Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus aikuisilla, joilla on kohtalainen tai vaikea dermatomyosiitti

perjantai 8. syyskuuta 2023 päivittänyt: Pfizer

VAIHE 2 KAKSOISKOKKO, satunnaistettu, PLACEBO-OHJATTU TUTKIMUS PF-06823859:N TEHOKKUUDEN, TURVALLISUUDEN JA SIEDETTÄVYYDEN ARVIOIMISEKSI AIKUISILLE, jolla on dermatomyosiitti

Tutkimus, jossa tarkastellaan tutkittavaa lääkettä ja lumelääkettä aikuisille potilaille, joilla on kohtalainen tai vaikea dermatomyosiitti

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
75

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espanja, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Saksa
      • Tuebingen, Saksa, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Unkari
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Unkari, H-4032
        • University of Debrecen
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit potilaille, joilla on pääasiallinen ihoaktiivisuus:

  • CDASI-aktiivisuuspistemäärän on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 14 ja vähintään 1 systeeminen hoitostandardi (esim. kortikosteroidit) on epäonnistunut.

  • Tutkijan vahvistama DM ja kaksi seuraavista:

    1. Gottronin näppylät;
    2. Gottronin merkki;
    3. heliotroopin purkaus;
    4. Kynsipoimun muutokset (laajentuneet kapillaarisilmukat, kapillaarien katkeaminen, kynsinauhojen liikakasvu ja/tai jäykkä kynsinauho);
    5. Valohajautunut violaceous eryteema (iho, joka on alttiina auringonvalolle ja näyttää purppuraiselta/punertavalta ja ulkonäöltään hajanaiselta;
    6. Positiivinen DM-serologia -
  • DM-diagnoosi; DM:n hoitostandardien on oltava suoritettu ennen tähän tutkimukseen osallistumista.
  • Valmis antamaan 8 biopsiaa tutkimuksen aikana

Osallistumiskriteerit potilaille, joilla on pääasiallinen lihastoiminta:

  • MMT-8 ≤136/150 ja PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) mukaan

  • PhGA-, VAS-, PtGA- ja ekstramuskulaarisen kokonaisarvioinnin VAS-pisteiden summa on ≥10 cm (0-10 cm) VAS jokaiselle.

    • Osallistuja on epäonnistunut vähintään kahdessa tai useammassa riittävässä immunosuppressiivisen aineen tai immunomodulatorisen aineen, mukaan lukien IVIG, annoksessa, jonka tiedetään olevan tehokas reumatologisissa sairauksissa.

Poissulkemiskriteerit potilaille, joilla on pääasiallinen ihoaktiivisuus:

  • Tutkimuspaikan henkilökunta tai heidän perheenjäsenensä.
  • Akuutit ja krooniset nykyiset sairaudet
  • Yli 15 mg prednisonia tai vastaavaa saantia päivässä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset. Hedelmälliset miehet ja naiset, jotka eivät noudata kahden tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä tutkimusprotokollan mukaisesti
  • Hän on vaatinut akuuttien tai kroonisten infektioiden hoitoa
  • Sinulla on jo olemassa oleva demyelinisoiva sairaus, kuten multippeliskleroosi, tai muita vakavia neurologisia vammoja.
  • Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat
  • Mikä tahansa terveydentila, jota immunosuppressio voi pahentaa

Poissulkemiskriteerit potilaille, joilla on pääasiallinen lihastoiminta:

Samanlaisia ​​potilaita, joilla on ihon pääasiallinen aktiivisuus; >20 mg suun kautta annettavaa prednisonia/vrk tai vastaavaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Placebo ARM
Lääke: Placebo Arm
Placebo sisältää histidiiniä, sakkaroosia, PS80:tä, etyleenidiamiinia ja trietikkahappoa
Kokeellinen: PF-06823859 ARM korkea
Lääke: PF-06823859 korkea
Humanisoitu immunoglobuliinia neutraloiva vasta-aine
Kokeellinen: PF-06823859 ARM matala
Lääke: PF-06823859 alhainen
Humanisoitu immunoglobuliinia neutraloiva vasta-aine

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ihon dermatomyosiittisairauden alueen ja vakavuusindeksin (CDASI) aktiivisuuspisteissä viikolla 12 (vaihe 1, vaihe 2 ja muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Hoidon vaikutus määriteltiin erona (keskimääräinen chg lähtötasosta viikolla 12 aktiivisessa hoitoryhmässä miinus lumelääkeryhmässä) CDASI-aktiivisuuspisteiden keskimääräisessä muutoksessa lähtötasosta viikolla 12. Pisteet (alue: 0-100) koostuu laajuuspisteistä (ES), Gottorn hands -pisteistä (GHS), peringual-pisteistä (PS) ja allopecia-pisteistä (AS). ES (alue: 0-90) saatiin summaamalla pisteet kokonaispunoitus (ER [0-45], ihon tai limakalvojen punoitus), hilseily (SC [0-30], ihon kuoriutuminen) ja eroosio/haavauma (EU [0-15], syvemmän haavan läsnäolo). ER-, SC- ja EU-pisteiden kokonaismäärä laskettiin 15 yksittäisen kehon alueen panosten summana. GHS luonnehtii käsissä olevia näppylöitä (turvotusta) ja on näppylän karakterisointipisteiden (0-6) ja haavaumapisteiden (0-1) summa. PS (0-2) kuvaa kynsien ympärillä olevia poikkeavuuksia. AS (0-1) luonnehtii hiustenlähtöä. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuuden.
Lähtötilanne ja viikko 12
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE) (vaihe 3)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusintervention käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista seurauksista / jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen / pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio ja epäillään tartunnanaiheuttajan, patogeenisen tai ei-patogeenisen, leviäminen Pfizer-tuotteen kautta. AE sisälsi sekä vakavat (jos niitä esiintyi) että kaikki ei-vakavat haittatapahtumat. TEAE-tapahtumat ovat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja viikkoon 40 välisenä aikana tapahtuneita tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Viikolle 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia (vaihe 3)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
Hemoglobiini (HGB), hematokriitti, punasolut (erytrosyytit), HDL-kolesteroli (chl.) <0,8* pienempi normaaliraja (LLN); retikulosyytit (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*ylempi normaalin raja (ULN);ery. keskimääräinen korpuskulaarinen (EMC) tilavuus, EMC HGB-pitoisuus, kalium, kloridi, kalsium, bikarbonaatti<0,9*LLN,>1,1*ULN;verihiutaleet <0,5*LLN,>1,75*ULN; leukosyytit (leu.), glukoosi<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfosyytit (lym.), lym./leu.(%), neutrofiilit (neu.), neu./leu. (%), proteiini, albumiini <0,8*LLN,>1,2*ULN;basofiilit (emäksinen), emäs/leu. (%), eosinofiilit (eos.), eos./leu., monosyytit (mon.), mon./leu. (%), uraatti>1,2*ULN;bilirubiini (yhteensä, suora, epäsuora)>1,5*ULN;aspartaatti/alaniini aminotransferaasi, gamma-glutamyylitransferaasi, laktaattidehydrogenaasi, alkalinen fosfataasi>3,0*ULN;urea typpi, kreatiniini, triglyseridit, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatiinikinaasi > 2,0 * ULN; Virtsa: pH < 4,5, > 8; glukoosi, ketonit,proteiini, HGB,urobilinogeeni,bilirubiini,nitriitti,leukosyyttiesteraasi>=1;ery., leu.>= 20;hyaliinikipsit>1;bakteerit>20.
Viikolle 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia (vaihe 3)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 40 asti
Elintoimintojen poikkeavuus: istuva pulssi < 40 lyöntiä minuutissa (bpm) -> 120 lyöntiä minuutissa, istuva diastolinen verenpaine (DBP) < 50 elohopeamillimetriä (mmHg), istuva systolinen verenpaine (SBP) < 90 mmHg.
Perustaso viikkoon 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on EKG-poikkeavuuksia (vaihe 3)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 40 asti
EKG-poikkeavuuksien kriteerit sisälsivät: 1) QTc-aika säädetty Friderician kaavan (QTcF) mukaan (msek): >450, >480, >500, nousu lähtötasosta >=30, nousu lähtötasosta >=60; 2) Pulssitaajuus (PR) (msek): >=300, muutos lähtötasosta (Chg) >=25 % tai 50 %; 3) QT (msek): >=500; 4) QRS (msek): >=200, Chg >=25 % tai 50 %. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin luokat, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli EKG-poikkeavuus missä tahansa raportointihaarassa.
Perustaso viikkoon 40 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on TEAE ja SAE (vaihe 1 ja vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka liittyi ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista seurauksista / jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen / pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio ja epäillään tartunnanaiheuttajan, patogeenisen tai ei-patogeenisen, leviäminen Pfizer-tuotteen kautta. AE sisälsi sekä vakavat (jos niitä esiintyi) että kaikki ei-vakavat haittatapahtumat. TEAE-tapahtumat ovat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ja viikkoon 28 asti ulottuvia tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Viikolle 28 asti
TEAE- ja SAE-osallistujien määrä (muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka liittyi ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johti johonkin seuraavista seurauksista / jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen / pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio ja epäillään tartunnanaiheuttajan, patogeenisen tai ei-patogeenisen, leviäminen Pfizer-tuotteen kautta. AE sisälsi sekä vakavat (jos niitä esiintyi) että kaikki ei-vakavat haittatapahtumat. TEAE-tapahtumat ovat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja viikkoon 40 välisenä aikana tapahtuneita tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Viikolle 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia (vaihe 1 ja vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
HGB,hematocrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%) <0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC tilavuus, EMC HGB, EMC HGB -pitoisuus, kalium, kloridi, kalsium, bikarbonaatti<0,9*LLN,>1,1*ULN;verihiutaleet<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu., glukoosi<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu. (%), neu., neu./leu. (%), proteiini, albumiini <0,8*LLN,>1,2*ULN;emäs, emäs/leu.(%), eos., eos./leu., ma, mon./leu. (%), uraatti >1,2*ULN;bilirubiini (kokonais-, suora, epäsuora)>1,5*ULN;aspartaatti/alaniini aminotransferaasi, gammaglutamyylitransferaasi, laktaattidehydrogenaasi, alkalinen fosfataasi>3,0*ULN;urea typpi, kreatiniini, triglyseridit, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatiinikinaasi > 2,0 * ULN; Virtsa: pH < 4,5, > 8; glukoosi, ketonit, proteiini, HGB, urobilinogeeni, bilirubiini, nitriitti, leukosyyttiesteraasi>=1;ery., leu.>= 20;hyaliinikipsiä>1;bakteerit>20. Laboratorioparametrien kliininen merkitys määritettiin tutkijan harkinnan mukaan.
Viikolle 28 asti
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia (muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
HGB,hematocrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%) <0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC tilavuus, EMC HGB, EMC HGB -pitoisuus, kalium, kloridi, kalsium, bikarbonaatti<0,9*LLN,>1,1*ULN;verihiutaleet<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu., glukoosi<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu. (%), neu., neu./leu. (%), proteiini, albumiini <0,8*LLN,>1,2*ULN;emäs, emäs/leu.(%), eos., eos./leu., ma, mon./leu. (%), uraatti >1,2*ULN;bilirubiini (kokonais-, suora, epäsuora)>1,5*ULN;aspartaatti/alaniini aminotransferaasi, gammaglutamyylitransferaasi, laktaattidehydrogenaasi, alkalinen fosfataasi>3,0*ULN;urea typpi, kreatiniini, triglyseridit, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatiinikinaasi > 2,0 * ULN; Virtsa: pH < 4,5, > 8; glukoosi, ketonit, proteiini, HGB, urobilinogeeni, bilirubiini, nitriitti, leukosyyttiesteraasi>=1;ery., leu.>= 20;hyaliinikipsiä>1;bakteerit>20. Laboratorioparametrien kliininen merkitys määritettiin tutkijan harkinnan mukaan.
Viikolle 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia (vaihe 1 ja vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Elintoimintojen poikkeavuus: istuva syke <40->120 lyöntiä/min, DBP istuessa < 50 mmHg, istuma-SBP <90 mmHg.
Viikolle 28 asti
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia (muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
Elintoimintojen poikkeavuus: istuva syke <40->120 lyöntiä/min, DBP istuessa < 50 mmHg, istuma-SBP <90 mmHg.
Viikolle 40 asti
Osallistujien määrä, joilla on EKG-poikkeavuuksia (vaihe 1 ja vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
EKG-poikkeavuuksien kriteerit sisälsivät: 1) QTc-aika säädetty Friderician kaavan (QTcF) mukaan (msek): >450, >480, >500, nousu lähtötasosta >=30, nousu lähtötasosta >=60; 2) Pulssitaajuus (PR) (msek): >=300, muutos lähtötasosta (Chg) >=25 % tai 50 %; 3) QT (msek): >=500; 4) QRS (msek): >=200, Chg >=25 % tai 50 %. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin luokat, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli EKG-poikkeavuus missä tahansa raportointihaarassa.
Viikolle 28 asti
Osallistujien määrä, joilla on EKG-poikkeavuuksia (muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Viikolle 40 asti
EKG-poikkeavuuksien kriteerit sisälsivät: 1) QTc-aika säädetty Friderician kaavan (QTcF) mukaan (msek): >450, >480, >500, nousu lähtötasosta >=30, nousu lähtötasosta >=60; 2) Pulssitaajuus (PR) (msek): >=300, muutos lähtötasosta (Chg) >=25 % tai 50 %; 3) QT (msek): >=500; 4) QRS (msek): >=200, Chg >=25 % tai 50 %. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin luokat, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli EKG-poikkeavuus missä tahansa raportointihaarassa.
Viikolle 40 asti
Muutos lähtötasosta CDASI-aktiivisuuspisteissä kaikissa aikatauluissa viikkoon 12 asti (vaihe 1, vaihe 2 ja muutettu vaihe 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4 ja viikko 8 (paitsi viikko 12, joka on ensisijainen tulosmitta)
Hoidon vaikutus määriteltiin erona (keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 1, 4, 8 aktiivisessa hoitoryhmässä miinus keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 1, 4, 8 lumeryhmässä) CDASI-aktiivisuuden keskimääräisessä muutoksessa. pisteet lähtötasosta ajoitettuina aikapisteinä. Pisteet (alue: 0-100) koostuu ES:stä, GHS:stä, PS:stä ja AS:sta. ES (alue: 0-90) saatiin summaamalla pisteet kokonaispunoitus (ER [0-45], ihon tai limakalvojen punoitus), hilseily (SC [0-30], ihon kuoriutuminen) ja eroosio/haavauma (EU [0-15], syvemmän haavan läsnäolo). ER-, SC- ja EU-pisteiden kokonaismäärä laskettiin 15 yksittäisen kehon alueen panosten summana. GHS luonnehtii käsissä olevia näppylöitä (turvotusta) ja on näppylän karakterisointipisteiden (0-6) ja haavaumapisteiden (0-1) summa. PS (0-2) kuvaa kynsien ympärillä olevia poikkeavuuksia. AS (0-1) luonnehtii hiustenlähtöä. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuuden.
Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4 ja viikko 8 (paitsi viikko 12, joka on ensisijainen tulosmitta)
Muutos lähtötasosta CDASI-aktiivisuuspisteissä kaikissa aikataulun mukaisissa aikapisteissä viikkoon 12 (vaihe 3) asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Hoidon vaikutus määriteltiin erona (keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 1, 4, 8, 12 aktiivisen hoidon ryhmässä miinus keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 1, 4, 8, 12 lumeryhmässä) CDASI-aktiivisuuspisteiden muutos lähtötasosta ajoitettuina ajankohtina. Pisteet (alue: 0-100) koostuu ES:stä, GHS:stä, PS:stä ja AS:sta. ES (alue: 0-90) saatiin summaamalla pisteet kokonaispunoitus (ER [0-45], ihon tai limakalvojen punoitus), hilseily (SC [0-30], ihon kuoriutuminen) ja eroosio/haavauma (EU [0-15], syvemmän haavan läsnäolo). ER-, SC- ja EU-pisteiden kokonaismäärä laskettiin 15 yksittäisen kehon alueen panosten summana. GHS luonnehtii käsissä olevia näppylöitä (turvotusta) ja on näppylän karakterisointipisteiden (0-6) ja haavaumapisteiden (0-1) summa. PS (0-2) kuvaa kynsien ympärillä olevia poikkeavuuksia. AS (0-1) luonnehtii hiustenlähtöä. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuuden.
Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
CDASI-aktiivisuuspisteiden absoluuttiset arvot kaikissa aikataulun mukaisissa aikapisteissä viikkoon 12 asti (kaikki vaiheet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
CDASI-aktiivisuuspisteet (alue: 0-100) koostuu ES:stä, GHS:stä, PS:stä ja AS:sta. ES (alue: 0-90) saatiin summaamalla pisteet kokonaispunoitus (ER [0-45], ihon tai limakalvojen punoitus), hilseily (SC [0-30], ihon kuoriutuminen) ja eroosio/haavauma (EU [0-15], syvemmän haavan läsnäolo). ER-, SC- ja EU-pisteiden kokonaismäärä laskettiin 15 yksittäisen kehon alueen panosten summana. GHS luonnehtii käsissä olevia näppylöitä (turvotusta) ja on näppylän karakterisointipisteiden (0-6) ja haavaumapisteiden (0-1) summa. PS (0-2) kuvaa kynsien ympärillä olevia poikkeavuuksia. AS (0-1) luonnehtii hiustenlähtöä. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuuden.
Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
CDASI-vauriopisteiden absoluuttiset arvot kaikissa aikataulun mukaisissa aikapisteissä viikkoon 12 asti (kaikki vaiheet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Damage Score (DS) laskettiin kokonaispoilkiloderma-pisteiden (POLS), kokonaiskalsinoosipisteiden (CALS) ja Gotornin käsien vauriopisteiden (GHDS) summana. POLS luonnehtii spesifistä dispigmentaatiota tietyllä alueella ja kalsinoosipisteet kuvaavat ihon kalkkeutumista tietyllä alueella. POLS- ja CALS-arvot lasketaan yhteen 15:ltä yksittäiseltä kehon alueelta ja kullakin alueella on 0-15. GHDS:n alue on 0-2, joten DS:n alue on 0-32. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuuden.
Lähtötilanne, viikko 1, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Total Improvement Score (TIS) absoluuttiset arvot viikolla 12 ja väliaikatauluissa (vaihe 3)
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
TIS oli kaikkien kuuden parannuspisteen summa, joissa korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa tilaa (PhGA [MDAAT, asteikko 0-20], PtGA [0-10 asteikko], MMT [0-35 asteikko], HAQ-DI [0 -10 asteikolla], lihasentsyymeillä [0-7,5 asteikolla] ja ekstramuskulaarisella globaalilla arvioinnilla [0-20 asteikolla]), jotka liittyvät kunkin ydinjoukon muutokseen. Kokonaisparannuksen pistemäärä välillä 0–100 vastasi parannusastetta, ja korkeammat pisteet vastasivat suurempaa parannusta: ≥20 merkitsi minimaalista parannusta, pistemäärä ≥40 edusti kohtalaista parannusta ja pistemäärä ≥60 edusti suurta parannusta. parannus.
Viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Muutos lähtötasosta TIS:n perusmittauksissa (CSM) (Global Disease Activity [PhGA] ja Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (vaihe 3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12

PhGA: Lääkärin arvio sairauden vaikeudesta. Lääkäri käytti visuaalista analogista asteikkoa ja antoi arvosanan 0 cm (paras) -10 cm (huonoin) asteikolla, jossa korkeampi pistemäärä osoitti huonompaa tilaa.

EmGA: yleisarvio taudin aktiivisuudesta kaikissa ekstramuskulaarisissa järjestelmissä käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa 0 cm (paras) -10 cm (huonoin) asteikolla, jossa korkeampi pistemäärä osoitti huonompaa tilaa.
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Muutos lähtötasosta TIS:n CSM:ssä (PtGA) (vaihe 3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
PtGA: osallistujan/osallistujan huoltajan suorittama taudin vakavuuden arviointi käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa 0 mm:stä (ei näyttöä taudin aktiivisuudesta) 100 mm:iin (erittäin aktiivinen tai vakava sairauden aktiivisuus). Korkeampi pistemäärä osoitti huonompaa tilaa.
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Muutos lähtötasosta TIS:n CSM:ssä (MMT8 ja HAQ01-HAQ-DI) (vaihe 3)
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 8 ja viikko 12

Manuaalinen lihastestaus - 8 nimettyä lihasryhmää (MMT-8): oli 8 nimetyn lihaksen sarja, joka testattiin yksipuolisesti yleensä oikealla puolella (vasenta puolta käytettiin, ellei oikeaa puolta voida käyttää). Potentiaalinen pistemäärä vaihteli 0–80, jossa korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveydentilaa.

HAQ-DI: sisälsi kahdeksan osaa (mukaan lukien pukeutuminen ja hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, pito, ulottuvuus ja aktiviteetit). Jokaisessa osiossa oli useita kysymyksiä, joita osallistuja käytti toiminnallisuutensa luokitteluun. Ne vaihtelivat välillä 0–3, jossa 0 = ilman vaikeuksia ja 3 = ei pysty tekemään. Jokaiselle osallistujalle laskettiin keskimääräinen sijoitus jokaiselle kahdeksasta osasta. HAQ-DI:n pistemäärä oli 0–3, jossa korkeampi pistemäärä heijasti huonompaa tilaa.
Viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
Muutos lähtötilanteesta TIS:n CSM:ssä (aldolaasi ja kreatiinikinaasi) (vaihe 3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
TIS:n (aldolaasi ja kreatiinikinaasi) CSM:n LS-keskiarvo (90 % luottamusvälillä) viikoilla 4, 8, 12 esitettiin.
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Pfizer

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 23. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 27. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 28. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 5. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 9. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 14. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 8. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset Placebo Arm

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia