軟骨無形成症の小児における BMN 111 の有効性と安全性を評価する研究
2022年2月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
軟骨無形成症の小児における BMN 111 の有効性と安全性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験
この第 3 相試験の目的と設計は、BMN 111 を軟骨無形成症の小児の治療選択肢として評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、5 歳から 18 歳未満の約 110 人の被験者を対象とした第 3 相無作為化プラセボ対照二重盲検多施設試験です。
遺伝子検査によって確認された軟骨無形成症が記録されている被験者は、111-301研究に入る直前の少なくとも6か月間、研究111-901に登録されています。
適格な被験者は、2つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます：プラセボまたは15μg/ kgのBMN 111。
投与経路は皮下注射で、頻度は毎日です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
121
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance、California、アメリカ、90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona、スペイン、08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Magdeburg、ドイツ、39120
- Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
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Münster、ドイツ、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Istanbul、七面鳥、34752
- Acibadem University School of Medicine
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- 親または保護者の同意
- 5歳から18歳未満
- ACH、遺伝子検査によって文書化および確認
- -研究登録前の研究111-901での治療前の成長評価の少なくとも6か月の期間
- 性的に活発な場合は、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用します
- 歩行可能で、補助なしで立つことができる
除外基準:
- 軟骨形成不全症またはACH以外の低身長症
次のいずれかを持っている:
- 甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症
- インスリンを必要とする糖尿病
- 自己免疫炎症性疾患
- 炎症性腸疾患
- 自律神経障害
以下のいずれかの病歴：
- -血清クレアチニン> 2 mg / dLとして定義される腎不全
- 慢性貧血
- -ベースラインの収縮期血圧（BP）が70ミリメートル水銀（mm Hg）未満または再発性の症候性低血圧（一般に症状を伴う低血圧のエピソードとして定義される）、つまり、めまい、失神）または再発性の症候性起立性低血圧
心臓または血管疾患
- -異常な心機能または伝導を示す心電図（ECG）のスクリーニングで臨床的に重要な所見または不整脈がある、またはフリデリシア補正QTc-F> 450ミリ秒
- -研究中に外科的介入が必要になる可能性が高い不安定な状態を持っている（進行性頸髄圧迫または重度の未治療の睡眠時無呼吸を含む）
- 6か月にわたる成長速度の低下（年間1.5cm未満）または成長板閉鎖の証拠（近位脛骨、遠位大腿骨）
- -成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、またはアナボリックステロイドで治療された過去6か月、またはいつでも6か月を超える治療
- -過去12か月間で、経口コルチコステロイド（喘息用の低用量の継続的な吸入ステロイド、または鼻腔内ステロイドは許容されます）による1か月以上の治療
- -研究期間中に四肢延長手術を受ける予定または予定されている。 以前に四肢延長手術を受けた被験者は、研究の少なくとも 18 か月前に手術が行われ、後遺症なく治癒が完了している場合に登録できます。
- 計画された、または予想される骨関連の手術（すなわち. 抜歯を除く骨皮質の破壊を伴う手術）、研究期間中。 以前に骨関連の手術を受けた被験者は、手術が研究の少なくとも6か月前に行われ、治癒が後遺症なしで完了した場合に登録できます。
- -スクリーニング前の6か月以内に長骨または脊椎の骨折があった
- -重度の未治療の睡眠時無呼吸の病歴
- 睡眠時無呼吸治療の新たな開始 (例: -スクリーニング前の過去2か月のCPAPまたは睡眠時無呼吸緩和手術）
- -股関節手術または軟骨形成不全の非定型股関節形成不全の病歴
- -スクリーニング前の30日間の臨床的に重大な股関節損傷の病歴
- -大腿骨頭のスリップした資本骨端または無血管性壊死の病歴
- -臨床的に重要であると判断されたベースライン臨床股関節検査または画像評価での異常所見
- -何らかの理由で、研究への参加または安全性評価を妨げる併存疾患または状態
- -被験者を治療コンプライアンスが不十分なリスクまたは研究を完了しないリスクが高い状態または状況
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの毎日の皮下注射
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毎日 15 μg/kg のプラセボを皮下注射
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実験的：アクティブ BMN 111
BMN111 キログラムあたり 15 マイクログラムの毎日の皮下注射
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15 μg/kg の BMN 111 を毎日皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目の年間成長速度（AGV）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目
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ベースライン後の訪問時の AGV は、[(ベースライン後の訪問時の高さ - ベースライン時の高さ)/(ベースライン後の訪問日 - ベースライン評価の日付)] x 365.25 として定義されます。 ベースラインでの AGV は、[(ベースラインでの身長 - ベースラインの少なくとも 6 か月前の研究 111-901 での最後の身長測定値)/(ベースライン評価日 - 少なくとも 6 か月前の研究 111-901 での最後の身長測定日) として定義されます。ベースラインまで)] x 365.25 |
ベースライン時および52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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52週目の高さZスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目
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Z スコアは、疾病管理予防センターによる平均身長の子供の年齢別の参照データ (平均値および SDS) を使用して導出されました。 0 の高さ Z スコアは、被験者の身長が、同性同年齢の平均身長集団の平均身長に等しいことを示します。 正の身長 Z スコアは、被験者の身長が同性同年齢の平均身長母集団の平均身長を上回っていることを示し、負の身長 Z スコアは、被験者の身長が同年齢の平均身長母集団の平均身長を下回っていることを示します。性別と年齢が同じ。 身長 Z スコアが増加した場合、これは身長不足が減少したことを意味します。 |
ベースライン時および52週目
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52週目の上半身と下半身の比率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目
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52週でプラセボ群の対照被験者と比較して、BMN 111で治療された被験者の平均上半身：下半身比のベースラインからの変化を評価する
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ベースライン時および52週目
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治療中に有害事象（AE）を経験した被験者の要約
時間枠：56週目まで
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治験薬の開始後および治験薬の中止後 30 日以内に発症または悪化した AE が含まれました。 重大な有害事象 (SAE) |
56週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月12日
一次修了 (実際)
2019年10月30日
研究の完了 (実際)
2019年10月30日
試験登録日
最初に提出
2017年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月21日
最初の投稿 (実際)
2017年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年2月4日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 111-301
- 2015-003836-11 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
BMN111の臨床試験
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BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない
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BioMarin Pharmaceutical終了しました
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BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない
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Sensorion完了
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Qlaris Bio, Inc.完了
-
Qlaris Bio, Inc.募集開放隅角緑内障 (OAG) | 正常眼圧緑内障 (NTG) | 非栄養糖尿病性網膜症（NPDR）アメリカ
-
BioMarin Pharmaceutical完了モルキオA症候群 | MPS IVA | ムコ多糖症ⅣAアメリカ, カナダ, フランス, 台湾, アルゼンチン, コロンビア, スペイン, 七面鳥, 日本, サウジアラビア, オランダ, デンマーク, 大韓民国, ブラジル, イギリス, ドイツ, ノルウェー, ポルトガル, イタリア, カタール