心不全の小児患者におけるネシリチドの効果
心不全の小児集団におけるネシリチドの単一施設薬物動態評価
重度の心不全の子供には、直ちに適切なケアが必要です。 より優れた新薬が常に開発されています。 これらの薬は成人用として承認されているため、子供には適応外で使用されています。 食品医薬品局 (FDA) は、新薬の適切な使用をさらに拡大するために、小児における薬物の臨床研究を奨励しています。
この研究には、2001 年 8 月に成人のうっ血性心不全治療薬として承認されたネシリチドが含まれます。 重度の心不全の小児集団におけるこの薬の研究者の使用は、心強いものです。 研究者は現在、小児におけるネシリチドの薬物動態と安全性を正式に決定したいと考えています。
治験責任医師は、重度の心不全で心臓集中治療室に入院している 30 人の患者を登録します。 収集されたデータには、体重、バイタル サイン、検査結果、心エコー検査の結果が含まれます。 B型ナトリウム利尿ペプチド(BNP)と呼ばれる研究所の検査は、この研究中に数回行われます. 患者がまだ静脈 (IV) カテーテルを持っている場合、血液サンプルは IV から採取されます。 患者が IV を持っていない場合、サンプルは指先から採取されます。
研究の期間は、患者が心臓集中治療室に滞在してから退院までの最初の2日間であり、ネシリチドのエンドポイントの安全性を評価します。 患者が退院後 30 日以内に再入院した場合も、追加情報が収集されます。
調査の概要
詳細な説明
ネシリチド (ヒト組換え B 型ナトリウム利尿ペプチド) は、最近、非代償性うっ血性心不全患者の静脈内治療のために食品医薬品局によって承認されました。 ネシリチドは、高齢者、女性、アフリカ系アメリカ人、および高血圧、糖尿病、心筋梗塞後、心房細動/粗動、非持続性心室頻拍、左心室などのさまざまな心血管疾患の病歴を持つ患者を含む幅広い患者で研究されています。拡張機能障害、および急性冠症候群。 しかし、小児集団における臨床経験は限られています。
ネシリチドは、天然に存在するヒト BNP と同じアミノ酸配列を有する組換え技術によって生成されたヒト B 型ナトリウム利尿ペプチド (BNP) です。 BNP は、心室容積の増加と圧負荷の増加に反応して、主に心室から分泌されます。 その薬理学的効果には、血行動態、神経ホルモン、および腎臓が含まれます。 成人研究では、血行力学的効果はバランスの取れた静脈と動脈の拡張によって特徴付けられ、ネシリチドの神経ホルモン効果がレニン-アンギオテンシンを有利に阻害する一方で、肺毛細血管楔入圧、肺動脈圧、全身血管抵抗の減少によって示される前負荷と後負荷の減少をもたらします。 -アルドステロン系、血漿アルドステロンおよびノルエピネフリンレベルの低下につながります。 ネシリタイドの使用で最もよく見られる腎臓への影響は、尿量の増加と利尿剤の利用の低下です。
現在、小児におけるネシリチドの使用(薬物動態を含む)について論じた論文は発表されていません。 ただし、現在この薬を使用しているセンターがいくつかあります。ミズーリ州コロンバス。カリフォルニア州サンディエゴ。サウスカロライナ州チャールストン。カリフォルニア州ロマリンダ。 心臓手術後の乳児と心不全の年長の子供に対する私たちの経験は励みになります. ネシリチド療法を受けている子供たちでは、顕著な副作用がなく、臨床的に有意な改善が見られました。 私たちの最初の経験に基づいて、小児コホートでこの治療法を使用することの薬物動態と安全性を判断するために、さらなる前向き研究を実施する必要があります.
研究の種類
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 対象年齢 新生児~18歳。
- -アトランタのチルドレンズ ヘルスケアの CICU に心不全で入院した患者は、心機能の低下および/または容積過負荷として定義されるか、アトランタのチルドレンズ ヘルスケアの CICU に入院し、充填圧の増加と心室コンプライアンスの低下を伴う先天性心欠陥修復手術後の手術後に入院しました。心内線モニタリングと心エコー検査で見られるように。
- 医学療法としてネシリチドを受けている、または受けようとしている。
- インフォームド コンセントは、すべての患者の親または保護者によって署名されます。 (該当する場合は同意)。
除外基準:
- 体外膜酸素療法(ECMO)のサポートが必要な患者。
- -中心静脈 - 静脈血液濾過(CVVH)を必要とする患者。
- 妊娠中の患者
- 親または法定後見人(該当する場合は患者)がインフォームドコンセントへの署名を拒否する。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:NA
- 介入モデル:SINGLE_GROUP
- マスキング:なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ネシリチド
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ネシリチドの標準用量。1 mcg/kg の負荷量を 30 分間にわたって IV 投与し、続いて 0.01 mcg/kg/分でネシリチドを注入します。
すべての患者は継続的に評価されます。
主治医は、臨床的に必要と判断された場合、いつでも治療を追加または調整することができます。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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小児におけるネシリチドの薬物動態と安全性を決定する
時間枠:研究期間 - 最初の 2 日間は心臓集中治療室に入院し、退院後 30 日以内に再入院する。
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研究期間 - 最初の 2 日間は心臓集中治療室に入院し、退院後 30 日以内に再入院する。
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Elkayam U, Akhter MW, Tummala P, Khan S, Singh H. Nesiritide: a new drug for the treatment of decompensated heart failure. J Cardiovasc Pharmacol Ther. 2002 Jul;7(3):181-94. doi: 10.1177/107424840200700308.
- Marcus LS, Hart D, Packer M, Yushak M, Medina N, Danziger RS, Heitjan DF, Katz SD. Hemodynamic and renal excretory effects of human brain natriuretic peptide infusion in patients with congestive heart failure. A double-blind, placebo-controlled, randomized crossover trial. Circulation. 1996 Dec 15;94(12):3184-9. doi: 10.1161/01.cir.94.12.3184.
- Abraham WT, Lowes BD, Ferguson DA, Odom J, Kim JK, Robertson AD, Bristow MR, Schrier RW. Systemic hemodynamic, neurohormonal, and renal effects of a steady-state infusion of human brain natriuretic peptide in patients with hemodynamically decompensated heart failure. J Card Fail. 1998 Mar;4(1):37-44. doi: 10.1016/s1071-9164(98)90506-1.
- Mills RM, LeJemtel TH, Horton DP, Liang C, Lang R, Silver MA, Lui C, Chatterjee K. Sustained hemodynamic effects of an infusion of nesiritide (human b-type natriuretic peptide) in heart failure: a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial. Natrecor Study Group. J Am Coll Cardiol. 1999 Jul;34(1):155-62. doi: 10.1016/s0735-1097(99)00184-9.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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