脂肪異栄養症を治療するためのレプチン

この研究では、脂肪組織萎縮症または脂肪異栄養症（脂肪細胞が完全にまたは部分的に失われる状態）の治療におけるレプチン補充療法の安全性と有効性を評価します。 このホルモンは脂肪細胞によって産生されるため、脂肪異栄養症の患者は十分なレプチンを欠いています。 レプチン欠乏症は通常、血中脂質（脂肪）レベルの上昇とインスリン抵抗性を引き起こし、糖尿病につながる可能性があります. 患者は、ホルモンの不均衡、生殖能力の問題、制御不能な食欲、および脂肪の蓄積による肝疾患を患っている可能性があります.

脂肪異栄養症の15歳以上の患者は、この研究の対象となります。 候補者は、病歴と身体検査、および空腹時血液検査でスクリーニングされます。 登録された人は、次の追加手順を実行します。

• 肝臓の超音波検査と、異常が見つかった場合は肝生検
• 安静時代謝率測定 - 安静時の身体機能を維持するために必要なカロリー数を計算するために、安静時の呼吸酸素量を測定します
• 肝臓などの臓器、筋肉や脂肪の磁気共鳴画像法
• 体脂肪の推定 - 体脂肪量を推定するための、身長、体重、ヒップのサイズ、および腕と腹部の皮膚のひだの測定
• インスリン負荷試験 - インスリン投与後の血糖値を測定します。 インスリンは静脈内 (IV) カテーテル (静脈に挿入された細いチューブ) を通して投与され、検査開始の 5 分前、検査開始時、および検査開始 5、10、15、20、および 30 分後に採血されます。
• 経口ブドウ糖負荷試験 - ブドウ糖 (砂糖) 溶液を飲んだ後の血糖値とインスリン値を測定します。 血液サンプルは、試験開始の 15 分前、試験開始時、および試験の 30、60、90、および 180 分前に、IV カテーテルを通して採取されます。
• 静脈内耐糖能試験 - ブドウ糖を静脈に注射した後、インスリンとブドウ糖に対する組織の反応を測定します。 ブドウ糖注射に続いてインスリンを短時間注入し、3 時間かけて血液サンプルを採取してインスリンとブドウ糖のレベルを測定します。
• 食欲レベルと食物摂取量 - 空腹レベルとカロリー摂取量を測定します。 患者は、さまざまな食物を選択して食べることを考慮して、空腹レベルについて質問され、空腹レベルについてさまざまな間隔で再度質問されます。 別の日に、患者は朝食 (通常はミルクセーキ) を与えられ、再び食べたくなったときに、食欲レベルとカロリー摂取量の研究が繰り返されます。
• ホルモン機能検査 - レプチンの影響を受ける 3 つのホルモン (副腎皮質刺激ホルモン放出ホルモン、チロトロピン放出ホルモン、黄体形成ホルモン放出ホルモン) の機能を評価します。 ホルモンを静脈内に注射した後、血液サンプルを採取します。

すべての検査が完了すると、レプチン療法が開始されます。 薬剤は、患者または介護者によって 1 日 2 回、4 か月間皮下に注射されます (糖尿病の自己投与インスリン注射に似ています)。 治療の効果と薬の副作用を監視するために、月に 1 回採血します。 治療開始から 1、2、4 か月後に予定されている診療所で、患者は健康診断を受け、栄養士と面会します。 これらの訪問では、投薬量も増加します。 4 か月の終わりに、上記のすべてのベースライン スタディが繰り返されます。 研究中、すべての患者は週に 1 回、症状を記録する用紙に記入します。 糖尿病患者はまた、毎食前と就寝前に自宅で血糖値を測定します。