Leptina para tratar la lipodistrofia

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de la terapia de reemplazo de leptina en el tratamiento de la lipoatrofia o lipodistrofia, una condición en la cual hay una pérdida total o parcial de células grasas. Los pacientes con lipodistrofia carecen de suficiente leptina, porque esta hormona es producida por las células grasas. La deficiencia de leptina generalmente causa niveles altos de lípidos (grasas) en la sangre y resistencia a la insulina que puede conducir a la diabetes. Los pacientes pueden tener desequilibrios hormonales, problemas de fertilidad, apetito descontrolado y enfermedad hepática debido a la acumulación de grasa.

Los pacientes de 15 años o más con lipodistrofia son elegibles para este estudio. Los candidatos son evaluados con un historial médico y un examen físico, y análisis de sangre en ayunas. Los inscritos se someten a los siguientes trámites adicionales:

• Ecografía del hígado y, si se encuentran anomalías, posiblemente una biopsia de hígado
• Medición de la tasa metabólica en reposo: mide la cantidad de oxígeno respirado en reposo para calcular cuántas calorías se requieren para mantener las funciones corporales en reposo.
• Imágenes por resonancia magnética del hígado y otros órganos, y de músculo y grasa
• Estimación de la grasa corporal: medidas de altura, peso, tamaño de la cadera y pliegues de piel sobre los brazos y el abdomen para estimar el contenido de grasa corporal
• Prueba de tolerancia a la insulina: mide los niveles de glucosa en sangre después de la administración de insulina. La insulina se administra a través de un catéter intravenoso (IV) (un tubo delgado que se coloca en una vena) y se extrae sangre 5 minutos antes de que comience la prueba, cuando comienza la prueba y 5, 10, 15, 20 y 30 minutos después de la prueba.
• Prueba oral de tolerancia a la glucosa: mide los niveles de glucosa e insulina en la sangre después de beber una solución de glucosa (azúcar). Las muestras de sangre se extraen a través de un catéter intravenoso 15 minutos antes de que comience la prueba, en el momento en que comienza la prueba y 30, 60, 90 y 180 minutos después de la prueba.
• Prueba de tolerancia a la glucosa intravenosa: mide la respuesta del tejido a la insulina y la glucosa después de inyectar glucosa en una vena. A la inyección de glucosa le sigue una breve infusión de insulina y luego se toman muestras de sangre durante 3 horas para medir los niveles de insulina y glucosa.
• Nivel de apetito e ingesta de alimentos: mide el nivel de hambre y la ingesta calórica. A los pacientes se les pregunta sobre su nivel de hambre, se les da una variedad de alimentos que pueden elegir comer y se les vuelve a preguntar en varios intervalos sobre el nivel de hambre. Otro día se da el desayuno a los pacientes (normalmente un batido) y cuando quieren volver a comer se repite el estudio del nivel de apetito y consumo calórico.
• Pruebas de función hormonal: se evalúa la función de tres hormonas influenciadas por la leptina (hormona liberadora de corticotropina, hormona liberadora de tirotropina y hormona liberadora de hormona luteinizante). Las hormonas se inyectan por vía intravenosa y luego se extraen muestras de sangre.

Cuando se completan todas las pruebas, comienza la terapia con leptina. El medicamento se inyecta debajo de la piel dos veces al día durante 4 meses por el paciente o un cuidador (similar a las inyecciones de insulina autoadministradas para la diabetes). Se extrae sangre una vez al mes para controlar los efectos del tratamiento y los efectos secundarios de los medicamentos. En las visitas clínicas programadas 1, 2 y 4 meses después del inicio de la terapia, los pacientes se someten a un examen físico y se reúnen con un dietista. La dosis del medicamento también se aumenta en estas visitas. Al final de los 4 meses, se repiten todos los estudios de referencia descritos anteriormente. A lo largo del estudio, todos los pacientes completan un formulario una vez por semana, en el que registran sus síntomas. Los pacientes con diabetes también miden sus niveles de glucosa en sangre en casa antes de cada comida y antes de acostarse.