Studie bezpečnosti a účinnosti ULTRASE® MT20 u účastníků s cystickou fibrózou (CF) a exokrinní pankreatickou insuficiencí (PI)

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí porozumět povaze studie a podepsat informovaný souhlas nebo souhlas spolu s formulářem pro rodiče.

• Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu CF na základě 1 nebo více klinických příznaků v souladu s fenotypem CF a jedním z následujících:

  • Genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF
  • Test chloridů v potu větší než 60 milimolů na litr (mmol/l) kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou
• Účastníci musí mít PI, jak je prokázáno koncentrací fekální elastázy-1 (FE-1) nižší než 100 mikrogramů na gram (mcg/g) stolice (test ScheBo) a musí vyžadovat suplementaci pankreatických enzymů
• Účastníci musí být klinicky stabilní, o čemž svědčí lékařská a medikační anamnéza, základní fyzikální vyšetření včetně vitálních funkcí a laboratorních analýz
• Účastníci musí být starší 7 let

• Účastníci musí mít odpovídající nutriční stav na základě následujícího indexu tělesné hmotnosti (BMI):

  • Účastníci ve věku 7 až 20 let musí mít BMI větší nebo rovné pátému percentilu
  • Účastnice starší 20 let musí mít BMI vyšší nebo rovné 16
  • Muži starší 20 let musí mít BMI vyšší nebo rovné 16,5
• Účastníci musí před vstupem do studie užívat optimální klinickou dávku pankreatických enzymů (Ultrase® MT18 nebo MT20 nebo jiné přípravky pankreatických enzymů včetně Ultrase® MT12) a podle názoru zkoušejícího musí tento lék tolerovat.
• Účastníci musí být schopni polykat tobolky a musí být schopni jíst stravu s vysokým obsahem tuku vypočítanou jako 2 gramy (± 15 %) tuku na kilogram tělesné hmotnosti za den.
• Účastníci musí být podle názoru zkoušejícího schopni a ochotni dokončit tuto studii
• Účastnice musí být premenarcheální, chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců. Jinak ženy ve fertilním věku (WOCBP) nesmějí být těhotné a musí alespoň jeden měsíc před vstupem do studie používat přijatelnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

• Účastníci se známou kontraindikací, citlivostí nebo přecitlivělostí na Ultrase nebo jakýkoli prasečí protein
• Účastníci se známou alergií na potravinářský lék a kosmetiku (FD&C) modrý indikátor barviva č. 2 (marker stolice)
• Účastníci nebyli ochotni přestat užívat zakázané léky nebo produkty při vstupu do studie a v průběhu studie
• Účastníci, kteří užívají narkotika
• Účastníci, kteří pravidelně užívají střevní stimulanty a/nebo laxativa
• Účastníci s akutní pankreatitidou nebo akutní exacerbací chronického onemocnění slinivky břišní
• Účastníci s akutní plicní infekcí
• Účastníci s anamnézou resekce střeva
• Účastníci trpící jakoukoli poruchou motility
• Účastníci s chronickou nebo silnou bolestí břicha
• Účastníci dostávající enterální sondovou výživu a nebyli ochotni přestat v průběhu studie
• Účastníci, o kterých je známo, že mají závažnou zdravotní chorobu, která by ohrozila jejich pohodu nebo zkreslila výsledky studie
• Účastníci s anamnézou nebo současnou diagnózou klinicky významné portální hypertenze
• Účastníci, kteří trpí onemocněním, o kterém je známo, že zvyšuje ztrátu fekálního tuku včetně celiakie, rakoviny žlučových cest, striktury žlučových cest, cholelitiázy, Crohnovy choroby, rakoviny slinivky břišní, radiační enteritidy, tropické sprue, Whippleovy choroby, intolerance laktózy, pseudomembranózní kolitidy
• Účastníci se současnou diagnózou nebo anamnézou kompletního syndromu obstrukce distálního střeva (DIOS) za posledních 6 měsíců; nebo účastníci, kteří měli 2 nebo více epizod DIOS v minulém roce
• Účastníci se špatně kontrolovaným diabetem podle názoru výzkumníka
• Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící
• Účastníci, kteří dostali zkoumaný lék do 30 dnů před vstupem do studie