嚢胞性線維症（CF）および膵外分泌機能不全（PI）の参加者におけるULTRASE® MT20の安全性と有効性の研究
2017年2月7日 更新者：Forest Laboratories
嚢胞性線維症（CF）患者の脂肪便の矯正におけるUltrase® MT20の安全性と有効性をプラセボと比較する多施設無作為化二重盲検クロスオーバー研究
この研究の目的は、嚢胞性線維症 (CF) および膵外分泌機能不全 (EPI) の参加者における脂肪およびタンパク質の吸収不良の矯正に対する Ultrase® MT20 の安全性と有効性をプラセボと比較して評価することです。
この研究は、Aptalis Pharma (旧 Axcan) によって後援されています。
調査の概要
詳細な説明
これは、CFおよび膵臓機能不全の参加者を対象にUltrase® MT20の有効性と安全性をプラセボと比較することを目的とした、多施設共同無作為化二重盲検2期間クロスオーバープラセボ対照第III相試験です。
この研究は、スクリーニング期間（最長 11 日間）と 2 つの治療期間（6 ～ 7 日間）で構成されます。
スクリーニング期間中、参加者は非盲検の Ultrase® MT18 または MT20 で治療されます。
各治療期間の前に安定化期間 (4 日間) があり、2 つの治療期間は休憩期間 (3 ～ 6 日間) によって区切られます。
安全性のフォローアップ訪問は、最後の治療期間から退院してから 7 ～ 10 日後に行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- DeVos Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Pennsylvania State University, The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Health Sciences Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者またはその法的に権限を与えられた代理人は、研究の性質を理解し、親の同意書とともにインフォームドコンセントまたは同意書に署名する必要があります。
参加者は、CF 表現型と一致する 1 つ以上の臨床的特徴、および以下のいずれかに基づいて CF と確定診断されている必要があります。
- CF と一致する 2 つの識別可能な変異を持つ遺伝子型
- 定量的ピロカルピンイオン導入による 60 ミリモル/リットル (mmol/L) を超える汗の塩化物検査
- 参加者は、便中エラスターゼ 1 (FE-1) 濃度が 100 マイクログラム/グラム (mcg/g) 未満であることが証明される PI を有しており (ScheBo テスト)、膵臓酵素の補給が必要である必要があります。
- 参加者は、病歴や投薬歴、バイタルサインを含むベースライン身体検査、臨床検査分析によって証明されるように、臨床的に安定している必要があります。
- 参加者は7歳以上である必要があります
参加者は、次の体格指数 (BMI) に基づいて適切な栄養状態にある必要があります。
- 7 ～ 20 歳の参加者は BMI が 5 パーセンタイル以上である必要があります
- 20歳以上の女性参加者はBMIが16以上でなければなりません
- 20歳以上の男性参加者はBMIが16.5以上である必要があります。
- 参加者は、研究に参加する前に、最適な臨床用量の膵臓酵素（Ultrase® MT18 または MT20、または Ultrase® MT12 を含む他の膵臓酵素製剤）を服用している必要があり、治験責任医師の意見でこの薬物療法に耐える必要があります。
- 参加者はカプセルを飲み込むことができ、1 日あたり体重 1 キログラムあたり脂肪 2 グラム (± 15%) として計算される高脂肪食を摂取できなければなりません。
- 研究者の意見では、参加者はこの研究を完了する能力と意欲がなければなりません
- 女性参加者は、初潮前、外科的不妊、または連続 12 か月以上の閉経後でなければなりません。 それ以外の場合、妊娠の可能性のある女性（WOCBP）は妊娠していてはならず、研究参加前に少なくとも 1 か月間許容可能な避妊方法を実践していなければなりません。
除外基準:
- ウルトラーゼまたはその他のブタタンパク質に対する既知の禁忌、過敏症または過敏症のある参加者
- 食品医薬品および化粧品 (FD&C) の青色 No. 2 色素インジケーター (便マーカー) に対するアレルギーがあることがわかっている参加者
- 参加者が研究開始時および研究全体を通じて禁止されている医薬品または製品を中止する意思がない
- 麻薬を使用している参加者
- 定期的に腸刺激剤および/または下剤を使用している参加者
- 急性膵炎または慢性膵臓疾患の急性増悪を患っている参加者
- 急性肺感染症を患っている参加者
- 腸切除歴のある参加者
- 運動障害を患っている参加者
- 慢性または重度の腹痛のある参加者
- 経腸管栄養を受けており、研究期間中に中止する意思がない参加者
- 健康を損なう、または研究結果を混乱させる可能性のある重大な医学的疾患を患っていることが知られている参加者
- 臨床的に重大な門脈圧亢進症の病歴がある、または現在診断されている参加者
- セリアック病、胆道がん、胆道狭窄、胆石症、クローン病、膵臓がん、放射線性腸炎、熱帯性スプルー病、ホイップル病、乳糖不耐症、偽膜性大腸炎など、便脂肪の減少を増加させることが知られている疾患を患っている参加者
- 現在診断を受けている、または過去6か月以内に完全遠位腸閉塞症候群（DIOS）の病歴がある参加者。または、過去1年間にDIOSのエピソードが2つ以上あった参加者
- 研究者の意見に応じて糖尿病のコントロールが不十分な参加者
- 妊娠中または授乳中の女性参加者
- 研究開始前30日以内に治験薬の投与を受けた参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
|
Ultrase® MT 20 カプセルに適合するプラセボを、第 1 介入期間または第 2 介入期間のいずれかで 6 ～ 7 日間毎日経口投与しました。
|
|
実験的：ウルトラセ® MT20
|
腸溶性コーティングされたミニタブレットを含むUltrase® MT 20カプセルを、研究者の裁量に従って、最初の安定化期間（4日間）中に安定した用量で、最初の介入期間または2番目の介入期間のいずれかの6〜7日間、毎日経口投与します。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
脂肪吸収率 (CFA)
時間枠：第一介入期間および第二介入期間の 3 日目から 7 日目
|
CFA パーセント (%) は、([脂肪摂取 - 脂肪排泄]/脂肪摂取)*100 として計算され、72 時間の期間中に採取された便によって決定され、両方の介入期間中 96 時間に及ぶ可能性があります。
平均 CFA パーセントは、最初と 2 回目の介入期間の 3 日目から 7 日目までの 72 時間/96 時間で計算されました。
|
第一介入期間および第二介入期間の 3 日目から 7 日目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
窒素吸収率 (CNA)
時間枠：第一介入期間および第二介入期間の 3 日目から 7 日目
|
CNA パーセント (%) は、[(窒素摂取量 - 窒素排泄量)/窒素摂取量]*100 として計算され、72 時間の期間中に採取された便によって決定され、両方の介入期間中 96 時間に及ぶ可能性があります。
窒素摂取量はタンパク質摂取量/6.25として計算されました。
平均 CNA パーセントは、最初と 2 回目の介入期間の 3 日目から 7 日目までの 72 時間/96 時間で計算されました。
|
第一介入期間および第二介入期間の 3 日目から 7 日目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
排便回数
時間枠：最初の介入期間と 2 回目の介入期間の 3 日目
|
各参加者の排便回数は、参加者による 1 日あたりの排便頻度から計算されました。
第 1 治療期間と第 2 治療期間の 3 日目の 1 日あたりの平均排便回数をまとめました。
|
最初の介入期間と 2 回目の介入期間の 3 日目
|
|
粘稠度によって分類された便の割合
時間枠：第 1 介入期間と第 2 介入期間の 4 日目
|
便の硬さは、硬い便、形成された/正常な便、柔らかい便、または水っぽい便に分類されました。
各参加者の特定の粘稠度の便の割合は、収集期間中の便の総数に対する特定の粘稠度の便の数として計算されました。
参加者全体の、第 1 治療期間および第 2 治療期間の 4 日目の特定の粘稠度を有する便の平均パーセンテージが要約されました。
|
第 1 介入期間と第 2 介入期間の 4 日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2006年11月1日
一次修了 (実際)
2007年4月1日
研究の完了 (実際)
2007年4月1日
試験登録日
最初に提出
2006年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年12月4日
最初の投稿 (見積もり)
2006年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月7日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ウルトラセ® MT20の臨床試験
-
Forest Laboratories完了
-
CooperVision, Inc.完了
-
Hoffmann-La Roche完了慢性腎性貧血ベルギー, ブラジル, イギリス, セルビア, スペイン, ドイツ, 大韓民国, 七面鳥, リトアニア, イタリア, チェコ, アルゼンチン, オーストラリア, クロアチア, フランス, ギリシャ, イスラエル, マレーシア, メキシコ, パナマ, フィリピン, ポーランド, ロシア連邦, シンガポール, スウェーデン, 台湾, タイ