Neurale stamcelbehandeling voor amyotrofische laterale sclerose (STEMALS) (STEMALS)

Inclusiecriteria:

1. Patiënt verstrekt schriftelijke geïnformeerde toestemming en verzamelt handtekeningen voor geïnformeerde toestemming voorafgaand aan elke onderzoeksprocedure (patiënt heeft een goede acceptatie en begrip van de geïnformeerde toestemming);
2. Definitieve, waarschijnlijke diagnose volgens de herziene El Escorial-criteria;
3. Leeftijd: 18-65 jaar;
4. FVC >70%;
5. Aanvang ≤ 24 maanden;
6. Patiënten met een ALSFRS-R-score van minstens 26; in totaal, inclusief een score van minstens 2 op elk van de 1-9 individuele ALSFRS-R-componentitems en op minstens 3 van de 10-12 individuele componentitems;
7. Bewijs van snelle progressie van de ziekte. We sluiten trage vooruitgang uit op het moment van screening, gedefinieerd als een patiënt met een progressie van de ALSFRS-R-totaalscore tussen het begin van de ziekte en de screening van < 0,3 per maand. We documenteren de snelle progressie van de ziekte, gedefinieerd als een daling van de ALSFRS-R-totaalscore van ≥ 1 punt per maand gedurende een inloopperiode van 12 weken tussen screening en randomisatie;
8. De patiënt moet gedurende > 30 dagen vanaf het pre-screeningsbezoek een stabiele dosis Riluzol gebruiken of helemaal geen riluzol gebruiken, en mag ook niet van plan zijn om tijdens de onderzoeksperiode met riluzol te beginnen;
9. Patiënt is medisch in staat een tijdelijk immunosuppressieregime te tolereren;
10. Aanwezigheid van een bereidwillige en bekwame zorgverlener die de noodzaak begrijpt om alle vervolgbezoeken bij te wonen, zelfs als de mobiliteit afneemt.

Uitsluitingscriteria:

1. Psychiatrische ziekte of andere neurologische ziekten die verschillen van ALS;
2. Bewijs van een gelijktijdige ziekte of behandeling die de veiligheid van deelname beperkt, of een aandoening waarvan de neurochirurg denkt dat deze complicaties voor de operatie kan veroorzaken;
3. Kanker in de afgelopen 10 jaar;
4. Immunosuppressieve therapie binnen 12 weken na screening; actieve auto-immuunziekte of infectie (waaronder hepatitis B, hepatitis C of HIV);
5. Cognitieve beperking;
6. Contra-indicaties voor het uitvoeren van MRI-scans, CSF-onttrekking en huidbiopsie;
7. Patiënt kan het formulier voor geïnformeerde toestemming niet begrijpen;
8. Zwangerschap en borstvoeding;
9. Patiënt is eerder behandeld met stamcel- of somatische celtherapie;
10. De patiënt heeft binnen 1 maand voorafgaand aan de start van dit onderzoek deelgenomen aan een ander klinisch behandelingsonderzoek of heeft andere experimentele medicijnen ontvangen buiten een klinisch onderzoek.