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Un estudio en adultos con dermatomiositis de moderada a grave

8 de septiembre de 2023 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 2, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE PF-06823859 EN SUJETOS ADULTOS CON DERMATOMIOSITIS

Un estudio que analiza el fármaco en investigación y el placebo administrados a pacientes adultos con dermatomiositis de moderada a grave

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
75

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tuebingen, Alemania, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • España
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, España, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Hungría
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Hungría, H-4032
        • University of Debrecen
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión para pacientes con actividad predominante en la piel:

  • Debe tener una puntuación de actividad CDASI mayor o igual a 14, y haber fallado al menos 1 tratamiento sistémico estándar (p. ej., corticosteroides).

  • Confirmación de DM por parte del investigador y dos de los siguientes:

    1. pápulas de Gottron;
    2. el signo de Gottron;
    3. Erupción de heliotropo;
    4. Cambios en el pliegue de la uña (asas capilares dilatadas, deserción capilar, hipertrofia cuticular y/o cutículas rugosas;
    5. Eritema violáceo fotodistribuido (piel que se expone a la luz solar y se ve violácea/rojiza y de apariencia irregular;
    6. Serología DM positiva -
  • Posdiagnóstico de DM; El estudio estándar de atención para la DM debe haberse completado antes de ingresar a este estudio de investigación.
  • Dispuesto a proporcionar 8 biopsias durante el curso del estudio de investigación.

Criterios de inclusión para pacientes con actividad muscular predominante:

  • MMT-8 ≤136/150 y PhGA, EVA ≥3 cm (0-10 cm) por escala analógica visual (EVA)

  • La suma de las puntuaciones VAS de PhGA, VAS, PtGA y evaluación global extramuscular es ≥10 cm (0-10 cm) VAS para cada una.

    • El participante ha fracasado en al menos dos o más cursos adecuados de un agente inmunosupresor o un agente inmunomodulador, incluida la IVIG, a una dosis que se sabe que es eficaz para las enfermedades reumatológicas.

Criterios de exclusión para pacientes con actividad predominante en la piel:

  • Personal del sitio del investigador o miembros de su familia.
  • Condiciones médicas actuales agudas y crónicas
  • Ingesta de más de 15 mg de prednisona o equivalente por día
  • Hembras gestantes o lactantes. Hombres y mujeres fértiles que no cumplirán con el uso de 2 métodos anticonceptivos efectivos según el protocolo de investigación
  • Han requerido manejo de infecciones agudas o crónicas
  • Tener un trastorno desmielinizante preexistente, como la esclerosis múltiple, u otros déficits neurológicos graves.
  • Anomalías de laboratorio clínicamente significativas
  • Cualquier condición de salud que pueda empeorar por la inmunosupresión.

Criterios de exclusión para pacientes con actividad muscular predominante:

Similar a pacientes con actividad predominante en la piel; Ingesta de >20 mg de prednisona oral/día, o equivalente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: BRAZO de placebo
Droga: Brazo de placebo
El placebo contiene histidina, sacarosa, PS80, etilendiamina y ácido triacético
Experimental: PF-06823859 BRAZO alto
Droga: PF-06823859 alto
Un anticuerpo neutralizador de inmunoglobulina humanizado
Experimental: PF-06823859 BRAZO bajo
Droga: PF-06823859 bajo
Un anticuerpo neutralizador de inmunoglobulina humanizado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de actividad del índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI) en la semana 12 (etapa 1, etapa 2 y etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El efecto del tratamiento se definió como la diferencia (cambio medio desde el inicio en la Semana 12 en el grupo de tratamiento activo menos el del grupo de placebo) en el cambio medio de la puntuación de actividad CDASI desde el inicio en la Semana 12. La puntuación (rango: 0-100) consta de la puntuación de extensión (ES), la puntuación de manos rotas (GHS), la puntuación peringual (PS) y la puntuación de alopecia (AS). ES (rango: 0-90) se obtuvo sumando las puntuaciones del eritema total (ER [0-45], enrojecimiento de la piel o las membranas mucosas), descamación (SC [0-30], descamación de la piel) y erosión/ulceración (UE [0-15], presencia de la herida más profunda). Las puntuaciones totales de ER, SC y EU se calcularon como la suma de las contribuciones de 15 áreas individuales del cuerpo. GHS caracteriza las pápulas (hinchazones) en la mano y es una suma de la puntuación de caracterización de la pápula (0-6) y la puntuación de ulceración (0-1). PS (0-2) caracteriza anomalías alrededor de las uñas. El AS (0-1) caracteriza la caída del cabello. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base y semana 12
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
Evento adverso (EA) fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, provocó cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial/prolongada como paciente hospitalizado; potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento y sospecha de transmisión a través de un producto de Pfizer de un agente infeccioso, patógeno o no patógeno. Los EA incluyeron tanto eventos adversos graves (si ocurrieron) como todos los no graves. Los TEAE son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta la semana 40 que no estuvieron presentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas (etapa 3)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
Hemoglobina (HGB), hematocrito, eritrocitos (ery.), colesterol HDL (chl.) <0,8 * inferior límite de normalidad (LLN); reticulocitos (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*superior límite de normalidad (ULN); ery. volumen corpuscular medio (EMC), concentración de EMC HGB, potasio, cloruro, calcio, bicarbonato <0,9*LLN,>1,1*LSN; plaquetas<0,5*LLN,>1,75*LSN; leucocitos(leu.),glucosa<0,6*LLN,>1,5*LSN;linfocitos(lym.), lym./leu.(%),neutrófilos (neu.), neu./leu.(%), proteína, albúmina<0,8*LLN,>1,2*LSN;basófilos(bas.), bas./leu.(%), eosinófilos(eos.), eos./leu., monocitos(mon.), mon./leu.(%), urato>1,2*LSN;bilirrubina (total, directo,indirecto)>1,5*LSN;aspartato/alanina aminotransferasa, gamma glutamil transferasa, lactato deshidrogenasa, fosfatasa alcalina> 3,0 * LSN; urea nitrógeno, creatinina, triglicéridos, clor.>1,3*LSN; sodio <0,95*LLN,>1,05*LSN; creatina quinasa >2,0*LSN;Orina: pH<4,5,>8;glucosa, cetonas, proteínas, HGB, urobilinógeno, bilirrubina, nitrito, esterasa leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindros hialinos>1;bacterias>20.
Hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías de los signos vitales (etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 40
Anormalidad en los signos vitales: frecuencia del pulso en posición sentada <40 latidos por minuto (lpm) a >120 lpm, presión arterial diastólica (PAD) en posición sentada < 50 milímetros de mercurio (mmHg), presión arterial sistólica (PAS) en posición sentada <90 mmHg.
Línea de base hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías en el electrocardiograma (ECG) (etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 40
Los criterios de anomalías del ECG incluyeron: 1) intervalo QTc ajustado según la fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento desde el inicio >=30, aumento desde el inicio >=60; 2) Frecuencia del pulso (PR) (ms): >=300, cambio desde el valor inicial (Chg) >=25 % o 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% o 50%. En esta medida de resultado se informaron las categorías en las que al menos 1 participante tuvo anomalías en el ECG en cualquiera de los brazos que informaron.
Línea de base hasta la semana 40

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con TEAE y SAE (Etapa 1 y Etapa 2)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, provocó cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial/prolongada como paciente hospitalizado; potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento y sospecha de transmisión a través de un producto de Pfizer de un agente infeccioso, patógeno o no patógeno. Los EA incluyeron tanto eventos adversos graves (si ocurrieron) como todos los no graves. Los TEAE son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta la semana 28 que no estuvieron presentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Hasta la semana 28
Número de participantes con TEAE y SAE (Etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, provocó cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial/prolongada como paciente hospitalizado; potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento y sospecha de transmisión a través de un producto de Pfizer de un agente infeccioso, patógeno o no patógeno. Los EA incluyeron tanto eventos adversos graves (si ocurrieron) como todos los no graves. Los TEAE son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta la semana 40 que no estuvieron presentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas (etapa 1 y etapa 2)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
HGB, hematocrito, er., chl. HDL <0,8*LLN; ret., ret./er. (%)<0,5*LLN,>1,5*LSN;EMC volumen, EMC HGB, concentración de EMC HGB, potasio, cloruro, calcio, bicarbonato <0,9*LLN,>1,1*LSN; plaquetas<0,5*LLN,>1,75*LSN;leu., glucosa<0,6*LLN,>1,5*LSN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteína, albúmina <0,8*LLN,>1,2*LSN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., lun., lun./leu.(%), urato >1,2*LSN;bilirrubina (total, directa, indirecta)>1,5*LSN;aspartato/alanina aminotransferasa, gamma glutamil transferasa, lactato deshidrogenasa, fosfatasa alcalina>3,0*LSN;urea nitrógeno, creatinina, triglicéridos, clor.>1,3*LSN; sodio <0,95*LLN,>1,05*LSN; creatina quinasa >2,0*LSN;Orina: pH<4,5,>8;glucosa, cetonas, proteínas, HGB, urobilinógeno, bilirrubina, nitrito, esterasa leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindros hialinos>1;bacterias>20. La importancia clínica de los parámetros de laboratorio se determinó a criterio del investigador.
Hasta la semana 28
Número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas (etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
HGB, hematocrito, er., chl. HDL <0,8*LLN; ret., ret./er. (%)<0,5*LLN,>1,5*LSN;EMC volumen, EMC HGB, concentración de EMC HGB, potasio, cloruro, calcio, bicarbonato <0,9*LLN,>1,1*LSN; plaquetas<0,5*LLN,>1,75*LSN;leu., glucosa<0,6*LLN,>1,5*LSN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteína, albúmina <0,8*LLN,>1,2*LSN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., lun., lun./leu.(%), urato >1,2*LSN;bilirrubina (total, directa, indirecta)>1,5*LSN;aspartato/alanina aminotransferasa, gamma glutamil transferasa, lactato deshidrogenasa, fosfatasa alcalina>3,0*LSN;urea nitrógeno, creatinina, triglicéridos, clor.>1,3*LSN; sodio <0,95*LLN,>1,05*LSN; creatina quinasa >2,0*LSN;Orina: pH<4,5,>8;glucosa, cetonas, proteínas, HGB, urobilinógeno, bilirrubina, nitrito, esterasa leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindros hialinos>1;bacterias>20. La importancia clínica de los parámetros de laboratorio se determinó a criterio del investigador.
Hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías de los signos vitales (etapa 1 y etapa 2)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
Anormalidad en los signos vitales: frecuencia del pulso en sentado <40 lpm a >120 lpm, PAD en sentado <50 mmHg, PAS en sentado <90 mmHg.
Hasta la semana 28
Número de participantes con anomalías de los signos vitales (etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
Anormalidad en los signos vitales: frecuencia del pulso en sentado <40 lpm a >120 lpm, PAD en sentado <50 mmHg, PAS en sentado <90 mmHg.
Hasta la semana 40
Número de participantes con anomalías del ECG (etapa 1 y etapa 2)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
Los criterios de anomalías del ECG incluyeron: 1) intervalo QTc ajustado según la fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento desde el inicio >=30, aumento desde el inicio >=60; 2) Frecuencia del pulso (PR) (ms): >=300, cambio desde el valor inicial (Chg) >=25 % o 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% o 50%. En esta medida de resultado se informaron las categorías en las que al menos 1 participante tuvo anomalías en el ECG en cualquiera de los brazos que informaron.
Hasta la semana 28
Número de participantes con anomalías del ECG (etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 40
Los criterios de anomalías del ECG incluyeron: 1) intervalo QTc ajustado según la fórmula de Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, aumento desde el inicio >=30, aumento desde el inicio >=60; 2) Frecuencia del pulso (PR) (ms): >=300, cambio desde el valor inicial (Chg) >=25 % o 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% o 50%. En esta medida de resultado se informaron las categorías en las que al menos 1 participante tuvo anomalías en el ECG en cualquiera de los brazos que informaron.
Hasta la semana 40
Cambio desde el valor inicial en la puntuación de actividad CDASI en todos los momentos programados hasta la semana 12 (Etapa 1, Etapa 2 y Etapa 2 modificada)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 1, Semana 4 y Semana 8 (excepto la Semana 12, que es una medida de resultado primaria)
El efecto del tratamiento se definió como la diferencia (cambio medio desde el inicio en las Semanas 1, 4, 8 en el grupo de tratamiento activo menos el cambio medio desde el inicio en las Semanas 1, 4, 8 en el grupo de placebo) en el cambio medio de la actividad CDASI. puntuación desde el inicio en momentos programados. La puntuación (rango: 0-100) consta de ES, GHS, PS y AS. ES (rango: 0-90) se obtuvo sumando las puntuaciones del eritema total (ER [0-45], enrojecimiento de la piel o las membranas mucosas), descamación (SC [0-30], descamación de la piel) y erosión/ulceración (UE [0-15], presencia de la herida más profunda). Las puntuaciones totales de ER, SC y EU se calcularon como la suma de las contribuciones de 15 áreas individuales del cuerpo. GHS caracteriza las pápulas (hinchazones) en la mano y es una suma de la puntuación de caracterización de la pápula (0-6) y la puntuación de ulceración (0-1). PS (0-2) caracteriza anomalías alrededor de las uñas. El AS (0-1) caracteriza la caída del cabello. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Semana 1, Semana 4 y Semana 8 (excepto la Semana 12, que es una medida de resultado primaria)
Cambio desde el inicio en la puntuación de actividad CDASI en todos los momentos programados hasta la semana 12 (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
El efecto del tratamiento se definió como la diferencia (cambio medio desde el inicio en las Semanas 1, 4, 8, 12 en el grupo de tratamiento activo menos el cambio medio desde el inicio en las Semanas 1, 4, 8, 12 en el grupo de placebo) en la media cambio de la puntuación de actividad CDASI desde el inicio en momentos programados. La puntuación (rango: 0-100) consta de ES, GHS, PS y AS. ES (rango: 0-90) se obtuvo sumando las puntuaciones del eritema total (ER [0-45], enrojecimiento de la piel o las membranas mucosas), descamación (SC [0-30], descamación de la piel) y erosión/ulceración (UE [0-15], presencia de la herida más profunda). Las puntuaciones totales de ER, SC y EU se calcularon como la suma de las contribuciones de 15 áreas individuales del cuerpo. GHS caracteriza las pápulas (hinchazones) en la mano y es una suma de la puntuación de caracterización de la pápula (0-6) y la puntuación de ulceración (0-1). PS (0-2) caracteriza anomalías alrededor de las uñas. El AS (0-1) caracteriza la caída del cabello. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Valores absolutos de la puntuación de actividad CDASI en todos los momentos programados hasta la semana 12 (todas las etapas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
La puntuación de actividad CDASI (rango: 0-100) consta de ES, GHS, PS y AS. ES (rango: 0-90) se obtuvo sumando las puntuaciones del eritema total (ER [0-45], enrojecimiento de la piel o las membranas mucosas), descamación (SC [0-30], descamación de la piel) y erosión/ulceración (UE [0-15], presencia de la herida más profunda). Las puntuaciones totales de ER, SC y EU se calcularon como la suma de las contribuciones de 15 áreas individuales del cuerpo. GHS caracteriza las pápulas (hinchazones) en la mano y es una suma de la puntuación de caracterización de la pápula (0-6) y la puntuación de ulceración (0-1). PS (0-2) caracteriza anomalías alrededor de las uñas. El AS (0-1) caracteriza la caída del cabello. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Valores absolutos de la puntuación de daños CDASI en todos los momentos programados hasta la semana 12 (todas las etapas)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
La puntuación de daño (DS) se calculó como la suma de la puntuación total de poilkilodermia (POLS), la puntuación de calcinosis total (CALS) y la puntuación de daño de las manos de Gotorn (GHDS). El POLS caracteriza la despigmentación específica en el área en particular y la puntuación de calcinosis caracteriza la calcificación de la piel en el área en particular. El POLS y el CALS se resumen en 15 áreas individuales del cuerpo y cada una de ellas tiene un rango de 0 a 15. El GHDS tiene el rango 0-2 por lo que el DS tiene el rango 0-32. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, Semana 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Valores absolutos para la puntuación de mejora total (TIS) en la semana 12 y puntos de tiempo intermedios programados (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Semana 4, Semana 8 y Semana 12
El TIS fue la suma de las 6 puntuaciones de mejora, donde una puntuación más alta indica un peor estado (PhGA [de MDAAT, escala 0-20], PtGA [escala 0-10], MMT [escala 0-35], HAQ-DI [0 -10 escala], enzimas musculares [0-7,5 escala] y evaluación global extramuscular [0-20 escala]) asociadas con el cambio en cada medida del conjunto básico. Una puntuación de mejora total entre 0 y 100 correspondía al grado de mejora, y las puntuaciones más altas correspondían a un mayor grado de mejora: ≥20 representaba una mejora mínima, una puntuación de ≥40 representaba una mejora moderada y una puntuación de ≥60 representaba una mejora importante. mejora.
Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Cambio desde el inicio en las medidas del conjunto básico (CSM) del TIS (actividad de la enfermedad global [PhGA] y evaluación global extramuscular [EmGA]) (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12

PhGA: valoración de la gravedad de la enfermedad por parte del médico. El médico utilizó la escala analógica visual y puso una marca en la escala de 0 cm (mejor) -10 cm (peor), donde una puntuación más alta indicaba un peor estado.

EmGA: evaluación general de la actividad de la enfermedad en todos los sistemas extramusculares utilizando una escala analógica visual de 0 cm (mejor) -10 cm (peor), donde la puntuación más alta indicaba un peor estado.
Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Cambio desde el inicio en el CSM del TIS (PtGA) (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
PtGA: evaluación de la gravedad de la enfermedad por parte del participante/tutor del participante, utilizando una escala analógica visual de 0 mm (sin evidencia de actividad de la enfermedad) a 100 mm (actividad de la enfermedad extremadamente activa o grave). Una puntuación más alta indicaba un peor estado.
Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Cambio desde la línea de base en el CSM del TIS (MMT8 y HAQ01-HAQ-DI) (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Semana 4, Semana 8 y Semana 12

Prueba muscular manual: 8 grupos de músculos designados (MMT-8): fue un conjunto de 8 músculos designados evaluados unilateralmente generalmente en el lado derecho (se usa el lado izquierdo a menos que no se pueda usar el lado derecho). El rango de puntuación potencial fue de 0 a 80, donde las puntuaciones más altas denotaban un mejor estado de salud.

HAQ-DI: contenía ocho secciones (que incluían vestirse y arreglarse, levantarse, comer, caminar, higiene, agarre, alcance y actividades). Cada sección tenía múltiples preguntas que el participante usaba para calificar su funcionalidad y variaban de 0 a 3 donde 0 = sin ninguna dificultad y 3 = incapaz de hacerlo. Para cada participante, se calculó la clasificación promedio para cada una de las ocho secciones. HAQ-DI tuvo un rango de puntuación de 0 a 3, donde una puntuación más alta reflejaba un peor estado.
Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Cambio desde el inicio en el CSM del TIS (aldolasa y creatina quinasa) (Etapa 3)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12
Se presentó la media LS (con IC del 90%) de CSM del TIS (aldolasa y creatina quinasa) en las semanas 4, 8, 12.
Línea de base, Semana 4, Semana 8 y Semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Pfizer

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
23 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
27 de mayo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de noviembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de septiembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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