Leptin a lipodystrophia kezelésére

Ez a tanulmány értékeli a leptinpótló terápia biztonságosságát és hatékonyságát a lipoatrophia vagy lipodystrophia kezelésében – egy olyan állapot, amelyben a zsírsejtek teljes vagy részleges elvesztése következik be. A lipodystrophiában szenvedő betegeknél nincs elegendő leptin, mivel ezt a hormont a zsírsejtek termelik. A leptinhiány általában magas vérzsírszintet és inzulinrezisztenciát okoz, ami cukorbetegséghez vezethet. A zsír felhalmozódása miatt a betegek hormonális egyensúlyhiányt, termékenységi problémákat, ellenőrizetlen étvágyat és májbetegséget okozhatnak.

A 15 éves vagy annál idősebb lipodystrophiában szenvedő betegek jogosultak a vizsgálatra. A jelentkezőket kórtörténettel és fizikális vizsgálattal, valamint éhgyomri vérvizsgálattal szűrik. A beiratkozottak a következő további eljárásokon esnek át:

• A máj ultrahangvizsgálata, és ha rendellenességet találnak, esetleg májbiopszia
• Nyugalmi anyagcsere sebességmérés – méri a nyugalomban belélegzett oxigén mennyiségét, hogy kiszámítsa, hány kalóriára van szükség a nyugalmi testfunkciók fenntartásához
• Mágneses rezonancia képalkotás a májról és más szervekről, valamint az izom- és zsírszövetről
• Testzsír becslése – magasság, súly, csípőméret, valamint a karok és a has feletti bőrredők mérése a testzsírtartalom becsléséhez
• Inzulin tolerancia teszt - méri a vércukorszintet az inzulin beadása után. Az inzulint intravénás (IV) katéteren (vénába helyezett vékony cső) keresztül adják be, és vért vesznek 5 perccel a vizsgálat megkezdése előtt, amikor a teszt kezdődik, és 5, 10, 15, 20 és 30 perccel a vizsgálat megkezdése előtt.
• Orális glükóz tolerancia teszt – glükóz (cukor) oldat elfogyasztása után méri a vércukor- és inzulinszintet. A vérmintákat IV katéteren keresztül veszik a vizsgálat megkezdése előtt 15 perccel, a vizsgálat kezdetekor, valamint 30, 60, 90 és 180 perccel a vizsgálat megkezdése előtt.
• Intravénás glükóz tolerancia teszt – méri a szövetek inzulinra és glükózra adott válaszát a glükóz vénába történő beadása után. A glükóz injekciót rövid inzulininfúzió követi, majd 3 órán keresztül vérmintát vesznek az inzulin- és glükózszint mérésére.
• Étvágyszint és táplálékfelvétel – az éhség szintjét és a kalóriabevitelt méri. A betegeket megkérdezik éhségszintjükről, különféle ételeket kapnak, amelyeket választhatnak, és különböző időközönként ismét megkérdezik az éhség mértékéről. Egy másik napon a betegek reggelit kapnak (általában turmixot), és amikor újra enni akarnak, megismétlik az étvágyszint és a kalóriabevitel vizsgálatát.
• Hormonfunkciós tesztek - három leptin által befolyásolt hormon (kortikotropin-felszabadító hormon, tirotropin-felszabadító hormon és luteinizáló hormon-felszabadító hormon) működését értékelik. A hormonokat intravénásan fecskendezik be, majd vérmintát vesznek.

Amikor az összes vizsgálat befejeződött, megkezdődik a leptinterápia. A gyógyszert 4 hónapon keresztül naponta kétszer a bőr alá fecskendezi a beteg vagy a gondozója (hasonlóan a cukorbetegségben alkalmazott öninzulin injekciókhoz). Havonta egyszer vért vesznek a kezelés és a gyógyszermellékhatások nyomon követésére. A terápia megkezdése után 1, 2 és 4 hónappal tervezett klinikai látogatásokon a betegek fizikális vizsgálatot végeznek, és dietetikussal találkoznak. Ezeken a látogatásokon a gyógyszeradagot is növelik. A 4 hónap végén az összes fent leírt kiindulási vizsgálatot meg kell ismételni. A vizsgálat során minden beteg hetente egyszer kitölt egy űrlapot, amelyen rögzíti a tüneteit. A cukorbetegek otthon is megmérik a vércukorszintjüket minden étkezés előtt és lefekvés előtt.