuisce.

Criteri di esclusione:

1. Malattia psichiatrica o altre malattie neurologiche diverse dalla SLA;
2. Evidenza di eventuali malattie o trattamenti concomitanti che limitano la sicurezza della partecipazione o qualsiasi condizione che il neurochirurgo ritiene possa comportare complicazioni per l'intervento chirurgico;
3. Cancro negli ultimi 10 anni;
4. Terapia immunosoppressiva entro 12 settimane dallo screening; malattia o infezione autoimmune attiva (compresa l'epatite B, l'epatite C o l'HIV);
5. Decadimento cognitivo;
6. Controindicazioni all'esecuzione di scansioni MRI, prelievo di liquido cerebrospinale e biopsia cutanea;
7. Paziente incapace di comprendere il modulo di consenso informato;
8. Gravidanza e allattamento al seno;
9. Il paziente è stato trattato in precedenza con qualsiasi terapia con cellule staminali o cellule somatiche;
10. Il paziente ha partecipato a un altro studio di trattamento clinico o ha ricevuto altri farmaci sperimentali al di fuori di uno studio clinico entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio.