中等度から重度の皮膚筋炎の成人を対象とした研究
2023年9月8日 更新者：Pfizer
皮膚筋炎の成人被験者における PF-06823859 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 2 相二重盲検ランダム化プラセボ対照試験
中等度から重度の皮膚筋炎の成人患者に投与された治験薬とプラセボを調べた研究
調査の概要
状態
状態
完了
条件
条件
介入・治療
介入・治療
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
75
段階
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- The University of Alabama at Birmingham
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35249
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
- Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Attune Health Research Inc.
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33125
- University of Miami Hospital
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21224-6821
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital - ACC
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital - CTC
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital - CTH
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Clinical Research Unit (CRU)
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota, Department of Dermatology
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
- Center for Outpatient Health
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health Clinical Research Center
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New York、New York、アメリカ、10028
- Mount Sinai Doctors Dermatology
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- OHSU, Center for Health and Healing CHH2
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Clinical & Translational Research Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-9191
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Murray、Utah、アメリカ、84107
- University of Utah MidValley Dermatology
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- Center for Clinical & Translational Science
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla、スペイン、41010
- Hospital Quiron Infanta Luisa
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Tuebingen、ドイツ、72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Hajdú-bihar
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Debrecen、Hajdú-bihar、ハンガリー、H-4032
- University of Debrecen
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Bialystok、ポーランド、15-707
- Nova Reuma Spolka Partnerska
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Krakow、ポーランド、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
皮膚活動が優勢な患者の選択基準：
- -CDASIアクティビティスコアが14以上で、少なくとも1つの標準的な全身治療に失敗している必要があります（例、コルチコステロイド）。
治験責任医師によるDMの確認と、次のうち2つ:
- ゴットロン丘疹;
- ゴットロン徴候;
- ヘリオトロープ噴火;
- 爪囲の変化（毛細血管ループの拡張、毛細血管の脱落、クチクラ肥大および/またはでこぼこしたクチクラ;
- 光分布性の紫色の紅斑（日光にさらされ、紫がかった/赤みがかった、斑状に見える皮膚;
- DM血清学陽性 -
- DM診断後; -DMの標準的な精密検査は、この調査研究に参加する前に完了している必要があります。
- -調査研究の過程で8つの生検を提供する意思がある
筋肉が優位な活動をしている患者の選択基準:
- -MMT-8 ≤136/150 および PhGA、ビジュアル アナログ スケール（VAS）による VAS ≥3 cm（0-10 cm）
PhGA、VAS、PtGA、および筋肉外総合評価 VAS スコアの合計は、それぞれの VAS が 10 cm (0 ～ 10 cm) 以上です。
- -参加者は、リウマチ性疾患に有効であることが知られている用量で、IVIGを含む免疫抑制剤または免疫調節剤の少なくとも2つ以上の適切なコースに失敗しました。
皮膚活動が優勢な患者の除外基準:
- 治験施設の職員またはその家族。
- 急性および慢性の現在の病状
- 1日あたり15mg以上のプレドニゾンまたは同等の摂取
- 妊娠中または授乳中の女性。 研究プロトコルに従って2つの効果的な避妊方法の使用に従わない肥沃な男性と女性
- 急性または慢性感染症の管理が必要
- 多発性硬化症などの既存の脱髄障害、またはその他の重度の神経障害がある。
- 臨床的に重大な検査異常
- 免疫抑制によって悪化する可能性のある健康状態
筋肉活動が優位な患者の除外基準:
皮膚活動が優勢な患者と同様。 >20 mg の経口プレドニゾン/日、または同等の摂取量
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボアーム
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プラセボには、ヒスチジン、スクロース、PS80、エチレンジアミン、および三酢酸が含まれています
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実験的：PF-06823859 アーム高
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ヒト化免疫グロブリン中和抗体
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実験的：PF-06823859 アーム低
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ヒト化免疫グロブリン中和抗体
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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12週目の皮膚筋炎疾患面積および重症度指数（CDASI）活動スコアのベースラインからの変化（ステージ1、ステージ2および修正ステージ2）
時間枠：ベースラインと 12 週目
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治療効果は、12週目のベースラインからのCDASI活性スコアの平均変化の差（実薬治療群の12週目のベースラインからの平均変化量からプラセボ群のそれを引いた値）として定義されました。
スコア (範囲: 0 ～ 100) は、エクステント スコア (ES)、ゴットン ハンド スコア (GHS)、舌周囲スコア (PS)、および脱毛症スコア (AS) で構成されます。
ES (範囲: 0-90) は、全体的な紅斑 (ER [0-45]、皮膚または粘膜の発赤)、鱗屑 (SC [0-30]、皮膚の剥離)、およびびらん/潰瘍形成 (EU [0-15]、より深い傷の存在)。
ER、SC、および EU の合計スコアは、身体の 15 の個々の領域からの寄与の合計として計算されました。
GHS は手持ちの丘疹 (腫れ) を特徴付け、丘疹の特徴付けスコア (0 ～ 6) と潰瘍化スコア (0 ～ 1) の合計です。
PS (0-2) は爪の周囲の異常を特徴づけます。
AS (0-1) は脱毛を特徴づけます。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースラインと 12 週目
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治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数（ステージ3）
時間枠：40週目まで
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有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。
SAE とは、何らかの用量で次のいずれかの転帰を引き起こす、またはその他の理由で重大であるとみなされる、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。初期/長期入院。生命を脅かす;持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常、およびファイザー製品を介した病原性または非病原性の感染因子の感染の疑い。
AE には、重篤な有害事象 (発生した場合) とすべての非重篤な有害事象の両方が含まれます。
TEAEは、治験薬の初回投与から40週目までの間の、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化したイベントです。
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40週目まで
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臨床的に重大な検査異常を有する参加者の数（ステージ 3）
時間枠：40週目まで
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ヘモグロビン(HGB)、ヘマトクリット、赤血球(ery.)、HDLコレステロール(chl.)<0.8*未満
正常限界(LLN);網赤血球(ret.)、ret./ery.(%)<0.5*LLN、>1.5*上限
正常限界 (ULN);ery。
平均赤血球(EMC)体積、EMC HGB濃度、カリウム、塩化物、カルシウム、重炭酸塩<0.9*LLN、>1.1*ULN、血小板<0.5*LLN、>1.75*ULN。
白血球(leu.)、グルコース<0.6*LLN、>1.5*ULN;リンパ球(lym.)、lym./leu.(%)、好中球
(neu.)、neu./leu.(%)、
タンパク質、アルブミン<0.8*LLN、>1.2*ULN;好塩基球(塩基性)、塩基性/白血球(%)、
好酸球(eos.)、
eos./leu.、単球(mon.)、mon./leu.(%)、
尿酸塩>1.2*ULN;ビリルビン
(合計、直接、間接)>1.5*ULN;アスパラギン酸/アラニン
アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、アルカリホスファターゼ>3.0*ULN;尿素
窒素、クレアチニン、トリグリセリド、chl.>1.3*ULN;ナトリウム <0.95*LLN、>1.05*ULN;
クレアチンキナーゼ >2.0*ULN;尿:pH<4.5、>8;グルコース、
ケトン、タンパク質、HGB、ウロビリノーゲン、ビリルビン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼ >= 1; ery.、leu. >= 20; ヒアリン円柱 > 1; 細菌 > 20。
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40週目まで
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バイタルサイン異常（ステージ3）のある参加者の数
時間枠：40週目までのベースライン
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バイタルサインの異常: 座位脈拍数が 40 拍/分 (bpm) 未満から 120 bpm を超えるまで、座位拡張期血圧 (DBP) < 50 ミリメートル水銀 (mmHg)、座位収縮期血圧 (SBP) < 90 mmHg。
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40週目までのベースライン
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心電図 (ECG) に異常がある参加者の数 (ステージ 3)
時間枠：40週目までのベースライン
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ＥＣＧ異常の基準には以下が含まれる：１）フリデリシア式（ＱＴｃＦ）に従って調整されたＱＴｃ間隔（ミリ秒）：＞４５０、＞４８０、＞５００、ベースラインからの増加＞＝３０、ベースラインからの増加＞＝６０； 2) 脈拍数 (PR) (ミリ秒): >=300、ベースラインからの変化 (Chg) >=25% または 50%。 3) QT (ミリ秒): >=500; 4) QRS (ミリ秒): >=200、Chg >=25% または 50%。
このアウトカム測定では、報告群のいずれかで少なくとも 1 人の参加者が ECG 異常を有するカテゴリーが報告されました。
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40週目までのベースライン
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TEAEおよびSAE（ステージ1およびステージ2）を持つ参加者の数
時間枠：28週目まで
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AE とは、研究介入に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連した参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。
SAE とは、何らかの用量で次のいずれかの転帰を引き起こす、またはその他の理由で重大であるとみなされる、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。初期/長期入院。生命を脅かす;持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常、およびファイザー製品を介した病原性または非病原性の感染因子の感染の疑い。
AE には、重篤な有害事象 (発生した場合) とすべての非重篤な有害事象の両方が含まれます。
TEAEは、治験薬の初回投与から28週目までの間の、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化したイベントです。
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28週目まで
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TEAE および SAE を持つ参加者の数 (修正ステージ 2)
時間枠：40週目まで
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AE とは、研究介入に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連した参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。
SAE とは、何らかの用量で次のいずれかの転帰を引き起こす、またはその他の理由で重大であるとみなされる、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。初期/長期入院。生命を脅かす;持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常、およびファイザー製品を介した病原性または非病原性の感染因子の感染の疑い。
AE には、重篤な有害事象 (発生した場合) とすべての非重篤な有害事象の両方が含まれます。
TEAEは、治験薬の初回投与から40週目までの間の、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化したイベントです。
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40週目まで
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臨床的に重大な検査異常を有する参加者の数（ステージ 1 およびステージ 2）
時間枠：28週目まで
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HGB、ヘマトクリット、ery.、HDL chl.<0.8*LLN;ret.、ret./ery.
(%)<0.5*LLN、>1.5*ULN;EMC
体積、EMC HGB、EMC HGB濃度、カリウム、塩化物、カルシウム、重炭酸塩<0.9*LLN、>1.1*ULN、血小板<0.5*LLN、>1.75*ULN、ロイシン、グルコース<0.6*LLN、>1.5*ULN ;lym.、lym./leu.(%)、
neu.、neu./leu.
(%)、タンパク質、アルブミン <0.8*LLN、>1.2*ULN;bas.、bas./leu.(%)、
eos.、eos./leu.、mon.、mon./leu.(%)、
尿酸 >1.2*ULN;ビリルビン (総、直接、間接)>1.5*ULN;アスパラギン酸/アラニン
アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、アルカリホスファターゼ>3.0*ULN;尿素
窒素、クレアチニン、トリグリセリド、chl.>1.3*ULN;ナトリウム <0.95*LLN、>1.05*ULN;
クレアチンキナーゼ >2.0*ULN;尿:pH<4.5、>8;グルコース、
ケトン、タンパク質、HGB、ウロビリノーゲン、ビリルビン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼ >= 1; ery.、leu. >= 20; ヒアリン円柱 > 1; 細菌 > 20。
検査パラメータの臨床的重要性は、研究者の裁量で決定されました。
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28週目まで
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臨床的に重大な検査異常を有する参加者の数（修正ステージ 2）
時間枠：40週目まで
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HGB、ヘマトクリット、ery.、HDL chl.<0.8*LLN;ret.、ret./ery.
(%)<0.5*LLN、>1.5*ULN;EMC
体積、EMC HGB、EMC HGB濃度、カリウム、塩化物、カルシウム、重炭酸塩<0.9*LLN、>1.1*ULN、血小板<0.5*LLN、>1.75*ULN、ロイシン、グルコース<0.6*LLN、>1.5*ULN ;lym.、lym./leu.(%)、
neu.、neu./leu.
(%)、タンパク質、アルブミン <0.8*LLN、>1.2*ULN;bas.、bas./leu.(%)、
eos.、eos./leu.、mon.、mon./leu.(%)、
尿酸 >1.2*ULN;ビリルビン (総、直接、間接)>1.5*ULN;アスパラギン酸/アラニン
アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、アルカリホスファターゼ>3.0*ULN;尿素
窒素、クレアチニン、トリグリセリド、chl.>1.3*ULN;ナトリウム <0.95*LLN、>1.05*ULN;
クレアチンキナーゼ >2.0*ULN;尿:pH<4.5、>8;グルコース、
ケトン、タンパク質、HGB、ウロビリノーゲン、ビリルビン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼ >= 1; ery.、leu. >= 20; ヒアリン円柱 > 1; 細菌 > 20。
検査パラメータの臨床的重要性は、研究者の裁量で決定されました。
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40週目まで
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バイタルサイン異常のある参加者の数（ステージ 1 およびステージ 2）
時間枠：28週目まで
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バイタルサインの異常: 座位脈拍数 < 40 bpm ～ > 120 bpm、座位 DBP < 50 mmHg、座位 SBP < 90 mmHg。
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28週目まで
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バイタルサイン異常のある参加者の数（修正ステージ 2）
時間枠：40週目まで
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バイタルサインの異常: 座位脈拍数 < 40 bpm ～ > 120 bpm、座位 DBP < 50 mmHg、座位 SBP < 90 mmHg。
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40週目まで
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心電図異常のある参加者の数（ステージ 1 およびステージ 2）
時間枠：28週目まで
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ＥＣＧ異常の基準には以下が含まれる：１）フリデリシア式（ＱＴｃＦ）に従って調整されたＱＴｃ間隔（ミリ秒）：＞４５０、＞４８０、＞５００、ベースラインからの増加＞＝３０、ベースラインからの増加＞＝６０； 2) 脈拍数 (PR) (ミリ秒): >=300、ベースラインからの変化 (Chg) >=25% または 50%。 3) QT (ミリ秒): >=500; 4) QRS (ミリ秒): >=200、Chg >=25% または 50%。
このアウトカム測定では、報告群のいずれかで少なくとも 1 人の参加者が ECG 異常を有するカテゴリーが報告されました。
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28週目まで
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心電図異常のある参加者の数（修正ステージ 2）
時間枠：40週目まで
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ＥＣＧ異常の基準には以下が含まれる：１）フリデリシア式（ＱＴｃＦ）に従って調整されたＱＴｃ間隔（ミリ秒）：＞４５０、＞４８０、＞５００、ベースラインからの増加＞＝３０、ベースラインからの増加＞＝６０； 2) 脈拍数 (PR) (ミリ秒): >=300、ベースラインからの変化 (Chg) >=25% または 50%。 3) QT (ミリ秒): >=500; 4) QRS (ミリ秒): >=200、Chg >=25% または 50%。
このアウトカム測定では、報告群のいずれかで少なくとも 1 人の参加者が ECG 異常を有するカテゴリーが報告されました。
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40週目まで
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第 12 週までのすべての予定された時点における CDASI 活動スコアのベースラインからの変化 (ステージ 1、ステージ 2、および修正ステージ 2)
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、および第 8 週 (主要評価項目である第 12 週を除く)
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治療効果は、CDASI活性の平均変化の差（実薬治療群の1、4、8週目のベースラインからの平均変化 - プラセボ群の1、4、8週目のベースラインからの平均変化）として定義されました。スケジュールされた時点でのベースラインからのスコア。
スコア (範囲: 0 ～ 100) は、ES、GHS、PS、および AS で構成されます。
ES (範囲: 0-90) は、全体的な紅斑 (ER [0-45]、皮膚または粘膜の発赤)、鱗屑 (SC [0-30]、皮膚の剥離)、およびびらん/潰瘍形成 (EU [0-15]、より深い傷の存在)。
ER、SC、および EU の合計スコアは、身体の 15 の個々の領域からの寄与の合計として計算されました。
GHS は手持ちの丘疹 (腫れ) を特徴付け、丘疹の特徴付けスコア (0 ～ 6) と潰瘍化スコア (0 ～ 1) の合計です。
PS (0-2) は爪の周囲の異常を特徴づけます。
AS (0-1) は脱毛を特徴づけます。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、および第 8 週 (主要評価項目である第 12 週を除く)
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12 週目 (ステージ 3) までのすべてのスケジュールされた時点における CDASI アクティビティ スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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治療効果は、平均値の差（実薬治療群の 1、4、8、12 週目のベースラインからの平均変化 - プラセボ群の 1、4、8、12 週目のベースラインからの平均変化）として定義されました。スケジュールされた時点でのベースラインからの CDASI 活動スコアの変化。
スコア (範囲: 0 ～ 100) は、ES、GHS、PS、および AS で構成されます。
ES (範囲: 0-90) は、全体的な紅斑 (ER [0-45]、皮膚または粘膜の発赤)、鱗屑 (SC [0-30]、皮膚の剥離)、およびびらん/潰瘍形成 (EU [0-15]、より深い傷の存在)。
ER、SC、および EU の合計スコアは、身体の 15 の個々の領域からの寄与の合計として計算されました。
GHS は手持ちの丘疹 (腫れ) を特徴付け、丘疹の特徴付けスコア (0 ～ 6) と潰瘍化スコア (0 ～ 1) の合計です。
PS (0-2) は爪の周囲の異常を特徴づけます。
AS (0-1) は脱毛を特徴づけます。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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12 週目までのすべての予定された時点での CDASI アクティビティ スコアの絶対値 (すべての段階)
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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CDASI アクティビティ スコア (範囲: 0 ～ 100) は、ES、GHS、PS、および AS で構成されます。
ES (範囲: 0-90) は、全体的な紅斑 (ER [0-45]、皮膚または粘膜の発赤)、鱗屑 (SC [0-30]、皮膚の剥離)、およびびらん/潰瘍形成 (EU [0-15]、より深い傷の存在)。
ER、SC、および EU の合計スコアは、身体の 15 の個々の領域からの寄与の合計として計算されました。
GHS は手持ちの丘疹 (腫れ) を特徴付け、丘疹の特徴付けスコア (0 ～ 6) と潰瘍化スコア (0 ～ 1) の合計です。
PS (0-2) は爪の周囲の異常を特徴づけます。
AS (0-1) は脱毛を特徴づけます。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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12 週目までのすべての予定された時点における CDASI ダメージ スコアの絶対値 (すべての段階)
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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損傷スコア (DS) は、総粉状皮膚症スコア (POLS)、総石灰沈着スコア (CALS)、および Gotoron の手の損傷スコア (GHDS) の合計として計算されました。
POLS は特定の領域における特定の色素脱失を特徴づけ、石灰沈着スコアは特定の領域における皮膚の石灰化を特徴づけます。
POLS と CALS は体の 15 の個別領域にわたって合計され、それぞれの範囲は 0 ～ 15 です。
GHDS の範囲は 0 ～ 2 であるため、DS の範囲は 0 ～ 32 です。
スコアが高いほど、疾患の重症度が高いことを示します。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、および第 12 週
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12 週目および中間予定時点 (ステージ 3) における総改善スコア (TIS) の絶対値
時間枠：4週目、8週目、12週目
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TIS は 6 つの改善スコアすべての合計であり、スコアが高いほど状態が悪いことを示します（PhGA [MDAAT、0 ～ 20 スケール]、PtGA [0 ～ 10 スケール]、MMT [0 ～ 35 スケール]、HAQ-DI [0 -10 スケール]、筋肉酵素 [0-7.5 スケール]、および筋肉外全体的評価 [0-20 スケール]) は、各コア セット測定値の変化に関連付けられます。
0 ～ 100 の合計改善スコアは改善の程度に対応し、スコアが高いほど改善の度合いが大きいことを示します。20 以上は最小限の改善を表し、スコア 40 以上は中程度の改善を表し、スコア 60 以上は大きな改善を表します。改善。
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4週目、8週目、12週目
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TIS (全体的疾患活動性 [PhGA] および筋外全体的評価 [EmGA]) のコアセット測定 (CSM) のベースラインからの変更 (ステージ 3)
時間枠：ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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PhGA: 医師による病気の重症度の評価。 医師は視覚的なアナログスケールを使用し、0 cm (最高) ～ 10 cm (最悪) のスケールにマークを付け、スコアが高いほど状態が悪いことを示しました。 EmGA: 視覚的なアナログ スケール 0 cm (最高) ～ 10 cm (最悪) スケールを使用した、すべての筋肉外系における疾患活動性の総合評価。スコアが高いほど状態が悪いことを示します。 |
ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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TIS の CSM (PtGA) のベースラインからの変更 (ステージ 3)
時間枠：ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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PtGA: 0 mm (疾患活動性の証拠なし) から 100 mm (非常に活発なまたは重度の疾患活動性) までの視覚的アナログスケールを使用した、参加者/参加者の保護者による疾患の重症度の評価。
スコアが高いほど、状態が悪いことを示します。
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ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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TIS の CSM のベースラインからの変更 (MMT8 および HAQ01-HAQ-DI) (ステージ 3)
時間枠：4週目、8週目、12週目
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手動筋テスト - 8 つの指定された筋肉グループ (MMT-8): 8 つの指定された筋肉のセットで、通常は右側で片側でテストされました (右側が使用できない場合を除き、左側が使用されます)。 潜在的なスコアの範囲は 0 ～ 80 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 HAQ-DI: 8 つのセクション (服装と身だしなみ、起床、食事、歩行、衛生、グリップ、リーチ、アクティビティを含む) が含まれていました。 各セクションには、参加者が機能をランク付けするために使用する複数の質問があり、範囲は 0 から 3 で、0 = 問題なく、3 = できない。 各参加者について、8 つのセクションごとに平均ランキングが計算されました。 HAQ-DI のスコア範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほどステータスが悪いことを示します。 |
4週目、8週目、12週目
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TIS (アルドラーゼおよびクレアチンキナーゼ) の CSM のベースラインからの変化 (ステージ 3)
時間枠：ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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4週目、8週目、12週目におけるTIS（アルドラーゼおよびクレアチンキナーゼ）のCSMのLS平均（90％CI）を示した。
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ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2018年1月23日
一次修了 (実際)
一次修了
2022年5月27日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2022年11月28日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2017年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月7日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2017年6月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2023年9月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月8日
最終確認日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- C0251002
- 2020-004228-41 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボ群の臨床試験
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