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Effetti della nesiritide nei pazienti pediatrici con insufficienza cardiaca

3 giugno 2014 aggiornato da: Janet Simsic, MD, Emory University

Una valutazione farmacocinetica a centro singolo della nesiritide nella popolazione pediatrica con insufficienza cardiaca

I bambini con insufficienza cardiaca grave necessitano di cure appropriate immediate. Nuovi e migliori farmaci vengono costantemente sviluppati. Poiché questi farmaci sono approvati per l'uso da parte degli adulti, vengono utilizzati off-label per i bambini. La Food and Drug Administration (FDA) incoraggia gli studi clinici sui farmaci nei bambini per estendere ulteriormente l'uso appropriato di nuovi farmaci.

Questo studio coinvolge la nesiritide, che è stata approvata come trattamento per l'insufficienza cardiaca congestizia negli adulti nell'agosto 2001. L'uso di questo farmaco da parte dei ricercatori in una popolazione pediatrica con insufficienza cardiaca grave è stato incoraggiante. I ricercatori desiderano ora determinare formalmente la farmacocinetica e la sicurezza di Nesiritide nei bambini.

Gli investigatori arruoleranno 30 pazienti che si trovano nell'unità di terapia intensiva cardiaca con insufficienza cardiaca grave. I dati raccolti includeranno pesi, segni vitali, risultati di laboratorio e risultati dell'ecocardiografia. Un test di laboratorio di ricerca chiamato peptide natriuretico di tipo B (BNP) verrà eseguito più volte durante questo studio. Se il paziente ha ancora un catetere endovenoso (IV), il campione di sangue verrà prelevato dalla flebo. Se il paziente non ha una flebo, il campione verrà prelevato da un polpastrello.

La durata dello studio sarà i primi 2 giorni di permanenza del paziente nell'unità di terapia intensiva cardiaca e fino alla dimissione per valutare la sicurezza dell'endpoint di Nesiritide. Ulteriori informazioni saranno raccolte anche se il paziente viene riammesso entro 30 giorni dalla dimissione.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nesiritide (peptide natriuretico di tipo B ricombinante umano) è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration per il trattamento endovenoso di pazienti con insufficienza cardiaca congestizia scompensata. Nesiritide è stato studiato in un'ampia gamma di pazienti, tra cui anziani, donne e afroamericani e pazienti con una storia di varie condizioni cardiovascolari tra cui ipertensione, diabete, post-infarto del miocardio, fibrillazione/flutter atriale, tachicardia ventricolare non sostenuta, disfunzione diastolica e sindrome coronarica acuta. Tuttavia, l'esperienza clinica nella popolazione pediatrica è stata limitata.

La nesiritide è un peptide natriuretico di tipo B umano (BNP) prodotto mediante tecnologia ricombinante avente la stessa sequenza aminoacidica del BNP umano presente in natura. Il BNP è secreto prevalentemente dai ventricoli cardiaci in risposta all'aumento del volume cardiaco e al sovraccarico di pressione. I suoi effetti farmacologici includono emodinamici, neuroormonali e renali. Negli studi sugli adulti, gli effetti emodinamici sono caratterizzati da una dilatazione venosa e arteriosa bilanciata, con conseguente riduzione del precarico e del postcarico dimostrato da una riduzione della pressione capillare polmonare, della pressione arteriosa polmonare e della resistenza vascolare sistemica, mentre gli effetti neuroormonali della nesiritide inibiscono favorevolmente l'angiotensione renina -aldosterone, con conseguente diminuzione dei livelli plasmatici di aldosterone e norepinefrina. Gli effetti renali più spesso osservati con l'uso di nesiritide sono l'aumento della produzione di urina e il minore utilizzo di diuretici.

Al momento non ci sono articoli pubblicati che discutono l'uso, inclusa la farmacocinetica, di nesiritide nei bambini. Tuttavia, ci sono diversi centri che attualmente utilizzano il farmaco: Columbus, Missouri; San Diego, California; Charleston, Carolina del Sud; Loma Linda, California. La nostra esperienza nel neonato dopo cardiochirurgia e nel bambino più grande con scompenso cardiaco è incoraggiante. Nei bambini sottoposti a terapia con nesiritide, abbiamo notato un significativo miglioramento clinico senza effetti collaterali apprezzabili. Sulla base della nostra esperienza iniziale, è necessario eseguire ulteriori studi prospettici per determinare la farmacocinetica e la sicurezza dell'uso di questa terapia nella coorte pediatrica.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da neonato a 18 anni.
  2. Pazienti ricoverati in terapia intensiva presso la Children's Healthcare di Atlanta per insufficienza cardiaca definita come ridotta funzionalità cardiaca e/o sovraccarico di volume o ricoverati in terapia intensiva presso la Children's Healthcare di Atlanta dopo l'intervento chirurgico di riparazione di difetti cardiaci congeniti con aumento delle pressioni di riempimento e ridotta compliance ventricolare come visto dal monitoraggio della linea intracardiaca e dall'ecocardiografia.
  3. Ricevere o in procinto di ricevere nesiritide come terapia medica.
  4. Il consenso informato sarà firmato dal genitore o dal tutore per tutti i pazienti. (assenso se applicabile).

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che richiedono il supporto dell'ossigenazione extra corporea della membrana (ECMO).
  2. Pazienti che richiedono emofiltrazione veno-venosa centrale (CVVH).
  3. Pazienti in gravidanza
  4. Il genitore o il tutore legale (o paziente se applicabile) si rifiuta di firmare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Nesiritide
Dose standard di nesiritide che è una dose di carico di 1 mcg/kg EV in 30 minuti seguita da un'infusione di nesiritide a 0,01 mcg/kg/min. Tutti i pazienti saranno continuamente valutati. In qualsiasi momento il medico curante può aggiungere o modificare il trattamento se ritenuto clinicamente indicato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la farmacocinetica e la sicurezza della nesiritide nei bambini
Lasso di tempo: periodo di studio - primi 2 giorni di permanenza nell'unità di terapia intensiva cardiaca fino alla dimissione dall'ospedale e riammissione entro 30 giorni dalla dimissione.
periodo di studio - primi 2 giorni di permanenza nell'unità di terapia intensiva cardiaca fino alla dimissione dall'ospedale e riammissione entro 30 giorni dalla dimissione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2004

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

14 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

5 giugno 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2014

Ultimo verificato

1 giugno 2014

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Arresto cardiaco

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