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X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の小児患者におけるKRN23の研究

2022年8月31日 更新者：Kyowa Kirin Co., Ltd.

X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の小児患者におけるKRN23の有効性と安全性を評価する第3相非盲検試験、および第3相試験から切り替えられたKRN23の市販後試験

市販後調査に切り替える前に:

X連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症(XLH)の小児におけるKRN23の2週間に1回の皮下投与の有効性と安全性を評価すること。

市販後調査に切り替えた後:

治験薬から市販後治験薬に切り替えられたKRN23の、承認された用法・用量における安全性と有効性を、治療を継続した被験者を対象に評価すること

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
16

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Okayama、日本
        • Okayama Saiseikai General Hospital Outpatient Center
    • Kanagwa
      • Yokohama、Kanagwa、日本
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本
        • National University Corporation Osaka University Hospital
      • Ōsaka、Osaka、日本
        • Osaka Hospital, Japan Community Healthcare Organization (JCHO)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

1）法的に権限を与えられた代理人による自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出します。必要に応じて、研究に参加するための書面または口頭での同意を患者から取得する必要があります。

2) 1歳以上12歳以下 3) 成長板が開いている患者 4) KRN23の自己投与を行う意思があり、自己投与が可能な患者 5) XLHと診断され、以下のいずれかに該当する;

  1. X 染色体上のエンドペプチダーゼ (PHEX) 変異に相同性を有するリン酸調節遺伝子が、患者または適切な X 連鎖遺伝を持つ直接血縁家族のメンバーのいずれかである
  2. スクリーニング時の血清インタクト FGF23 レベルが 30 pg/mL 以上 6) くる病または臨床症状の所見が認められる 7) XLH に関する臨床検査の以下の基準をすべて満たしている。

a）血清 P：＜ 3.0 mg/dL b）血清 Cr：年齢調整基準値内 c）血清 25(OH)D：≧16 ng/mLスクリーニング時の尿妊娠検査が陰性である 9）出産の可能性のある女性患者、または生殖能力のある男性患者の場合。研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する意欲 10） 画像検査、血液化学、診断、投薬、および手術歴に関するデータを含む、適格性を判断するための以前の医療記録へのアクセスを提供する意欲 11） 協力して完了する意欲と能力すべての研究手順、訪問スケジュールを順守し、研究者または研究副研究者が考慮した研究者の指示に従う

除外基準:

1）スクリーニング時の年齢調整された日本の基準に基づく身長パーセンタイル> 50％ 2）スクリーニング前7日以内の水酸化アルミニウム制酸剤、全身性コルチコステロイド、アセタゾラミド、およびチアジドの使用 3）リュープロレリン、トリプトレリン、ゴセレリン、または思春期を遅らせることが知られている他の薬物 4）スクリーニング前の12か月以内の成長ホルモン療法の使用 5）スクリーニング前の60日以内の副甲状腺ホルモンを抑制する薬の使用 6）年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベル 7）無傷の副甲状腺ホルモン (iPTH) レベル ≥ 163 pg/mL 8) 以下のスケールに基づく腎臓超音波グレード 4 での腎石灰化症の存在: 0 = 正常

  1. = 髄質錐体周囲のかすかな高エコー性の縁
  2. =エコーがピラミッド全体をかすかに満たす、より強いエコージェニックリム
  3. = ピラミッド全体で一様に強い反響
  4. =ストーン形成：ピラミッドの先端にあるエコーの孤立した焦点 9）整形外科手術の計画または推奨 10）スクリーニング前60日以内の血液または血液製剤の輸血 11）登録前5年以内の悪性腫瘍の病歴 12）病歴-ヒト免疫不全ウイルス抗体、B型肝炎抗原および/またはC型肝炎ウイルス抗体が陽性 13）感染の素因、または再発感染または既知の免疫不全の病歴 14）スクリーニング前4か月以内の治験薬または治験医療機器の使用、または15）UX023-CL301 試験で治験薬を受領している 16）スクリーニング前 90 日以内に KRN23 以外の治療用モノクローナル抗体を使用している 17）アレルギー反応またはアナフィラキシー反応の既往歴KRN23、KRN23の成分のいずれか、またはその他のモノクローナル抗体治験責任医師または治験分担医師による研究への言及

市販後臨床試験への登録に適格な被験者は、次の両方の基準を満たす必要があります。

1) 法的に権限を与えられた代理人が、市販後臨床試験に参加するための自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出した。 必要に応じて、市販後臨床試験に参加するための書面または口頭による同意を被験者から取得する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：KRN23
被験者は、0週から128週まで2週間ごとにKRN23の皮下注射を受けます
薬：KRN23
被験者は、0週から86週まで2週間ごとにKRN23の皮下注射を受けます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
各有害事象の被験者数
時間枠：128週まで
128週まで
各有害事象の被験者の割合
時間枠：128週まで
128週まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
体温への影響
時間枠：128週まで
128週まで
脈拍数への影響
時間枠：128週まで
128週まで
呼吸数への影響
時間枠：128週まで
128週まで
血圧への影響
時間枠：128週まで
128週まで
12誘導心電図への影響
時間枠：128週まで
128週まで
腎超音波への影響
時間枠：128週まで
128週まで
心電図への影響
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点における血清リン濃度
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点で 1,25(OH)2D
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点でのアルカリホスファターゼ
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点での尿リン
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点でのリン酸塩の尿細管再吸収
時間枠：128週まで
128週まで
各試験時点での TmP/GFR
時間枠：128週まで
128週まで
血清リンのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
1,25(OH)2D のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
アルカリホスファターゼのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
尿リンのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
リン酸塩の尿細管再吸収のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
TmP/GFR のベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
X線撮影による全体的な変化の印象 (RGI-C) 全体スコアの改善
時間枠：128週まで
128週まで
くる病重症度スコア (RSS) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
6 分間歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：128週まで
128週まで
ベースラインからの年齢に対する身長の Z スコアの変化
時間枠：128週まで
128週まで
血清KRN23濃度
時間枠：128週まで
128週まで
抗KRN23抗体
時間枠：128週まで
128週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Kyowa Kirin Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月6日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年2月17日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年2月17日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年7月11日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年7月25日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年9月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年8月31日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • KRN23-003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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