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Um estudo em adultos com dermatomiosite moderada a grave

8 de setembro de 2023 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO DE FASE 2 DUPLO-CEGO, RANDOMIZADO, CONTROLADO POR PLACEBO PARA AVALIAR A EFICÁCIA, SEGURANÇA E TOLERABILIDADE DE PF-06823859 EM INDIVÍDUOS ADULTOS COM DERMATOMIOSITE

Um estudo que analisa o medicamento experimental e o placebo administrados a pacientes adultos com dermatomiosite moderada a grave

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
75

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tuebingen, Alemanha, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espanha, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Hungria
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Hungria, H-4032
        • University of Debrecen
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão para pacientes com atividade predominante na pele:

  • Deve ter pontuação de atividade CDASI maior ou igual a 14 e ter falhado em pelo menos 1 tratamento sistêmico padrão (por exemplo, corticosteroides).

  • Confirmação de DM pelo investigador e dois dos seguintes:

    1. pápulas de Gottron;
    2. sinal de Gottron;
    3. Erupção do heliotrópio;
    4. Alterações nas pregas ungueais (alças capilares dilatadas, queda capilar, hipertrofia cuticular e/ou cutículas rugosas;
    5. Eritema violáceo fotodistribuído (pele que é exposta à luz solar e aparece arroxeada/avermelhada e irregular na aparência;
    6. Sorologia DM positiva -
  • Diagnóstico pós-DM; padrão de tratamento para DM deve ter sido concluído antes da entrada neste estudo de pesquisa.
  • Disposto a fornecer 8 biópsias durante o curso do estudo de pesquisa

Critérios de inclusão para pacientes com atividade muscular predominante:

  • MMT-8 ≤136/150 e PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) por escala visual analógica (VAS)

  • A soma das pontuações de PhGA, VAS, PtGA e avaliação global extramuscular VAS é ≥10 cm (0-10 cm) VAS para cada um.

    • O participante falhou em pelo menos dois ou mais cursos adequados de um agente imunossupressor ou agente imunomodulador, incluindo IVIG, em uma dose conhecida por ser eficaz para doenças reumatológicas.

Critérios de Exclusão para Pacientes com Atividade Predominante da Pele:

  • Funcionários do local do investigador ou membros de sua família.
  • Condições médicas atuais agudas e crônicas
  • Ingestão superior a 15 mg de prednisona ou equivalente por dia
  • Mulheres grávidas ou amamentando. Homens e mulheres férteis que não cumprirão o uso de 2 métodos eficazes de controle de natalidade de acordo com o protocolo de pesquisa
  • Necessitaram de tratamento de infecções agudas ou crônicas
  • Ter um distúrbio desmielinizante pré-existente, como esclerose múltipla ou outros déficits neurológicos graves.
  • Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
  • Qualquer condição de saúde que pode ser agravada pela imunossupressão

Critérios de Exclusão para Pacientes com Atividade Muscular Predominante:

Semelhante a pacientes com atividade predominante na pele; Ingestão de >20 mg de prednisona oral/dia, ou equivalente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo ARM
Medicamento: Braço placebo
Placebo contém histidina, sacarose, PS80, etilenodiamina e ácido triacético
Experimental: PF-06823859 BRAÇO alto
Medicamento: PF-06823859 alto
Um anticorpo neutralizante de imunoglobulina humanizada
Experimental: PF-06823859 ARM baixo
Medicamento: PF-06823859 baixo
Um anticorpo neutralizante de imunoglobulina humanizada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação de atividade do índice de área e gravidade da doença de dermatomiosite cutânea (CDASI) na semana 12 (estágio 1, estágio 2 e estágio 2 alterado)
Prazo: Linha de base e semana 12
O efeito do tratamento foi definido como a diferença (alteração média da linha de base na semana 12 no grupo de tratamento ativo menos a do grupo placebo) na alteração média da pontuação de atividade CDASI em relação à linha de base na semana 12. A pontuação (intervalo: 0-100) consiste na pontuação de extensão (ES), pontuação de mãos Gottorn (GHS), pontuação peringual (PS) e pontuação de alopecia (AS). ES (intervalo: 0-90) foi obtido pela soma dos escores de eritema total (ER [0-45], vermelhidão da pele ou mucosas), descamação (SC [0-30], descamação da pele) e erosão/ulceração (UE [0-15], presença de ferida mais profunda). As pontuações totais de ER, SC e EU foram calculadas como a soma das contribuições de 15 áreas individuais do organismo. O GHS caracteriza pápulas (inchaços) nas mãos e é uma soma da pontuação de caracterização da pápula (0-6) e da pontuação de ulceração (0-1). PS (0-2) caracteriza anormalidades ao redor das unhas. O AS (0-1) caracteriza a queda de cabelo. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base e semana 12
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAE) (estágio 3)
Prazo: Até a semana 40
Evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em qualquer um dos seguintes resultados/considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial/prolongada; risco de vida; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito e suspeita de transmissão através de um produto da Pfizer de um agente infeccioso, patogênico ou não patogênico. Os EAs incluíram eventos adversos graves (se ocorridos) e todos os eventos adversos não graves. TEAEs são eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até a Semana 40 que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento.
Até a semana 40
Número de participantes com anormalidades laboratoriais clinicamente significativas (estágio 3)
Prazo: Até a semana 40
Hemoglobina (HGB), hematócrito, eritrócitos (eri.), Colesterol HDL (chl.) <0,8 * inferior limite do normal (LLN);reticulócitos (ret.), ret./er.(%)<0,5*LLN,>1,5*superior limite do normal (LSN);ery. volume corpuscular médio (EMC), concentração de EMC HGB, potássio, cloreto, cálcio, bicarbonato<0,9*LLN,>1,1*ULN;plaquetas<0,5*LLN,>1,75*ULN; leucócitos(leu.),glicose<0,6*LLN,>1,5*ULN;linfócitos(lin.), lym./leu.(%),neutrófilos (neu.), neu./leu.(%), proteína,albumina<0,8*LLN,>1,2*ULN;basófilos(bas.), bas./leu.(%), eosinófilos(eos.), eos./leu., monócitos(mon.), mon./leu.(%), urato>1,2*ULN;bilirrubina (total, direto, indireto)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferase, gama glutamil transferase, lactato desidrogenase, fosfatase alcalina> 3,0 * LSN; ureia nitrogênio, creatinina, triglicerídeos, cl.>1,3*ULN; sódio <0,95*LIN,>1,05*ULN; creatina quinase >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glicose, cetonas, proteínas, HGB, urobilinogênio, bilirrubina, nitrito, esterase leucocitária> = 1; ery., leu.> = 20; cilindros hialinos> 1; bactérias> 20.
Até a semana 40
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais (estágio 3)
Prazo: Linha de base até a semana 40
Anormalidade nos sinais vitais: frequência cardíaca sentada <40 batimentos por minuto (bpm) a> 120 bpm, pressão arterial diastólica sentada (PAD) <50 milímetros de mercúrio (mmHg), pressão arterial sistólica sentada (PAS) <90 mmHg.
Linha de base até a semana 40
Número de participantes com anormalidades no eletrocardiograma (ECG) (estágio 3)
Prazo: Linha de base até a semana 40
Os critérios de anormalidades no ECG incluíram: 1) intervalo QTc ajustado de acordo com a fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento em relação ao valor basal >=30, aumento em relação ao valor basal >=60; 2) Frequência de pulso (PR) (ms): >=300, alteração da linha de base (Chg) >=25% ou 50%; 3) QT (mseg): >=500; 4) QRS (mseg): >=200, Variação >=25% ou 50%. Categorias, com pelo menos 1 participante apresentando anormalidade no ECG em qualquer um dos braços de notificação, foram relatadas nesta medida de resultado.
Linha de base até a semana 40

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com TEAEs e SAEs (Etapa 1 e Etapa 2)
Prazo: Até a semana 28
EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante associada temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em qualquer um dos seguintes resultados/considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial/prolongada; risco de vida; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito e suspeita de transmissão através de um produto da Pfizer de um agente infeccioso, patogênico ou não patogênico. Os EAs incluíram eventos adversos graves (se ocorridos) e todos os eventos adversos não graves. TEAEs são eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até a Semana 28 que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento.
Até a semana 28
Número de participantes com TEAEs e SAEs (Etapa 2 alterada)
Prazo: Até a semana 40
EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante associada temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em qualquer um dos seguintes resultados/considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial/prolongada; risco de vida; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito e suspeita de transmissão através de um produto da Pfizer de um agente infeccioso, patogênico ou não patogênico. Os EAs incluíram eventos adversos graves (se ocorridos) e todos os eventos adversos não graves. TEAEs são eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até a Semana 40 que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento.
Até a semana 40
Número de participantes com anormalidades laboratoriais clinicamente significativas (estágio 1 e estágio 2)
Prazo: Até a semana 28
HGB, hematócrito, ery., HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LIN,>1,5*ULN;EMC volume, EMC HGB, concentração EMC HGB, potássio, cloreto, cálcio, bicarbonato<0,9*LLN,>1,1*ULN;plaquetas<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glicose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteína,albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., seg., seg./leu.(%), urato >1,2*ULN;bilirrubina (total, direta, indireta)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferase, gama glutamil transferase, lactato desidrogenase, fosfatase alcalina>3,0*ULN;uréia nitrogênio, creatinina, triglicerídeos, cl.>1,3*ULN; sódio <0,95*LIN,>1,05*ULN; creatina quinase >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glicose, cetonas, proteínas, HGB, urobilinogênio, bilirrubina, nitrito, esterase leucocitária> = 1; ery., leu.> = 20; cilindros hialinos> 1; bactérias> 20. A significância clínica dos parâmetros laboratoriais foi determinada a critério do investigador.
Até a semana 28
Número de participantes com anormalidades laboratoriais clinicamente significativas (fase 2 alterada)
Prazo: Até a semana 40
HGB, hematócrito, ery., HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LIN,>1,5*ULN;EMC volume, EMC HGB, concentração EMC HGB, potássio, cloreto, cálcio, bicarbonato<0,9*LLN,>1,1*ULN;plaquetas<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glicose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteína,albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., seg., seg./leu.(%), urato >1,2*ULN;bilirrubina (total, direta, indireta)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferase, gama glutamil transferase, lactato desidrogenase, fosfatase alcalina>3,0*ULN;uréia nitrogênio, creatinina, triglicerídeos, cl.>1,3*ULN; sódio <0,95*LIN,>1,05*ULN; creatina quinase >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glicose, cetonas, proteínas, HGB, urobilinogênio, bilirrubina, nitrito, esterase leucocitária> = 1; ery., leu.> = 20; cilindros hialinos> 1; bactérias> 20. A significância clínica dos parâmetros laboratoriais foi determinada a critério do investigador.
Até a semana 40
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais (estágio 1 e estágio 2)
Prazo: Até a semana 28
Anormalidade nos sinais vitais: frequência cardíaca sentada <40 bpm a >120 bpm, PAD sentada < 50 mmHg, PAS sentada <90 mmHg.
Até a semana 28
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais (fase 2 alterada)
Prazo: Até a semana 40
Anormalidade nos sinais vitais: frequência cardíaca sentada <40 bpm a >120 bpm, PAD sentada < 50 mmHg, PAS sentada <90 mmHg.
Até a semana 40
Número de participantes com anormalidades no ECG (Estágio 1 e Estágio 2)
Prazo: Até a semana 28
Os critérios de anormalidades no ECG incluíram: 1) intervalo QTc ajustado de acordo com a fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento em relação ao valor basal >=30, aumento em relação ao valor basal >=60; 2) Frequência de pulso (PR) (ms): >=300, alteração da linha de base (Chg) >=25% ou 50%; 3) QT (mseg): >=500; 4) QRS (mseg): >=200, Variação >=25% ou 50%. Categorias, com pelo menos 1 participante apresentando anormalidade no ECG em qualquer um dos braços de notificação, foram relatadas nesta medida de resultado.
Até a semana 28
Número de participantes com anormalidades no ECG (Etapa 2 alterada)
Prazo: Até a semana 40
Os critérios de anormalidades no ECG incluíram: 1) intervalo QTc ajustado de acordo com a fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento em relação ao valor basal >=30, aumento em relação ao valor basal >=60; 2) Frequência de pulso (PR) (ms): >=300, alteração da linha de base (Chg) >=25% ou 50%; 3) QT (mseg): >=500; 4) QRS (mseg): >=200, Variação >=25% ou 50%. Categorias, com pelo menos 1 participante apresentando anormalidade no ECG em qualquer um dos braços de notificação, foram relatadas nesta medida de resultado.
Até a semana 40
Mudança da linha de base na pontuação de atividade CDASI em todos os pontos de tempo agendados até a semana 12 (Estágio 1, Estágio 2 e Estágio 2 alterado)
Prazo: Linha de base, Semana 1, Semana 4 e Semana 8 (exceto a Semana 12, que é uma medida de desfecho primário)
O efeito do tratamento foi definido como a diferença (alteração média em relação ao valor basal nas semanas 1, 4, 8 no grupo de tratamento ativo menos a alteração média em relação ao valor basal nas semanas 1, 4, 8 no grupo placebo) na alteração média da atividade do CDASI pontuação da linha de base em pontos de tempo programados. A pontuação (variação: 0-100) consiste em ES, GHS, PS e AS. ES (intervalo: 0-90) foi obtido pela soma dos escores de eritema total (ER [0-45], vermelhidão da pele ou mucosas), descamação (SC [0-30], descamação da pele) e erosão/ulceração (UE [0-15], presença de ferida mais profunda). As pontuações totais de ER, SC e EU foram calculadas como a soma das contribuições de 15 áreas individuais do organismo. O GHS caracteriza pápulas (inchaços) nas mãos e é uma soma da pontuação de caracterização da pápula (0-6) e da pontuação de ulceração (0-1). PS (0-2) caracteriza anormalidades ao redor das unhas. O AS (0-1) caracteriza a queda de cabelo. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, Semana 1, Semana 4 e Semana 8 (exceto a Semana 12, que é uma medida de desfecho primário)
Mudança da linha de base na pontuação de atividade CDASI em todos os pontos de tempo agendados até a semana 12 (estágio 3)
Prazo: Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
O efeito do tratamento foi definido como a diferença (alteração média em relação ao valor basal nas semanas 1, 4, 8, 12 no grupo de tratamento ativo menos a alteração média em relação ao valor basal nas semanas 1, 4, 8, 12 no grupo placebo) na média mudança da pontuação de atividade CDASI da linha de base em pontos de tempo programados. A pontuação (variação: 0-100) consiste em ES, GHS, PS e AS. ES (intervalo: 0-90) foi obtido pela soma dos escores de eritema total (ER [0-45], vermelhidão da pele ou mucosas), descamação (SC [0-30], descamação da pele) e erosão/ulceração (UE [0-15], presença de ferida mais profunda). As pontuações totais de ER, SC e EU foram calculadas como a soma das contribuições de 15 áreas individuais do organismo. O GHS caracteriza pápulas (inchaços) nas mãos e é uma soma da pontuação de caracterização da pápula (0-6) e da pontuação de ulceração (0-1). PS (0-2) caracteriza anormalidades ao redor das unhas. O AS (0-1) caracteriza a queda de cabelo. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
Valores absolutos da pontuação de atividade CDASI em todos os momentos programados até a semana 12 (todas as fases)
Prazo: Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
A pontuação de atividade CDASI (intervalo: 0-100) consiste em ES, GHS, PS e AS. ES (intervalo: 0-90) foi obtido pela soma dos escores de eritema total (ER [0-45], vermelhidão da pele ou mucosas), descamação (SC [0-30], descamação da pele) e erosão/ulceração (UE [0-15], presença de ferida mais profunda). As pontuações totais de ER, SC e EU foram calculadas como a soma das contribuições de 15 áreas individuais do organismo. O GHS caracteriza pápulas (inchaços) nas mãos e é uma soma da pontuação de caracterização da pápula (0-6) e da pontuação de ulceração (0-1). PS (0-2) caracteriza anormalidades ao redor das unhas. O AS (0-1) caracteriza a queda de cabelo. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
Valores absolutos da pontuação de danos CDASI em todos os momentos programados até a semana 12 (todas as fases)
Prazo: Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
O escore de danos (DS) foi calculado como a soma do escore total de poiquilodermia (POLS), escore de calcinose total (CALS) e escore de danos nas mãos de Gotorn (GHDS). O POLS caracteriza a despigmentação específica na área específica e o escore de calcinose caracteriza a calcificação da pele na área específica. O POLS e o CALS são resumidos em 15 áreas individuais do corpo e cada uma delas varia de 0 a 15. O GHDS tem o intervalo de 0 a 2, de modo que o DS tem o intervalo de 0 a 32. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, semana 1, semana 4, semana 8 e semana 12
Valores absolutos para Pontuação de Melhoria Total (TIS) na Semana 12 e Pontos de Tempo Intermediários Programados (Etapa 3)
Prazo: Semana 4, Semana 8 e Semana 12
O TIS foi a soma de todas as 6 pontuações de melhoria, onde a pontuação mais alta indica pior status (PhGA [do MDAAT, escala 0-20], PtGA [escala 0-10], MMT [escala 0-35], HAQ-DI [0 escala -10], enzimas musculares [escala 0-7,5] e avaliação global extramuscular [escala 0-20]) associadas à mudança em cada medida do core set. Uma pontuação total de melhoria entre 0 e 100 correspondia ao grau de melhoria, com pontuações mais altas correspondendo a um maior grau de melhoria: ≥20 representava melhoria mínima, uma pontuação ≥40 representava melhoria moderada e uma pontuação ≥60 representava melhoria importante. melhoria.
Semana 4, Semana 8 e Semana 12
Mudança da linha de base nas medidas do conjunto básico (CSM) do TIS (Global Disease Activity [PhGA] e Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (Etapa 3)
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12

PhGA: avaliação da gravidade da doença pelo médico. O médico utilizou a escala visual analógica e colocou uma marca na escala de 0 cm (melhor) a 10 cm (pior), onde a pontuação mais alta indicava pior estado.

EmGA: avaliação global da atividade da doença em todos os sistemas extramusculares usando escala visual analógica 0 cm (melhor) -10 cm (pior) escala onde pontuação mais alta indica pior estado.
Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12
Mudança da linha de base no CSM do TIS (PtGA) (Etapa 3)
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12
PtGA: avaliação da gravidade da doença pelo participante/responsável do participante, utilizando escala visual analógica de 0 mm (sem evidência de atividade de doença) a 100 mm (atividade de doença extremamente ativa ou grave). Pontuações mais altas indicaram pior status.
Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12
Mudança da linha de base no CSM do TIS (MMT8 e HAQ01-HAQ-DI) (Etapa 3)
Prazo: Semana 4, Semana 8 e Semana 12

Teste Muscular Manual - 8 grupos musculares designados (MMT-8): foi um conjunto de 8 músculos designados testados unilateralmente, geralmente no lado direito (lado esquerdo usado, a menos que o lado direito não possa ser usado). A faixa de pontuação potencial foi de 0 a 80, onde pontuações mais altas denotavam melhor estado de saúde.

HAQ-DI: continha oito seções (incluindo vestir-se e arrumar-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, aderência, alcance e atividades). Cada seção continha múltiplas questões que o participante utilizava para classificar sua funcionalidade e variava de 0 a 3 onde 0 = sem nenhuma dificuldade e 3 = incapaz de fazer. Para cada participante, foi calculada a classificação média para cada uma das oito seções. O HAQ-DI teve uma faixa de pontuação de 0 a 3, onde pontuação mais alta refletia pior status.
Semana 4, Semana 8 e Semana 12
Mudança da linha de base no CSM do TIS (Aldolase e Creatina Quinase) (Estágio 3)
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12
Foram apresentadas as médias de LS (com IC 90%) da CSM do TIS (aldolase e creatina quinase) nas semanas 4, 8, 12.
Linha de base, semana 4, semana 8 e semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Pfizer

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
23 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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